Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af SANGUINATE™ til behandling af seglcellesygdomme patienter med vaso-okklusiv krise

22. maj 2018 opdateret af: Prolong Pharmaceuticals

Et fase 2-studie af sikkerheden og effektiviteten af ​​SANGUINATE™ til behandling af vaso-okklusive kriser i ambulatoriske omgivelser: Et placebokontrolleret, enkeltdosis, enkeltblindt studie hos voksne med seglcellesygdom

Sikkerhed og virkning af SANGUINATE på seglcellesyge patienter, der oplever en vaso-okklusiv krise

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Patienter, der oplever en vaso-okklusiv krise, vil rapportere til klinikken til behandling og screening i SGSC-005-undersøgelsen. Patienter, der opfylder alle inklusions-/eksklusionskriterier, vil blive randomiseret til at modtage enten SANGUINATE 320 mg/kg eller placebo (saltvand) over en 2 timers infusionsperiode. Vurderinger af vitale tegn, EKG'er, sikkerhedslaboratorier, uønskede hændelser samt patient- og lægespørgeskemaer vil blive udfyldt op til 6 timer efter starten af ​​infusionen. Patienter vil derefter blive vurderet til udskrivning enten til hjemmet eller indlagt på hospitalet til yderligere behandling afhængigt af deres sygdoms sværhedsgrad. Opfølgende telefonopkald vil blive afsluttet 24 timer og 7 dage efter påbegyndelse af behandlingen. Et opfølgningsbesøg vil blive afsluttet i klinikken 72 timer efter behandlingsstart.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Forenede Stater, 33021
        • FSCDR
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33606
        • Florida Health Tampa General Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201-1559
        • University of Maryland School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Johns Hopkins Univeristy School of Medicine
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Forenede Stater, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14627-0140
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43203
        • Ohio State University Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Blood Center of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder ≥ 18 år,
  2. seglcellesygdom (alle genotyper),
  3. Diagnose af en alvorlig vaso-okklusiv krise (VOC), baseret på efterforskerens kliniske vurdering,
  4. Deltageren skal indlægges på ambulatoriet til behandling af VOC, der kræver IV smertestillende medicin,
  5. Kan give skriftligt samtykke,
  6. I stand til at modtage IV-infusion af undersøgelseslægemiddel.

Ekskluderingskriterier:

  1. Efter efterforskerens vurdering er deltageren ikke en god kandidat til undersøgelsen,
  2. En akut alvorlig komplikation af SCD ud over VOC,
  3. Gravid eller aktivt forsøger at blive gravid, eller ammende,
  4. Deltageren havde > 6 akutte besøg for SCD-komplikationer i de foregående 3 måneder,
  5. Færre end 30 dage siden nogen tidligere behandling med IV smertestillende medicin mod VOC,
  6. Begyndelse af aktuel akut smertefuld krise > 3 dage før dosering,
  7. Tegn på moderat til svær nyreinsufficiens (CrCl < 50 ml/min) eller kronisk nyresygdom eller moderat til svær leversygdom (LFT > 2 x ULN) baseret på tidligere sygehistorie,
  8. Samtidig eller tidligere behandling inden for 90 dage med en forsøgsmedicin,
  9. Unormalt EKG på grund af hjerteiskæmi og/eller atrieflimren med akut indtræden, efter investigators opfattelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: SANGUINERET
320 mg/kg
Medicin: SANGUINERET
Enkelt to-timers infusion af SANGUINATE
Andre navne:
  • pegyleret carboxyhæmoglobin bovint
Placebo komparator: Placebo
Normal saltvandsinfusion
Medicin: Placebo
Enkelt to-timers infusion af placebo
Andre navne:
  • Normal saltvand

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til klargøring til udskrivning fra ambulant sted
Tidsramme: 7 dage
Defineret som tiden fra starten af ​​studiets lægemiddelinfusion indtil tidspunktet for deltagerens svar på, at deres smerteepisode er forbedret nok til at blive udskrevet; efterforskerens vurdering af deltagerens beredskab til udskrivning; og deltageren behøver ikke længere IV opioidadministration
7 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Behandlingssikkerhed
Tidsramme: 1 dag
som bestemt af ændringer i vitale tegn, EKG, biokemiske, hæmatologiske og urinanalysemålinger og rapporterede AE'er
1 dag
Omfang af reduktion i smertescore under ambulant besøg vurderet af deltageren på en 10-punkts smerteskala
Tidsramme: 1 dag
1 dag
Samlet smertebehandling modtaget inklusive opioiddosis (mg/kg) modtaget under ambulant besøg
Tidsramme: 1 dag
1 dag
Global vurdering af deltagerens forbedring af investigator eller undersøgelsespersonale (på tidspunktet for klarhed til udskrivning fra det ambulante besøg og ved det 72-timers opfølgningsbesøg)
Tidsramme: 7 dage
7 dage
Reduktion i antallet af tilbagevendende ambulante besøg for VOC inden for 7 dage efter udskrivelsen
Tidsramme: 7 dage
7 dage
Reduktion i antallet af hospitalsindlæggelser for VOC efter behandling med SANGUINATE og inden for 7 dage efter udskrivelse
Tidsramme: 7 dage
7 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Prolong Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2017

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. april 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. april 2015

Først opslået (Skøn)

8. april 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. maj 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. maj 2018

Sidst verificeret

1. maj 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SGSC-005

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Anæmi, seglcelle

Kliniske forsøg med SANGUINERET

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Congo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner