Veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van BIIL 284 BS bij volwassen en pediatrische patiënten met cystische fibrose (CF)

Inclusiecriteria:

• Man of vrouw ≥ 6 jaar (pediatrisch 6 - 17 jaar inclusief; volwassene ≥ 18 jaar); minimaal vereiste gewicht van 20 kg
• Bevestigde diagnose van CF (positief zweetchloride ≥ 60 milli-equivalenten (mEq)/liter (door pilocarpine-iontoforese) en/of een genotype met twee identificeerbare mutaties die consistent zijn met CF vergezeld van een of meer klinische kenmerken met het CF-fenotype
• Geforceerd expiratoir volume in één seconde (FEV1) > 25% voorspeld (met behulp van voorspellingsvergelijkingen van Knudson et al)
• Klinisch stabiel zonder bewijs van acute bovenste of onderste luchtweginfectie of huidige longexacerbatie binnen 2 weken na screening
• Vrouwtjes in de vruchtbare leeftijd moeten bij de screening een negatieve zwangerschapstest hebben en, als ze seksueel actief zijn, moeten ze bereid zijn om een ​​vorm van anticonceptie met dubbele barrière te gebruiken voor de duur van het onderzoek
• De patiënt of de wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger van de patiënt moet geïnformeerde toestemming kunnen geven in overeenstemming met de richtlijnen van de International Conference on Harmonization (ICH) Good Clinical Practice (GCP) en de lokale wetgeving
• De patiënt moet de tablet BIIL 284 in zijn geheel kunnen doorslikken
• Patiënten die een chronisch medicijn gebruiken, moeten bereid zijn om deze therapie gedurende de gehele duur van het onderzoek voort te zetten

Uitsluitingscriteria:

• Patiënten met een voorgeschiedenis van allergie/overgevoeligheid (inclusief medicatie-allergie) die relevant wordt geacht voor het onderzoek, zoals beoordeeld door de onderzoeker
• Patiënten die hebben deelgenomen aan een andere studie met een onderzoeksgeneesmiddel (waaronder BI Trial 543.36) binnen één maand of zes halfwaardetijden (afhankelijk van welke groter is) voorafgaand aan het screeningsbezoek
• Patiënten met bekend middelenmisbruik, waaronder alcohol- of drugsmisbruik, binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening
• Vrouwelijke patiënten die zwanger zijn of borstvoeding geven
• Patiënten die niet kunnen voldoen aan de ontbijtvereisten voorafgaand aan de dosering
• Patiënten die binnen 2 weken na screening intraveneuze, orale of geïnhaleerde antibiotica of corticosteroïden hebben gekregen voor een longexacerbatie
• Patiënten die binnen 2 weken na screening zijn begonnen met een nieuwe chronische medicatie voor CF
• Patiënten met gedocumenteerde aanhoudende kolonisatie met B. cepacia (gedefinieerd als meer dan één positieve kweek in het afgelopen jaar)
• Patiënten met klinisch significante bevindingen op thoraxfoto's die naar de mening van de onderzoeker de deelname van de patiënt aan het onderzoek uitsluiten
• Patiënten met oxyhemoglobineverzadiging in kamerlucht < 90% door pulsoximetrie
• Patiënten met hemoglobine < 9,0 g/dl; bloedplaatjes < 100x10**9/L; protrombinetijd (PT) > 1,5 keer de bovengrens van normaal, serum glutamine-oxaalazijnzuurtransaminase (ALT) of serum glutamine-pyruvaattransaminase (AST) > 2 keer de bovengrens van normaal; creatinine > 1,8 mg/dl (volwassenen) of > 1,4 mg/dl (pediatrie) bij screening
• Klinisch significante ziekte of medische aandoening anders dan CF of CF-gerelateerde aandoeningen die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de patiënt of de kwaliteit van de gegevens in gevaar zou brengen. Dit omvat significante hematologische, lever-, nier-, cardiovasculaire en neurologische aandoeningen. Patiënten met diabetes kunnen deelnemen als hun ziekte voorafgaand aan de screening goed onder controle is.