Terapia genowa AADC w chorobie Parkinsona

Kryteria przyjęcia:

1. Pacjenci z idiopatyczną chorobą Parkinsona spełniają kryteria diagnostyczne określonej choroby określone przez Ministerstwo Zdrowia, Pracy i Opieki Społecznej (1995): Komitet Badawczy Chorób Zwyrodnieniowych OUN, L-Dopa jest skuteczna we wczesnym stadium choroby i nie ma wyników sugerujących Zwyrodnienie OUN Wykryto chorobę.
2. Wiek ≤ 75 lat w momencie leczenia.
3. Wiek w chwili zachorowania ≥ 35 lat.
4. Czas trwania terapii L-dopą ≥ 5 lat.
5. Stopień IV Hoehna i Yahra w stanie OFF na początku leczenia.
6. Sponsorowana przez Towarzystwo Zaburzeń Ruchu rewizja Unified Parkinson's Disease Scale Część III (MDS-UPDRS-III), minimalny wynik motoryczny 30 do maksymalnego wyniku motorycznego 100 w stanie OFF.
7. Pozytywna odpowiedź na terapię dopaminergiczną, o czym świadczy niezwykła poprawa wyniku motorycznego MDS-UPDRS-III pomiędzy zdefiniowanym stanem „OFF” i „ON”: minimalna poprawa o 16 punktów w MDS-UPDRS-III po terapii dopaminergicznej.
8. Pacjenci, którzy mogą zostać poddani stereotaktycznej operacji z powodu choroby Parkinsona z powodu nie do zniesienia powikłań ruchowych, od minimalnego wyniku 4 do maksymalnego wyniku 9 w części B MDS-UPDRS-IV (dobowa fluktuacja objawów), niereagujący na optymalną terapię medyczną.
9. Aby móc spełnić wymagania, w tym częste badania kliniczne po leczeniu, w tym badaniu.
10. Przechowywanie leku stosowanego w leczeniu choroby Parkinsona przez co najmniej 2 miesiące przed udziałem w tym badaniu.
11. Pisemna świadoma zgoda.

Kryteria wyłączenia:

1. Pacjenci, u których podejrzewa się wtórny/atypowy parkinsonizm na podstawie wywiadu chorobowego dotyczącego choroby naczyń mózgowych, narażenia na leki przeciwpsychotyczne lub toksyczne oraz zapalenia mózgu lub na podstawie objawów postępującego porażenia nadjądrowego, objawu układu piramidowego, objawu autonomicznego, otępienia, omamów, urojeń i tak na lub na podstawie odkrycia za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI), takiego jak zawał Lacunara lub atrofia pokrywy śródmózgowia i atrofia mostu i móżdżku.
2. Pacjenci z wywiadem trwającym co najmniej 3 godziny intensywnych lub gwałtownych dyskinez w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
3. Pacjenci po przebytej stereotaksji w chorobie Parkinsona (pallidotomia, talamotomia, głęboka stymulacja mózgu).
4. Mini-Mental State Examination (MMSE) ≤ 20 lub pacjent z rozpoznaniem otępienia w ocenie neuropsychologicznej.
5. Pacjenci z historią medyczną halucynacji, urojeń, schizofrenii lub zaburzeń afektywnych w ciągu 6 miesięcy od świadomej zgody.
6. Pacjenci z poważną chorobą sercowo-naczyniową w wywiadzie, w tym incydentem naczyniowo-mózgowym.
7. Nowotwór złośliwy mózgu, klinicznie istotna choroba neurologiczna (na przykład znaczna atrofia mózgu niezgodna z wiekiem).
8. Historia innego nowotworu złośliwego, z wyjątkiem leczonego raka skóry, w ciągu 5 lat.
9. Niekontrolowane nadciśnienie tętnicze: skurczowe ciśnienie krwi ≥ 160 mmHg.
10. Koagulopatia lub potrzeba leczenia przeciwzakrzepowego.
11. Klinicznie istotna dysfunkcja układu odpornościowego (na przykład przypadek wymagający stosowania leków immunosupresyjnych).
12. Geriatryczna Skala Depresji (GDS) krótka skala ≥ 10 punktów lub w przypadku przyjmowania leków przeciwdepresyjnych wynik > 5 punktów.
13. Na inhibitorach monoaminooksydazy (MAO)-A lub lekach przeciwpsychotycznych.
14. Nie można zeskanować MRI.
15. Przypadki bez nieprawidłowości w badaniu FMT-PET.
16. Kobiety lub mężczyźni przed menopauzą, którzy chcą zapłodnić samicę (wykluczone: w przypadku kriokonserwacji nasienia przed terapią genową i urodzenia dziecka z wykorzystaniem nasienia).
17. Historia medyczna napadu drgawkowego w ciągu ostatnich 3 lat lub przyjmowanie leku przeciwpadaczkowego lub pacjenci z zaburzeniami padaczkowymi w elektroencefalografii.
18. Historia medyczna poważnej alergii na leki.
19. Pacjenci, którzy brali udział w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 6 miesięcy.

20. Pacjenci, którzy spełniają którekolwiek z poniższych kryteriów:

    1. Ciężkie zaburzenie czynności nerek (Cr ≥ 2,0 mg/dl i BUN ≥ 25 mg/dl)
    2. Ciężkie zaburzenia czynności wątroby ( AspAT (GOT) / ALT (GPT) ≤2,5 x górna granica normy (GGN)
    3. Ciężka cukrzyca (glikemia dorywcza lub glikemia na czczo ≥ 200 mg/dl i HbA1c ≥ 9 %)
21. Wszyscy inni pacjenci uznani przez badaczy za nieodpowiednich dla przedmiotu tego badania.