Sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af BIIL 284 BS hos voksne og pædiatriske patienter med cystisk fibrose (CF)

Inklusionskriterier:

• Mand eller kvinde ≥ 6 år (pædiatrisk 6 - 17 år inklusive; voksen ≥ 18 år); minimumsvægtkrav på 20 kg
• Bekræftet diagnose af CF (positivt svedklorid ≥ 60 milliækvivalenter (mEq)/liter (ved pilocarpiniontoforese) og/eller en genotype med to identificerbare mutationer i overensstemmelse med CF ledsaget af et eller flere kliniske træk med CF-fænotypen
• Forceret udåndingsvolumen på et sekund (FEV1) > 25 % forudsagt (ved hjælp af forudsigelsesligninger fra Knudson et al.)
• Klinisk stabil uden tegn på akut øvre eller nedre luftvejsinfektion eller aktuel pulmonal eksacerbation inden for 2 uger efter screening
• Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved screening og, hvis de er seksuelt aktive, skal de være villige til at bruge en dobbeltbarriere præventionsform i hele undersøgelsens varighed
• Patienten eller patientens juridisk acceptable repræsentant skal være i stand til at give informeret samtykke i overensstemmelse med International Conference on Harmonization (ICH) retningslinjer for god klinisk praksis (GCP) og lokal lovgivning
• Patienten skal kunne sluge BIIL 284-tabletten hel
• Patienter, der tager kronisk medicin, skal være villige til at fortsætte denne terapi i hele undersøgelsens varighed

Ekskluderingskriterier:

• Patienter med en anamnese med allergi/overfølsomhed (herunder medicinallergi), som vurderes at være relevant for forsøget som vurderet af investigator
• Patienter, der har deltaget i en anden undersøgelse med et forsøgslægemiddel (inklusive BI-forsøg 543.36) inden for en måned eller 6 halveringstider (alt efter hvad der er størst) forud for screeningsbesøget
• Patienter med kendt stofmisbrug, herunder alkohol- eller stofmisbrug, inden for 30 dage før screening
• Kvindelige patienter, der er gravide eller ammende
• Patienter, der ikke er i stand til at overholde morgenmadskravene før dosering
• Patienter, der har modtaget IV, orale eller inhalerede antibiotika eller kortikosteroider for en pulmonal eksacerbation inden for 2 uger efter screening
• Patienter, der er startet på en ny kronisk medicin mod CF inden for 2 uger efter screening
• Patienter med dokumenteret vedvarende kolonisering med B. cepacia (defineret som mere end én positiv kultur inden for det seneste år)
• Patienter med klinisk signifikante fund på røntgen af ​​thorax, som efter investigators opfattelse udelukker patientens deltagelse i forsøget
• Patienter med oxyhæmoglobinmætning i rumluft < 90 % ved pulsoximetri
• Patienter med hæmoglobin < 9,0 g/dL; blodplader < 100x10**9/L; protrombintid (PT) > 1,5 gange den øvre grænse for normal, serum glutamin-oxaloeddikesyre transaminase (ALT) eller serum glutamin-pyrodruesyre transaminase (AST) > 2 gange den øvre grænse for normal; kreatinin > 1,8 mg/dL (voksne) eller > 1,4 mg/dL (pædiatri) ved screening
• Klinisk signifikant sygdom eller medicinsk tilstand, bortset fra CF eller CF-relaterede tilstande, som efter investigators mening ville kompromittere patientens sikkerhed eller kvaliteten af ​​dataene. Dette omfatter betydelig hæmatologisk, hepatisk, nyre-, kardiovaskulær og neurologisk sygdom. Patienter med diabetes kan deltage, hvis deres sygdom er under god kontrol før screening.