AADC génterápia a Parkinson-kórban

Bevételi kritériumok:

1. Az idiopátiás Parkinson-kórban szenvedő betegek megfelelnek az Egészségügyi, Munkaügyi és Jóléti Minisztérium (1995) által meghatározott betegség diagnosztikai kritériumainak: a központi idegrendszeri degeneratív betegségek kutatási bizottsága, az L-Dopa hatékony a betegség korai stádiumában, és nincs központi idegrendszeri degeneratívra utaló lelet. Betegség található.
2. Életkor ≤ 75 év az orvosi kezelés idején.
3. Kezdetkor ≥ 35 év.
4. Az L-dopa terápia időtartama ≥ 5 év.
5. Hoehn és Yahr IV. szakasz kikapcsolt állapotban az orvosi kezelés megkezdésekor.
6. A Movement Disorder Society által szponzorált egységes Parkinson-kór Skála III. rész (MDS-UPDRS-III) felülvizsgálata, a minimális motoros pontszám 30 a maximális motoros pontszám 100 OFF állapotban.
7. Pozitív válasz a dopaminerg terápiára, amit az MDS-UPDRS-III motoros pontszám jelentős javulása bizonyít a meghatározott "OFF" és "ON" állapot között: legalább 16 pontos javulás az MDS-UPDRS-III-ban dopaminerg terápia után.
8. Azok a betegek, akik az elviselhetetlen motoros szövődmény miatt Parkinson-kór miatt sztereotaxiás műtéten eshetnek át, az MDS-UPDRS-IV B részében (a tünetek napi ingadozása) a minimális pontszám 4-től a maximum 9-ig terjednek, és nem reagálnak az optimális orvosi terápiára.
9. A követelményeknek való megfelelés, beleértve az orvosi kezelés utáni gyakori klinikai vizsgálatot, ebben a tanulmányban.
10. A Parkinson-kór terápiás gyógyszerének megőrzése legalább 2 hónapig a vizsgálatban való részvétel előtt.
11. Írásbeli beleegyezés.

Kizárási kritériumok:

1. Azok a betegek, akiknél másodlagos/atípusos parkinsonizmus gyanúja merül fel agyi érbetegség kórtörténete, antipszichotikus vagy toxikus szerekkel való érintkezés és agyvelőgyulladás, vagy progresszív supranukleáris bénulás, piramistraktus jel, vegetatív tünet, demencia, hallucináció, téveszme és így vagy a mágneses rezonancia képalkotás (MRI) leletén alapul, mint például a Lacunar-infarktus vagy a középagyi tectum sorvadása, valamint a híd és a kisagy atrófiája.
2. Azok a betegek, akiknek a kórtörténetében az elmúlt 6 hónapban 3 órán keresztül vagy több intenzív vagy heves diszkinézia szerepel.
3. Parkinson-kórban szenvedő betegek (pallidotomia, thalamotomia, mély agyi stimuláció).
4. Mini-Mental State Examination (MMSE) ≤ 20 vagy demenciával diagnosztizált beteg a neuropszichológiai értékelésben.
5. Azok a betegek, akiknek kórtörténetében hallucináció, téveszme, skizofrénia vagy érzelmi zavar szerepel a tájékozott beleegyezéstől számított 6 hónapon belül.
6. Olyan betegek, akiknek a kórtörténetében jelentős szív- és érrendszeri betegség szerepel, beleértve az agyi érrendszeri balesetet.
7. Rosszindulatú daganat az agyban, klinikailag jelentős neurológiai betegség (például az életkorral nem összefüggő jelentős agysorvadás).
8. Egyéb rosszindulatú daganatok anamnézisében, a kezelt carcinoma cutaneum kivételével, 5 éven belül.
9. Nem kontrollált magas vérnyomás: szisztolés vérnyomás ≥ 160 Hgmm.
10. Coagulopathia vagy antikoaguláns terápia szükségessége.
11. Klinikailag jelentős immunrendszeri diszfunkció (például olyan eset, amikor immunszuppresszív gyógyszerek alkalmazására van szükség).
12. A Geriatric Depression Scale (GDS) rövid skála ≥ 10 pont, vagy ha antidepresszánst szed, akkor a pontszám > 5 pont.
13. Monoamin-oxidáz (MAO)-A-gátlókkal vagy antipszichotikus gyógyszerekkel.
14. Az MRI vizsgálata nem lehetséges.
15. FMT-PET kóros lelet nélküli esetek.
16. Menopauzában lévő nő vagy férfi, aki egy nőstény megtermékenyítését kívánja (kivéve: abban az esetben, ha a spermiumot a génterápia előtt mélyhűtötték, és a spermium felhasználásával születik gyermek).
17. A kórelőzményben görcsroham szerepel 3 éven belül, vagy epilepsziás gyógyszert kapott, vagy olyan betegeknél, akiknél epilepsziás rendellenességben szenvedtek az elektroencefalográfiában.
18. Súlyos gyógyszerallergia múltbeli kórtörténete.
19. Olyan betegek, akik 6 hónapon belül más klinikai vizsgálatban vettek részt.

20. Azok a betegek, akik megfelelnek az alábbi kritériumok bármelyikének:

    1. Súlyos vesebetegség (Cr ≥ 2,0 mg/dl és BUN ≥ 25 mg/dl)
    2. Súlyos májelégtelenség (AST (GOT) / ALT (GPT) ≤2,5x a normálérték felső határa (ULN)
    3. Súlyos cukorbetegség (alkalmi vércukorszint vagy éhgyomri vércukorszint ≥ 200 mg/dl és HbA1c ≥ 9%)
21. Bármely más beteg, akit a vizsgálók nem megfelelőnek ítéltek a vizsgálat tárgyához.