Bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetika BIIL 284 BS u dospělých a dětských pacientů s cystickou fibrózou (CF)

Kritéria pro zařazení:

• Muž nebo žena ≥ 6 let (děti 6 - 17 let včetně; dospělí ≥ 18 let); minimální požadavek na hmotnost 20 kg
• Potvrzená diagnóza CF (pozitivní chlorid potu ≥ 60 miliekvivalentů (mEq)/litr (pilokarpinovou iontoforézou) a/nebo genotyp se dvěma identifikovatelnými mutacemi konzistentními s CF doprovázenými jedním nebo více klinickými rysy s fenotypem CF
• Usilovaný výdechový objem za jednu sekundu (FEV1) > 25 % předpovězeno (s použitím predikční rovnice Knudsona et al)
• Klinicky stabilní bez známek akutní infekce horních nebo dolních cest dýchacích nebo současné plicní exacerbace do 2 týdnů od screeningu
• Ženy ve fertilním věku musí mít při screeningu negativní těhotenský test a pokud jsou sexuálně aktivní, musí být ochotny používat po dobu studie dvoubariérovou formu antikoncepce
• Pacient nebo jeho právně přijatelný zástupce musí být schopen dát informovaný souhlas v souladu s pokyny pro správnou klinickou praxi (GCP) Mezinárodní konference o harmonizaci (ICH) a místní legislativou.
• Pacient musí být schopen spolknout tabletu BIIL 284 celou
• Pacienti užívající chronickou medikaci musí být ochotni pokračovat v této terapii po celou dobu trvání studie

Kritéria vyloučení:

• Pacienti s alergií/přecitlivělostí v anamnéze (včetně alergie na léky), která je podle posouzení zkoušejícího považována za relevantní pro studii
• Pacienti, kteří se účastnili jiné studie s hodnoceným lékem (včetně BI Trial 543.36) během jednoho měsíce nebo 6 poločasů (podle toho, co je větší) před screeningovou návštěvou
• Pacienti se známým zneužíváním návykových látek, včetně zneužívání alkoholu nebo drog, během 30 dnů před screeningem
• Pacientky, které jsou těhotné nebo kojící
• Pacienti, kteří nejsou schopni splnit požadavky na snídani před podáním dávky
• Pacienti, kteří dostali IV, perorálně nebo inhalační antibiotika nebo kortikosteroidy pro plicní exacerbaci během 2 týdnů od screeningu
• Pacienti, kteří zahájili novou chronickou léčbu CF do 2 týdnů od screeningu
• Pacienti s prokázanou přetrvávající kolonizací B. cepacia (definovanou jako více než jedna pozitivní kultura za poslední rok)
• Pacienti s klinicky významnými nálezy na rentgenovém snímku hrudníku, který podle názoru zkoušejícího vylučuje účast pacienta ve studii
• Pacienti se saturací oxyhemoglobinu na vzduchu v místnosti < 90 % při pulzní oxymetrii
• Pacienti s hemoglobinem < 9,0 g/dl; krevní destičky < 100x10**9/l; protrombinový čas (PT) > 1,5násobek horní hranice normy, sérová glutamát-oxalooctová transamináza (ALT) nebo sérová glutamát-pyruvická transamináza (AST) > 2násobek horní hranice normálu; kreatinin > 1,8 mg/dl (dospělí) nebo > 1,4 mg/dl (pediatrie) při screeningu
• Klinicky významné onemocnění nebo zdravotní stav jiný než CF nebo stavy související s CF, které by podle názoru zkoušejícího ohrozily bezpečnost pacienta nebo kvalitu dat. To zahrnuje významná hematologická, jaterní, ledvinová, kardiovaskulární a neurologická onemocnění. Pacienti s diabetem se mohou zúčastnit, pokud je jejich onemocnění před screeningem pod dobrou kontrolou.