Säkerhet, tolerabilitet och farmakokinetik för BIIL 284 BS hos vuxna och pediatriska patienter med cystisk fibros (CF)

Inklusionskriterier:

• Man eller kvinna ≥ 6 år (pediatrisk 6 - 17 år inklusive; vuxen ≥ 18 år); minimiviktskrav på 20 kg
• Bekräftad diagnos av CF (positiv svettklorid ≥ 60 milliekvivalenter (mEq)/liter (genom pilokarpinjontofores) och/eller en genotyp med två identifierbara mutationer som överensstämmer med CF åtföljda av ett eller flera kliniska drag med CF-fenotypen
• Forcerad utandningsvolym på en sekund (FEV1) > 25 % förutspådd (med hjälp av prediktionsekvationer från Knudson et al)
• Kliniskt stabil utan tecken på akut övre eller nedre luftvägsinfektion eller aktuell pulmonell exacerbation inom 2 veckor efter screening
• Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest vid screening och, om de är sexuellt aktiva, måste de vara villiga att använda en dubbelbarriärform av preventivmedel under hela studien.
• Patienten eller patientens juridiskt godtagbara representant måste kunna ge informerat samtycke i enlighet med riktlinjer för god klinisk praxis (GCP) och lokal lagstiftning i enlighet med International Conference on Harmonization (ICH)
• Patienten måste kunna svälja tabletten BIIL 284 hel
• Patienter som tar en kronisk medicin måste vara villiga att fortsätta denna terapi under hela studiens varaktighet

Exklusions kriterier:

• Patienter med en historia av allergi/överkänslighet (inklusive läkemedelsallergi) som bedöms vara relevant för prövningen enligt bedömningen av utredaren
• Patienter som har deltagit i en annan studie med ett prövningsläkemedel (inklusive BI Trial 543.36) inom en månad eller 6 halveringstider (beroende på vilket som är längst) före screeningbesöket
• Patienter med känt drogmissbruk, inklusive alkohol- eller drogmissbruk, inom 30 dagar före screening
• Kvinnliga patienter som är gravida eller ammar
• Patienter som inte kan uppfylla frukostkraven före dosering
• Patienter som har fått IV, orala eller inhalerade antibiotika eller kortikosteroider för en pulmonell exacerbation inom 2 veckor efter screening
• Patienter som påbörjat ett nytt kroniskt läkemedel mot CF inom 2 veckor efter screening
• Patienter med dokumenterad ihållande kolonisering med B. cepacia (definierad som mer än en positiv kultur under det senaste året)
• Patienter med kliniskt signifikanta fynd på lungröntgen som enligt utredarens uppfattning utesluter patientens deltagande i prövningen
• Patienter med oxihemoglobinmättnad i rumsluft < 90 % genom pulsoximetri
• Patienter med hemoglobin < 9,0 g/dL; blodplättar < 100x10**9/L; protrombintid (PT) > 1,5 gånger den övre normalgränsen, serumglutamin-oxaloättiksyratransaminas (ALT) eller serumglutaminsyra-pyrodruvtransaminas (AST) > 2 gånger den övre normalgränsen; kreatinin > 1,8 mg/dL (vuxna) eller > 1,4 mg/dL (pediatrik) vid screening
• Kliniskt signifikant sjukdom eller medicinskt tillstånd annat än CF eller CF-relaterade tillstånd som, enligt utredarens åsikt, skulle äventyra patientens säkerhet eller kvaliteten på data. Detta inkluderar betydande hematologiska, lever-, njur-, kardiovaskulära och neurologiska sjukdomar. Patienter med diabetes kan delta om deras sjukdom är under god kontroll före screening.