Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az ARC-AAT vizsgálata egészséges önkéntes alanyokon és alfa-1 antitripszinhiányos (AATD) betegeken

2017. október 30. frissítette: Arrowhead Pharmaceuticals

Kettős vak, placebo-kontrollos, dózisemelkedő, 1. fázisú vizsgálat az ARC-AAT keringő alfa-1-antitripszinszintjének biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és hatásának meghatározására egészséges önkéntesek és alfa-1-antitripszinhiányban szenvedő betegek esetében (AATD)

A vizsgálat célja az ARC-AAT növekvő dózisainak biztonságosságának és tolerálhatóságának meghatározása, valamint az ARC-AAT farmakokinetikájának, valamint az ARC-AAT hatásának az alfa-1 antitripszin (AAT) keringési szintjére történő értékelése. A vizsgálat két részből áll, az A. részből (egészséges önkénteseken) és B. részből (AATD-s betegeken végzett) legfeljebb 9 növekvő dózisszinttel, dózisszintenként 6 résztvevővel.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az egészséges önkénteseket és AATD-betegeket véletlenszerűen besorolják, hogy egyszeri intravénás ARC-AAT vagy placebo injekciót kapjanak kettős vak módszerrel. Legfeljebb tizenhárom kohorsz (6 résztvevő) kerül beiratkozásra. Az összes kohorsz résztvevőit a klinikai létesítménybe kell korlátozni, a -1. napon kezdődően, és a 2. napon elbocsátják. A következő dózisszintre való emelés addig folytatódik, amíg egy résztvevő dóziskorlátozó toxicitást (DLT) tapasztal, vagy el nem éri az előre meghatározott szintet. az AAT-szintek küszöbcsökkentését. Az AATD-ben szenvedő résztvevőknél az adagolás az AAT-szint előre meghatározott küszöbértékének megfelelően kezdődik egészséges önkénteseknél. A vizsgálati klinikai látogatások időtartama minden résztvevő esetében legfeljebb 11 hét, a szűréstől a tanulmány végi vizsgálatig. Mindazonáltal, beleértve a 90. napi nyomon követési telefonhívást is, a vizsgálat maximális időtartama körülbelül 20 hét.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

65

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Ausztrália, 3004
        • Nucleus Network Ltd
  • Egyesült Királyság
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Egyesült Királyság, B15 2WB
        • Queen Elizabeth Hospital
  • Hollandia
      • Leiden, Hollandia, 2333ZA
        • Leiden University Medical Center
  • Németország
      • Homburg, Németország
        • Universitätsklinikum des Saarlandes

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

(A rész – Egészséges önkéntesek)

  • 18-50 éves egészséges férfi vagy női önkéntesek
  • Tájékozott írásbeli beleegyezés
  • Testtömegindex 18,0 és 28,0 kg/m2 között
  • 12 elvezetéses elektrokardiogram (EKG) a szűrés és az adagolás előtti értékelés során klinikailag jelentős eltérések nélkül
  • Nem terhes/nem szoptató nőstények
  • Legalább egy éve nemdohányzó, jelenlegi nemdohányzó státusza a vizelet kotininjával igazolt
  • Normál tüdőfunkció (vagy a vizsgáló értékelése szerint klinikailag nem szignifikáns) a spirometria és a tüdő szén-monoxid diffúziós kapacitása (DLCO) alapján az American Thoracic Society (ATS) – Európai Légzőgyógyászati ​​Társaság (ERS) kritériumai szerint
  • Nagyon hatékony, kettős korlátos fogamzásgátlás (férfi és női partnerek számára egyaránt) a vizsgálat alatt és az ARC-AAT adagolását követő 3 hónapig
  • Hajlandó és képes megfelelni az összes vizsgálati értékelésnek, és be kell tartania a protokoll ütemtervét
  • Megfelelő vénás hozzáférés a vérvételhez
  • A szűrés során nincs klinikai jelentőségű rendellenes lelet
  • Normál AAT szint

(B rész – betegek) – Mint az A rész, a következő kivételekkel:

  • Férfi vagy nőbetegek 18-70 éves korig
  • Homozigóta alfa 1-proteáz inhibitor hiány (PiZZ genotípus) megerősített diagnózisa, amely több mint 4 hétig nem részesült alfa-1 antitripszin augmentációs kezelésben
  • BMI 18,0 és 35,0 kg/m2 között
  • Nemdohányzó legalább három éve, a jelenlegi nemdohányzó állapot, amelyet a vizelet kotininja igazol

Kizárási kritériumok:

(A rész – Egészséges önkéntesek)

  • Jelenleg rendszeresen dohányzik vagy szivarozott, vagy rendszeresen dohányzott az elmúlt 1 évben
  • Friss fagyasztott plazma, vérlemezkék vagy vörösvértestek közelmúltbeli (az elmúlt 6 hétben) transzfúziója, vagy a transzfúzió várható szükségessége a vizsgálat során
  • Hepatitis/egyéb fertőzés akut jelei a szűrést követő 4 héten belül és/vagy a kiindulás után
  • Egyidejű antikoagulánsok
  • Étrend- és/vagy gyógynövény-kiegészítők alkalmazása, amelyek megzavarhatják a máj anyagcseréjét a szűrést követő 7 napon belül
  • Bármely olyan gyógyszer alkalmazása, amelyről ismert, hogy indukálja vagy gátolja a hepatikus gyógyszer-metabolizmust a vizsgálati kezelést megelőző 14 napon belül
  • Bármilyen, a fogamzásgátlótól eltérő gyógyszer depó injekciója/implantátuma a vizsgálati kezelést megelőző 3 hónapon belül
  • Diabetes mellitus diagnózisa vagy glükóz intolerancia anamnézisében
  • A kórtörténetben rosszul kontrollált autoimmun betegség vagy bármilyen autoimmun hepatitis a kórtörténetben
  • Humán immunhiány vírus (HIV) fertőzés
  • Szeropozitív a hepatitis B vírusra (HBV) vagy hepatitis C vírusra (HCV) és/vagy a kórelőzményben szereplő delta vírusos hepatitis
  • Nem kontrollált magas vérnyomás (vérnyomás > 150/100 Hgmm)
  • Szívritmuszavarok anamnézisében
  • A családban előfordult veleszületett hosszú QT-szindróma vagy megmagyarázhatatlan hirtelen szívhalál
  • Tüneti szívelégtelenség (a New York Heart Association [NYHA] irányelvei szerint)
  • Instabil angina, szívinfarktus, súlyos szív- és érrendszeri betegség, tranziens ischaemiás roham (TIA) vagy cerebrovascularis baleset (CVA) az elmúlt 6 hónapban
  • Rosszindulatú daganat az elmúlt 5 évben, kivéve megfelelően kezelt bazálissejtes karcinómát, laphámsejtes bőrrákot, felületes hólyagdaganatot vagy in situ méhnyakrákot.
  • A szűrést követő 3 hónapon belül jelentős műtétek előzményei
  • Rendszeres alkoholfogyasztás a szűrést megelőző 1 hónapon belül (azaz több mint tizennégy egység alkohol hetente)
  • Akut gyulladás, szepszis vagy hemolízis bizonyítéka vagy alsó légúti fertőzés klinikai bizonyítéka
  • Jelentős pszichiátriai rendellenesség diagnózisa
  • Tiltott kábítószerek (például kokain, fenciklidin [PCP] és crack) használata a szűrést vagy pozitív vizelet-kábítószer-szűrést megelőző 1 éven belül
  • A kórtörténetben előfordult méhméreg allergiás vagy túlérzékenységi reakció
  • Vizsgálati szer vagy eszköz használata az adagolást megelőző 30 napon belül vagy egy vizsgálati vizsgálatban való jelenlegi részvétel
  • Bármilyen gyomor-bélrendszeri patológia klinikailag jelentős előzménye/jelenléte, megoldatlan gyomor-bélrendszeri tünetek, máj- vagy vesebetegség
  • Egyéb állapotok, amelyekről ismert, hogy befolyásolják a gyógyszerek felszívódását, eloszlását, metabolizmusát vagy kiválasztódását
  • Bármilyen klinikailag jelentős kórelőzmény/jelenléte rosszul kontrollált neurológiai, endokrinális, szív- és érrendszeri, tüdő-, hematológiai, immunológiai, pszichiátriai, anyagcsere- vagy egyéb kontrollálatlan szisztémás betegség
  • Véradás (500 ml) a vizsgálati kezelést megelőző 7 napon belül
  • A szűrést követő 2 héten belül előfordult láz
  • Egyidejű egészségügyi/pszichiátriai állapot vagy szociális helyzet, amely befolyásolná a megfelelést, vagy további biztonsági kockázatot jelentene
  • Túlzott testmozgás/fizikai aktivitás a szűrést vagy beiratkozást követő 3 napon belül, vagy a vizsgálat során tervezett
  • Thromboemboliás betegség, stroke a kiindulási állapottól számított 6 hónapon belül és/vagy egyidejűleg alkalmazott véralvadásgátló gyógyszer(ek)

(B rész – betegek) – Mint az A rész, a következő kivételekkel:

  • A szűrést követő 2 hónapon belül jelentős műtétek előzményei
  • Kényszerített kilégzési térfogat egy másodpercnél (FEV1) az alapvonalon < 60%
  • AATD betegek, akiknél a máj elasztográfiai pontszáma > 11 a szűréskor

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: A rész: 0,38 mg/kg
Egyszeri adag ARC-AAT intravénás (IV) injekció, 0,38 mg/kg egészséges önkéntesekben
Drog: ARC-AAT befecskendezés
RNS interferencia alapú, máj-célzott terápia
Más nevek:
  • ARC-AAT
Drog: Difenhidramin
Difenhidramin 50 mg p.o. 2 órával (±30 perccel) az adagolás előtt antihisztamin előkezelésként adták be.
Kísérleti: A rész: 1,0 mg/kg
ARC-AAT IV injekció egyszeri adagolása, 1,0 mg/kg egészséges önkéntesekben
Drog: ARC-AAT befecskendezés
RNS interferencia alapú, máj-célzott terápia
Más nevek:
  • ARC-AAT
Drog: Difenhidramin
Difenhidramin 50 mg p.o. 2 órával (±30 perccel) az adagolás előtt antihisztamin előkezelésként adták be.
Kísérleti: A rész: 2,0 mg/kg
ARC-AAT IV injekció egyszeri adagolása, 2,0 mg/kg egészséges önkéntesekben
Drog: ARC-AAT befecskendezés
RNS interferencia alapú, máj-célzott terápia
Más nevek:
  • ARC-AAT
Drog: Difenhidramin
Difenhidramin 50 mg p.o. 2 órával (±30 perccel) az adagolás előtt antihisztamin előkezelésként adták be.
Kísérleti: A rész: 3,0 mg/kg
Egyszeri dózisú ARC-AAT IV injekció, 3,0 mg/kg egészséges önkéntesekben
Drog: ARC-AAT befecskendezés
RNS interferencia alapú, máj-célzott terápia
Más nevek:
  • ARC-AAT
Drog: Difenhidramin
Difenhidramin 50 mg p.o. 2 órával (±30 perccel) az adagolás előtt antihisztamin előkezelésként adták be.
Kísérleti: A rész: 4,0 mg/kg
Egyszeri dózisú ARC-AAT IV injekció, 4,0 mg/kg egészséges önkéntesekben
Drog: ARC-AAT befecskendezés
RNS interferencia alapú, máj-célzott terápia
Más nevek:
  • ARC-AAT
Drog: Difenhidramin
Difenhidramin 50 mg p.o. 2 órával (±30 perccel) az adagolás előtt antihisztamin előkezelésként adták be.
Kísérleti: A rész: 5,0 mg/kg
ARC-AAT IV injekció egyszeri adagolása, 5,0 mg/kg egészséges önkéntesekben
Drog: ARC-AAT befecskendezés
RNS interferencia alapú, máj-célzott terápia
Más nevek:
  • ARC-AAT
Drog: Difenhidramin
Difenhidramin 50 mg p.o. 2 órával (±30 perccel) az adagolás előtt antihisztamin előkezelésként adták be.
Kísérleti: A rész: 6,0 mg/kg
ARC-AAT IV injekció egyszeri adagolása, 6,0 mg/kg egészséges önkéntesekben
Drog: ARC-AAT befecskendezés
RNS interferencia alapú, máj-célzott terápia
Más nevek:
  • ARC-AAT
Drog: Difenhidramin
Difenhidramin 50 mg p.o. 2 órával (±30 perccel) az adagolás előtt antihisztamin előkezelésként adták be.
Kísérleti: A rész: 7,0 mg/kg
ARC-AAT IV injekció egyszeri adagolása, 7,0 mg/kg egészséges önkéntesekben
Drog: ARC-AAT befecskendezés
RNS interferencia alapú, máj-célzott terápia
Más nevek:
  • ARC-AAT
Drog: Difenhidramin
Difenhidramin 50 mg p.o. 2 órával (±30 perccel) az adagolás előtt antihisztamin előkezelésként adták be.
Kísérleti: A rész: 8,0 mg/kg
Egyszeri dózisú ARC-AAT IV injekció, 8,0 mg/kg egészséges önkéntesekben
Drog: ARC-AAT befecskendezés
RNS interferencia alapú, máj-célzott terápia
Más nevek:
  • ARC-AAT
Drog: Difenhidramin
Difenhidramin 50 mg p.o. 2 órával (±30 perccel) az adagolás előtt antihisztamin előkezelésként adták be.
Placebo Comparator: A rész: Placebo
Egyszeri adag 0,9%-os normál sóoldat IV injekció beadása egészséges önkénteseknél
Drog: Difenhidramin
Difenhidramin 50 mg p.o. 2 órával (±30 perccel) az adagolás előtt antihisztamin előkezelésként adták be.
Egyéb: Placebo
0,9% normál sóoldat
Kísérleti: B rész: 2,0 mg/kg
ARC-AAT IV injekció egyszeri adagolása, 2,0 mg/kg AATD-ben szenvedő résztvevőknél
Drog: ARC-AAT befecskendezés
RNS interferencia alapú, máj-célzott terápia
Más nevek:
  • ARC-AAT
Drog: Difenhidramin
Difenhidramin 50 mg p.o. 2 órával (±30 perccel) az adagolás előtt antihisztamin előkezelésként adták be.
Kísérleti: B rész: 4,0 mg/kg
ARC-AAT IV injekció egyszeri adagolása, 4,0 mg/kg AATD-ben szenvedő résztvevőknél
Drog: ARC-AAT befecskendezés
RNS interferencia alapú, máj-célzott terápia
Más nevek:
  • ARC-AAT
Drog: Difenhidramin
Difenhidramin 50 mg p.o. 2 órával (±30 perccel) az adagolás előtt antihisztamin előkezelésként adták be.
Kísérleti: B rész: 6,0 mg/kg
ARC-AAT IV injekció egyszeri adagolása, 6,0 mg/kg AATD-ben szenvedő résztvevőknél
Drog: ARC-AAT befecskendezés
RNS interferencia alapú, máj-célzott terápia
Más nevek:
  • ARC-AAT
Drog: Difenhidramin
Difenhidramin 50 mg p.o. 2 órával (±30 perccel) az adagolás előtt antihisztamin előkezelésként adták be.
Kísérleti: B rész: 7,0 mg/kg
ARC-AAT IV injekció egyszeri adagolása, 7,0 mg/kg AATD-ben szenvedő résztvevőknél
Drog: ARC-AAT befecskendezés
RNS interferencia alapú, máj-célzott terápia
Más nevek:
  • ARC-AAT
Drog: Difenhidramin
Difenhidramin 50 mg p.o. 2 órával (±30 perccel) az adagolás előtt antihisztamin előkezelésként adták be.
Placebo Comparator: B rész: Placebo
Egyszeri adag 0,9%-os normál sóoldat IV injekció beadása az AATD-ben szenvedő betegeknél
Drog: Difenhidramin
Difenhidramin 50 mg p.o. 2 órával (±30 perccel) az adagolás előtt antihisztamin előkezelésként adták be.
Egyéb: Placebo
0,9% normál sóoldat

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Kezelés miatti nemkívánatos eseményekkel (TEAE), súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE) vagy TEAE miatti megszakításokkal rendelkező résztvevők száma
Időkeret: A vizsgálati kezelés első adagjától a 29. napig ± 1 napig
Nemkívánatos esemény (AE) minden olyan nemkívánatos orvosi esemény, amelynek nem kell feltétlenül okozati összefüggésben lennie ezzel a kezeléssel. A TEAE-k meghatározása szerint olyan nemkívánatos események, amelyek a vizsgált gyógyszer beadása után jelentkeznek, vagy amikor egy korábban fennálló egészségügyi állapot súlyossága vagy gyakorisága fokozódik a vizsgált gyógyszer beadása után. A SAE-k úgy definiálhatók, mint egy olyan AE, amely: halált okoz; életveszélyes; fekvőbeteg-kórházi kezelést vagy egy meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását igényli; tartós vagy jelentős rokkantságot/képtelenséget eredményez; veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség; orvosilag fontos esemény vagy reakció.
A vizsgálati kezelés első adagjától a 29. napig ± 1 napig
Klinikailag jelentős kezelési eltérésekkel rendelkező résztvevők száma a laboratóriumi értékekben
Időkeret: 1. naptól 29. napig ± 1 nap
Az összegyűjtött laboratóriumi értékek a következők: hematológia (hemoglobin, limfociták, neutrofilek, vérlemezkék, fehérvérsejtszám, monociták); biokémia (alanin aminotranszferáz, aszpartát aminotranszferáz, alkalikus foszfatáz, bilirubin, kreatin kináz, kreatinin, gamma-glutamiltranszferáz, éhomi glükóz, troponin I); koagulációs paraméterek (fibrinogén, nemzetközi normalizált arány); és C-reaktív fehérje.
1. naptól 29. napig ± 1 nap
Azon résztvevők száma, akiknél klinikailag jelentős kezelési rendellenességek mutatkoztak az életjelekben, az elektrokardiogramban (EKG), a tüdőfunkcióban, a fizikális leletekben és egyéb megfigyelésekben
Időkeret: 1. naptól 29. napig ± 1 nap
Az összegyűjtött értékek a következők: életjelek (klinikailag vagy tüneti kezeléssel kapcsolatos változások a szívfrekvenciában, a szisztolés vérnyomásban, a diasztolés vérnyomásban, a légzésszámban vagy a hőmérsékletben); EKG-k (a kiindulási értékhez képest klinikailag szignifikáns változásokat figyeltek meg a kamrai frekvenciában, RR-intervallumban, QRS-időtartamban, QT-intervallumban vagy a szívfrekvenciával korrigált QT-intervallumban Fridericia képletével [QTcF]; a kezelés során felmerülő klinikailag jelentős változások az ST-szakaszokban, a P- vagy T-hullám morfológiájában szív telemetriás monitorozás); klinikailag jelentős kóros fizikális vizsgálati eredmények; a méhméreggel szembeni érzékenység kezelése; tüdőfunkció (a spirometriai paraméterek klinikailag jelentős romlása és a tüdő szén-monoxid-diffundáló képessége [DLCO]).
1. naptól 29. napig ± 1 nap
Az ARC-AAT farmakokinetikája: Maximális megfigyelt plazmakoncentráció (Cmax) az AD00370 analitokhoz és az ARC-Melittin-szerű peptidhez (MLP; A rész)
Időkeret: 1., 2. és 3. napon az adagolás előtt, majd 0,08, 0,5, 1, 3, 6, 24 és 48 órával az adagolás után
1., 2. és 3. napon az adagolás előtt, majd 0,08, 0,5, 1, 3, 6, 24 és 48 órával az adagolás után
Az ARC-AAT farmakokinetikája: Az AD00370 és az ARC-MLP (A rész) analitok maximális megfigyelt koncentrációjához (Tmax) eltelt idő
Időkeret: 1., 2. és 3. napon az adagolás előtt, majd 0,08, 0,5, 1, 3, 6, 24 és 48 órával az adagolás után
1., 2. és 3. napon az adagolás előtt, majd 0,08, 0,5, 1, 3, 6, 24 és 48 órával az adagolás után
Az ARC-AAT farmakokinetikája: A plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület 0-tól 24 óráig (AUC0-24) az AD00370 és az ARC-MLP analitokra (A rész)
Időkeret: 1., 2. és 3. napon az adagolás előtt, majd 0,08, 0,5, 1, 3, 6, 24 és 48 órával az adagolás után
1., 2. és 3. napon az adagolás előtt, majd 0,08, 0,5, 1, 3, 6, 24 és 48 órával az adagolás után
Az ARC-AAT farmakokinetikája: A plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület nullától végtelenig (AUCinf) az AD00370 és az ARC-MLP (A rész) analitoknál
Időkeret: 1., 2. és 3. napon az adagolás előtt, majd 0,08, 0,5, 1, 3, 6, 24 és 48 órával az adagolás után
1., 2. és 3. napon az adagolás előtt, majd 0,08, 0,5, 1, 3, 6, 24 és 48 órával az adagolás után
Az ARC-AAT farmakokinetikája: Az AD00370 és az ARC-MLP (A rész) analitoknál a vonal lejtőjéből nyert terminális eliminációs sebesség állandó (Kel)
Időkeret: 1., 2. és 3. napon az adagolás előtt, majd 0,08, 0,5, 1, 3, 6, 24 és 48 órával az adagolás után
1., 2. és 3. napon az adagolás előtt, majd 0,08, 0,5, 1, 3, 6, 24 és 48 órával az adagolás után
Az ARC-AAT farmakokinetikája: Felezési idő (t1/2) az AD00370 és az ARC-MLP (A rész) analitoknál
Időkeret: 1., 2. és 3. napon az adagolás előtt, majd 0,08, 0,5, 1, 3, 6, 24 és 48 órával az adagolás után
1., 2. és 3. napon az adagolás előtt, majd 0,08, 0,5, 1, 3, 6, 24 és 48 órával az adagolás után
Százalékos csökkentés az AAT alapvonalától a 29. napig
Időkeret: Alaphelyzet, 3., 8., 15., 22. és 29. nap
A teljes szérum AAT-szint klinikai vizsgálatát alkalmaztuk az A. részhez. Az AAT kvantitatív mérését alkalmaztuk a B. részhez. A negatív százalékos csökkenés százalékos növekedést jelez. A kiindulási AAT-szintek egy geometriai átlagból álltak, amely három értékelésen alapult, amelyeket a vizsgált gyógyszer beadása előtt végeztek: 2 időpontban a szűrési ablakban, legalább 5 nap különbséggel, és az -1. napon.
Alaphelyzet, 3., 8., 15., 22. és 29. nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők száma, akiknél az AAT-csökkentés az alapvonalhoz képest > 30% (első előfordulás)
Időkeret: Alaphelyzet, 3., 8., 15., 22. és 29. nap
Az adatok azt a tanulmányi látogatás napját mutatják be, amelyen egy résztvevőnél először 30%-nál nagyobb AAT-csökkenés jelentkezett az alapvonalhoz képest, valamint azon résztvevők számát, akiknél bármely látogatás során több mint 30%-os csökkenés következett be (összességében). A kiindulási AAT-szintek egy geometriai átlagból álltak, amely három értékelésen alapult, amelyeket a vizsgált gyógyszer beadása előtt végeztek: 2 időpontban a szűrési ablakban, legalább 5 nap különbséggel, és az -1. napon.
Alaphelyzet, 3., 8., 15., 22. és 29. nap
Maximális százalékos csökkentés az átlagos AAT-ban (Nadir of Mean AAT)
Időkeret: Az átlagos AAT Nadir vizsgálati napja: 8. nap (B rész 2 mg/kg kar), 15. nap (A rész 0,38 mg/kg, 2 mg/kg, 4 mg/kg, placebo karok; B rész 4 mg/kg) kg, placebo karok), 22. nap (A rész 3 mg/kg, 5 mg/kg, 6 mg/kg, 7 mg/kg karok), 29. nap (1 mg/kg, 8 mg/kg karok)
Az átlagos AAT Nadir vizsgálati napja: 8. nap (B rész 2 mg/kg kar), 15. nap (A rész 0,38 mg/kg, 2 mg/kg, 4 mg/kg, placebo karok; B rész 4 mg/kg) kg, placebo karok), 22. nap (A rész 3 mg/kg, 5 mg/kg, 6 mg/kg, 7 mg/kg karok), 29. nap (1 mg/kg, 8 mg/kg karok)
Azon résztvevők száma, akiknél a Nadir AAT vérszintje a normál fölé emelkedett, vagy a kiindulási érték 15%-án belül 100 napon belül
Időkeret: Kiindulási állapot, egészen a 29. napig és 100 napos követésig
A kiindulási AAT-szintek egy geometriai átlagból álltak, amely három értékelésen alapult, amelyeket a vizsgált gyógyszer beadása előtt végeztek: 2 időpontban a szűrési ablakban, legalább 5 nap különbséggel, és az -1. napon.
Kiindulási állapot, egészen a 29. napig és 100 napos követésig
A citokinek keringő vérszintjének átlagos százalékos változása 2 órával az adagolás után
Időkeret: Beadás előtt, 2 órával az adagolás után
Beadás előtt, 2 órával az adagolás után
A komplement faktorok keringő vérszintjének átlagos százalékos változása 2 órával az adagolás után
Időkeret: Beadás előtt, 2 órával az adagolás után
Beadás előtt, 2 órával az adagolás után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Arrowhead Pharmaceuticals

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2015. február 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2016. november 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2016. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. február 2.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. február 13.

Első közzététel (Becslés)

2015. február 16.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. augusztus 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. október 30.

Utolsó ellenőrzés

2017. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ARCAAT-1001
  • U1111-1171-0247 (Egyéb azonosító: WHO)
  • 2015-001147-36 (EudraCT szám)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Alfa-1 antitripszin hiány

  • RTI International
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... és más munkatársak
    Jelentkezés meghívóval
    Korai ellenőrzés: kiterjesztett szűrés újszülötteknél
    3-as típusú elsődleges hiperoxaluria | Diabetes mellitus | Hemofília A | Hemofília B | Örökletes fruktóz intolerancia | Cisztás fibrózis | VII. faktor hiánya | Fenilketonuriák | Sarlósejtes anaemia | Dravet szindróma | Duchenne izomsorvadás | Prader-Willi szindróma | Fragile X szindróma | Krónikus granulomatózisos... és egyéb feltételek
    Egyesült Államok

Klinikai vizsgálatok a ARC-AAT befecskendezés

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Tunisia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel