Segurança, tolerabilidade e farmacocinética de BIIL 284 BS em pacientes adultos e pediátricos com fibrose cística (FC)

Critério de inclusão:

• Masculino ou feminino ≥ 6 anos (pediátrico 6 - 17 anos inclusive; adulto ≥ 18 anos); requisito de peso mínimo de 20 kg
• Diagnóstico confirmado de FC (cloreto de suor positivo ≥ 60 miliequivalentes (mEq)/litro (por iontoforese de pilocarpina) e/ou um genótipo com duas mutações identificáveis ​​consistentes com FC acompanhadas por uma ou mais características clínicas com o fenótipo de FC
• Volume expiratório forçado no primeiro segundo (FEV1) > 25% do previsto (usando a equação de previsão de Knudson et al)
• Clinicamente estável sem evidência de infecção aguda do trato respiratório superior ou inferior ou exacerbação pulmonar atual dentro de 2 semanas após a triagem
• As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo na triagem e, se sexualmente ativas, devem estar dispostas a usar uma forma de contracepção de barreira dupla durante o estudo
• O paciente ou seu representante legalmente aceitável deve ser capaz de dar consentimento informado de acordo com as diretrizes da Conferência Internacional de Harmonização (ICH) de Boas Práticas Clínicas (GCP) e a legislação local
• O paciente deve ser capaz de engolir o comprimido BIIL 284 inteiro
• Os pacientes que tomam uma medicação crônica devem estar dispostos a continuar esta terapia durante toda a duração do estudo

Critério de exclusão:

• Pacientes com histórico de alergia/hipersensibilidade (incluindo alergia a medicamentos) que seja considerado relevante para o estudo conforme julgado pelo Investigador
• Pacientes que participaram de outro estudo com um medicamento experimental (incluindo BI Trial 543.36) dentro de um mês ou 6 meias-vidas (o que for maior) antes da consulta de triagem
• Pacientes com abuso conhecido de substâncias, incluindo abuso de álcool ou drogas, dentro de 30 dias antes da triagem
• Pacientes do sexo feminino grávidas ou lactantes
• Pacientes que não conseguem cumprir as necessidades de café da manhã antes da administração
• Pacientes que receberam antibióticos ou corticosteróides intravenosos, orais ou inalatórios para uma exacerbação pulmonar dentro de 2 semanas após a triagem
• Pacientes que iniciaram uma nova medicação crônica para FC dentro de 2 semanas após a triagem
• Pacientes com colonização persistente documentada com B. cepacia (definida como mais de uma cultura positiva no último ano)
• Pacientes com achados clinicamente significativos na radiografia de tórax que, na opinião do investigador, impedem a participação do paciente no estudo
• Pacientes com saturação de oxihemoglobina em ar ambiente < 90% por oximetria de pulso
• Pacientes com hemoglobina < 9,0 g/dL; plaquetas < 100x10**9/L; tempo de protrombina (PT) > 1,5 vezes o limite superior da normalidade, transaminase glutâmico-oxaloacética (ALT) sérica ou transaminase glutâmico-pirúvica (AST) sérica > 2 vezes o limite superior da normalidade; creatinina > 1,8 mg/dL (adultos) ou > 1,4 mg/dL (pediatria) na triagem
• Doença clinicamente significativa ou condição médica diferente da FC ou condições relacionadas à FC que, na opinião do investigador, comprometeriam a segurança do paciente ou a qualidade dos dados. Isso inclui doenças hematológicas, hepáticas, renais, cardiovasculares e neurológicas significativas. Pacientes com diabetes podem participar se sua doença estiver sob bom controle antes da triagem.