SANGUINATE™-tutkimus sirppisolutautipotilaiden hoidossa, joilla on vaso-okklusiivinen kriisi
tiistai 22. toukokuuta 2018 päivittänyt: Prolong Pharmaceuticals
Vaiheen 2 tutkimus SANGUINATE™:n turvallisuudesta ja tehokkuudesta vaso-okklusiivisten kriisien hoidossa ambulatorisissa olosuhteissa: plasebokontrolloitu, kerta-annos, yksisokkotutkimus aikuisilla, joilla on sirppisolutauti
SANGUINATE:n turvallisuus ja vaikutus sirppisolutautipotilaille, joilla on vaso-okklusiivinen kriisi
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Potilaat, joilla on vaso-okklusiivinen kriisi, ilmoittavat klinikalle hoitoa ja seulontaa varten SGSC-005-tutkimuksessa.
Potilaat, jotka täyttävät kaikki sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit, satunnaistetaan saamaan joko SANGUINATE 320 mg/kg tai lumelääkettä (suolaliuosta) 2 tunnin infuusiojakson aikana.
Elintoimintojen, EKG:n, turvallisuuslaboratorioiden, haittatapahtumien sekä potilas- ja lääkärikyselyiden arvioinnit täytetään 6 tunnin kuluessa infuusion aloittamisesta.
Potilaat arvioidaan sitten kotiutettaviksi tai sairaalaan jatkohoitoon sairauden vakavuudesta riippuen.
Seurantapuhelut suoritetaan 24 tunnin ja 7 päivän kuluttua hoidon aloittamisesta.
Seurantakäynti tehdään klinikalla 72 tunnin kuluttua hoidon aloittamisesta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
24
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Yhdysvallat, 33021
- FSCDR
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
- Florida Health Tampa General Hospital
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201-1559
- University of Maryland School of Medicine
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
- Johns Hopkins Univeristy School of Medicine
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Yhdysvallat, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center
-
-
New York
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14627-0140
- University of Rochester Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43203
- Ohio State University Medical Center
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Blood Center of Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä ≥ 18 vuotta,
- Sirppisolutauti (kaikki genotyypit),
- Vakavan vaso-okklusiivisen kriisin (VOC) diagnoosi tutkijan kliinisen arvion perusteella,
- Osallistujan tulee päästä ambulatoriseen hoitopaikkaan VOC-hoitoon, joka vaatii IV-kipulääkitystä,
- Pystyy antamaan kirjallinen suostumus,
- Pystyy vastaanottamaan tutkimuslääkkeen IV-infuusiota.
Poissulkemiskriteerit:
- Tutkijan arvion mukaan osallistuja ei ole hyvä ehdokas tutkimukseen,
- SCD:n akuutti vakava komplikaatio VOC:n lisäksi,
- Raskaana oleva tai aktiivisesti raskautta yrittävä tai imettävä,
- Osallistujalla oli > 6 kiireellistä käyntiä SCD-komplikaatioiden vuoksi viimeisen 3 kuukauden aikana,
- Alle 30 päivää aiemmasta VOC-kipulääkehoidosta,
- Nykyinen akuutti kivulias kriisi alkaa > 3 päivää ennen annostelua,
- Todisteet kohtalaisesta tai vaikeasta munuaisten vajaatoiminnasta (CrCl < 50 ml/min) tai kroonisesta munuaissairaudesta tai keskivaikeasta tai vaikeasta maksasairaudesta (LFT > 2 x ULN) aiemman sairaushistorian perusteella
- Samanaikainen tai aikaisempi hoito 90 päivän sisällä tutkimuslääkkeellä,
- Epänormaali EKG, joka johtuu sydämen iskemiasta ja/tai eteisvärinästä, joka alkaa akuutisti, tutkijan mielestä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Yksittäinen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: SANGUINAATTI
320 mg/kg
|
Yhden kahden tunnin SANGUINATE-infuusio
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Normaali suolaliuos IV-infuusio
|
Kahden tunnin kertainfuusio lumelääkettä
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aika valmistautua kotiutuspaikalta
Aikaikkuna: 7 päivää
|
Määritelty ajalle tutkimuslääkeinfuusion aloittamisesta siihen hetkeen, jolloin osallistuja reagoi siihen, että hänen kipujaksonsa on parantunut riittävästi irtoamista varten; tutkijan arvio osallistujan valmiudesta irtisanomiseen; ja osallistuja ei enää vaadi IV-opioidien antamista
|
7 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoidon turvallisuus
Aikaikkuna: 1 päivä
|
elintoimintojen muutosten, EKG:n, biokemiallisten, hematologisten ja virtsan mittausten sekä raportoitujen haittavaikutusten perusteella
|
1 päivä
|
|
Kipupisteiden vähenemisen laajuus ambulatorisen käynnin aikana osallistujan arvioimana 10-pisteen kipuasteikolla
Aikaikkuna: 1 päivä
|
1 päivä
|
|
|
Saadun kipuhoidon kokonaismäärä, mukaan lukien opioidiannos (mg/kg), joka saatiin ambulatorisen käynnin aikana
Aikaikkuna: 1 päivä
|
1 päivä
|
|
|
Tutkijan tai tutkimushenkilöstön suorittama kokonaisarvio osallistujan parantumisesta (valmiudessa päästä ambulatorisesta käynnistä ja 72 tunnin seurantakäynnillä)
Aikaikkuna: 7 päivää
|
7 päivää
|
|
|
VOC:n toistuvien ambulatoristen käyntien määrän vähentäminen 7 päivän sisällä kotiuttamisen jälkeen
Aikaikkuna: 7 päivää
|
7 päivää
|
|
|
VOC:n vuoksi sairaalahoitoon joutuneiden määrä vähenee SANGUINATE-hoidon jälkeen ja 7 päivän sisällä kotiutuksen jälkeen
Aikaikkuna: 7 päivää
|
7 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 1. marraskuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. joulukuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. joulukuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 2. huhtikuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 7. huhtikuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 8. huhtikuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 23. toukokuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 22. toukokuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. toukokuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SGSC-005
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Anemia, sirppisolu
-
University of BolognaNovartisTuntematonMyeloproliferatiiviset häiriöt | Hypereosinofiilinen oireyhtymä | Krooninen eosinofiilinen leukemia (CEL)Italia
-
Novartis PharmaceuticalsLopetettuKrooninen myelooinen leukemia (CML) | Philadelphian kromosomipositiivinen akuutti lymfoblastinen leukemia (Ph+ ALL) | Muut Glivecin/Gleevecin indikoidut hematologiset häiriöt (HES, CEL, MDS/MPN)Venäjän federaatio