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Studio sull'efficacia di CDZ173 in pazienti con APDS/PASLI

8 agosto 2022 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio in aperto, non randomizzato, intra-paziente per la ricerca della dose seguito da uno studio randomizzato, soggetto, sperimentatore e sponsor in cieco controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di CDZ173 (leniolisib) in pazienti con APDS/PASLI (fosfoinositide attivato Sindrome delta 3-chinasi/mutazione attivante p110δ che causa linfociti T senescenti, linfoadenopatia e immunodeficienza)

Questo studio è stato progettato per esplorare CDZ173, un inibitore selettivo di PI3Kδ, in pazienti con PI3Kδ geneticamente attivato, cioè pazienti con sindrome da fosfoinositide 3-chinasi delta attivata/mutazione attivante p110δ che causa cellule T senescenti, linfoadenopatia e immunodeficienza (APDS/PASLI).

Lo studio consisteva in due parti: la parte I era la parte in aperto progettata per stabilire la sicurezza e la farmacocinetica di CDZ173 nella popolazione target, nonché per selezionare la dose ottimale da testare nella parte II. La parte II è stata progettata per valutare l'efficacia e la sicurezza di CDZ173 nella popolazione target.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo era uno studio multicentrico in 2 parti (Parte I e Parte II), Fase 2/3, in soggetti con APDS/PASLI.

La parte I dello studio era una parte non randomizzata, in aperto, con aumento della dose all'interno del paziente in 6 partecipanti con APDS/PASLI. La dose iniziale era di 10 mg seguita da 30 mg e 70 mg b.i.d. rispettivamente per 4 settimane a ciascun livello di dose. La parte I consisteva in tre distinti periodi di studio:

Screening/Visita al basale (dal giorno -50 al giorno-1): questo periodo è stato utilizzato per confermare che i criteri di inclusione ed esclusione dello studio erano stati soddisfatti. I partecipanti ritenuti idonei per l'arruolamento nello studio hanno frequentato la clinica il giorno -1 per le valutazioni di base prima della randomizzazione.

Periodo di trattamento (dal giorno 1 al giorno 84): i partecipanti hanno iniziato il trattamento il giorno 1 ricevendo 10 mg di CDZ173 due volte al giorno (b.i.d.) fino al giorno 28. Dopo una revisione continua della sicurezza e una revisione dei dati PK e PD, i partecipanti valutati come soddisfacenti sono passati ai livelli di dose successivi: dal giorno 29 al giorno 56 i partecipanti hanno ricevuto 30 mg di CDZ173 b.i.d. e dal giorno 57 al giorno 84, se giudicati soddisfacenti, i partecipanti hanno ricevuto 70 mg di CDZ173 b.i.d.

Follow-up (giorno 85-114): dopo il completamento del periodo di trattamento, i partecipanti sono stati seguiti per la sicurezza per quattro settimane fino al giorno 114.

La parte II era una parte a dose fissa randomizzata, soggetto, investigatore e sponsor in cieco, controllata con placebo, che studiava 31 partecipanti con APDS/PASLI. La dose di CDZ173 utilizzata in questa parte è stata selezionata sulla base dei dati di sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica e farmacocinetica della parte I. La parte II consisteva in tre distinti periodi di studio:

Screening/Visita al basale (dal giorno -50 al giorno-1): questo periodo è stato utilizzato per confermare che i criteri di inclusione ed esclusione dello studio erano stati soddisfatti. I partecipanti ritenuti idonei per l'arruolamento nello studio hanno frequentato la clinica il giorno -1 per le valutazioni di base prima della randomizzazione.

Periodo di trattamento (dal giorno 1 al giorno 85): il giorno 1, i partecipanti sono stati randomizzati a uno dei due gruppi di trattamento in un rapporto 2:1 per ricevere 70 mg di CDZ173 b.i.d. o placebo corrispondente fino al giorno 85.

Follow-up (giorno 86-115): il giorno 86, un sottogruppo di partecipanti è passato allo studio di estensione CCDZ173X2201E1 e non è stato seguito per la sicurezza dopo la fine del trattamento nello studio CCDZ173X2201. I partecipanti, che non sono passati direttamente allo studio di estensione, dopo l'ultima dose di trattamento sono stati seguiti per sicurezza per quattro settimane fino al giorno 115.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

37

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Bielorussia
      • Minsk, Bielorussia, 223053
        • Novartis Investigative Site
  • Cechia
      • Prague 5, Cechia, 150 00
        • Novartis Investigative Site
  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa, 117198
        • Novartis Investigative Site
  • Germania
      • Dresden, Germania, 01307
        • Novartis Investigative Site
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
      • Brescia, Italia, 25123
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Italia, 90127
        • Novartis Investigative Site
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda, 3000 CA
        • Novartis Investigative Site
  • Regno Unito
      • Belfast, Regno Unito, BT9 7AB
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20814
        • National Institute of Health NIH

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 75 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Pazienti di sesso maschile e femminile di età compresa tra 12 e 75 anni (inclusi), che presentavano una mutazione genetica delta PI3K associata ad APDS/PASLI documentata.
  • Nella Parte I e nella Parte II, i pazienti devono presentare linfoproliferazione linfonodale e/o extranodale e reperti clinici e manifestazioni compatibili con APDS/PASLI come una storia di ripetute infezioni oto-sino-polmonari e/o disfunzione d'organo (ad es. ). Inoltre, nella parte II, i pazienti devono avere almeno una lesione linfonodale misurabile su una scansione TC o MRI.
  • Allo screening, i segni vitali (pressione arteriosa sistolica e diastolica e frequenza cardiaca) sono stati valutati in posizione seduta dopo che il paziente ha riposato per almeno tre minuti.

Criteri chiave di esclusione:

  • Uso precedente o concomitante di farmaci immunosoppressivi.
  • Uso corrente di farmaci noti per essere forti inibitori o induttori moderati o forti dell'isoenzima CYP3A, se il trattamento non può essere interrotto o passato a un altro farmaco prima di iniziare il trattamento in studio.
  • L'uso corrente di farmaci che sono metabolizzati dall'isoenzima CYP1A2 e hanno un indice terapeutico ristretto (farmaci la cui risposta all'esposizione indica che l'aumento dei loro livelli di esposizione dovuto all'uso concomitante di potenti inibitori può portare a seri problemi di sicurezza (ad es. Torsades de Pointes)).
  • Somministrazione di vaccini vivi (questo include eventuali vaccini vivi attenuati) a partire da 6 settimane prima dell'ingresso nello studio, durante lo studio e fino a 7 giorni dopo l'ultima dose di CDZ173.
  • Donne in gravidanza o in allattamento (in allattamento), dove la gravidanza è definita come lo stato di una femmina dopo il concepimento e fino al termine della gestazione, confermata da un test di laboratorio hCG positivo.
  • Donne in età fertile, definite come tutte le donne fisiologicamente in grado di rimanere incinta, a meno che non utilizzino metodi contraccettivi altamente efficaci durante la somministrazione del farmaco in studio e per 2 giorni dopo l'interruzione del trattamento in studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Parte I: CDZ173
I partecipanti hanno ricevuto consecutivamente CDZ173 10 mg due volte al giorno (b.i.d.) dal giorno 1 al giorno 28, CDZ173 30 mg b.i.d. dal Giorno 29 al Giorno 56 e CDZ173 70 mg b.i.d. dal giorno 57 al giorno 84.
Droga: CDZ173
CDZ173 10 e 70 mg capsule per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • Leniolisib
Sperimentale: Parte II: CDZ173
I partecipanti hanno ricevuto CDZ173 70 mg b.i.d. dal giorno 1 al giorno 85.
Droga: CDZ173
CDZ173 10 e 70 mg capsule per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • Leniolisib
Comparatore placebo: Parte II: Placebo
I partecipanti hanno ricevuto Placebo b.i.d. dal giorno 1 al giorno 85.
Altro: Placebo
Capsule di placebo per somministrazione orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte I: Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento a 30 giorni dopo la fine del trattamento, valutato fino alla durata massima di 114 giorni
Numero di partecipanti con AE e SAE, inclusi cambiamenti significativi rispetto al basale nei risultati fisici, segni vitali, elettrocardiogrammi e valori di laboratorio qualificati e riportati come AE. Il numero di partecipanti in ciascuna categoria (AE e SAE) è riportato per livello di dose: CDZ173 10 mg dal giorno 1 al giorno 28, CDZ173 30 mg dal giorno 29 al giorno 56 e CDZ173 70 mg dal giorno 57 al giorno 84.
Dall'inizio del trattamento a 30 giorni dopo la fine del trattamento, valutato fino alla durata massima di 114 giorni
Parte I: CDZ173 Dose Concentrazione
Lasso di tempo: Giorni 1, 29 e 57 (0,25 e 3 ore dopo la dose mattutina) e Giorno 84
Sono stati raccolti campioni di sangue intero venoso per la valutazione della dose-PD e della relazione PK/PD di CDZ173 nei partecipanti con APDS/PASLI per la selezione della dose nella Parte II. CDZ173 è stato determinato mediante un metodo convalidato di cromatografia liquida - spettrometria di massa (LC-MS); Il limite inferiore di quantificazione (LLOQ) previsto era di 3 ng/mL. Le concentrazioni al di sotto del LLOQ sono state riportate come "zero" e non sono stati utilizzati metodi per l'imputazione dei dati mancanti.
Giorni 1, 29 e 57 (0,25 e 3 ore dopo la dose mattutina) e Giorno 84
Parte I: Percentuale di inibizione dei livelli di pAkt non stimolati e stimolati nelle cellule B
Lasso di tempo: Basale, giorni 29 e 57 (3 e 12 ore post-dose) e giorno 84
La fosforilazione di Akt in cellule B stimolate e non stimolate ex vivo è stata quantificata al basale e alla fine del periodo di trattamento di 4 settimane per ciascuno dei tre livelli di dose. La determinazione della percentuale (%) di cellule CD20B + fosfo-Akt positive dopo la stimolazione ex vivo del sangue intero è stata eseguita mediante analisi di citometria a flusso. La percentuale di inibizione di pAkt è stata definita come (-1) * variazione percentuale rispetto al valore di pAkt basale. Le cellule non stimolate servivano come controlli in ogni punto temporale. Il basale è stato definito come la media del valore del giorno -1 e del valore pre-dose al giorno 1, quando entrambi erano disponibili (se ne mancava uno, il basale è stato definito come il valore esistente). Una percentuale più alta di inibizione delle cellule B stimolate indica un miglioramento. Non sono stati utilizzati metodi per l'imputazione dei dati mancanti.
Basale, giorni 29 e 57 (3 e 12 ore post-dose) e giorno 84
Parte II: Variazione rispetto al basale nel log10 Somma trasformata del prodotto dei diametri (SPD) nelle lesioni indice
Lasso di tempo: Basale e giorno 85
Per la valutazione dell'impatto di CDZ173 sulla linfoadenopatia, i partecipanti sono stati scansionati con una risonanza magnetica (MRI) o uno scanner per tomografia computerizzata (TC) in base alla pratica clinica e alla normativa locale. È stata eseguita la risonanza magnetica o la TC del collo, del torace, dell'addome e del bacino. Le lesioni indice sono state selezionate da lesioni nodali ed extranodali misurabili secondo la metodologia Cheson. Un massimo di sei delle più grandi lesioni dominanti sono state selezionate e documentate al basale e valutate nuovamente alla fine del trattamento. La variazione della dimensione del linfonodo è stata misurata utilizzando la somma trasformata log10 del prodotto dei diametri (SPD), la somma del diametro della lesione più lungo (mm)" e del "diametro perpendicolare più lungo (mm)". Un punteggio più basso indica una riduzione della SPD delle lesioni indice. Una variazione negativa rispetto al basale indica un miglioramento.
Basale e giorno 85
Parte II: variazione rispetto al basale della percentuale di cellule B naïve rispetto alle cellule B totali
Lasso di tempo: Basale e giorno 85
I pazienti APDS/PASLI soffrono di disregolazione nella funzione delle cellule B e nella differenziazione con un basso numero di cellule B naive. La variazione rispetto al basale della percentuale di cellule B naïve rispetto alle cellule B totali alla fine del trattamento è stata valutata mediante citometria a flusso per valutare l'effetto farmacodinamico di CDZ173 sull'immunofenotipizzazione delle cellule B. Una percentuale più alta di cellule B naïve rispetto alle cellule B totali è un risultato positivo. Un cambiamento positivo rispetto al basale indica un miglioramento.
Basale e giorno 85

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte I e II: Area sotto la curva concentrazione-tempo del plasma dal tempo zero all'ultima concentrazione quantificabile (AUClast) per CDZ173
Lasso di tempo: Parte I: Giorni 1, 29 e 57 / Parte II: Giorno 1
Sono stati raccolti campioni di sangue intero venoso per la caratterizzazione farmacocinetica basata sull'attività. L'AUClast è stato calcolato dai dati di concentrazione plasmatica nel tempo utilizzando metodi non compartimentali. L'AUClast è stato calcolato il primo giorno di ogni livello di dose di CDZ173 (10, 30 e 70 mg) per la Parte I e (70 mg) per la Parte II. Non sono stati utilizzati metodi per l'imputazione dei dati mancanti.
Parte I: Giorni 1, 29 e 57 / Parte II: Giorno 1
Parte I e II: Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) per CDZ173
Lasso di tempo: Parte I: Giorni 1, 29 e 57 / Parte II: Giorno 1
Sono stati raccolti campioni di sangue intero venoso per la caratterizzazione farmacocinetica basata sull'attività. La Cmax è stata calcolata dai dati di concentrazione plasmatica nel tempo utilizzando metodi non compartimentali. La Cmax è stata calcolata al primo giorno di ogni livello di dose di CDZ173 (10, 30 e 70 mg) per la Parte I e (70 mg) per la Parte II. Non sono stati utilizzati metodi per l'imputazione dei dati mancanti.
Parte I: Giorni 1, 29 e 57 / Parte II: Giorno 1
Parte I e II: Riepilogo dei componenti mentali (MCS) e Riepilogo dei componenti fisici (PCS) dall'indagine Short Form 36 (SF-36)
Lasso di tempo: Parte I: Basale e giorni 29, 57 e 84 / Parte II: Basale e giorni 29, 57 e 85
L'SF-36 è uno strumento ampiamente utilizzato e ampiamente studiato per misurare la qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) tra soggetti sani e pazienti con condizioni acute e croniche. Consiste di otto sottoscale che possono essere valutate individualmente: funzionamento fisico, ruolo fisico, dolore corporeo, salute generale, vitalità, funzionamento sociale, ruolo emotivo e salute mentale. Le sottoscale sono aggregate per ricavare due punteggi di riepilogo complessivi: i punteggi Physical Component Summary (PCS) e Mental Component Summary (MCS). I punteggi PCS e MCS vanno da 0 a 100 con un punteggio più alto che indica uno stato di salute più favorevole (intervallo = 0 "peggiore" - 100 "migliore"). Non sono stati utilizzati metodi per l'imputazione dei dati mancanti.
Parte I: Basale e giorni 29, 57 e 84 / Parte II: Basale e giorni 29, 57 e 85
Parte I e II: Complessiva compromissione del lavoro dovuta al punteggio di salute derivante dal questionario sulla compromissione dell'attività di produttività sul lavoro e sulla compromissione della classe (WPAI-CIQ)
Lasso di tempo: Parte I: Basale e giorni 29, 57 e 84 / Parte II: Basale e giorni 29, 57 e 85
Il questionario Work Productivity Activity Impairment (WPAI) misura la quantità di assenze o presenze per presenze lavorative e la compromissione dell'attività lavorativa giornaliera attribuibile ad APDS/PASLI. Poiché i partecipanti più giovani (di età pari o superiore a 12 anni) sono stati arruolati nello studio, il WPAI-CIQ è stato utilizzato per tutti i partecipanti in quanto misura anche la quantità di assenza o presenza per frequenza scolastica e compromissione dell'attività quotidiana in classe. I partecipanti hanno risposto per domande relative alla classe o al lavoro a seconda della loro situazione. Il WPAI-CIQ è composto da 10 domande che producono 4 tipi di punteggio: assenteismo, presenzialismo, perdita di produttività lavorativa/aula e compromissione dell'attività. Il punteggio Complessivo di compromissione del lavoro dovuto alla salute (%) varia da 0 a 100%, con 100% che indica una totale compromissione del lavoro e 0% nessuna compromissione. Non sono stati utilizzati metodi per l'imputazione dei dati mancanti.
Parte I: Basale e giorni 29, 57 e 84 / Parte II: Basale e giorni 29, 57 e 85
Parte I e II: Disabilità complessiva della classe dovuta al punteggio di salute derivante dal questionario sulla compromissione dell'attività di produttività lavorativa e sulla compromissione della classe (WPAI-CIQ)
Lasso di tempo: Parte I: Basale e giorni 29, 57 e 84 / Parte II: Basale e giorni 29, 57 e 85
Il questionario Work Productivity Activity Impairment (WPAI) misura la quantità di assenze o presenze per presenze lavorative e la compromissione dell'attività lavorativa giornaliera attribuibile ad APDS/PASLI. Poiché i partecipanti più giovani (di età pari o superiore a 12 anni) sono stati arruolati nello studio, il WPAI-CIQ è stato utilizzato per tutti i partecipanti in quanto misura anche la quantità di assenza o presenza per frequenza scolastica e compromissione dell'attività quotidiana in classe. I partecipanti hanno risposto per domande relative alla classe o al lavoro a seconda della loro situazione. Il WPAI-CIQ è composto da 10 domande che producono 4 tipi di punteggio: assenteismo, presenzialismo, perdita di produttività lavorativa/aula e compromissione dell'attività. Il punteggio relativo alla compromissione complessiva della classe dovuta alla salute (%) varia da 0 a 100%, dove 100% indica la compromissione totale della classe e lo 0% nessuna compromissione. Una percentuale più alta indica un risultato negativo. Non sono stati utilizzati metodi per l'imputazione dei dati mancanti.
Parte I: Basale e giorni 29, 57 e 84 / Parte II: Basale e giorni 29, 57 e 85
Parte I e II: Valutazione globale del medico (PGA)
Lasso di tempo: Parte I: Basale e giorni 29, 57 e 84 / Parte II: Basale e giorni 29, 57 e 85
Nel questionario di valutazione globale del medico, lo sperimentatore ha valutato l'attività della malattia del proprio paziente utilizzando una scala analogica visiva (VAS) da 100 mm che va da "nessuna attività della malattia" (0) a "massima attività della malattia" (100). Per migliorare l'obiettività, il medico non era a conoscenza della valutazione globale del paziente specifico, quando effettuava la propria valutazione su quel paziente. Non sono stati utilizzati metodi per l'imputazione dei dati mancanti.
Parte I: Basale e giorni 29, 57 e 84 / Parte II: Basale e giorni 29, 57 e 85
Parte I e II: Valutazione globale del paziente (PtGA)
Lasso di tempo: Parte I: Basale e giorni 29, 57 e 84 / Parte II: Basale e giorni 29, 57 e 85
Nel questionario di valutazione globale del paziente, ai pazienti viene chiesto del loro benessere correlato all'APDS/PASLI utilizzando una scala analogica visiva (VAS) di 100 mm che va da "molto scarso" (0) a "molto buono" (100). Non sono stati utilizzati metodi per l'imputazione dei dati mancanti.
Parte I: Basale e giorni 29, 57 e 84 / Parte II: Basale e giorni 29, 57 e 85
Parte I e II: proteina reattiva C ad alta sensibilità (hsCRP) come biomarcatore per l'infiammazione sistemica
Lasso di tempo: Parte I: Basale e giorni 1, 15, 29, 57, 84 / Parte II: Basale e giorni 1, 15, 29, 57, 85
La proteina C reattiva ad alta sensibilità è un biomarcatore di analisi del sangue per l'infiammazione nel corpo. Campioni di sangue sequenziali sono stati raccolti in tutti i partecipanti. HsCRP è stata misurata nel siero utilizzando un test immunochemilunminometrico al lattice (ICMA). Non sono stati utilizzati metodi per l'imputazione dei dati mancanti.
Parte I: Basale e giorni 1, 15, 29, 57, 84 / Parte II: Basale e giorni 1, 15, 29, 57, 85
Parte I e II: lattato deidrogenasi (LDH) come biomarcatore per l'infiammazione sistemica
Lasso di tempo: Parte I: Basale e giorni 1, 15, 29, 57, 84 / Parte II: Basale e giorni 1, 15, 29, 57, 85
La lattato deidrogenasi è un biomarcatore di analisi del sangue per l'infiammazione nel corpo. Campioni di sangue sequenziali sono stati raccolti in tutti i partecipanti. LDH è stata misurata nel siero utilizzando un test immunochemilunminometrico al lattice (ICMA). Non sono stati utilizzati metodi per l'imputazione dei dati mancanti.
Parte I: Basale e giorni 1, 15, 29, 57, 84 / Parte II: Basale e giorni 1, 15, 29, 57, 85
Parte II: Beta2 microglobulina come biomarcatore per l'infiammazione sistemica
Lasso di tempo: Basale e giorni 1, 15, 29, 57, 85
La beta2 microglobulina è un biomarcatore di analisi del sangue per l'infiammazione nel corpo. Campioni di sangue sequenziali sono stati raccolti in tutti i partecipanti. La beta2 microglobulina è stata misurata nel siero utilizzando un test immunochemilunminometrico al lattice (ICMA). Non sono stati utilizzati metodi per l'imputazione dei dati mancanti.
Basale e giorni 1, 15, 29, 57, 85
Parte II: Ferritina come biomarcatore per l'infiammazione sistemica
Lasso di tempo: Basale e giorni 1, 15, 29, 57, 85
La ferritina è un biomarcatore di analisi del sangue per l'infiammazione nel corpo. Campioni di sangue sequenziali sono stati raccolti in tutti i partecipanti. La ferritina è stata misurata nel siero utilizzando un saggio immunologico a elettrochemiluminescenza (ECLIA). Non sono stati utilizzati metodi per l'imputazione dei dati mancanti.
Basale e giorni 1, 15, 29, 57, 85
Parte II: Fibrinogeno come biomarcatore per l'infiammazione sistemica
Lasso di tempo: Basale e giorni 1, 15, 29, 57, 85
Il fibrinogeno è un biomarcatore di analisi del sangue per l'infiammazione nel corpo. Campioni di sangue sequenziali sono stati raccolti in tutti i partecipanti. Il fibrinogeno è stato misurato nel siero utilizzando un saggio immunologico a elettrochemiluminescenza (ECLIA). Non sono stati utilizzati metodi per l'imputazione dei dati mancanti.
Basale e giorni 1, 15, 29, 57, 85
Parte II: Tasso di Sedimentazione Eritrocitaria (ESR) come Biomarker per l'Infiammazione Sistemica
Lasso di tempo: Basale e giorni 1, 15, 29, 57, 85
La velocità di eritrosedimentazione (VES) è un biomarcatore di analisi del sangue per l'infiammazione nel corpo. Campioni di sangue sequenziali sono stati raccolti in tutti i partecipanti. La VES è stata misurata nel sangue intero utilizzando il metodo Westergren. Non sono stati utilizzati metodi per l'imputazione dei dati mancanti.
Basale e giorni 1, 15, 29, 57, 85
Parte II: volume 3D delle lesioni dell'indice
Lasso di tempo: Basale e giorno 85
I partecipanti sono stati scansionati con una risonanza magnetica (MRI) o uno scanner per tomografia computerizzata (TC) in base alla pratica clinica e alla normativa locale. È stata eseguita la risonanza magnetica o la TC del collo, del torace, dell'addome e del bacino. Il volume 3D delle lesioni indice è stato identificato secondo i criteri di Cheson. Una riduzione del volume 3D delle lesioni indice indicava un esito positivo.
Basale e giorno 85
Parte II: volume 3D della milza
Lasso di tempo: Basale e giorno 85
I partecipanti sono stati scansionati con una risonanza magnetica (MRI) o uno scanner per tomografia computerizzata (TC) in base alla pratica clinica e alla normativa locale. È stata eseguita la risonanza magnetica o la TC della milza e il suo volume 3D è stato identificato secondo i criteri di Cheson. Una riduzione del volume della milza ha indicato un risultato positivo.
Basale e giorno 85

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Investigatore principale: Koneti V Rao, MD, National Institutes of Health (NIH)
  • Investigatore principale: Virgil Dalm, MD, Erasmus Medical Center
  • Investigatore principale: Anna Šedivá, MD, Motol University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 agosto 2015

Completamento primario (Effettivo)

16 agosto 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

16 agosto 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 febbraio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 aprile 2015

Primo Inserito (Stima)

6 maggio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 agosto 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 agosto 2022

Ultimo verificato

1 agosto 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CCDZ173X2201
  • 2014-003876-22 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questa disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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