Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Cisztás fibrózis diagnózisa orrkefélés elemzésével (MUCO-BROCC)

2017. szeptember 27. frissítette: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

A fogmosással gyűjtött orrhámsejtekből (CCBN) származó iontranszport vizsgálata a cisztás fibrózis atipikus formáinak diagnosztizálásában

A CF diagnózisa jelenleg két CFTR génmutáció felfedezésén és/vagy pozitív verejtékteszten (> 60mmol/l) alapul. Jelentős számú atípusos cisztás fibrózisban (a CFTR gén egyetlen mutációjával és/vagy 30 és 60 mmol/l közötti köztes izzadási teszttel) szenvedő betegek jelentős része a speciális ellátás mögött áll, miközben visszafordíthatatlan. tüdőkárosodás már fennáll. Jelenleg az atípusos formák diagnosztizálására javasolt az orrpotenciál különbség in vivo (DPN) mérése, amely az orrhámban elektróddal történő klórszállítást értékeli. A DPN-függő nazális lokális állapotok azonban az elemzés során nem mindig teszik lehetővé a cisztás fibrózis diagnózisának megállapítását. Új és megbízhatóbb diagnosztikai tesztek kidolgozása szükséges az atipikus cisztás fibrózis eseteinek kimutatására. A szerzők új diagnosztikai technika kidolgozását javasolják, amely az alany orrsejtjeinek ecsettel nyert és elsődleges tenyészetbe (CCBN) elhelyezett készítményének bioelektromos tulajdonságainak vizsgálatán alapul.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Ismeretlen

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az autoszomális recesszív, a CF-et a CFTR gén mutációi okozzák, amelyek természete meghatározza a betegség klinikai kifejeződését és súlyosságát, elsősorban a légzőszervi, emésztőrendszeri és nemi szerveket. A cisztás fibrózisban szenvedő betegek morbiditásáért és mortalitásáért elsősorban a légúti patológia a felelős. A CFTR, amely egy klórt hordozó ioncsatorna, a légúti hámsejteket borító felületi folyadék változásaiban való részvétele révén fontos szerepet játszik a légúti betegségekben.

Jelenleg az orrpotenciál-különbség in vivo (DPN) mérése érveket vethet fel a cisztás fibrózis (klórtranszport alapértelmezett) elektrofiziológiai diagnózisa mellett az atipikus formában szenvedő betegeknél, de megnehezítheti vagy értelmezhetetlenné teheti a beteg együttműködésének hiánya (különösen azoknál a gyerekeknél, akik nem támogatják a szonda jelenlétét az orrba) vagy ezeknél a betegeknél a fertőző betegségekhez kapcsolódó rossz helyi körülmények miatt.

Új és megbízhatóbb diagnosztikai tesztek kidolgozása szükséges az atipikus cisztás fibrózis eseteinek kimutatására. A cisztás fibrózis atipikus formáinak diagnosztizálása során ecsettel (NBC) gyűjtött orrhámsejtekből származó iontranszport vizsgálatát ebben a kísérletben új diagnosztikai tesztként tesztelik.

Ez a kutatás három csoportra összpontosít:

  1. Cisztás fibrózisban szenvedő felnőttek.
  2. atípusos formában szenvedő felnőtt betegek
  3. olyan emberek, akik nem szenvednek cisztás fibrózisban

A betegcsoporttól függően csak egy CCBN vagy CCBN és DPN vagy CCBN és DPN, valamint genetikai elemzés lesz a mutáció hiányának igazolására.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

128

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Franciaország
      • Creteil, Franciaország, 94010
        • Toborzás
        • Centre Hospitalier Intercommunal de Créteil

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Igen

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Cisztás fibrózisban és atípusos fibrózisban szenvedő betegek számára:

    • A felső légutak általános vagy lokális fertőzése után legalább 30 nappal

  • A vezérlőkhöz:

    • Nincs anamnézis vagy Sino-pulmonalis patológia, és a CFTR gén mutációinak negatív azonosítása

  • A kutatásban részt vevő összes téma esetében:

    • Tájékoztatás és az alanyok tájékozott beleegyezésének megszerzése.
    • Életkor ≥ 18 év
    • társadalombiztosítási rendszerhez vagy ilyen rendszerhez való tartozás

Kizárási kritériumok:

  • Minden résztvevőnek:

    • Per os kortikoszteroid vagy helyi kortikoszteroid kezelés az orrban az orrmosást vagy az orrpotenciál különbség mérését megelőző hónapban
    • 2 hónapnál rövidebb orális műtéti előzmény
    • 2 hónap alatti alsó turbina cauterizálása
    • Túlérzékenység az amid helyi érzéstelenítőire (például lidokainra) vagy valamelyik összetevőjére, beleértve a segédanyagban található metil-parahidroxibenzoátot.
    • Porphyria.
    • A kezeléssel nem kontrollált epilepszia.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Diagnosztikai
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Egyéb: Diagnosztikai vizsgálat
Diagnosztikai vizsgálatot végeznek az orrmosásból származó sejten
Egyéb: Orrmosás
A CCBN-teszt célja az alanyból vett orrhámsejtek iontranszportjának értékelése úgy, hogy helyi érzéstelenítés után minikefével megmossák az alsó turbinát. Az iontranszport elemzését ex vivo végezzük az orrhámsejtek primer tenyészetén fogmosás után

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A CCBN teszt minősége
Időkeret: 14 nappal az orrmosás után

Az elsődleges végpont összetett. A CCBN teszt diagnosztikai minősége az orrhámsejtek elemzése:

  • alapzárlati áramban,
  • ENaC-nek megfelelő amilorid-érzékeny áramban
  • a CFTR-nek megfelelő ciklikus AMP-függő áram
14 nappal az orrmosás után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az orrpotenciál különbség
Időkeret: 14 nappal az orrmosás után

Az orrpotenciál különbséget értékelni kell:

  • alapban,
  • amilorid oldat infúziója után,
  • amilorid-klorid nélküli oldat infúziója után,
  • amilorid és izoproterenol (cAMP agonista) oldatának infúziója után.
14 nappal az orrmosás után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Virginie Prulière-Escabasse, MD, PhD, Centre Hospitalier Intercommunal of Creteil

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2015. március 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2018. július 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2018. szeptember 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. április 29.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. április 29.

Első közzététel (Becslés)

2015. május 4.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2017. szeptember 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. szeptember 27.

Utolsó ellenőrzés

2017. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • P120913

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel