A nem tuberkulózisos mikobakteriális fertőzés kezelésének javítása cisztás fibrózisban

A CF tantárgy felvételi feltételei:

• A CF-diagnózis meghatározása szerint a verejték-klorid >60 mEq/l és/vagy két betegséget okozó CFTR mutáció.
• 16 év felettiek.
• A hasnyálmirigy-elégtelenség állapota a korábbi széklet hasnyálmirigy elasztáz <100 mcg/g széklet és/vagy 2 betegséget okozó CFTR mutációja, amelyekről ismert, hogy hasnyálmirigy-elégtelenséggel jár, és kiegészítő hasnyálmirigy-enzimek szedése 1000-2500 lipáz egység/kg/étkezés között.
• Nem volt pozitív NTM tenyészet az elmúlt 2 évben.
• Tüdőfunkció: Legutóbbi FEV1 > 40% előrejelzett.
• Hajlandó részt venni a vizsgálati eljárásokban és betartani azokat, valamint egy szülő vagy törvényes képviselőjének hajlandósága írásos, tájékozott beleegyezését adni a 18 évnél fiatalabb alanyok számára.

Az egészséges kontroll befogadási kritériumai:

• 18 év felettiek.
• BMI 30 alatt, hogy a legjobban megfeleljen a CF testtípusnak.
• Hajlandó részt venni a vizsgálati eljárásokban és betartani azokat, valamint egy szülő vagy törvényes képviselőjének hajlandósága írásos, tájékozott beleegyezését adni a 18 évnél fiatalabb alanyok számára.

CF alany kizárási kritériumai:

• Allergia vagy intolerancia rifampinnal, etambutollal vagy azitromicinnel szemben.
• Májelégtelenség esetén az AST vagy ALT értéke meghaladja a normál érték felső határának háromszorosát a szűrési időpontban.
• Korábbi sebészeti béleltávolítás.
• Korábbi tüdőtranszplantáció.
• Olyan gyógyszerek alkalmazása, amelyekről ismert, hogy kölcsönhatásba lépnek az antimikobakteriális gyógyszerszintekkel; Megjegyzendő, hogy a CF-es betegeknél a leggyakoribb interakciók az itrakonazol, a vorikonazol és az ivakaftor alkalmazása. Minden egyes PK vizsgálati nap előtt 3 napig H2-blokkolókat és protonpumpa-gátlókat fogunk kapni az alanyoktól.
• Az azitromicint nem tudja tartani: Az alanyok nem zárhatók ki, ha immunmoduláló célból krónikus azitromicint szednek; mindazonáltal azt kérjük, hogy az alanyok az azitromicint a szűrővizsgálattól kezdődően, a 2. vizit előtti 2 hetes kimosási időszakon keresztül tartsák meg, és a 3. vizit végéig (összesen körülbelül 4 hétig) maradjanak ki.
• Akut exacerbációk: kizárás, ha szájon át, intravénásán vagy inhalációs antibiotikumokkal adnak kiegészítést, illetve hányással vagy hasmenéssel járó akut gyomor-bélrendszeri betegséget az egyes látogatásokat megelőző 2 hétben. Nem kizárt a korábban felírt váltakozó krónikus inhalációs vagy orális antibiotikum.
• Szintén kizárjuk a terhes nőket (nőknél minden egyes PK vizsgálat napján vizelet terhességi tesztet végeznek) és a döntéshozatalilag kifogásolt alanyokat.

Egészséges kontroll kizárási kritériumai:

• Allergia vagy intolerancia rifampinnal, etambutollal vagy azitromicinnel szemben.
• Májelégtelenség esetén az AST vagy ALT értéke meghaladja a normál érték felső határának háromszorosát a szűrési időpontban.
• Korábbi krónikus GI-betegség vagy műtéti béleltávolítás.
• Olyan gyógyszerek alkalmazása, amelyekről ismert, hogy kölcsönhatásba lépnek az antimikobakteriális gyógyszerszintekkel. Az alanyok H2-blokkolókat és protonpumpa-gátlókat kapnak 3 napig a PK vizsgálati nap előtt.
• Akut betegség: kizárás, ha antibiotikumot igénylő légúti betegség vagy gyomor-bélrendszeri betegség hányással vagy hasmenéssel jár a PK vizit előtti 2 hétben.
• Szintén kizárjuk a terhes nőket (a vizelet terhességi tesztjét a PK vizsgálat napján végezzük) és a határozatilag kifogásolt alanyokat.