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Étude de l'efficacité du CDZ173 chez les patients atteints d'APDS/PASLI

8 août 2022 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

Une étude ouverte, non randomisée, intra-patient de recherche de dose, suivie d'une étude randomisée, contrôlée par placebo, à l'insu du sujet, de l'investigateur et du sponsor pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du CDZ173 (léniolisib) chez les patients atteints d'APDS/PASLI (phosphoinositide activé Syndrome delta de la 3-kinase/mutation activant p110δ provoquant des lymphocytes T sénescents, une lymphadénopathie et une immunodéficience)

Cette étude a été conçue pour explorer CDZ173, un inhibiteur sélectif de PI3Kδ, chez des patients atteints de PI3Kδ génétiquement activé, c'est-à-dire des patients atteints du syndrome de la phosphoinositide 3-kinase delta activée/mutation activatrice de p110δ provoquant des cellules T sénescentes, une lymphadénopathie et une immunodéficience (APDS/PASLI).

L'étude comportait deux parties : la partie I était la partie en ouvert conçue pour établir l'innocuité et la pharmacocinétique du CDZ173 dans la population cible, ainsi que pour sélectionner la dose optimale à tester dans la partie II. La partie II a été conçue pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du CDZ173 dans la population cible.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agissait d'une étude multicentrique de phase 2/3 en 2 parties (partie I et partie II) chez des sujets atteints d'APDS/PASLI.

La partie I de l'étude était une partie non randomisée, en ouvert, de recherche de dose d'augmentation de dose chez 6 participants atteints d'APDS/PASLI. La dose initiale était de 10 mg suivie de 30 mg et 70 mg b.i.d. pendant 4 semaines à chaque niveau de dose respectivement. La partie I consistait en trois périodes d'études distinctes :

Dépistage/visite de référence (jour 50 au jour 1) : cette période a été utilisée pour confirmer que les critères d'inclusion et d'exclusion de l'étude étaient remplis. Les participants jugés éligibles pour l'inscription à l'étude se sont présentés à la clinique le jour -1 pour des évaluations de base avant la randomisation.

Période de traitement (Jour 1 à Jour 84) : Les participants ont commencé le traitement le Jour 1 en recevant 10 mg de CDZ173 deux fois par jour (b.i.d.) jusqu'au Jour 28. Après un examen continu de l'innocuité et un examen des données PK et PD, les participants jugés satisfaisants sont passés aux niveaux de dose suivants : du jour 29 au jour 56, les participants ont reçu 30 mg de CDZ173 b.i.d. et du jour 57 au jour 84, s'ils sont jugés satisfaisants, les participants ont reçu 70 mg de CDZ173 b.i.d.

Suivi (Jour 85-114) : Après la fin de la période de traitement, les participants ont été suivis pour la sécurité pendant quatre semaines jusqu'au Jour 114.

La partie II était une partie à dose fixe randomisée, en aveugle du sujet, de l'investigateur et du sponsor, contrôlée par placebo, portant sur 31 participants atteints d'APDS/PASLI. La dose de CDZ173 utilisée dans cette partie a été sélectionnée en fonction des données d'innocuité, de tolérabilité, de PK et de PD de la partie I. La partie II consistait en trois périodes d'étude distinctes :

Dépistage/visite de référence (jour 50 au jour 1) : cette période a été utilisée pour confirmer que les critères d'inclusion et d'exclusion de l'étude étaient remplis. Les participants jugés éligibles pour l'inscription à l'étude se sont présentés à la clinique le jour -1 pour des évaluations de base avant la randomisation.

Période de traitement (Jour 1 à Jour 85) : Le Jour 1, les participants ont été randomisés dans l'un des deux groupes de traitement selon un rapport de 2:1 pour recevoir soit 70 mg de CDZ173 b.i.d. ou placebo correspondant jusqu'au jour 85.

Suivi (jours 86 à 115) : au jour 86, un sous-ensemble de participants est passé à l'étude d'extension CCDZ173X2201E1 et n'a pas été suivi pour la sécurité après la fin du traitement dans CCDZ173X2201. Les participants, qui ne sont pas directement passés à l'étude d'extension, après la dernière dose de traitement, ont été suivis pour la sécurité pendant quatre semaines jusqu'au jour 115.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

37

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Dresden, Allemagne, 01307
        • Novartis Investigative Site
  • Biélorussie
      • Minsk, Biélorussie, 223053
        • Novartis Investigative Site
  • Fédération Russe
      • Moscow, Fédération Russe, 117198
        • Novartis Investigative Site
  • Irlande
      • Dublin, Irlande
        • Novartis Investigative Site
  • Italie
      • Brescia, Italie, 25123
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Italie, 90127
        • Novartis Investigative Site
  • Pays-Bas
      • Rotterdam, Pays-Bas, 3000 CA
        • Novartis Investigative Site
  • Royaume-Uni
      • Belfast, Royaume-Uni, BT9 7AB
        • Novartis Investigative Site
  • Tchéquie
      • Prague 5, Tchéquie, 150 00
        • Novartis Investigative Site
  • États-Unis
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20814
        • National Institute of Health NIH

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans à 75 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Patients masculins et féminins âgés de 12 à 75 ans (inclus), qui présentaient une mutation génétique delta PI3K associée à APDS/PASLI documentée.
  • Dans la partie I et la partie II, les patients doivent présenter une lymphoprolifération nodale et/ou extranodale, ainsi que des signes cliniques et des manifestations compatibles avec l'APDS/PASLI, tels qu'un antécédent d'infections oto-sino-pulmonaires répétées et/ou un dysfonctionnement d'organe (p. ). De plus, dans la partie II, les patients doivent avoir au moins une lésion ganglionnaire mesurable sur un scanner ou une IRM.
  • Lors du dépistage, les signes vitaux (pression artérielle systolique et diastolique et pouls) ont été évalués en position assise après que le patient se soit reposé pendant au moins trois minutes.

Critères d'exclusion clés :

  • Utilisation antérieure ou concomitante de médicaments immunosuppresseurs.
  • Utilisation actuelle d'un médicament connu pour être un inhibiteur puissant ou un inducteur modéré ou puissant de l'isoenzyme CYP3A, si le traitement ne peut pas être interrompu ou remplacé par un autre médicament avant de commencer le traitement de l'étude.
  • Utilisation actuelle de médicaments qui sont métabolisés par l'isoenzyme CYP1A2 et qui ont un index thérapeutique étroit (médicaments dont la réponse à l'exposition indique que l'augmentation de leurs niveaux d'exposition par l'utilisation concomitante d'inhibiteurs puissants peut entraîner de graves problèmes de sécurité (par exemple, Torsades de Pointes)).
  • Administration de vaccins vivants (cela inclut tous les vaccins vivants atténués) à partir de 6 semaines avant l'entrée dans l'étude, pendant l'étude et jusqu'à 7 jours après la dernière dose de CDZ173.
  • Femmes enceintes ou allaitantes (allaitantes), où la grossesse est définie comme l'état d'une femme après la conception et jusqu'à la fin de la gestation, confirmé par un test de laboratoire hCG positif.
  • Femmes en âge de procréer, définies comme toutes les femmes physiologiquement capables de devenir enceintes, à moins qu'elles n'utilisent des méthodes de contraception hautement efficaces pendant l'administration du médicament à l'étude et pendant 2 jours après l'arrêt du traitement à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Première partie : CDZ173
Les participants ont reçu consécutivement CDZ173 10 mg deux fois par jour (b.i.d.) du jour 1 au jour 28, CDZ173 30 mg b.i.d. du jour 29 au jour 56 et CDZ173 70 mg b.i.d. du jour 57 au jour 84.
Médicament: CDZ173
CDZ173 Capsules de 10 et 70 mg pour administration orale.
Autres noms:
  • Léniolisib
Expérimental: Partie II : CDZ173
Les participants ont reçu CDZ173 70 mg b.i.d. du jour 1 au jour 85.
Médicament: CDZ173
CDZ173 Capsules de 10 et 70 mg pour administration orale.
Autres noms:
  • Léniolisib
Comparateur placebo: Partie II : Placebo
Les participants ont reçu un placebo b.i.d. du jour 1 au jour 85.
Autre: Placebo
Capsules placebo pour administration orale

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Partie I : Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Du début du traitement à 30 jours après la fin du traitement, évalué jusqu'à une durée maximale de 114 jours
Nombre de participants présentant des EI et des EIG, y compris des changements significatifs par rapport au départ dans les résultats physiques, les signes vitaux, les électrocardiogrammes et les valeurs de laboratoire qualifiés et signalés comme des EI. Le nombre de participants dans chaque catégorie (EI et EIG) est rapporté par niveau de dose : CDZ173 10 mg du jour 1 au jour 28, CDZ173 30 mg du jour 29 au jour 56 et CDZ173 70 mg du jour 57 au jour 84.
Du début du traitement à 30 jours après la fin du traitement, évalué jusqu'à une durée maximale de 114 jours
Partie I : Concentration de la dose de CDZ173
Délai: Jours 1, 29 et 57 (0,25 et 3 h après la dose du matin) et Jour 84
Des échantillons de sang total veineux ont été prélevés pour l'évaluation de la dose-PD et de la relation PK/PD de CDZ173 chez les participants atteints d'APDS/PASLI pour la sélection de la dose dans la partie II. Le CDZ173 a été déterminé par une méthode validée de chromatographie liquide - spectrométrie de masse (LC-MS) ; La limite inférieure de quantification (LLOQ) anticipée était de 3 ng/mL. Les concentrations inférieures à la LLOQ ont été rapportées comme « zéro » et aucune méthode d'imputation des données manquantes n'a été utilisée.
Jours 1, 29 et 57 (0,25 et 3 h après la dose du matin) et Jour 84
Partie I : Pourcentage d'inhibition des niveaux de pAkt non stimulés et stimulés dans les lymphocytes B
Délai: Au départ, jours 29 et 57 (3 et 12 h après l'administration) et jour 84
La phosphorylation d'Akt dans les lymphocytes B stimulés et non stimulés ex vivo a été quantifiée au départ et à la fin de la période de traitement de 4 semaines pour chacun des trois niveaux de dose. La détermination du pourcentage (%) de cellules CD20B+ phospho-Akt positives après stimulation ex vivo du sang total a été réalisée par analyse par cytométrie en flux. Le pourcentage d'inhibition de pAkt a été défini comme (-1) * pourcentage de changement par rapport à la valeur de base de pAkt. Les cellules non stimulées ont servi de témoins à chaque instant. La ligne de base a été définie comme la moyenne de la valeur du jour -1 et de la valeur pré-dose au jour 1 lorsque les deux étaient disponibles (s'il en manquait une, alors la ligne de base a été définie comme la valeur existante). Un pourcentage plus élevé d'inhibition des lymphocytes B stimulés indique une amélioration. Aucune méthode d'imputation des données manquantes n'a été utilisée.
Au départ, jours 29 et 57 (3 et 12 h après l'administration) et jour 84
Partie II : changement par rapport à la ligne de base dans la somme transformée log10 du produit des diamètres (SPD) dans les lésions index
Délai: Ligne de base et jour 85
Pour l'évaluation de l'impact de CDZ173 sur la lymphadénopathie, les participants ont été scannés dans une imagerie par résonance magnétique (IRM) ou un scanner de tomodensitométrie (CT) en fonction de la pratique clinique et de la réglementation locale. Une IRM ou une TDM du cou, du thorax, de l'abdomen et du bassin ont été réalisées. Les lésions index ont été sélectionnées parmi les lésions nodales et extranodales mesurables selon la méthodologie de Cheson. Un maximum de six des plus grandes lésions dominantes ont été sélectionnées et documentées au départ et évaluées à nouveau à la fin du traitement. Le changement de taille des ganglions lymphatiques a été mesuré à l'aide de la somme transformée en log10 du produit des diamètres (SPD), de la somme du diamètre de la lésion la plus longue (mm)" et du "diamètre perpendiculaire le plus long (mm)". Un score inférieur indique une réduction du SPD des lésions index. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une amélioration.
Ligne de base et jour 85
Partie II : Changement par rapport au niveau de référence du pourcentage de cellules B naïves sur le nombre total de cellules B
Délai: Ligne de base et jour 85
Les patients APDS/PASLI souffrent d'un dérèglement de la fonction des cellules B et d'une différenciation avec un faible nombre de cellules B naïves. La variation par rapport au départ du pourcentage de lymphocytes B naïfs par rapport au total des lymphocytes B à la fin du traitement a été évaluée par cytométrie en flux pour évaluer l'effet pharmacodynamique de CDZ173 sur l'immunophénotypage des lymphocytes B. Un pourcentage plus élevé de cellules B naïves sur le total des cellules B est un résultat positif. Un changement positif par rapport à la ligne de base indique une amélioration.
Ligne de base et jour 85

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Partie I et II : Aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps, de l'instant zéro à la dernière concentration quantifiable (AUClast) pour le CDZ173
Délai: Partie I : Jours 1, 29 et 57 / Partie II : Jour 1
Des échantillons de sang total veineux ont été prélevés pour la caractérisation pharmacocinétique basée sur l'activité. L'ASClast a été calculée à partir des données de concentration plasmatique en fonction du temps à l'aide de méthodes non compartimentales. L'AUClast a été calculée au premier jour de chaque niveau de dose de CDZ173 (10, 30 et 70 mg) pour la partie I et (70 mg) pour la partie II. Aucune méthode d'imputation des données manquantes n'a été utilisée.
Partie I : Jours 1, 29 et 57 / Partie II : Jour 1
Partie I et II : Concentration plasmatique maximale observée (Cmax) pour CDZ173
Délai: Partie I : Jours 1, 29 et 57 / Partie II : Jour 1
Des échantillons de sang total veineux ont été prélevés pour la caractérisation pharmacocinétique basée sur l'activité. La Cmax a été calculée à partir des données de concentration plasmatique en fonction du temps à l'aide de méthodes non compartimentales. La Cmax a été calculée au premier jour de chaque niveau de dose de CDZ173 (10, 30 et 70 mg) pour la partie I et (70 mg) pour la partie II. Aucune méthode d'imputation des données manquantes n'a été utilisée.
Partie I : Jours 1, 29 et 57 / Partie II : Jour 1
Partie I et II : Résumé de la composante mentale (MCS) et Résumé de la composante physique (PCS) du formulaire abrégé 36 (SF-36) de l'enquête
Délai: Partie I : Base de référence et jours 29, 57 et 84 / Partie II : Base de référence et jours 29, 57 et 85
Le SF-36 est un instrument largement utilisé et largement étudié pour mesurer la qualité de vie liée à la santé (HRQoL) chez les sujets sains et les patients souffrant de maladies aiguës et chroniques. Il se compose de huit sous-échelles qui peuvent être notées individuellement : fonctionnement physique, rôle physique, douleur corporelle, santé générale, vitalité, fonctionnement social, rôle émotionnel et santé mentale. Les sous-échelles sont agrégées pour dériver deux scores récapitulatifs globaux : les scores récapitulatifs de la composante physique (PCS) et les scores récapitulatifs de la composante mentale (MCS). Les scores PCS et MCS vont de 0 à 100, un score plus élevé indiquant un état de santé plus favorable (gamme = 0 "pire" - 100 "meilleur"). Aucune méthode d'imputation des données manquantes n'a été utilisée.
Partie I : Base de référence et jours 29, 57 et 84 / Partie II : Base de référence et jours 29, 57 et 85
Partie I et II : Déficience globale au travail due au score de santé du Questionnaire sur la déficience liée à l'activité de productivité au travail et à la déficience en classe (WPAI-CIQ)
Délai: Partie I : Base de référence et jours 29, 57 et 84 / Partie II : Base de référence et jours 29, 57 et 85
Le questionnaire WPAI (Work Productivity Activity Impairment) mesure le nombre d'absences ou de présences pour la présence au travail et les altérations de l'activité quotidienne attribuables à l'APDS/PASLI. Comme les participants plus jeunes (12 ans et plus) étaient inscrits à l'étude, le WPAI-CIQ a été utilisé pour tous les participants car il mesure également le nombre d'absences ou de présence pour la fréquentation scolaire et la déficience des activités quotidiennes en classe. Les participants ont répondu aux questions liées à la classe ou au travail en fonction de leur situation. WPAI-CIQ se compose de 10 questions qui donnent 4 types de scores : absentéisme, présentéisme, perte de productivité au travail/en classe et altération de l'activité. Le score global d'incapacité au travail due à la santé (%) varie de 0 à 100 %, 100 % indiquant une incapacité totale au travail et 0 % aucune incapacité. Aucune méthode d'imputation des données manquantes n'a été utilisée.
Partie I : Base de référence et jours 29, 57 et 84 / Partie II : Base de référence et jours 29, 57 et 85
Partie I et II : Déficience globale en classe due au score de santé du questionnaire sur la déficience liée à l'activité de productivité au travail et la déficience en classe (WPAI-CIQ)
Délai: Partie I : Base de référence et jours 29, 57 et 84 / Partie II : Base de référence et jours 29, 57 et 85
Le questionnaire WPAI (Work Productivity Activity Impairment) mesure le nombre d'absences ou de présences pour la présence au travail et les altérations de l'activité quotidienne attribuables à l'APDS/PASLI. Comme les participants plus jeunes (12 ans et plus) étaient inscrits à l'étude, le WPAI-CIQ a été utilisé pour tous les participants car il mesure également le nombre d'absences ou de présence pour la fréquentation scolaire et la déficience des activités quotidiennes en classe. Les participants ont répondu aux questions liées à la classe ou au travail en fonction de leur situation. WPAI-CIQ se compose de 10 questions qui donnent 4 types de scores : absentéisme, présentéisme, perte de productivité au travail/en classe et altération de l'activité. Le score global de déficience en classe due à la santé (%) varie de 0 à 100 %, 100 % indiquant une déficience totale en classe et 0 % aucune déficience. Un pourcentage plus élevé indique un résultat négatif. Aucune méthode d'imputation des données manquantes n'a été utilisée.
Partie I : Base de référence et jours 29, 57 et 84 / Partie II : Base de référence et jours 29, 57 et 85
Partie I et II : Évaluation globale du médecin (PGA)
Délai: Partie I : Base de référence et jours 29, 57 et 84 / Partie II : Base de référence et jours 29, 57 et 85
Dans le questionnaire d'évaluation globale du médecin, l'investigateur a évalué l'activité de la maladie de son patient à l'aide d'une échelle visuelle analogique (EVA) de 100 mm allant de « aucune activité de la maladie » (0) à « activité maximale de la maladie » (100). Pour améliorer l'objectivité, le médecin n'était pas au courant de l'évaluation globale du patient spécifique, lorsqu'il a effectué sa propre évaluation sur ce patient. Aucune méthode d'imputation des données manquantes n'a été utilisée.
Partie I : Base de référence et jours 29, 57 et 84 / Partie II : Base de référence et jours 29, 57 et 85
Partie I & II : Évaluation globale du patient (PtGA)
Délai: Partie I : Base de référence et jours 29, 57 et 84 / Partie II : Base de référence et jours 29, 57 et 85
Dans le questionnaire d'évaluation globale du patient, les patients sont interrogés sur leur bien-être lié à l'APDS/PASLI à l'aide d'une échelle visuelle analogique (EVA) de 100 mm allant de « très mauvais » (0) à « très bon » (100). Aucune méthode d'imputation des données manquantes n'a été utilisée.
Partie I : Base de référence et jours 29, 57 et 84 / Partie II : Base de référence et jours 29, 57 et 85
Partie I et II : Protéine C réactive à haute sensibilité (hsCRP) comme biomarqueur de l'inflammation systémique
Délai: Partie I : Base de référence et jours 1, 15, 29, 57, 84 / Partie II : Base de référence et jours 1, 15, 29, 57, 85
La protéine réactive C à haute sensibilité est un biomarqueur de test sanguin pour l'inflammation dans le corps. Des échantillons de sang séquentiels ont été prélevés chez tous les participants. La HsCRP a été mesurée dans le sérum à l'aide d'un dosage immunochimio-minométrique au latex (ICMA). Aucune méthode d'imputation des données manquantes n'a été utilisée.
Partie I : Base de référence et jours 1, 15, 29, 57, 84 / Partie II : Base de référence et jours 1, 15, 29, 57, 85
Partie I & II : Lactate déshydrogénase (LDH) en tant que biomarqueur de l'inflammation systémique
Délai: Partie I : Base de référence et jours 1, 15, 29, 57, 84 / Partie II : Base de référence et jours 1, 15, 29, 57, 85
La lactate déshydrogénase est un biomarqueur de test sanguin pour l'inflammation dans le corps. Des échantillons de sang séquentiels ont été prélevés chez tous les participants. La LDH a été mesurée dans le sérum à l'aide d'un test immunochimio-minométrique au latex (ICMA). Aucune méthode d'imputation des données manquantes n'a été utilisée.
Partie I : Base de référence et jours 1, 15, 29, 57, 84 / Partie II : Base de référence et jours 1, 15, 29, 57, 85
Partie II : La bêta2 microglobuline comme biomarqueur de l'inflammation systémique
Délai: Ligne de base et jours 1, 15, 29, 57, 85
La bêta2 microglobuline est un biomarqueur de test sanguin pour l'inflammation dans le corps. Des échantillons de sang séquentiels ont été prélevés chez tous les participants. La bêta2 microglobuline a été dosée dans le sérum à l'aide d'un test immunochimio-minométrique au latex (ICMA). Aucune méthode d'imputation des données manquantes n'a été utilisée.
Ligne de base et jours 1, 15, 29, 57, 85
Partie II : La ferritine en tant que biomarqueur de l'inflammation systémique
Délai: Ligne de base et jours 1, 15, 29, 57, 85
La ferritine est un biomarqueur de test sanguin pour l'inflammation dans le corps. Des échantillons de sang séquentiels ont été prélevés chez tous les participants. La ferritine a été mesurée dans le sérum à l'aide d'un dosage immunologique par électrochimiluminescence (ECLIA). Aucune méthode d'imputation des données manquantes n'a été utilisée.
Ligne de base et jours 1, 15, 29, 57, 85
Partie II : Le fibrinogène en tant que biomarqueur de l'inflammation systémique
Délai: Ligne de base et jours 1, 15, 29, 57, 85
Le fibrinogène est un biomarqueur de test sanguin pour l'inflammation dans le corps. Des échantillons de sang séquentiels ont été prélevés chez tous les participants. Le fibrinogène a été mesuré dans le sérum à l'aide d'un dosage immunologique par électrochimiluminescence (ECLIA). Aucune méthode d'imputation des données manquantes n'a été utilisée.
Ligne de base et jours 1, 15, 29, 57, 85
Partie II : Vitesse de sédimentation des érythrocytes (VS) en tant que biomarqueur de l'inflammation systémique
Délai: Ligne de base et jours 1, 15, 29, 57, 85
La vitesse de sédimentation des érythrocytes (ESR) est un biomarqueur sanguin de l'inflammation dans le corps. Des échantillons de sang séquentiels ont été prélevés chez tous les participants. L'ESR a été mesurée dans le sang total en utilisant la méthode de Westergren. Aucune méthode d'imputation des données manquantes n'a été utilisée.
Ligne de base et jours 1, 15, 29, 57, 85
Partie II : Volume 3D des lésions index
Délai: Ligne de base et jour 85
Les participants ont été scannés dans un scanner d'imagerie par résonance magnétique (IRM) ou de tomodensitométrie (CT) en fonction de la pratique clinique et de la réglementation locale. Une IRM ou une TDM du cou, du thorax, de l'abdomen et du bassin ont été réalisées. Le volume 3D des lésions index a été identifié selon les critères de Cheson. Une réduction du volume 3D des lésions index indiquait un résultat positif.
Ligne de base et jour 85
Partie II : Volume 3D de la rate
Délai: Ligne de base et jour 85
Les participants ont été scannés dans un scanner d'imagerie par résonance magnétique (IRM) ou de tomodensitométrie (CT) en fonction de la pratique clinique et de la réglementation locale. Une imagerie IRM ou CT de la rate a été réalisée et son volume 3D a été identifié selon les critères de Cheson. Une réduction du volume de la rate a indiqué un résultat positif.
Ligne de base et jour 85

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Koneti V Rao, MD, National Institutes of Health (NIH)
  • Chercheur principal: Virgil Dalm, MD, Erasmus Medical Center
  • Chercheur principal: Anna Šedivá, MD, Motol University

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

24 août 2015

Achèvement primaire (Réel)

16 août 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

16 août 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 février 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 avril 2015

Première publication (Estimation)

6 mai 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 août 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 août 2022

Dernière vérification

1 août 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CCDZ173X2201
  • 2014-003876-22 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Oui

Description du régime IPD

Novartis s'engage à partager avec des chercheurs externes qualifiés l'accès aux données au niveau des patients et aux documents cliniques à l'appui des études éligibles. Ces demandes sont examinées et approuvées par un comité d'examen indépendant sur la base du mérite scientifique. Toutes les données fournies sont anonymisées afin de respecter la vie privée des patients qui ont participé à l'essai conformément aux lois et réglementations applicables.

La disponibilité des données de cet essai est conforme aux critères et au processus décrits sur www.clinicalstudydatarequest.com

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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