Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af ARC-AAT hos raske frivillige forsøgspersoner og patienter med alfa-1 antitrypsinmangel (AATD)

30. oktober 2017 opdateret af: Arrowhead Pharmaceuticals

Et dobbeltblindt, placebokontrolleret, dosiseskalerende, fase 1-studie til bestemmelse af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og virkning af cirkulerende alfa-1-antitrypsinniveauer af ARC-AAT hos raske frivillige forsøgspersoner og hos patienter med alfa-1-antitrypsinmangel (AATD)

Formålet med undersøgelsen er at bestemme sikkerheden og tolerabiliteten af ​​eskalerende doser af ARC-AAT og at evaluere farmakokinetikken af ​​ARC-AAT og effekten af ​​ARC-AAT på cirkulerende niveauer af alfa-1 antitrypsin (AAT). Undersøgelsen vil bestå af to dele, del A (udført i raske frivillige) og del B (udført på AATD-patienter) med op til 9 eskalerende dosisniveauer med 6 deltagere pr. dosisniveau.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Raske frivillige og AATD-patienter vil blive randomiseret til at modtage en enkelt intravenøs injektion af enten ARC-AAT eller Placebo på dobbeltblind måde. Op til tretten kohorter (6 deltagere pr. kohorte) vil blive tilmeldt. Deltagere i alle kohorter vil være begrænset til den kliniske facilitet begyndende på dag -1 med udskrivelse på dag 2. Eskalering til næste dosisniveau vil fortsætte, indtil en deltager oplever en dosisbegrænsende toksicitet (DLT), eller der opnås en forudbestemt tærskelreduktioner i AAT-niveauer. Dosering til deltagere med AATD vil begynde baseret på forudbestemte tærskelreduktioner i AAT-niveauer for raske frivillige. For hver deltager er varigheden af ​​studieklinikbesøgene op til 11 uger fra screening til studieafslutningsundersøgelse. Men inklusive et Dag 90-opfølgningstelefonopkald er den maksimale undersøgelsesvarighed cirka 20 uger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

65

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Nucleus Network Ltd
  • Det Forenede Kongerige
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2WB
        • Queen Elizabeth Hospital
  • Holland
      • Leiden, Holland, 2333ZA
        • Leiden University Medical Center
  • Tyskland
      • Homburg, Tyskland
        • Universitätsklinikum des Saarlandes

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 68 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

(Del A - Sunde frivillige)

  • Mandlige eller kvindelige raske frivillige i alderen 18-50 år
  • Skriftligt informeret samtykke
  • Kropsmasseindeks mellem 18,0 og 28,0 kg/m2
  • 12-aflednings elektrokardiogram (EKG) ved screening og præ-dosis vurdering uden klinisk signifikante abnormiteter
  • Ikke-gravide/ikke-ammede kvinder
  • Ikke-ryger i mindst et år med nuværende ikke-ryger status bekræftet af urin cotinin
  • Normal lungefunktion (eller ikke klinisk signifikant pr. investigator vurdering) baseret på spirometri og diffusionskapacitet af lunge for kulilte (DLCO) i henhold til American Thoracic Society (ATS) - European Respiratory Society (ERS) kriterier
  • Meget effektiv dobbeltbarriere prævention (både mandlige og kvindelige partnere) under undersøgelsen og i 3 måneder efter dosis af ARC-AAT
  • Villig og i stand til at overholde alle undersøgelsesvurderinger og overholde protokollens tidsplan
  • Egnet venøs adgang til blodprøvetagning
  • Ingen unormale fund af klinisk relevans ved screening
  • Normalt AAT-niveau

(Del B-patienter) - Som for del A med følgende undtagelser:

  • Mandlige eller kvindelige patienter i alderen 18-70 år
  • Bekræftet diagnose af homozygot alfa-1-proteasehæmmermangel (PiZZ-genotype), som ikke har modtaget alfa-1-antitrypsin-forøgelsesbehandling i mere end 4 uger
  • BMI mellem 18,0 og 35,0 kg/m2
  • Ikke-ryger i mindst tre år med nuværende ikke-ryger status bekræftet af urin cotinin

Ekskluderingskriterier:

(Del A - Sunde frivillige)

  • Aktuel almindelig ryger af cigaretter eller cigarer eller har været almindelig ryger i løbet af det seneste 1 år
  • Nylig (inden for de sidste 6 uger) transfusion af frisk frosset plasma, blodplader eller pakkede røde blodlegemer eller forventet behov for transfusion under undersøgelsen
  • Akutte tegn på hepatitis/anden infektion inden for 4 uger efter screening og/eller baseline
  • Samtidige antikoagulantia
  • Brug af kost- og/eller urtetilskud, der kan forstyrre levermetabolismen inden for 7 dage efter screening
  • Brug af lægemidler, der vides at inducere eller hæmme hepatisk stofskifte inden for 14 dage før undersøgelsesbehandling
  • Depotinjektion/implantat af ethvert andet lægemiddel end prævention inden for 3 måneder før studiebehandling
  • Diagnose af diabetes mellitus eller historie med glucoseintolerans
  • Anamnese med dårligt kontrolleret autoimmun sygdom eller enhver historie med autoimmun hepatitis
  • Human immundefekt virus (HIV) infektion
  • Seropositiv for hepatitis B-virus (HBV) eller hepatitis C-virus (HCV) og/eller historie med deltavirus-hepatitis
  • Ukontrolleret hypertension (blodtryk > 150/100 mmHg)
  • Anamnese med hjerterytmeforstyrrelser
  • Familiehistorie med medfødt lang QT-syndrom eller uforklarlig pludselig hjertedød
  • Symptomatisk hjertesvigt (i henhold til New York Heart Association [NYHA] retningslinjer)
  • Ustabil angina, myokardieinfarkt, alvorlig kardiovaskulær sygdom, forbigående iskæmisk anfald (TIA) eller cerebrovaskulær ulykke (CVA) inden for de seneste 6 måneder
  • Anamnese med malignitet inden for de sidste 5 år bortset fra tilstrækkeligt behandlet basalcellekarcinom, pladecellehudkræft, overfladiske blæretumorer eller in situ livmoderhalskræft.
  • Anamnese med større operation inden for 3 måneder efter screening
  • Regelmæssig brug af alkohol inden for 1 måned før screening (dvs. mere end fjorten enheder alkohol om ugen)
  • Tegn på akut inflammation, sepsis eller hæmolyse eller kliniske tegn på infektion i nedre luftveje
  • Diagnose af betydelig psykiatrisk lidelse
  • Brug af ulovlige stoffer (såsom kokain, phencyclidin [PCP] og crack) inden for 1 år før screening eller positiv urinstofscreening
  • Anamnese med allergi eller overfølsomhedsreaktion over for bigift
  • Brug af et forsøgsmiddel eller -udstyr inden for 30 dage før dosering eller nuværende deltagelse i en forsøgsundersøgelse
  • Klinisk signifikant historie/tilstedeværelse af enhver gastrointestinal patologi, uafklarede gastrointestinale symptomer, lever- eller nyresygdom
  • Andre tilstande, der vides at interferere med absorption, distribution, metabolisme eller udskillelse af lægemidler
  • Enhver klinisk signifikant historie/tilstedeværelse af dårligt kontrolleret neurologisk, endokrinal, kardiovaskulær, pulmonal, hæmatologisk, immunologisk, psykiatrisk, metabolisk eller anden ukontrolleret systemisk sygdom
  • Bloddonation (500 ml) inden for 7 dage før undersøgelsesbehandling
  • Anamnese med feber inden for 2 uger efter screening
  • Samtidig medicinsk/psykiatrisk tilstand eller social situation, der ville påvirke compliance eller resultere i yderligere sikkerhedsrisiko
  • Overdreven motion/fysisk aktivitet inden for 3 dage efter screening eller tilmelding eller planlagt under undersøgelsen
  • Anamnese med tromboembolisk sygdom, slagtilfælde inden for 6 måneder efter baseline og/eller samtidig(e) antikoagulerende medicin(er)

(Del B-patienter) - Som for del A med følgende undtagelser:

  • Anamnese med større operation inden for 2 måneder efter screening
  • Forceret ekspiratorisk volumen ved et sekund (FEV1) ved baseline < 60 %
  • AATD-patienter med leverelastografi score > 11 ved screening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Del A: 0,38 mg/kg
Enkeltdosisadministration af ARC-AAT intravenøs (IV) injektion, 0,38 mg/kg hos raske frivillige
Medicin: ARC-AAT indsprøjtning
RNA-interferens-baseret, lever-målrettet terapeutisk
Andre navne:
  • ARC-AAT
Medicin: Diphenhydramin
Diphenhydramin 50 mg p.o. blev indgivet 2 timer (±30 minutter) før dosis som antihistamin-forbehandling.
Eksperimentel: Del A: 1,0 mg/kg
Enkeltdosisadministration af ARC-AAT IV-injektion, 1,0 mg/kg hos raske frivillige
Medicin: ARC-AAT indsprøjtning
RNA-interferens-baseret, lever-målrettet terapeutisk
Andre navne:
  • ARC-AAT
Medicin: Diphenhydramin
Diphenhydramin 50 mg p.o. blev indgivet 2 timer (±30 minutter) før dosis som antihistamin-forbehandling.
Eksperimentel: Del A: 2,0 mg/kg
Enkeltdosisadministration af ARC-AAT IV-injektion, 2,0 mg/kg hos raske frivillige
Medicin: ARC-AAT indsprøjtning
RNA-interferens-baseret, lever-målrettet terapeutisk
Andre navne:
  • ARC-AAT
Medicin: Diphenhydramin
Diphenhydramin 50 mg p.o. blev indgivet 2 timer (±30 minutter) før dosis som antihistamin-forbehandling.
Eksperimentel: Del A: 3,0 mg/kg
Enkeltdosisadministration af ARC-AAT IV-injektion, 3,0 mg/kg hos raske frivillige
Medicin: ARC-AAT indsprøjtning
RNA-interferens-baseret, lever-målrettet terapeutisk
Andre navne:
  • ARC-AAT
Medicin: Diphenhydramin
Diphenhydramin 50 mg p.o. blev indgivet 2 timer (±30 minutter) før dosis som antihistamin-forbehandling.
Eksperimentel: Del A: 4,0 mg/kg
Enkeltdosisadministration af ARC-AAT IV-injektion, 4,0 mg/kg hos raske frivillige
Medicin: ARC-AAT indsprøjtning
RNA-interferens-baseret, lever-målrettet terapeutisk
Andre navne:
  • ARC-AAT
Medicin: Diphenhydramin
Diphenhydramin 50 mg p.o. blev indgivet 2 timer (±30 minutter) før dosis som antihistamin-forbehandling.
Eksperimentel: Del A: 5,0 mg/kg
Enkeltdosisadministration af ARC-AAT IV-injektion, 5,0 mg/kg hos raske frivillige
Medicin: ARC-AAT indsprøjtning
RNA-interferens-baseret, lever-målrettet terapeutisk
Andre navne:
  • ARC-AAT
Medicin: Diphenhydramin
Diphenhydramin 50 mg p.o. blev indgivet 2 timer (±30 minutter) før dosis som antihistamin-forbehandling.
Eksperimentel: Del A: 6,0 mg/kg
Enkeltdosisadministration af ARC-AAT IV-injektion, 6,0 mg/kg hos raske frivillige
Medicin: ARC-AAT indsprøjtning
RNA-interferens-baseret, lever-målrettet terapeutisk
Andre navne:
  • ARC-AAT
Medicin: Diphenhydramin
Diphenhydramin 50 mg p.o. blev indgivet 2 timer (±30 minutter) før dosis som antihistamin-forbehandling.
Eksperimentel: Del A: 7,0 mg/kg
Enkeltdosisadministration af ARC-AAT IV-injektion, 7,0 mg/kg hos raske frivillige
Medicin: ARC-AAT indsprøjtning
RNA-interferens-baseret, lever-målrettet terapeutisk
Andre navne:
  • ARC-AAT
Medicin: Diphenhydramin
Diphenhydramin 50 mg p.o. blev indgivet 2 timer (±30 minutter) før dosis som antihistamin-forbehandling.
Eksperimentel: Del A: 8,0 mg/kg
Enkeltdosisadministration af ARC-AAT IV-injektion, 8,0 mg/kg hos raske frivillige
Medicin: ARC-AAT indsprøjtning
RNA-interferens-baseret, lever-målrettet terapeutisk
Andre navne:
  • ARC-AAT
Medicin: Diphenhydramin
Diphenhydramin 50 mg p.o. blev indgivet 2 timer (±30 minutter) før dosis som antihistamin-forbehandling.
Placebo komparator: Del A: Placebo
Enkeltdosisadministration af 0,9 % normal saltvandsinjektion hos raske frivillige
Medicin: Diphenhydramin
Diphenhydramin 50 mg p.o. blev indgivet 2 timer (±30 minutter) før dosis som antihistamin-forbehandling.
Andet: Placebo
0,9 % normalt saltvand
Eksperimentel: Del B: 2,0 mg/kg
Enkeltdosisadministration af ARC-AAT IV-injektion, 2,0 mg/kg hos deltagere med AATD
Medicin: ARC-AAT indsprøjtning
RNA-interferens-baseret, lever-målrettet terapeutisk
Andre navne:
  • ARC-AAT
Medicin: Diphenhydramin
Diphenhydramin 50 mg p.o. blev indgivet 2 timer (±30 minutter) før dosis som antihistamin-forbehandling.
Eksperimentel: Del B: 4,0 mg/kg
Enkeltdosisadministration af ARC-AAT IV-injektion, 4,0 mg/kg hos deltagere med AATD
Medicin: ARC-AAT indsprøjtning
RNA-interferens-baseret, lever-målrettet terapeutisk
Andre navne:
  • ARC-AAT
Medicin: Diphenhydramin
Diphenhydramin 50 mg p.o. blev indgivet 2 timer (±30 minutter) før dosis som antihistamin-forbehandling.
Eksperimentel: Del B: 6,0 mg/kg
Enkeltdosisadministration af ARC-AAT IV-injektion, 6,0 mg/kg hos deltagere med AATD
Medicin: ARC-AAT indsprøjtning
RNA-interferens-baseret, lever-målrettet terapeutisk
Andre navne:
  • ARC-AAT
Medicin: Diphenhydramin
Diphenhydramin 50 mg p.o. blev indgivet 2 timer (±30 minutter) før dosis som antihistamin-forbehandling.
Eksperimentel: Del B: 7,0 mg/kg
Enkeltdosisadministration af ARC-AAT IV-injektion, 7,0 mg/kg hos deltagere med AATD
Medicin: ARC-AAT indsprøjtning
RNA-interferens-baseret, lever-målrettet terapeutisk
Andre navne:
  • ARC-AAT
Medicin: Diphenhydramin
Diphenhydramin 50 mg p.o. blev indgivet 2 timer (±30 minutter) før dosis som antihistamin-forbehandling.
Placebo komparator: Del B: Placebo
Enkeltdosisadministration af 0,9 % normal saltvandsinjektion hos deltagere med AATD
Medicin: Diphenhydramin
Diphenhydramin 50 mg p.o. blev indgivet 2 timer (±30 minutter) før dosis som antihistamin-forbehandling.
Andet: Placebo
0,9 % normalt saltvand

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er) eller seponeringer på grund af TEAE'er
Tidsramme: Fra den første dosis af undersøgelsesbehandlingen til og med dag 29 ± 1 dag
En uønsket hændelse (AE) defineres som enhver uønsket medicinsk hændelse, der ikke nødvendigvis behøver at have en årsagssammenhæng med denne behandling. TEAE'er er defineret som AE'er med indtræden efter administration af undersøgelseslægemidlet, eller når en allerede eksisterende medicinsk tilstand øges i sværhedsgrad eller hyppighed efter undersøgelseslægemiddeladministration. SAE'er er defineret som en AE, der: resulterer i døden; er livstruende; kræver indlæggelse på hospital eller forlængelse af en eksisterende indlæggelse; resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet; er en medfødt anomali/fødselsdefekt; er en medicinsk vigtig begivenhed eller reaktion.
Fra den første dosis af undersøgelsesbehandlingen til og med dag 29 ± 1 dag
Antal deltagere med klinisk signifikante behandlings-opståede abnormiteter i laboratorieværdier
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 29 ± 1 dag
Laboratorieværdier, der er indsamlet, omfatter: hæmatologi (hæmoglobin, lymfocytter, neutrofiler, blodplader, antal hvide blodlegemer, monocytter); biokemi (alaninaminotransferase, aspartataminotransferase, alkalisk phosphatase, bilirubin, kreatinkinase, kreatinin, gamma-glutamyltransferase, fastende glucose, troponin I); koagulationsparametre (fibrinogen, internationalt normaliseret forhold); og C-reaktivt protein.
Dag 1 til og med dag 29 ± 1 dag
Antal deltagere med klinisk signifikante behandlings-emergent abnormiteter i vitale tegn, elektrokardiogrammer (EKG'er), lungefunktion, fysiske fund og andre observationer
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 29 ± 1 dag
De indsamlede værdier omfatter: vitale tegn (klinisk angående eller symptomatisk behandlingsfremkaldende ændringer i hjertefrekvens, systolisk blodtryk, diastolisk blodtryk, respirationsfrekvens eller temperatur); EKG'er (klinisk signifikante ændringer fra baseline blev observeret for ventrikulær frekvens, RR-interval, QRS-varighed, QT-interval eller QT-interval korrigeret for hjertefrekvens ved hjælp af Fridericias formel [QTcF]; behandlingsfremkomne klinisk signifikante ændringer i ST-segmenter, P-bølge- eller T-bølgemorfologi overvågning af hjertetelemetri); klinisk signifikante abnorme fysiske undersøgelsesfund; behandling opstået følsomhed over for bigift; lungefunktion (klinisk signifikant forværring af spirometriparametre og lungens carbonmonoxiddiffunderende kapacitet for carbonmonoxid [DLCO]).
Dag 1 til og med dag 29 ± 1 dag
Farmakokinetik af ARC-AAT: Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) for analytterne AD00370 og ARC-Melittin-lignende peptid (MLP; del A)
Tidsramme: Dag 1, 2 og 3 ved før-dosis og derefter 0,08, 0,5, 1, 3, 6, 24 og 48 timer efter dosis
Dag 1, 2 og 3 ved før-dosis og derefter 0,08, 0,5, 1, 3, 6, 24 og 48 timer efter dosis
Farmakokinetik af ARC-AAT: Tid til maksimal observeret koncentration (Tmax) for analytterne AD00370 og ARC-MLP (del A)
Tidsramme: Dag 1, 2 og 3 ved før-dosis og derefter 0,08, 0,5, 1, 3, 6, 24 og 48 timer efter dosis
Dag 1, 2 og 3 ved før-dosis og derefter 0,08, 0,5, 1, 3, 6, 24 og 48 timer efter dosis
Farmakokinetik af ARC-AAT: Areal under plasmakoncentration versus tid kurve fra tid 0 til tid 24 timer (AUC0-24) for analytterne AD00370 og ARC-MLP (del A)
Tidsramme: Dag 1, 2 og 3 ved før-dosis og derefter 0,08, 0,5, 1, 3, 6, 24 og 48 timer efter dosis
Dag 1, 2 og 3 ved før-dosis og derefter 0,08, 0,5, 1, 3, 6, 24 og 48 timer efter dosis
Farmakokinetik af ARC-AAT: Areal under plasmakoncentration versus tid kurve fra nul til uendelig (AUCinf) for analytterne AD00370 og ARC-MLP (del A)
Tidsramme: Dag 1, 2 og 3 ved før-dosis og derefter 0,08, 0,5, 1, 3, 6, 24 og 48 timer efter dosis
Dag 1, 2 og 3 ved før-dosis og derefter 0,08, 0,5, 1, 3, 6, 24 og 48 timer efter dosis
Farmakokinetik af ARC-AAT: Konstant terminal eliminationshastighed opnået fra hældningen af ​​linjen (Kel) for analytterne AD00370 og ARC-MLP (del A)
Tidsramme: Dag 1, 2 og 3 ved før-dosis og derefter 0,08, 0,5, 1, 3, 6, 24 og 48 timer efter dosis
Dag 1, 2 og 3 ved før-dosis og derefter 0,08, 0,5, 1, 3, 6, 24 og 48 timer efter dosis
Farmakokinetik af ARC-AAT: Halveringstid (t1/2) for analytterne AD00370 og ARC-MLP (del A)
Tidsramme: Dag 1, 2 og 3 ved før-dosis og derefter 0,08, 0,5, 1, 3, 6, 24 og 48 timer efter dosis
Dag 1, 2 og 3 ved før-dosis og derefter 0,08, 0,5, 1, 3, 6, 24 og 48 timer efter dosis
Procentvis reduktion fra baseline for AAT op til dag 29
Tidsramme: Baseline, dag 3, 8, 15, 22 og 29
Klinisk assay for totalt serum AAT-niveau blev brugt til del A. En kvantitativ måling af AAT blev brugt til del B. En negativ procentvis reduktion indikerer en procentvis stigning. Baseline AAT-niveauer bestod af et geometrisk gennemsnit baseret på 3 vurderinger foretaget før studiets lægemiddeladministration: på 2 tidspunkter i screeningsvinduet med mindst 5 dages mellemrum og på dag -1.
Baseline, dag 3, 8, 15, 22 og 29

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med AAT-reduktion > 30 % fra baseline (første forekomst)
Tidsramme: Baseline, dag 3, 8, 15, 22 og 29
Data viser den studiebesøgsdag, hvor en deltager havde den første forekomst af AAT-reduktion på > 30 % fra baseline, og antallet af deltagere, der havde en reduktion på > 30 % ved ethvert besøg (samlet). Baseline AAT-niveauer bestod af et geometrisk gennemsnit baseret på 3 vurderinger foretaget før studiets lægemiddeladministration: på 2 tidspunkter i screeningsvinduet med mindst 5 dages mellemrum og på dag -1.
Baseline, dag 3, 8, 15, 22 og 29
Maksimal procentvis reduktion i gennemsnitlig AAT (nadir for gennemsnitlig AAT)
Tidsramme: Undersøgelsesdag for Nadir of Mean AAT: Dag 8 (for del B 2 mg/kg arm), dag 15 (for del A 0,38 mg/kg, 2 mg/kg, 4 mg/kg, placebo arme; Del B 4 mg/ kg, placeboarme), dag 22 (del A 3 mg/kg, 5 mg/kg, 6 mg/kg, 7 mg/kg arme), dag 29 (1 mg/kg, 8 mg/kg arme)
Undersøgelsesdag for Nadir of Mean AAT: Dag 8 (for del B 2 mg/kg arm), dag 15 (for del A 0,38 mg/kg, 2 mg/kg, 4 mg/kg, placebo arme; Del B 4 mg/ kg, placeboarme), dag 22 (del A 3 mg/kg, 5 mg/kg, 6 mg/kg, 7 mg/kg arme), dag 29 (1 mg/kg, 8 mg/kg arme)
Antal deltagere med tilbagevenden fra Nadir AAT-blodniveauer til over det normale eller inden for 15 % af baseline på > 100 dage
Tidsramme: Baseline, op til dag 29, og gennem 100 dages opfølgning
Baseline AAT-niveauer bestod af et geometrisk gennemsnit baseret på 3 vurderinger foretaget før studiets lægemiddeladministration: på 2 tidspunkter i screeningsvinduet med mindst 5 dages mellemrum og på dag -1.
Baseline, op til dag 29, og gennem 100 dages opfølgning
Gennemsnitlig procentvis ændring i cirkulerende blodniveauer af cytokiner 2 timer efter dosis
Tidsramme: Før dosis, 2 timer efter dosis
Før dosis, 2 timer efter dosis
Gennemsnitlig procentvis ændring i cirkulerende blodniveauer af komplementfaktorer 2 timer efter dosis
Tidsramme: Før dosis, 2 timer efter dosis
Før dosis, 2 timer efter dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. november 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. februar 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. februar 2015

Først opslået (Skøn)

16. februar 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. august 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. oktober 2017

Sidst verificeret

1. oktober 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ARCAAT-1001
  • U1111-1171-0247 (Anden identifikator: WHO)
  • 2015-001147-36 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alpha-1 Antitrypsin mangel

Kliniske forsøg med ARC-AAT indsprøjtning

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Senegal

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner