Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von BIIL 284 BS bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit Mukoviszidose (CF).

Einschlusskriterien:

• Männlich oder weiblich ≥ 6 Jahre (Kinder 6–17 Jahre einschließlich; Erwachsene ≥ 18 Jahre); Mindestgewicht von 20 kg
• Bestätigte Diagnose von CF (positiver Schweißchloridwert ≥ 60 Milliäquivalente (mÄq)/Liter (durch Pilocarpin-Iontophorese) und/oder ein Genotyp mit zwei identifizierbaren Mutationen, die mit CF übereinstimmen, begleitet von einem oder mehreren klinischen Merkmalen des CF-Phänotyps
• Forciertes Exspirationsvolumen in einer Sekunde (FEV1) > 25 % vorhergesagt (unter Verwendung der Vorhersagegleichungen von Knudson et al.)
• Klinisch stabil ohne Anzeichen einer akuten Infektion der oberen oder unteren Atemwege oder einer aktuellen Lungenexazerbation innerhalb von 2 Wochen nach dem Screening
• Frauen im gebärfähigen Alter müssen beim Screening einen negativen Schwangerschaftstest vorweisen und, wenn sie sexuell aktiv sind, bereit sein, für die Dauer der Studie eine Verhütungsmethode mit doppelter Barriere anzuwenden
• Der Patient oder der rechtlich zulässige Vertreter des Patienten müssen in der Lage sein, eine Einverständniserklärung gemäß den Richtlinien der International Conference on Harmonization (ICH) zur guten klinischen Praxis (GCP) und der örtlichen Gesetzgebung abzugeben
• Der Patient muss in der Lage sein, die BIIL 284-Tablette im Ganzen zu schlucken
• Patienten, die eine chronische Medikation einnehmen, müssen bereit sein, diese Therapie über die gesamte Dauer der Studie fortzusetzen

Ausschlusskriterien:

• Patienten mit einer Vorgeschichte von Allergien/Überempfindlichkeiten (einschließlich Medikamentenallergien), die nach Einschätzung des Prüfarztes für die Studie als relevant erachtet werden
• Patienten, die innerhalb eines Monats oder 6 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Wert größer ist) vor dem Screening-Besuch an einer anderen Studie mit einem Prüfpräparat (einschließlich BI-Studie 543.36) teilgenommen haben
• Patienten mit bekanntem Substanzmissbrauch, einschließlich Alkohol- oder Drogenmissbrauch, innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening
• Patientinnen, die schwanger sind oder stillen
• Patienten, die vor der Einnahme nicht in der Lage sind, ihre Frühstücksanforderungen einzuhalten
• Patienten, die innerhalb von 2 Wochen nach dem Screening intravenöse, orale oder inhalative Antibiotika oder Kortikosteroide gegen eine Lungenexazerbation erhalten haben
• Patienten, die innerhalb von 2 Wochen nach dem Screening mit einer neuen chronischen Medikation gegen CF begonnen haben
• Patienten mit dokumentierter anhaltender Kolonisierung mit B. cepacia (definiert als mehr als eine positive Kultur innerhalb des letzten Jahres)
• Patienten mit klinisch signifikanten Befunden im Röntgenthorax, die nach Ansicht des Prüfarztes die Teilnahme des Patienten an der Studie ausschließen
• Patienten mit einer Oxyhämoglobinsättigung in der Raumluft < 90 % laut Pulsoximetrie
• Patienten mit Hämoglobin < 9,0 g/dl; Blutplättchen < 100x10**9/L; Prothrombinzeit (PT) > 1,5-fache Obergrenze des Normalwerts, Serum-Glutamat-Oxalessigsäure-Transaminase (ALT) oder Serum-Glutamin-Pyruvat-Transaminase (AST) > 2-fache Obergrenze des Normalwerts; Kreatinin > 1,8 mg/dl (Erwachsene) oder > 1,4 mg/dl (Pädiatrie) beim Screening
• Klinisch bedeutsame Krankheit oder medizinischer Zustand außer CF oder CF-bedingten Zuständen, die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit des Patienten oder die Qualität der Daten gefährden würden. Dazu gehören erhebliche hämatologische, hepatische, renale, kardiovaskuläre und neurologische Erkrankungen. Patienten mit Diabetes können teilnehmen, wenn ihre Krankheit vor dem Screening gut unter Kontrolle ist.