Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie ARC-AAT u zdrowych ochotników i pacjentów z niedoborem alfa-1 antytrypsyny (AATD)

30 października 2017 zaktualizowane przez: Arrowhead Pharmaceuticals

Podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, zwiększające dawkę badanie fazy 1, mające na celu określenie bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i wpływu stężenia alfa-1 antytrypsyny w krążeniu ARC-AAT u zdrowych ochotników i pacjentów z niedoborem alfa-1 antytrypsyny (AATD)

Celem badania jest określenie bezpieczeństwa i tolerancji rosnących dawek ARC-AAT oraz ocena farmakokinetyki ARC-AAT i wpływu ARC-AAT na poziom krążącej alfa-1 antytrypsyny (AAT). Badanie będzie składać się z dwóch części, części A (przeprowadzanej na zdrowych ochotnikach) i części B (przeprowadzanej na pacjentach z AATD) przy maksymalnie 9 rosnących poziomach dawek z 6 uczestnikami na każdy poziom dawki.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zdrowi ochotnicy i pacjenci z AATD zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej pojedyncze wstrzyknięcie dożylne ARC-AAT lub placebo w trybie podwójnie ślepej próby. Zostanie zapisanych do trzynastu kohort (po 6 uczestników na kohortę). Uczestnicy we wszystkich kohortach będą zamknięci w placówce klinicznej począwszy od Dnia -1 do wypisu w Dniu 2. Zwiększanie dawki do następnego poziomu będzie kontynuowane do momentu wystąpienia przez uczestnika toksyczności ograniczającej dawkę (DLT) lub osiągnięcia z góry określonej progowe obniżenie poziomu AAT. Dawkowanie uczestnikom z AATD rozpocznie się w oparciu o wcześniej ustalone wartości progowe redukcji poziomów AAT u zdrowych ochotników. Dla każdego uczestnika czas trwania wizyt w klinice badawczej wynosi do 11 tygodni, od badania przesiewowego do badania końcowego. Jednakże, wliczając rozmowę telefoniczną w dniu 90, maksymalny czas trwania badania wynosi około 20 tygodni.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

65

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Nucleus Network Ltd
  • Holandia
      • Leiden, Holandia, 2333ZA
        • Leiden University Medical Center
  • Niemcy
      • Homburg, Niemcy
        • Universitätsklinikum des Saarlandes
  • Zjednoczone Królestwo
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2WB
        • Queen Elizabeth Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 68 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

(Część A — Zdrowi ochotnicy)

  • Zdrowi ochotnicy płci męskiej lub żeńskiej w wieku 18-50 lat
  • Pisemna świadoma zgoda
  • Wskaźnik masy ciała od 18,0 do 28,0 kg/m2
  • 12-odprowadzeniowy elektrokardiogram (EKG) podczas badania przesiewowego i oceny przed podaniem dawki bez klinicznie istotnych nieprawidłowości
  • Kobiety nieciężarne/niekarmiące
  • Niepalący od co najmniej roku z aktualnym statusem niepalącym potwierdzonym przez kotyninę w moczu
  • Prawidłowa czynność płuc (lub nieistotna klinicznie w ocenie badacza) na podstawie spirometrii i zdolności dyfuzyjnej płuc dla tlenku węgla (DLCO) zgodnie z kryteriami American Thoracic Society (ATS) - European Respiratory Society (ERS)
  • Wysoce skuteczna, dwubarwna antykoncepcja (zarówno partnerki, jak i partnerki) w trakcie badania i przez 3 miesiące po podaniu dawki ARC-AAT
  • Chęć i zdolność do przestrzegania wszystkich ocen badań i przestrzegania harmonogramu protokołu
  • Odpowiedni dostęp żylny do pobierania krwi
  • Brak nieprawidłowych wyników o znaczeniu klinicznym podczas badań przesiewowych
  • Normalny poziom AAT

(Część B – Pacjenci) - Jak w Części A z następującymi wyjątkami:

  • Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku 18-70 lat
  • Potwierdzone rozpoznanie homozygotycznego niedoboru inhibitora alfa-1-proteazy (genotyp PiZZ) nieotrzymującego terapii wzmacniającej alfa-1-antytrypsynę przez ponad 4 tygodnie
  • BMI od 18,0 do 35,0 kg/m2
  • Niepalący od co najmniej trzech lat z aktualnym statusem niepalącym potwierdzonym przez kotyninę w moczu

Kryteria wyłączenia:

(Część A — zdrowi ochotnicy)

  • Obecnie regularnie pali papierosy lub cygara lub był regularnym palaczem w ciągu ostatniego roku
  • Niedawna (w ciągu ostatnich 6 tygodni) transfuzja świeżo mrożonego osocza, płytek krwi lub koncentratu krwinek czerwonych lub przewidywana potrzeba transfuzji podczas badania
  • Ostre objawy zapalenia wątroby/innej infekcji w ciągu 4 tygodni od badania przesiewowego i/lub punktu wyjścia
  • Jednoczesne antykoagulanty
  • Stosowanie suplementów diety i/lub ziół, które mogą zakłócać metabolizm wątroby w ciągu 7 dni od badania przesiewowego
  • Stosowanie jakichkolwiek leków, o których wiadomo, że indukują lub hamują metabolizm leków w wątrobie w ciągu 14 dni przed badanym leczeniem
  • Wstrzyknięcie depot/implant dowolnego leku innego niż antykoncepcja w ciągu 3 miesięcy przed badanym leczeniem
  • Diagnoza cukrzycy lub historia nietolerancji glukozy
  • Historia źle kontrolowanej choroby autoimmunologicznej lub jakakolwiek historia autoimmunologicznego zapalenia wątroby
  • Zakażenie ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV).
  • Seropozytywny w kierunku wirusa zapalenia wątroby typu B (HBV) lub wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV) i/lub zapalenia wątroby typu delta w wywiadzie
  • Niekontrolowane nadciśnienie (ciśnienie krwi > 150/100 mmHg)
  • Historia zaburzeń rytmu serca
  • Historia rodzinna wrodzonego zespołu wydłużonego odstępu QT lub niewyjaśnionej nagłej śmierci sercowej
  • Objawowa niewydolność serca (zgodnie z wytycznymi New York Heart Association [NYHA])
  • Niestabilna dławica piersiowa, zawał mięśnia sercowego, ciężka choroba sercowo-naczyniowa, przemijający atak niedokrwienny (TIA) lub incydent naczyniowo-mózgowy (CVA) w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Historia choroby nowotworowej w ciągu ostatnich 5 lat, z wyjątkiem odpowiednio leczonego raka podstawnokomórkowego, raka płaskonabłonkowego skóry, powierzchownych guzów pęcherza lub raka szyjki macicy in situ.
  • Historia poważnej operacji w ciągu 3 miesięcy od badania przesiewowego
  • Regularne spożywanie alkoholu w ciągu 1 miesiąca przed badaniem przesiewowym (tj. ponad czternaście jednostek alkoholu tygodniowo)
  • Dowody ostrego stanu zapalnego, posocznicy lub hemolizy lub kliniczne objawy zakażenia dolnych dróg oddechowych
  • Rozpoznanie istotnego zaburzenia psychicznego
  • Zażywanie nielegalnych narkotyków (takich jak kokaina, fencyklidyna [PCP] i crack) w ciągu 1 roku przed badaniem przesiewowym lub dodatnim wynikiem testu na obecność narkotyków w moczu
  • Historia alergii lub reakcji nadwrażliwości na jad pszczeli
  • Stosowanie badanego środka lub urządzenia w ciągu 30 dni przed dawkowaniem lub bieżącym udziałem w badaniu naukowym
  • Klinicznie istotna historia / obecność jakiejkolwiek patologii przewodu pokarmowego, nierozwiązane objawy żołądkowo-jelitowe, choroba wątroby lub nerek
  • Inne stany, o których wiadomo, że zakłócają wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie leków
  • Każda klinicznie istotna historia/obecność źle kontrolowanej neurologicznej, endokrynologicznej, sercowo-naczyniowej, płucnej, hematologicznej, immunologicznej, psychiatrycznej, metabolicznej lub innej niekontrolowanej choroby ogólnoustrojowej
  • Oddanie krwi (500 ml) w ciągu 7 dni przed badanym leczeniem
  • Historia gorączki w ciągu 2 tygodni od badania przesiewowego
  • Współistniejący stan medyczny/psychiatryczny lub sytuacja społeczna, która mogłaby wpłynąć na zgodność lub spowodować dodatkowe ryzyko dla bezpieczeństwa
  • Nadmierne ćwiczenia/aktywność fizyczna w ciągu 3 dni od badania przesiewowego lub włączenia lub planowane w trakcie badania
  • Historia choroby zakrzepowo-zatorowej, udaru mózgu w ciągu 6 miesięcy od wizyty początkowej i/lub jednoczesne stosowanie leków przeciwzakrzepowych

