A SANGUINATE™ vizsgálata sarlósejtes betegségben szenvedő vazookkluzív krízisben szenvedő betegek kezelésében
2018. május 22. frissítette: Prolong Pharmaceuticals
2. fázisú tanulmány a SANGUINATE™ biztonságosságáról és hatékonyságáról a vazookkluzív krízisek kezelésében ambuláns körülmények között: Placebo-kontrollos, egyszeri dózisú, egyszeri vak vizsgálat sarlósejtes betegségben szenvedő felnőtteknél
A SANGUINATE biztonságossága és hatása sarlósejtes betegségben szenvedő betegeknél, akik érelzáródásos krízisben szenvednek
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Azok a betegek, akik vazookkluzív krízisben szenvednek, jelentkeznek a klinikán kezelés és szűrés céljából az SGSC-005 vizsgálatba.
Azokat a betegeket, akik megfelelnek az összes felvételi/kizárási kritériumnak, véletlenszerűen besorolják, hogy 320 mg/kg SANGUINATE-t vagy placebót (sóoldatot) kapjanak egy 2 órás infúziós időszak alatt.
Az életjelek, az EKG-k, a biztonsági laboratóriumok, a nemkívánatos események, valamint a betegek és az orvosok kérdőíveinek értékelését az infúzió megkezdése után legfeljebb 6 órával töltik ki.
Ezt követően a betegeket a betegség súlyosságától függően hazaengedik, vagy kórházba szállítják további kezelés céljából.
A további telefonhívásokat a kezelés megkezdése után 24 órával és 7 nappal fejezik be.
A kezelés megkezdése után 72 órával utóellenőrző látogatást kell végezni a klinikán.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
24
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Egyesült Államok, 33021
- FSCDR
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33606
- Florida Health Tampa General Hospital
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21201-1559
- University of Maryland School of Medicine
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
- Johns Hopkins Univeristy School of Medicine
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Egyesült Államok, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center
-
-
New York
-
Rochester, New York, Egyesült Államok, 14627-0140
- University of Rochester Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43203
- Ohio State University Medical Center
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
- Blood Center of Wisconsin
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Életkor ≥ 18 év,
- Sarlósejtes betegség (minden genotípus),
- Súlyos vazookkluzív krízis (VOC) diagnózisa a vizsgáló klinikai megítélése alapján,
- A résztvevőt fel kell venni az ambuláns helyre olyan VOC kezelésére, amely IV fájdalomcsillapítást igényel,
- Képes írásbeli hozzájárulást adni,
- Képes a vizsgálati gyógyszer IV infúziójára.
Kizárási kritériumok:
- A vizsgálatvezető megítélése szerint a résztvevő nem alkalmas a vizsgálatra,
- Az SCD akut, súlyos szövődménye a VOC-n túl,
- Terhes vagy aktívan teherbe esni próbál, vagy szoptat,
- A résztvevőnek több mint 6 sürgős vizitje volt SCD szövődményei miatt az elmúlt 3 hónapban,
- Kevesebb mint 30 nap a VOC elleni iv. fájdalomcsillapító kezelés óta,
- a jelenlegi akut fájdalmas válság kezdete > 3 nappal az adagolás előtt,
- Mérsékelt vagy súlyos veseelégtelenség (CrCl < 50 ml/perc) vagy krónikus vesebetegség, vagy közepesen súlyos vagy súlyos májbetegség (LFT > 2 x ULN) bizonyítéka a múltbeli kórtörténet alapján,
- 90 napon belüli egyidejű vagy korábbi kezelés vizsgálati gyógyszerrel,
- A Vizsgáló véleménye szerint kóros EKG szív ischaemia és/vagy akut kezdetű pitvarfibrilláció miatt.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Egyetlen
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: SANGUINATE
320 mg/kg
|
Egyszeri kétórás SANGUINATE infúzió
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo
Normál sóoldat IV infúzió
|
Egyszeri kétórás placebo infúzió
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Ideje az ambuláns helyszínről való elbocsátásra
Időkeret: 7 nap
|
A vizsgálati gyógyszer-infúzió kezdetétől a résztvevő válaszának időpontjáig eltelt idő, amikor a fájdalomepizód kellőképpen javult a váladékozáshoz; a vizsgáló értékelése a résztvevő felmentési készenlétéről; és a résztvevőnek már nincs szüksége IV opioid beadására
|
7 nap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezelés biztonsága
Időkeret: 1 nap
|
az életjelek változásai, az EKG, a biokémiai, hematológiai és vizeletvizsgálati mérések, valamint a jelentett nemkívánatos események alapján
|
1 nap
|
|
A fájdalompontszám csökkenésének mértéke ambuláns vizit során, amelyet a résztvevő egy 10 pontos fájdalomskálán értékel
Időkeret: 1 nap
|
1 nap
|
|
|
A teljes fájdalomkezelés, beleértve az ambuláns vizit során kapott opioid dózist (mg/kg).
Időkeret: 1 nap
|
1 nap
|
|
|
A vizsgáló vagy a vizsgálati személyzet átfogó értékelése a résztvevő javulásáról (a ambuláns vizitből való elbocsátásra való készenlét időpontjában és a 72 órás utóellenőrző látogatáskor)
Időkeret: 7 nap
|
7 nap
|
|
|
Az ismétlődő ambuláns vizit(ek) arányának csökkentése a VOC miatt az elbocsátást követő 7 napon belül
Időkeret: 7 nap
|
7 nap
|
|
|
A VOC miatti kórházi kezelés(ek) arányának csökkenése a SANGUINATE-kezelés után és a hazabocsátás utáni 7 napon belül
Időkeret: 7 nap
|
7 nap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2016. november 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2017. december 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2017. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. április 2.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. április 7.
Első közzététel (Becslés)
2015. április 8.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2018. május 23.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. május 22.
Utolsó ellenőrzés
2018. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- SGSC-005
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .