Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A CDZ173 hatékonyságának vizsgálata APDS/PASLI-ban szenvedő betegeknél

2022. augusztus 8. frissítette: Novartis Pharmaceuticals

Nyílt, nem randomizált, betegen belüli dózismeghatározó vizsgálat, amelyet egy randomizált, alany, vizsgáló és szponzor vak, placebokontrollált vizsgálat követett a CDZ173 (Leniolisib) hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére APDS/PASLI (aktivált foszforoszlop) betegeknél 3-kináz delta szindróma/p110δ-aktiváló mutáció, amely öregedő T-sejteket, limfadenopátiát és immunhiányt okoz)

Ezt a vizsgálatot a CDZ173, egy szelektív PI3Kδ inhibitor feltárására tervezték genetikailag aktivált PI3Kδ-ben szenvedő betegeknél, azaz olyan betegeknél, akiknél aktivált foszfoinozitid 3-kináz delta szindróma/p110δ-aktiváló mutáció van, ami öregedő T-sejteket, limfadenopátiát és immunhiányt (LIAPDS/immundeficienciát) okoz.

A vizsgálat két részből állt: az I. rész a nyílt elnevezésű rész volt, amelynek célja a CDZ173 biztonságosságának és farmakokinetikájának megállapítása volt a célpopulációban, valamint a II. részben tesztelendő optimális dózis kiválasztása. A II. rész célja a CDZ173 hatékonyságának és biztonságosságának felmérése volt a célpopulációban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy 2 részes (I. rész és II. rész), 2./3. fázisú, többközpontú vizsgálat volt APDS/PASLI-ban szenvedő alanyokon.

A vizsgálat I. része egy nem randomizált, nyílt, betegen belüli, felfelé titrált dóziskereső rész volt 6 APDS/PASLI-s résztvevőnél. A kezdő adag 10 mg volt, majd 30 mg és 70 mg kétszer. 4 hétig minden dózisszintnél. Az I. rész három külön tanulmányi időszakból állt:

Szűrés / kiindulási vizit (-50. naptól - 1. napig): Ezt az időszakot használták fel annak megerősítésére, hogy a vizsgálatba való felvételi és kizárási kritériumok teljesültek. Azok a résztvevők, akiket alkalmasnak ítéltek a vizsgálatba való felvételre, a -1. napon ellátogattak a klinikára a randomizálás előtti kiindulási értékelések céljából.

Kezelési időszak (1. naptól 84. napig): A résztvevők az 1. napon kezdték meg a kezelést, és naponta kétszer 10 mg CDZ173-at kaptak a 28. napig. A folyamatos biztonsági felülvizsgálat, valamint a PK és PD adatok áttekintése után a kielégítőnek ítélt résztvevők a következő dózisszintekre léptek: a 29. naptól az 56. napig a résztvevők 30 mg CDZ173-at kaptak kétszer. és az 57. naptól a 84. napig, ha kielégítőnek értékelték, a résztvevők 70 mg CDZ173-at kaptak kétszer i.d.

Nyomon követés (85-114. nap): A kezelési időszak befejezése után a résztvevőket négy héten át, a 114. napig követték nyomon a biztonság érdekében.

A II. rész egy randomizált, alany, vizsgáló és szponzor által vak, placebo-kontrollos, fix dózisú rész volt, amely 31 APDS/PASLI-s résztvevőt vizsgált. Az ebben a részben használt CDZ173 dózist az I. rész biztonságossági, tolerálhatósági, farmakokinetikai és PD adatai alapján választották ki. A II. rész három különböző vizsgálati időszakból állt:

Szűrés / kiindulási vizit (-50. naptól - 1. napig): Ezt az időszakot használták fel annak megerősítésére, hogy a vizsgálatba való felvételi és kizárási kritériumok teljesültek. Azok a résztvevők, akiket alkalmasnak ítéltek a vizsgálatba való felvételre, a -1. napon ellátogattak a klinikára a randomizálás előtti kiindulási értékelések céljából.

Kezelési időszak (1. naptól 85. napig): Az 1. napon a résztvevőket véletlenszerűen besorolták a két kezelési csoport egyikébe 2:1 arányban, hogy 70 mg CDZ173-at kapjanak kétszer i.d. vagy a megfelelő placebóval a 85. napig.

Nyomon követés (86-115. nap): A 86. napon a résztvevők egy része átállt a CCDZ173X2201E1 kiterjesztett vizsgálatra, és a CCDZ173X2201 kezelés befejezése után nem követték nyomon a biztonság érdekében. Azokat a résztvevőket, akik az utolsó kezelési adag után közvetlenül nem tértek át a kiterjesztett vizsgálatra, a biztonság érdekében négy héten át a 115. napig követték nyomon.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

37

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Csehország
      • Prague 5, Csehország, 150 00
        • Novartis Investigative Site
  • Egyesült Királyság
      • Belfast, Egyesült Királyság, BT9 7AB
        • Novartis Investigative Site
  • Egyesült Államok
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20814
        • National Institute of Health NIH
  • Fehéroroszország
      • Minsk, Fehéroroszország, 223053
        • Novartis Investigative Site
  • Hollandia
      • Rotterdam, Hollandia, 3000 CA
        • Novartis Investigative Site
  • Németország
      • Dresden, Németország, 01307
        • Novartis Investigative Site
  • Olaszország
      • Brescia, Olaszország, 25123
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Olaszország, 90127
        • Novartis Investigative Site
  • Orosz Föderáció
      • Moscow, Orosz Föderáció, 117198
        • Novartis Investigative Site
  • Írország
      • Dublin, Írország
        • Novartis Investigative Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • 12-75 éves (beleértve) férfi és női betegek, akiknél dokumentált APDS/PASLI-asszociált genetikai PI3K delta mutáció volt.
  • Az I. és II. részben a betegeknek csomóponti és/vagy extranodális limfoproliferációval, valamint APDS/PASLI-val kompatibilis klinikai leletekkel és megnyilvánulásokkal kell rendelkezniük, mint például az anamnézisben szereplő ismételt oto-sino-pulmonalis fertőzések és/vagy szervi diszfunkció (pl. tüdő, máj). ). Ezen túlmenően, a II. részben a betegeknek legalább egy mérhető csomóponti elváltozást kell mutatniuk CT- vagy MRI-vizsgálaton.
  • A szűrés során az életjeleket (szisztolés és diasztolés vérnyomást és pulzusszámot) ülő helyzetben mértük, miután a beteg legalább három percig pihent.

Főbb kizárási kritériumok:

  • Immunszuppresszív gyógyszerek korábbi vagy egyidejű alkalmazása.
  • A CYP3A izoenzim erős inhibitoraként, mérsékelten vagy erősen indukálóiként ismert gyógyszer jelenlegi alkalmazása, ha a kezelést nem lehet abbahagyni vagy másik gyógyszerre váltani a vizsgálati kezelés megkezdése előtt.
  • A CYP1A2 izoenzim által metabolizált és szűk terápiás indexű gyógyszerek jelenlegi alkalmazása (olyan gyógyszerek, amelyek expozíciós reakciója azt jelzi, hogy az expozíciós szintjük erős inhibitorok egyidejű alkalmazása miatti növekedése komoly biztonsági aggályokhoz vezethet (pl. Torsades de Pointes)).
  • Élő vakcinák (ide tartozik minden legyengített élő vakcina) beadása a vizsgálatba való belépés előtt 6 héttel, a vizsgálat alatt és a CDZ173 utolsó adagját követő 7 napig.
  • Terhes vagy szoptató (szoptató) nők, akiknél a terhesség a nőstény fogantatás utáni állapota a terhesség befejezéséig, amelyet pozitív hCG laboratóriumi teszt igazol.
  • Fogamzóképes korú nők: minden olyan nő, aki fiziológiailag képes teherbe esni, kivéve, ha rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmaz a vizsgálati gyógyszer adagolása alatt és a vizsgálati kezelés leállítását követő 2 napig.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: I. rész: CDZ173
A résztvevők egymást követően 10 mg CDZ173-at kaptak naponta kétszer (b.i.d.) az 1. naptól a 28. napig, és CDZ173-at 30 mg kétszer naponta kétszer. a 29. naptól az 56. napig és a CDZ173 70 mg b.i.d. az 57. naptól a 84. napig.
Drog: CDZ173
CDZ173 10 és 70 mg-os kapszula szájon át történő alkalmazásra.
Más nevek:
  • Leniolisib
Kísérleti: II. rész: CDZ173
A résztvevők 70 mg CDZ173-at kaptak kétszer i.d. az 1. naptól a 85. napig.
Drog: CDZ173
CDZ173 10 és 70 mg-os kapszula szájon át történő alkalmazásra.
Más nevek:
  • Leniolisib
Placebo Comparator: II. rész: Placebo
A résztvevők Placebót kaptak b.i.d. az 1. naptól a 85. napig.
Egyéb: Placebo
Placebo kapszulák orális adagolásra

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
I. rész: Nemkívánatos eseményekkel (AE) és súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: A kezelés kezdetétől a kezelés befejezését követő 30 napig, a maximális időtartam 114 nap
A nem- és súlyos nemkívánatos eseményekben szenvedő résztvevők száma, beleértve a kiindulási állapothoz képest jelentős változásokat a fizikai leletekben, az életjelekben, az elektrokardiogramokban és a nem mellékesnek minősített és jelentett laboratóriumi értékekben. Az egyes kategóriákban (AE és SAE) a résztvevők számát dózisszintenként jelentik: CDZ173 10 mg az 1. naptól a 28. napig, CDZ173 30 mg a 29. naptól az 56. napig és CDZ173 70 mg az 57. naptól a 84. napig.
A kezelés kezdetétől a kezelés befejezését követő 30 napig, a maximális időtartam 114 nap
I. rész: CDZ173 dóziskoncentráció
Időkeret: 1., 29. és 57. nap (0,25 és 3 órával a reggeli adag után) és 84. nap
Vénás teljes vérmintákat gyűjtöttünk a CDZ173 dózis-PD és PK/PD kapcsolatának értékeléséhez az APDS/PASLI-ban szenvedő résztvevőknél a dózis kiválasztásához a II. részben. A CDZ173-at validált folyadékkromatográfia - tömegspektrográfia (LC-MS) módszerrel határoztuk meg; a mennyiségi meghatározás várható alsó határa (LLOQ) 3 ng/ml volt. Az LLOQ alatti koncentrációkat "nullaként" jelentették, és nem használtak módszert a hiányzó adatok imputálására.
1., 29. és 57. nap (0,25 és 3 órával a reggeli adag után) és 84. nap
I. rész: A nem stimulált és stimulált pAkt-szintek gátlásának százalékos aránya a B-sejtekben
Időkeret: Kiindulási állapot, 29. és 57. nap (3 és 12 órával az adagolás után) és 84. nap
Az Akt in ex vivo stimulált és nem stimulált B-sejtek foszforilációját a kiinduláskor és a 4 hetes kezelési periódus végén számszerűsítettük mindhárom dózisszint esetében. A CD20B+ foszfo-Akt pozitív sejtek százalékos (%) meghatározását teljes vér ex vivo stimulációja után áramlási citometriás analízissel végeztük. A pAkt gátlásának százalékos értékét (-1)* százalékos változásként határoztuk meg az alapvonal pAkt értékéhez képest. A nem stimulált sejtek kontrollként szolgáltak minden időpontban. Az alapvonalat a -1. napi érték és az 1. napon az adagolás előtti érték átlagaként határozták meg, amikor mindkettő rendelkezésre állt (ha az egyik hiányzott, akkor az alapvonalat a meglévő értékként határozták meg). A stimulált B-sejtek nagyobb százalékos gátlása javulást jelez. Nem használtak módszereket a hiányzó adatok imputálására.
Kiindulási állapot, 29. és 57. nap (3 és 12 órával az adagolás után) és 84. nap
II. rész: Változás az alapvonalhoz képest a log10 átmérők szorzatának transzformált összegében (SPD) a lézióindexben
Időkeret: Alapállapot és 85. nap
A CDZ173 limfadenopátiára gyakorolt ​​hatásának felmérésére a résztvevőket mágneses rezonancia képalkotással (MRI) vagy számítógépes tomográfiás (CT) szkennerrel vizsgálták a klinikai gyakorlat és a helyi szabályozás alapján. A nyak, a mellkas, a has és a medence MRI vagy CT képalkotása történt. Az indexelváltozásokat a mérhető csomóponti és extranodális léziók közül választottuk ki a Cheson módszertan szerint. A legnagyobb domináns léziók közül legfeljebb hatot választottunk ki és dokumentáltak az alapvonalon, és a kezelés végén újra értékelték. A nyirokcsomók méretének változását az átmérők szorzatának (SPD) log10 transzformált összegével, a leghosszabb lézióátmérő (mm)" és a "leghosszabb merőleges átmérő (mm)" összegével mértük. Az alacsonyabb pontszám az index elváltozások SPD csökkenését jelzi. A kiindulási értékhez képest negatív változás javulást jelez.
Alapállapot és 85. nap
II. rész: Változás az alapvonalhoz képest a naiv B-sejtek százalékos arányában az összes B-sejthez viszonyítva
Időkeret: Alapállapot és 85. nap
Az APDS/PASLI-betegek a B-sejtek működésének szabályozási zavarától és a naiv B-sejtek alacsony számával történő differenciálódástól szenvednek. A kezelés végén a naiv B-sejtek százalékos arányában az összes B-sejtekhez viszonyított változást a kiindulási értékhez képest áramlási citometriával értékeltük, hogy értékeljük a CDZ173 farmakodinámiás hatását a B-sejtek immunfenotipizálására. A naiv B-sejtek magasabb százaléka az összes B-sejtben pozitív eredmény. Az alapvonalhoz képest pozitív változás javulást jelez.
Alapállapot és 85. nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
I. és II. rész: A plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület a nulla időponttól az utolsó számszerűsíthető koncentrációig (AUClast) a CDZ173 esetében
Időkeret: I. rész: 1., 29. és 57. nap / II. rész: 1. nap
Vénás teljes vérmintákat vettünk az aktivitás alapú farmakokinetikai jellemzéshez. Az AUClast értéket a plazmakoncentráció-idő adatokból számították ki, nem kompartmentális módszerekkel. Az AUClast értéket minden CDZ173 dózisszint (10, 30 és 70 mg) első napján számítottuk ki az I. résznél és (70 mg) a II. Nem használtak módszereket a hiányzó adatok imputálására.
I. rész: 1., 29. és 57. nap / II. rész: 1. nap
I. és II. rész: Maximális megfigyelt plazmakoncentráció (Cmax) a CDZ173 esetében
Időkeret: I. rész: 1., 29. és 57. nap / II. rész: 1. nap
Vénás teljes vérmintákat vettünk az aktivitás alapú farmakokinetikai jellemzéshez. A Cmax-ot a plazmakoncentráció-idő adatokból számították ki, nem kompartmentális módszerekkel. A Cmax-ot minden CDZ173 dózisszint (10, 30 és 70 mg) első napján számították ki az I. résznél és (70 mg) a II. résznél. Nem használtak módszereket a hiányzó adatok imputálására.
I. rész: 1., 29. és 57. nap / II. rész: 1. nap
I. és II. rész: Mentális összetevők összefoglalása (MCS) és fizikai összetevők összefoglalása (PCS) a 36. rövid űrlap (SF-36) felmérésből
Időkeret: I. rész: Kiindulási helyzet és 29., 57. és 84. nap / II. rész: Alapállapot és 29., 57. és 85. nap
Az SF-36 egy széles körben használt és alaposan tanulmányozott eszköz az egészséggel kapcsolatos életminőség (HRQoL) mérésére egészséges alanyok és akut és krónikus betegségekben szenvedő betegek körében. Nyolc alskálából áll, amelyek egyénileg pontozhatók: fizikai működés, szerep-fizikai, testi fájdalom, általános egészségi állapot, vitalitás, szociális működés, szerep-érzelmi és mentális egészség. Az alskálák összesítése két általános összefoglaló pontszámot eredményez: a fizikai komponens összefoglaló (PCS) és a mentális komponens összefoglaló (MCS) pontszámát. A PCS és MCS pontszámok 0 és 100 között mozognak, a magasabb pontszám pedig kedvezőbb egészségi állapotot jelez (tartomány = 0 „legrosszabb” – 100 „legjobb”). Nem használtak módszereket a hiányzó adatok imputálására.
I. rész: Kiindulási helyzet és 29., 57. és 84. nap / II. rész: Alapállapot és 29., 57. és 85. nap
I. és II. rész: Átlagos munkakárosodás a munka termelékenységi aktivitási károsodása és az osztálytermi károsodás miatti egészségügyi pontszám miatt (WPAI-CIQ)
Időkeret: I. rész: Kiindulási helyzet és 29., 57. és 84. nap / II. rész: Alapállapot és 29., 57. és 85. nap
A Work Productivity Activity Impairment (WPAI) kérdőív a munkavégzés miatti távollét vagy jelenlét mértékét és az APDS/PASLI-nak tulajdonítható napi munkatevékenység-csökkenés mértékét méri. Mivel fiatalabb (12 éves és idősebb) résztvevőket vontak be a vizsgálatba, a WPAI-CIQ-t minden résztvevőnél alkalmazták, mivel ez méri az iskolalátogatások miatti hiányzások vagy jelenlét mértékét és a napi osztálytermi tevékenység károsodását is. A résztvevők helyzetüktől függően osztálytermi vagy munkával kapcsolatos kérdésekre válaszoltak. A WPAI-CIQ 10 kérdésből áll, amelyek 4 típusú pontszámot adnak: hiányzás, prezentáció, munkahelyi/tantermi produktivitás csökkenése és tevékenységi zavarok. Az egészségi állapotból adódó összesített munkakárosodás (%) pontszám 0 és 100% között mozog, a 100% a teljes munkakárosodást, a 0% pedig az egyáltalán nem károsodást jelzi. Nem használtak módszereket a hiányzó adatok imputálására.
I. rész: Kiindulási helyzet és 29., 57. és 84. nap / II. rész: Alapállapot és 29., 57. és 85. nap
I. és II. rész: Általános osztálytermi károsodás az egészségi pontszám miatt a munkatermelékenységi tevékenység károsodásáról és az osztálytermi károsodásról szóló kérdőívből (WPAI-CIQ)
Időkeret: I. rész: Kiindulási helyzet és 29., 57. és 84. nap / II. rész: Alapállapot és 29., 57. és 85. nap
A Work Productivity Activity Impairment (WPAI) kérdőív a munkavégzés miatti távollét vagy jelenlét mértékét és az APDS/PASLI-nak tulajdonítható napi munkatevékenység-csökkenés mértékét méri. Mivel fiatalabb (12 éves és idősebb) résztvevőket vontak be a vizsgálatba, a WPAI-CIQ-t minden résztvevőnél alkalmazták, mivel ez méri az iskolalátogatások miatti hiányzások vagy jelenlét mértékét és a napi osztálytermi tevékenység károsodását is. A résztvevők helyzetüktől függően osztálytermi vagy munkával kapcsolatos kérdésekre válaszoltak. A WPAI-CIQ 10 kérdésből áll, amelyek 4 típusú pontszámot adnak: hiányzás, prezentáció, munkahelyi/tantermi produktivitás csökkenése és tevékenységi zavarok. Az egészségi állapot miatti általános osztálytermi károsodás (%) pontszám 0 és 100% között mozog, a 100% a teljes osztálytermi károsodást, a 0% pedig az egyáltalán nem károsodást jelzi. A magasabb százalék negatív eredményt jelez. Nem használtak módszereket a hiányzó adatok imputálására.
I. rész: Kiindulási helyzet és 29., 57. és 84. nap / II. rész: Alapállapot és 29., 57. és 85. nap
I. és II. rész: Orvosi globális értékelés (PGA)
Időkeret: I. rész: Kiindulási helyzet és 29., 57. és 84. nap / II. rész: Alapállapot és 29., 57. és 85. nap
Az orvos globális értékelő kérdőívében a vizsgáló 100 mm-es vizuális analóg skála (VAS) segítségével értékelte páciense betegségaktivitását, amely a "nincs betegségaktivitástól" (0) a "maximális betegségaktivitásig" (100) terjedt. Az objektivitás fokozása érdekében az orvos nem volt tisztában az adott beteg átfogó értékelésével, amikor saját értékelést végzett az adott betegen. Nem használtak módszereket a hiányzó adatok imputálására.
I. rész: Kiindulási helyzet és 29., 57. és 84. nap / II. rész: Alapállapot és 29., 57. és 85. nap
I. és II. rész: A páciens globális értékelése (PtGA)
Időkeret: I. rész: Kiindulási helyzet és 29., 57. és 84. nap / II. rész: Alapállapot és 29., 57. és 85. nap
A beteg globális értékelő kérdőívében a betegeket 100 mm-es vizuális analóg skála (VAS) segítségével kérdezik az APDS/PASLI-vel kapcsolatos jóllétükről, amely a "nagyon rossz" (0) és a "nagyon jó" (100) között mozog. Nem használtak módszereket a hiányzó adatok imputálására.
I. rész: Kiindulási helyzet és 29., 57. és 84. nap / II. rész: Alapállapot és 29., 57. és 85. nap
I. és II. rész: Nagy érzékenységű C-reaktív fehérje (hsCRP) a szisztémás gyulladás biomarkereként
Időkeret: I. rész: Alapállapot és 1., 15., 29., 57., 84. nap / II. rész: Alapállapot és 1., 15., 29., 57., 85. nap
A magas érzékenységű C-reaktív fehérje egy vérvizsgálati biomarker a szervezetben lévő gyulladások kimutatására. Minden résztvevőtől szekvenciális vérmintákat vettek. A HsCRP-t szérumban mértük latex immunochemilunminometric assay (ICMA) alkalmazásával. Nem használtak módszereket a hiányzó adatok imputálására.
I. rész: Alapállapot és 1., 15., 29., 57., 84. nap / II. rész: Alapállapot és 1., 15., 29., 57., 85. nap
I. és II. rész: Laktát-dehidrogenáz (LDH), mint a szisztémás gyulladás biomarkere
Időkeret: I. rész: Alapállapot és 1., 15., 29., 57., 84. nap / II. rész: Alapállapot és 1., 15., 29., 57., 85. nap
A laktát-dehidrogenáz egy vérvizsgálati biomarker a szervezet gyulladására. Minden résztvevőtől szekvenciális vérmintákat vettek. Az LDH-t a szérumban latex immunochemilunminometric assay (ICMA) alkalmazásával mértük. Nem használtak módszereket a hiányzó adatok imputálására.
I. rész: Alapállapot és 1., 15., 29., 57., 84. nap / II. rész: Alapállapot és 1., 15., 29., 57., 85. nap
II. rész: A béta2 mikroglobulin, mint a szisztémás gyulladás biomarkere
Időkeret: Alapállapot és 1., 15., 29., 57., 85. nap
A béta2 mikroglobulin egy vérvizsgálati biomarker a szervezetben lévő gyulladások kimutatására. Minden résztvevőtől szekvenciális vérmintákat vettek. A béta2 mikroglobulint szérumban mértük latex immunochemilunminometric assay (ICMA) segítségével. Nem használtak módszereket a hiányzó adatok imputálására.
Alapállapot és 1., 15., 29., 57., 85. nap
II. rész: Ferritin, mint a szisztémás gyulladás biomarkere
Időkeret: Alapállapot és 1., 15., 29., 57., 85. nap
A ferritin egy vérvizsgálati biomarker a szervezet gyulladására. Minden résztvevőtől szekvenciális vérmintákat vettek. A ferritint a szérumban elektrochemiluminescence immunoassay (ECLIA) alkalmazásával mértük. Nem használtak módszereket a hiányzó adatok imputálására.
Alapállapot és 1., 15., 29., 57., 85. nap
II. rész: Fibrinogén mint biomarker a szisztémás gyulladásra
Időkeret: Alapállapot és 1., 15., 29., 57., 85. nap
A fibrinogén egy vérvizsgálati biomarker a szervezet gyulladására. Minden résztvevőtől szekvenciális vérmintákat vettek. A fibrinogént a szérumban elektrochemiluminescence immunoassay (ECLIA) alkalmazásával mértük. Nem használtak módszereket a hiányzó adatok imputálására.
Alapállapot és 1., 15., 29., 57., 85. nap
II. rész: Az eritrociták ülepedési sebessége (ESR) mint a szisztémás gyulladás biomarkere
Időkeret: Alapállapot és 1., 15., 29., 57., 85. nap
Az eritrociták ülepedési sebessége (ESR) egy vérvizsgálati biomarker a szervezet gyulladására. Minden résztvevőtől szekvenciális vérmintákat vettek. Az ESR-t teljes vérben mértük Westergren módszerrel. Nem használtak módszereket a hiányzó adatok imputálására.
Alapállapot és 1., 15., 29., 57., 85. nap
II. rész: Az indexelváltozások 3D-s térfogata
Időkeret: Alapállapot és 85. nap
A résztvevőket mágneses rezonancia képalkotással (MRI) vagy számítógépes tomográfiás (CT) szkennerrel vizsgálták a klinikai gyakorlat és a helyi szabályozás alapján. A nyak, a mellkas, a has és a medence MRI vagy CT képalkotása történt. Az index-léziók 3D térfogatát a Cheson-kritériumok szerint azonosítottuk. Az indexelváltozások 3D térfogatának csökkenése pozitív eredményt jelez.
Alapállapot és 85. nap
II. rész: A lép 3D-s térfogata
Időkeret: Alapállapot és 85. nap
A résztvevőket mágneses rezonancia képalkotással (MRI) vagy számítógépes tomográfiás (CT) szkennerrel vizsgálták a klinikai gyakorlat és a helyi szabályozás alapján. A lépről MRI vagy CT képalkotást végeztek, és a Cheson-kritériumok szerint azonosították a 3D térfogatát. A lép térfogatának csökkenése pozitív eredményt jelez.
Alapállapot és 85. nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novartis Pharmaceuticals

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Koneti V Rao, MD, National Institutes of Health (NIH)
  • Kutatásvezető: Virgil Dalm, MD, Erasmus Medical Center
  • Kutatásvezető: Anna Šedivá, MD, Motol University

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. augusztus 24.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. augusztus 16.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. augusztus 16.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. február 24.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. április 30.

Első közzététel (Becslés)

2015. május 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. augusztus 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. augusztus 8.

Utolsó ellenőrzés

2022. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CCDZ173X2201
  • 2014-003876-22 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Igen

IPD terv leírása

A Novartis elkötelezett amellett, hogy megossza képzett külső kutatókkal, hozzáférjen a betegszintű adatokhoz és a támogatható vizsgálatokból származó klinikai dokumentumokhoz. Ezeket a kéréseket tudományos érdemek alapján független vizsgálóbizottság vizsgálja felül és hagyja jóvá. Minden megadott adatot anonimizálunk, hogy tiszteletben tartsuk a vizsgálatban részt vevő betegek magánéletét a vonatkozó törvényeknek és előírásoknak megfelelően.

A vizsgálati adatok elérhetősége a www.clinicalstudydatarequest.com oldalon leírt kritériumoknak és folyamatnak megfelelően történik.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel