SANGUINATE™治疗患有血管闭塞性危象的镰状细胞病患者的研究
2018年5月22日 更新者：Prolong Pharmaceuticals
一项关于 SANGUINATE ™治疗门诊血管闭塞性危象的安全性和有效性的 2 期研究：一项针对患有镰状细胞病的成人的安慰剂对照、单剂量、单盲研究
SANGUINATE 对经历血管闭塞危象的镰状细胞病患者的安全性和效果
研究概览
详细说明
正在经历血管闭塞危机的患者将向诊所报告治疗和筛选进入 SGSC-005 研究。
满足所有纳入/排除标准的患者将被随机分配接受 320 mg/kg 的 SANGUINATE 或安慰剂（生理盐水）超过 2 小时的输注期。
生命体征、心电图、安全实验室、不良事件以及患者和医生调查问卷的评估将在输液开始后最多 6 小时内完成。
然后将评估患者是否出院回家或入院接受进一步治疗，具体取决于他们的疾病严重程度。
后续电话将在治疗开始后 24 小时和 7 天完成。
治疗开始后 72 小时将在诊所完成随访。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
24
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
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Florida
-
Hollywood、Florida、美国、33021
- FSCDR
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Tampa、Florida、美国、33606
- Florida Health Tampa General Hospital
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、美国、21201-1559
- University of Maryland School of Medicine
-
Baltimore、Maryland、美国、21205
- Johns Hopkins Univeristy School of Medicine
-
-
New Jersey
-
Newark、New Jersey、美国、07112
- Newark Beth Israel Medical Center
-
-
New York
-
Rochester、New York、美国、14627-0140
- University of Rochester Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus、Ohio、美国、43203
- Ohio State University Medical Center
-
-
Virginia
-
Richmond、Virginia、美国、23298
- Virginia Commonwealth University
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-
Wisconsin
-
Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- Blood Center of Wisconsin
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄≥18岁，
- 镰状细胞病（所有基因型），
- 根据研究者的临床判断，严重血管闭塞危象 (VOC) 的诊断，
- 参与者需要进入门诊治疗需要静脉注射止痛药的 VOC，
- 能够提供书面同意，
- 能够接受研究药物的静脉输注。
排除标准：
- 根据研究者的判断，参与者不是研究的合适人选，
- VOC 以外的 SCD 急性严重并发症，
- 怀孕或积极尝试怀孕或哺乳，
- 参与者在前 3 个月内因 SCD 并发症进行了 > 6 次紧急就诊，
- 自任何先前使用 IV 止痛药治疗 VOC 后不到 30 天，
- 当前急性疼痛危象的发作 > 给药前 3 天，
- 根据既往病史，有中度至重度肾功能不全 (CrCl < 50 mL/min) 或慢性肾病，或中度至重度肝病 (LFTs > 2 x ULN) 的证据，
- 在 90 天内同时或先前接受研究性药物治疗，
- 研究者认为由于急性发作的心脏缺血和/或心房颤动导致心电图异常。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：血归
320 毫克/公斤
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单次输注 SANGUINATE 两小时
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
生理盐水静脉滴注
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单次两小时输注安慰剂
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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准备好从门诊出院的时间
大体时间：7天
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定义为从研究药物输注开始到参与者反应其疼痛发作已改善到足以出院的时间；研究者对参与者出院准备情况的评估；参与者不再需要静脉注射阿片类药物
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7天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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治疗的安全性
大体时间：1天
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根据生命体征、心电图、生化、血液学和尿液分析措施的变化以及报告的不良事件确定
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1天
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参与者根据 10 点疼痛量表评估门诊期间疼痛评分的降低程度
大体时间：1天
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1天
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接受的总疼痛治疗，包括门诊期间接受的阿片类药物剂量 (mg/kg)
大体时间：1天
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1天
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研究人员或研究人员对参与者改善情况的总体评估（在门诊就诊准备好出院时，以及 72 小时随访时）
大体时间：7天
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7天
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出院后 7 天内针对 VOC 的反复门诊就诊率降低
大体时间：7天
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7天
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用 SANGUINATE 治疗后和出院后 7 天内因 VOC 住院率降低
大体时间：7天
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7天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年11月1日
初级完成 (实际的)
2017年12月1日
研究完成 (实际的)
2017年12月1日
研究注册日期
首次提交
2015年4月2日
首先提交符合 QC 标准的
2015年4月7日
首次发布 (估计)
2015年4月8日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年5月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年5月22日
最后验证
2018年5月1日
更多信息
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