(Część B – Pacjenci) - Jak w Części A z następującymi wyjątkami:

  • Historia poważnej operacji w ciągu 2 miesięcy od badania przesiewowego
  • Wymuszona objętość wydechowa w ciągu jednej sekundy (FEV1) na początku badania < 60%
  • Pacjenci z AATD z wynikiem elastografii wątroby > 11 w badaniu przesiewowym

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Składnik A: 0,38 mg/kg
Podanie pojedynczej dawki ARC-AAT we wstrzyknięciu dożylnym (IV), 0,38 mg/kg zdrowym ochotnikom
Lek: Wtrysk ARC-AAT
Oparta na interferencji RNA terapia ukierunkowana na wątrobę
Inne nazwy:
  • ARC-AAT
Lek: Difenhydramina
Difenhydramina 50 mg p.o. podawano 2 godziny (±30 minut) przed podaniem dawki jako wstępne leczenie przeciwhistaminowe.
Eksperymentalny: Składnik A: 1,0 mg/kg
Podanie pojedynczej dawki iniekcji ARC-AAT IV, 1,0 mg/kg zdrowym ochotnikom
Lek: Wtrysk ARC-AAT
Oparta na interferencji RNA terapia ukierunkowana na wątrobę
Inne nazwy:
  • ARC-AAT
Lek: Difenhydramina
Difenhydramina 50 mg p.o. podawano 2 godziny (±30 minut) przed podaniem dawki jako wstępne leczenie przeciwhistaminowe.
Eksperymentalny: Składnik A: 2,0 mg/kg
Podanie pojedynczej dawki iniekcji ARC-AAT IV, 2,0 mg/kg zdrowym ochotnikom
Lek: Wtrysk ARC-AAT
Oparta na interferencji RNA terapia ukierunkowana na wątrobę
Inne nazwy:
  • ARC-AAT
Lek: Difenhydramina
Difenhydramina 50 mg p.o. podawano 2 godziny (±30 minut) przed podaniem dawki jako wstępne leczenie przeciwhistaminowe.
Eksperymentalny: Składnik A: 3,0 mg/kg
Podanie pojedynczej dawki iniekcji ARC-AAT IV, 3,0 mg/kg zdrowym ochotnikom
Lek: Wtrysk ARC-AAT
Oparta na interferencji RNA terapia ukierunkowana na wątrobę
Inne nazwy:
  • ARC-AAT
Lek: Difenhydramina
Difenhydramina 50 mg p.o. podawano 2 godziny (±30 minut) przed podaniem dawki jako wstępne leczenie przeciwhistaminowe.
Eksperymentalny: Składnik A: 4,0 mg/kg
Podanie pojedynczej dawki iniekcji ARC-AAT IV, 4,0 mg/kg zdrowym ochotnikom
Lek: Wtrysk ARC-AAT
Oparta na interferencji RNA terapia ukierunkowana na wątrobę
Inne nazwy:
  • ARC-AAT
Lek: Difenhydramina
Difenhydramina 50 mg p.o. podawano 2 godziny (±30 minut) przed podaniem dawki jako wstępne leczenie przeciwhistaminowe.
Eksperymentalny: Składnik A: 5,0 mg/kg
Podanie pojedynczej dawki iniekcji ARC-AAT IV, 5,0 mg/kg zdrowym ochotnikom
Lek: Wtrysk ARC-AAT
Oparta na interferencji RNA terapia ukierunkowana na wątrobę
Inne nazwy:
  • ARC-AAT
Lek: Difenhydramina
Difenhydramina 50 mg p.o. podawano 2 godziny (±30 minut) przed podaniem dawki jako wstępne leczenie przeciwhistaminowe.
Eksperymentalny: Składnik A: 6,0 mg/kg
Podanie pojedynczej dawki iniekcji ARC-AAT IV, 6,0 mg/kg zdrowym ochotnikom
Lek: Wtrysk ARC-AAT
Oparta na interferencji RNA terapia ukierunkowana na wątrobę
Inne nazwy:
  • ARC-AAT
Lek: Difenhydramina
Difenhydramina 50 mg p.o. podawano 2 godziny (±30 minut) przed podaniem dawki jako wstępne leczenie przeciwhistaminowe.
Eksperymentalny: Składnik A: 7,0 mg/kg
Podanie pojedynczej dawki iniekcji ARC-AAT IV, 7,0 mg/kg zdrowym ochotnikom
Lek: Wtrysk ARC-AAT
Oparta na interferencji RNA terapia ukierunkowana na wątrobę
Inne nazwy:
  • ARC-AAT
Lek: Difenhydramina
Difenhydramina 50 mg p.o. podawano 2 godziny (±30 minut) przed podaniem dawki jako wstępne leczenie przeciwhistaminowe.
Eksperymentalny: Składnik A: 8,0 mg/kg
Podanie pojedynczej dawki iniekcji ARC-AAT IV, 8,0 mg/kg zdrowym ochotnikom
Lek: Wtrysk ARC-AAT
Oparta na interferencji RNA terapia ukierunkowana na wątrobę
Inne nazwy:
  • ARC-AAT
Lek: Difenhydramina
Difenhydramina 50 mg p.o. podawano 2 godziny (±30 minut) przed podaniem dawki jako wstępne leczenie przeciwhistaminowe.
Komparator placebo: Część A: Placebo
Podanie pojedynczej dawki 0,9% roztworu soli fizjologicznej do wstrzyknięcia dożylnego zdrowym ochotnikom
Lek: Difenhydramina
Difenhydramina 50 mg p.o. podawano 2 godziny (±30 minut) przed podaniem dawki jako wstępne leczenie przeciwhistaminowe.
Inny: Placebo
0,9% normalnej soli fizjologicznej
Eksperymentalny: Składnik B: 2,0 mg/kg
Podanie pojedynczej dawki iniekcji ARC-AAT IV, 2,0 mg/kg u uczestników z AATD
Lek: Wtrysk ARC-AAT
Oparta na interferencji RNA terapia ukierunkowana na wątrobę
Inne nazwy:
  • ARC-AAT
Lek: Difenhydramina
Difenhydramina 50 mg p.o. podawano 2 godziny (±30 minut) przed podaniem dawki jako wstępne leczenie przeciwhistaminowe.
Eksperymentalny: Składnik B: 4,0 mg/kg
Podanie pojedynczej dawki iniekcji ARC-AAT IV, 4,0 mg/kg u uczestników z AATD
Lek: Wtrysk ARC-AAT
Oparta na interferencji RNA terapia ukierunkowana na wątrobę
Inne nazwy:
  • ARC-AAT
Lek: Difenhydramina
Difenhydramina 50 mg p.o. podawano 2 godziny (±30 minut) przed podaniem dawki jako wstępne leczenie przeciwhistaminowe.
Eksperymentalny: Składnik B: 6,0 mg/kg
Podanie pojedynczej dawki iniekcji ARC-AAT IV, 6,0 mg/kg u uczestników z AATD
Lek: Wtrysk ARC-AAT
Oparta na interferencji RNA terapia ukierunkowana na wątrobę
Inne nazwy:
  • ARC-AAT
Lek: Difenhydramina
Difenhydramina 50 mg p.o. podawano 2 godziny (±30 minut) przed podaniem dawki jako wstępne leczenie przeciwhistaminowe.
Eksperymentalny: Składnik B: 7,0 mg/kg
Podanie pojedynczej dawki iniekcji ARC-AAT IV, 7,0 mg/kg u uczestników z AATD
Lek: Wtrysk ARC-AAT
Oparta na interferencji RNA terapia ukierunkowana na wątrobę
Inne nazwy:
  • ARC-AAT
Lek: Difenhydramina
Difenhydramina 50 mg p.o. podawano 2 godziny (±30 minut) przed podaniem dawki jako wstępne leczenie przeciwhistaminowe.
Komparator placebo: Część B: Placebo
Podanie pojedynczej dawki 0,9% normalnej soli fizjologicznej do wstrzyknięcia IV uczestnikom z AATD
Lek: Difenhydramina
Difenhydramina 50 mg p.o. podawano 2 godziny (±30 minut) przed podaniem dawki jako wstępne leczenie przeciwhistaminowe.
Inny: Placebo
0,9% normalnej soli fizjologicznej

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE), poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) lub przerwaniem leczenia z powodu TEAE
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do dnia 29 ± 1 dzień
Zdarzenie niepożądane (AE) definiuje się jako każde niepożądane zdarzenie medyczne, które niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z tym leczeniem. TEAE definiuje się jako zdarzenia niepożądane, które wystąpiły po podaniu badanego leku lub gdy istniejący wcześniej stan chorobowy nasila się pod względem ciężkości lub częstości po podaniu badanego leku. SAE definiuje się jako zdarzenie niepożądane, które: powoduje śmierć; zagraża życiu; wymaga hospitalizacji stacjonarnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji; powoduje trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niezdolność; jest wadą wrodzoną/wadą wrodzoną; jest medycznie ważnym zdarzeniem lub reakcją.
Od pierwszej dawki badanego leku do dnia 29 ± 1 dzień
Liczba uczestników z klinicznie istotnym leczeniem – nagłe nieprawidłowości w wartościach laboratoryjnych
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 29 ± 1 dzień
Zebrane wartości laboratoryjne obejmują: hematologię (hemoglobina, limfocyty, neutrofile, płytki krwi, liczba krwinek białych, monocyty); biochemia (aminotransferaza alaninowa, aminotransferaza asparaginianowa, fosfataza alkaliczna, bilirubina, kinaza kreatynowa, kreatynina, gamma-glutamylotransferaza, glukoza na czczo, troponina I); parametry krzepnięcia (fibrynogen, międzynarodowy współczynnik znormalizowany); i białko C-reaktywne.
Dzień 1 do dnia 29 ± 1 dzień
Liczba uczestników z klinicznie istotnym leczeniem – nagłe nieprawidłowości w zakresie parametrów życiowych, elektrokardiogramów (EKG), czynności płuc, parametrów fizycznych i innych obserwacji
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 29 ± 1 dzień
Zebrane wartości obejmują: parametry życiowe (związane z leczeniem klinicznym lub objawowe zmiany w częstości akcji serca, skurczowym ciśnieniu krwi, rozkurczowym ciśnieniu krwi, częstości oddechów lub temperaturze); EKG (obserwowano klinicznie istotne zmiany w stosunku do wartości wyjściowych dla częstości komorowej, odstępu RR, czasu trwania zespołów QRS, odstępu QT lub odstępu QT skorygowanego o częstość akcji serca za pomocą wzoru Fridericia [QTcF]; istotne klinicznie zmiany w odcinkach ST, załamkach P lub morfologii załamków T) związane z leczeniem ;monitorowanie telemetryczne serca); klinicznie istotne nieprawidłowe wyniki badania fizykalnego; leczenie nadwrażliwości na jad pszczeli; czynność płuc (klinicznie istotne pogorszenie parametrów spirometrycznych i zdolności dyfuzyjnej tlenku węgla w płucach dla tlenku węgla [DLCO]).
Dzień 1 do dnia 29 ± 1 dzień
Farmakokinetyka ARC-AAT: maksymalne obserwowane stężenie w osoczu (Cmax) dla analitów AD00370 i peptydu podobnego do melityny ARC (MLP; część A)
Ramy czasowe: Dzień 1, 2 i 3 przed podaniem dawki, a następnie 0,08, 0,5, 1, 3, 6, 24 i 48 godzin po podaniu
Dzień 1, 2 i 3 przed podaniem dawki, a następnie 0,08, 0,5, 1, 3, 6, 24 i 48 godzin po podaniu
Farmakokinetyka ARC-AAT: czas do maksymalnego obserwowanego stężenia (Tmax) analitów AD00370 i ARC-MLP (część A)
Ramy czasowe: Dzień 1, 2 i 3 przed podaniem dawki, a następnie 0,08, 0,5, 1, 3, 6, 24 i 48 godzin po podaniu
Dzień 1, 2 i 3 przed podaniem dawki, a następnie 0,08, 0,5, 1, 3, 6, 24 i 48 godzin po podaniu
Farmakokinetyka ARC-AAT: pole pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu od czasu 0 do czasu 24 godzin (AUC0-24) dla analitów AD00370 i ARC-MLP (część A)
Ramy czasowe: Dzień 1, 2 i 3 przed podaniem dawki, a następnie 0,08, 0,5, 1, 3, 6, 24 i 48 godzin po podaniu
Dzień 1, 2 i 3 przed podaniem dawki, a następnie 0,08, 0,5, 1, 3, 6, 24 i 48 godzin po podaniu
Farmakokinetyka ARC-AAT: pole pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu od zera do nieskończoności (AUCinf) dla analitów AD00370 i ARC-MLP (część A)
Ramy czasowe: Dzień 1, 2 i 3 przed podaniem dawki, a następnie 0,08, 0,5, 1, 3, 6, 24 i 48 godzin po podaniu
Dzień 1, 2 i 3 przed podaniem dawki, a następnie 0,08, 0,5, 1, 3, 6, 24 i 48 godzin po podaniu
Farmakokinetyka ARC-AAT: stała szybkości eliminacji terminalu uzyskana z nachylenia linii (Kel) dla analitów AD00370 i ARC-MLP (część A)
Ramy czasowe: Dzień 1, 2 i 3 przed podaniem dawki, a następnie 0,08, 0,5, 1, 3, 6, 24 i 48 godzin po podaniu
Dzień 1, 2 i 3 przed podaniem dawki, a następnie 0,08, 0,5, 1, 3, 6, 24 i 48 godzin po podaniu
Farmakokinetyka ARC-AAT: okres półtrwania (t1/2) dla analitów AD00370 i ARC-MLP (część A)
Ramy czasowe: Dzień 1, 2 i 3 przed podaniem dawki, a następnie 0,08, 0,5, 1, 3, 6, 24 i 48 godzin po podaniu
Dzień 1, 2 i 3 przed podaniem dawki, a następnie 0,08, 0,5, 1, 3, 6, 24 i 48 godzin po podaniu
Procentowe zmniejszenie AAT od wartości wyjściowej do dnia 29
Ramy czasowe: Linia bazowa, dni 3, 8, 15, 22 i 29
W części A zastosowano oznaczenie kliniczne całkowitego poziomu AAT w surowicy. W części B zastosowano ilościowy pomiar AAT. Ujemna procentowa redukcja wskazuje na procentowy wzrost. Wyjściowe poziomy AAT składały się ze średniej geometrycznej opartej na 3 ocenach dokonanych przed podaniem badanego leku: w 2 punktach czasowych w oknie przesiewowym w odstępie co najmniej 5 dni iw dniu -1.
Linia bazowa, dni 3, 8, 15, 22 i 29

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z redukcją AAT > 30% od wartości początkowej (pierwsze wystąpienie)
Ramy czasowe: Linia bazowa, dni 3, 8, 15, 22 i 29
Dane przedstawiają dzień wizyty studyjnej, w którym u uczestnika po raz pierwszy wystąpiła redukcja AAT o > 30% w stosunku do wartości początkowej, oraz liczba uczestników, u których wystąpiła > 30% redukcja podczas dowolnej wizyty (ogółem). Wyjściowe poziomy AAT składały się ze średniej geometrycznej opartej na 3 ocenach dokonanych przed podaniem badanego leku: w 2 punktach czasowych w oknie przesiewowym w odstępie co najmniej 5 dni iw dniu -1.
Linia bazowa, dni 3, 8, 15, 22 i 29
Maksymalne procentowe zmniejszenie średniej AAT (Nadir średniej AAT)
Ramy czasowe: Dzień badania dla nadiru średniej AAT: Dzień 8 (dla części B 2 mg/kg mc.), Dzień 15 (dla części A 0,38 mg/kg mc., 2 mg/kg mc., 4 mg/ kg mc., grupy placebo; Część B 4 mg/kg mc. kg, ramiona placebo), dzień 22 (część A 3 mg/kg, 5 mg/kg, 6 mg/kg, ramiona 7 mg/kg), dzień 29 ( ramiona 1 mg/kg, 8 mg/kg)
Dzień badania dla nadiru średniej AAT: Dzień 8 (dla części B 2 mg/kg mc.), Dzień 15 (dla części A 0,38 mg/kg mc., 2 mg/kg mc., 4 mg/ kg mc., grupy placebo; Część B 4 mg/kg mc. kg, ramiona placebo), dzień 22 (część A 3 mg/kg, 5 mg/kg, 6 mg/kg, ramiona 7 mg/kg), dzień 29 ( ramiona 1 mg/kg, 8 mg/kg)
Liczba uczestników, u których poziom nadir AAT we krwi powrócił do poziomu powyżej normy lub w granicach 15% wartości wyjściowej w ciągu > 100 dni
Ramy czasowe: Linia bazowa, do dnia 29 i przez 100 dni obserwacji
Wyjściowe poziomy AAT składały się ze średniej geometrycznej opartej na 3 ocenach dokonanych przed podaniem badanego leku: w 2 punktach czasowych w oknie przesiewowym w odstępie co najmniej 5 dni iw dniu -1.
Linia bazowa, do dnia 29 i przez 100 dni obserwacji
Średnia zmiana procentowa poziomu cytokin we krwi krążącej 2 godziny po podaniu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 2 godziny po podaniu
Przed podaniem dawki, 2 godziny po podaniu
Średnia zmiana procentowa poziomów czynników dopełniacza we krwi krążącej 2 godziny po podaniu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 2 godziny po podaniu
Przed podaniem dawki, 2 godziny po podaniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lutego 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 listopada 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 lutego 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 lutego 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

16 lutego 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 sierpnia 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 października 2017

Ostatnia weryfikacja

1 października 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ARCAAT-1001
  • U1111-1171-0247 (Inny identyfikator: WHO)
  • 2015-001147-36 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Wtrysk ARC-AAT

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Tunisia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj