Безопасность, переносимость и фармакокинетика BIIL 284 BS у взрослых и детей с муковисцидозом (МВ)

Критерии включения:

• Мужчины или женщины ≥ 6 лет (дети от 6 до 17 лет включительно; взрослые ≥ 18 лет); минимальный вес 20 кг
• Подтвержденный диагноз МВ (положительный результат хлоридов пота ≥ 60 миллиэквивалентов (мЭкв)/л (при ионтофорезе пилокарпина) и/или генотип с двумя идентифицируемыми мутациями, соответствующими МВ, сопровождаемому одним или несколькими клиническими признаками с фенотипом МВ
• Объем форсированного выдоха за одну секунду (ОФВ1) > 25% от должного (с использованием уравнения прогноза Knudson et al.)
• Клинически стабильный, без признаков острой инфекции верхних или нижних дыхательных путей или текущего легочного обострения в течение 2 недель после скрининга.
• Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность при скрининге и, если они ведут активную половую жизнь, должны быть готовы использовать двойную барьерную форму контрацепции на время исследования.
• Пациент или законный представитель пациента должны быть в состоянии дать информированное согласие в соответствии с рекомендациями Международной конференции по гармонизации (ICH) Good Clinical Practice (GCP) и местным законодательством.
• Пациент должен быть в состоянии проглотить таблетку BIIL 284 целиком.
• Пациенты, постоянно принимающие лекарства, должны быть готовы продолжать эту терапию в течение всего периода исследования.

Критерий исключения:

• Пациенты с аллергией/гиперчувствительностью в анамнезе (включая аллергию на лекарства), которая, по мнению исследователя, считается значимой для исследования.
• Пациенты, которые участвовали в другом исследовании с исследуемым препаратом (включая исследование BI 543.36) в течение одного месяца или 6 периодов полувыведения (в зависимости от того, что больше) до визита для скрининга.
• Пациенты с известным злоупотреблением психоактивными веществами, включая злоупотребление алкоголем или наркотиками, в течение 30 дней до скрининга.
• Пациенты женского пола, которые беременны или кормят грудью
• Пациенты, которые не могут соблюдать требования к завтраку до дозирования
• Пациенты, получавшие внутривенно, перорально или ингаляционно антибиотики или кортикостероиды по поводу легочного обострения в течение 2 недель после скрининга
• Пациенты, начавшие прием новых препаратов для лечения хронического муковисцидоза в течение 2 недель после скрининга.
• Пациенты с подтвержденной персистирующей колонизацией B. cepacia (определяется как более чем одна положительная культура в течение последнего года)
• Пациенты с клинически значимыми результатами рентгенографии грудной клетки, которые, по мнению исследователя, исключают участие пациента в исследовании.
• Пациенты с сатурацией оксигемоглобина в комнатном воздухе <90% по данным пульсоксиметрии
• Пациенты с гемоглобином < 9,0 г/дл; тромбоциты < 100x10**9/л; протромбиновое время (ПВ) > 1,5 раза выше верхней границы нормы, сывороточная глутамин-оксалоуксусная трансаминаза (АЛТ) или сывороточная глутамин-пировиноградная трансаминаза (АСТ) > 2 раза выше верхней границы нормы; креатинин > 1,8 мг/дл (взрослые) или > 1,4 мг/дл (дети) при скрининге
• Клинически значимое заболевание или состояние здоровья, отличное от МВ или состояний, связанных с МВ, которые, по мнению исследователя, могут поставить под угрозу безопасность пациента или качество данных. Это включает серьезные гематологические, печеночные, почечные, сердечно-сосудистые и неврологические заболевания. Пациенты с диабетом могут участвовать, если их болезнь находится под хорошим контролем до скрининга.