Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af effektiviteten af ​​CDZ173 hos patienter med APDS/PASLI

8. august 2022 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

En åben-label, ikke-randomiseret, dosisfindende undersøgelse inden for patienten efterfulgt af en randomiseret, forsøgsperson, investigator og sponsor blindet placebokontrolleret undersøgelse for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​CDZ173 (Leniolisib) hos patienter med APDS/PASLI (aktiveret phosphoinositid) 3-kinase Delta-syndrom/p110δ-aktiverende mutation, der forårsager ældende T-celler, lymfadenopati og immundefekt)

Denne undersøgelse var designet til at udforske CDZ173, en selektiv PI3Kδ-hæmmer, hos patienter med genetisk aktiveret PI3Kδ, dvs. patienter med aktiveret phosphoinositide 3-kinase delta-syndrom/p110δ-aktiverende mutation, der forårsager senescent T-celler, lymfadenopati og immunodeficiency/SLIAP.

Undersøgelsen bestod af to dele: Del I var den åbne del designet til at fastslå sikkerheden og farmakokinetikken af ​​CDZ173 i målpopulationen, samt at vælge den optimale dosis, der skal testes i del II. Del II blev designet til at vurdere effektivitet og sikkerhed af CDZ173 i målpopulationen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette var et 2-delt (del I og del II), fase 2/3, multicenterstudie i forsøgspersoner med APDS/PASLI.

Del I af undersøgelsen var en ikke-randomiseret, åben-label, optitreringsdosis-findende del inden for patienten hos 6 deltagere med APDS/PASLI. Startdosis var 10 mg efterfulgt af 30 mg og 70 mg b.i.d. i 4 uger ved hvert dosisniveau hhv. Del I bestod af tre adskilte studieperioder:

Screening/baselinebesøg (dag -50 til dag-1): Denne periode blev brugt til at bekræfte, at undersøgelsens inklusions- og eksklusionskriterier var opfyldt. Deltagere, som blev anset for at være kvalificerede til at blive tilmeldt undersøgelsen, deltog i klinikken på dag -1 til baseline-vurderinger før randomisering.

Behandlingsperiode (dag 1 til dag 84): Deltagerne startede behandlingen på dag 1 og modtog 10 mg CDZ173 to gange dagligt (b.i.d.) indtil dag 28. Efter en kontinuerlig sikkerhedsgennemgang og en gennemgang af PK- og PD-data, fortsatte deltagere vurderet som tilfredsstillende til de næste dosisniveauer: Fra dag 29 til dag 56 modtog deltagerne 30 mg CDZ173 b.i.d. og fra dag 57 til dag 84, hvis vurderet som tilfredsstillende, modtog deltagerne 70 mg CDZ173 b.i.d.

Opfølgning (dag 85-114): Efter afslutning af behandlingsperioden blev deltagerne for sikkerheds skyld fulgt op i fire uger indtil dag 114.

Del II var en randomiseret, forsøgsperson, investigator og sponsor-blindet, placebo-kontrolleret, fast dosis del, der undersøgte 31 deltagere med APDS/PASLI. CDZ173-dosis, der blev brugt i denne del, blev valgt ud fra data om sikkerhed, tolerabilitet, PK og PD fra del I. Del II bestod af tre adskilte undersøgelsesperioder:

Screening/baselinebesøg (dag -50 til dag-1): Denne periode blev brugt til at bekræfte, at undersøgelsens inklusions- og eksklusionskriterier var opfyldt. Deltagere, som blev anset for at være kvalificerede til at blive tilmeldt undersøgelsen, deltog i klinikken på dag -1 til baseline-vurderinger før randomisering.

Behandlingsperiode (dag 1 til dag 85): På dag 1 blev deltagerne randomiseret til en af ​​de to behandlingsgrupper i et 2:1-forhold for at modtage enten 70 mg CDZ173 b.i.d. eller matchende placebo indtil dag 85.

Opfølgning (dag 86-115): På dag 86 rullede en undergruppe af deltagere over til CCDZ173X2201E1 forlængelsesundersøgelse og blev ikke fulgt op for sikkerhed efter endt behandling i CCDZ173X2201. Deltagerne, som ikke gik direkte over til forlængelsesstudiet, blev efter sidste behandlingsdosis fulgt op for sikkerheds skyld i fire uger indtil dag 115.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

37

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 117198
        • Novartis Investigative Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Belfast, Det Forenede Kongerige, BT9 7AB
        • Novartis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20814
        • National Institute of Health NIH
  • Holland
      • Rotterdam, Holland, 3000 CA
        • Novartis Investigative Site
  • Hviderusland
      • Minsk, Hviderusland, 223053
        • Novartis Investigative Site
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
      • Brescia, Italien, 25123
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Italien, 90127
        • Novartis Investigative Site
  • Tjekkiet
      • Prague 5, Tjekkiet, 150 00
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 75 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Mandlige og kvindelige patienter i alderen 12 til 75 år (inklusive), som havde en dokumenteret APDS/PASLI-associeret genetisk PI3K delta-mutation.
  • I del I og del II skal patienter have nodal og/eller ekstranodal lymfoproliferation og kliniske fund og manifestationer, der er kompatible med APDS/PASLI, såsom en historie med gentagne oto-sino-pulmonale infektioner og/eller organdysfunktion (f.eks. lunge, lever) ). Derudover skal patienter i del II have mindst én målbar knudelæsion på en CT- eller MR-scanning.
  • Ved screening blev vitale tegn (systolisk og diastolisk blodtryk og puls) vurderet i siddende stilling, efter at patienten havde hvilet i mindst tre minutter.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Tidligere eller samtidig brug af immunsuppressiv medicin.
  • Nuværende brug af medicin, der vides at være stærk hæmmer eller moderat eller kraftig inducer af isoenzym CYP3A, hvis behandlingen ikke kan afbrydes eller skiftes til en anden medicin før start af undersøgelsesbehandling.
  • Nuværende brug af medicin, der metaboliseres af isoenzym CYP1A2 og har et snævert terapeutisk indeks (lægemidler, hvis eksponeringsrespons indikerer, at stigninger i deres eksponeringsniveauer ved samtidig brug af potente inhibitorer kan føre til alvorlige sikkerhedsproblemer (f.eks. Torsades de Pointes)).
  • Administration af levende vacciner (dette inkluderer alle svækkede levende vacciner) startende fra 6 uger før undersøgelsens start, under undersøgelsen og op til 7 dage efter den sidste dosis af CDZ173.
  • Gravide eller ammende (ammende) kvinder, hvor graviditet defineres som en kvindes tilstand efter befrugtning og indtil ophør af graviditeten, bekræftet ved en positiv hCG-laboratorietest.
  • Kvinder i den fødedygtige alder, defineret som alle kvinder, der er fysiologisk i stand til at blive gravide, medmindre de bruger højeffektive præventionsmetoder under dosering af undersøgelsesmedicin og i 2 dage efter ophør af undersøgelsesbehandling.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Del I: CDZ173
Deltagerne modtog fortløbende CDZ173 10 mg to gange dagligt (b.i.d.) fra dag 1 til dag 28, CDZ173 30 mg b.i.d. fra dag 29 til dag 56 og CDZ173 70 mg b.i.d. fra dag 57 til dag 84.
Medicin: CDZ173
CDZ173 10 og 70 mg kapsler til oral administration.
Andre navne:
  • Leniolisib
Eksperimentel: Del II: CDZ173
Deltagerne modtog CDZ173 70 mg b.i.d. fra dag 1 til dag 85.
Medicin: CDZ173
CDZ173 10 og 70 mg kapsler til oral administration.
Andre navne:
  • Leniolisib
Placebo komparator: Del II: Placebo
Deltagerne modtog Placebo b.i.d. fra dag 1 til dag 85.
Andet: Placebo
Placebo kapsler til oral administration

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del I: Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige uønskede hændelser (SAE'er)
Tidsramme: Fra behandlingsstart til 30 dage efter behandlingsslut, vurderet op til maksimal varighed på 114 dage
Antal deltagere med AE'er og SAE'er, inklusive væsentlige ændringer fra baseline i fysiske fund, vitale tegn, elektrokardiogrammer og laboratorieværdier, der kvalificerer og rapporteres som AE'er. Antallet af deltagere i hver kategori (AE'er og SAE'er) rapporteres pr. dosisniveau: CDZ173 10 mg fra dag 1 til dag 28, CDZ173 30 mg fra dag 29 til dag 56 og CDZ173 70 mg fra dag 57 til dag 84.
Fra behandlingsstart til 30 dage efter behandlingsslut, vurderet op til maksimal varighed på 114 dage
Del I: CDZ173 Dosiskoncentration
Tidsramme: Dag 1, 29 og 57 (0,25 og 3 timer efter morgendosis) og dag 84
Venøse fuldblodsprøver blev indsamlet til vurdering af dosis-PD og PK/PD-forholdet af CDZ173 hos deltagere med APDS/PASLI til dosisvalg i del II. CDZ173 blev bestemt ved en valideret væskekromatografi - massespektrometri (LC-MS) metode; forventet nedre kvantificeringsgrænse (LLOQ) var 3 ng/ml. Koncentrationer under LLOQ blev rapporteret som "nul", og ingen metoder til imputation af manglende data blev brugt.
Dag 1, 29 og 57 (0,25 og 3 timer efter morgendosis) og dag 84
Del I: Procentdel af inhibering af ustimulerede og stimulerede pAkt-niveauer i B-celler
Tidsramme: Baseline, dag 29 og 57 (3 og 12 timer efter dosis) og dag 84
Fosforylering af Akt in ex vivo stimulerede og ustimulerede B-celler blev kvantificeret ved baseline og ved slutningen af ​​den 4-ugers behandlingsperiode for hvert af de tre dosisniveauer. Bestemmelse af procentdelen (%) af CD20B+ phospho-Akt positive celler efter ex vivo stimulering af fuldblod blev udført ved flowcytometrianalyse. Procentdelen af ​​inhibering af pAkt blev defineret som (-1) * procent ændring fra baseline pAkt-værdi. Ustimulerede celler tjente som kontroller på hvert tidspunkt. Baseline blev defineret som middelværdien af ​​dag -1-værdien og før-dosisværdien på dag 1, hvor begge var tilgængelige (hvis en manglede, blev baseline defineret som den eksisterende værdi). En højere procentdel af inhibering af stimulerede B-celler indikerer forbedring. Der blev ikke brugt metoder til imputation af manglende data.
Baseline, dag 29 og 57 (3 og 12 timer efter dosis) og dag 84
Del II: Ændring fra baseline i den log10 transformerede sum af produkt af diametre (SPD) i indekslæsionerne
Tidsramme: Baseline og dag 85
Til vurdering af virkningen af ​​CDZ173 på lymfadenopati blev deltagerne scannet i en magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) eller en computertomografi (CT) scanner baseret på klinisk praksis og lokal regulering. Der blev udført MR- eller CT-billeddannelse af nakke, bryst, mave og bækken. Indekslæsioner blev udvalgt fra målbare nodale og ekstranodale læsioner i henhold til Cheson-metoden. Maksimalt seks af de største dominerende læsioner blev udvalgt og dokumenteret ved baseline og vurderet igen ved behandlingens afslutning. Ændringen i lymfeknudestørrelse blev målt under anvendelse af den log10 transformerede sum af produkt af diametre (SPD), summen af ​​den længste læsionsdiameter (mm)" og "længste vinkelret diameter (mm)". En lavere score indikerer SPD-reduktion af indekslæsioner. En negativ ændring fra baseline indikerer forbedring.
Baseline og dag 85
Del II: Ændring fra baseline i procent af naive B-celler ud af total B-celler
Tidsramme: Baseline og dag 85
APDS/PASLI-patienter lider af dysregulering i B-cellefunktion og differentiering med lavt antal naive B-celler. Ændring fra baseline i procent af naive B-celler ud af totale B-celler ved afslutningen af ​​behandlingen blev vurderet ved flowcytometri for at evaluere den farmakodynamiske effekt af CDZ173 på B-celle immunfænotyping. En højere procentdel i naive B-celler ud af de samlede B-celler er et positivt resultat. En positiv ændring fra baseline indikerer forbedring.
Baseline og dag 85

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del I & II: Areal under plasmakoncentration-tidskurven fra tid nul til den sidste kvantificerbare koncentration (AUClast) for CDZ173
Tidsramme: Del I: Dag 1, 29 og 57 / Del II: Dag 1
Venøse fuldblodsprøver blev indsamlet til aktivitetsbaseret farmakokinetikkarakterisering. AUClast blev beregnet ud fra plasmakoncentration-tidsdata ved anvendelse af ikke-kompartmentelle metoder. AUClast blev beregnet på den første dag af hvert CDZ173-dosisniveau (10, 30 og 70 mg) for del I og (70 mg) for del II. Der blev ikke brugt metoder til imputation af manglende data.
Del I: Dag 1, 29 og 57 / Del II: Dag 1
Del I & II: Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) for CDZ173
Tidsramme: Del I: Dag 1, 29 og 57 / Del II: Dag 1
Venøse fuldblodsprøver blev indsamlet til aktivitetsbaseret farmakokinetikkarakterisering. Cmax blev beregnet ud fra plasmakoncentration-tidsdata ved anvendelse af ikke-kompartmentelle metoder. Cmax blev beregnet på den første dag af hvert CDZ173-dosisniveau (10, 30 og 70 mg) for del I og (70 mg) for del II. Der blev ikke brugt metoder til imputation af manglende data.
Del I: Dag 1, 29 og 57 / Del II: Dag 1
Del I & II: Mental Component Summary (MCS) og Physical Component Summary (PCS) fra Short Form 36 (SF-36) undersøgelse
Tidsramme: Del I: Baseline og dag 29, 57 og 84 / Del II: Baseline og dag 29, 57 og 85
SF-36 er et meget brugt og meget undersøgt instrument til at måle sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL) blandt raske forsøgspersoner og patienter med akutte og kroniske lidelser. Den består af otte underskalaer, der kan scores individuelt: Fysisk funktion, rolle-fysisk, kropslig smerte, generel sundhed, vitalitet, social funktion, rolle-emotionel og mental sundhed. Underskalaerne er aggregeret for at udlede to overordnede resuméscorer: Den fysiske komponentsammendrag (PCS) og den mentale komponentsammendrag (MCS)-scorer. PCS- og MCS-score spænder fra 0 til 100 med en højere score, der indikerer en mere gunstig sundhedstilstand (interval = 0 "værst" - 100 "bedst"). Der blev ikke brugt metoder til imputation af manglende data.
Del I: Baseline og dag 29, 57 og 84 / Del II: Baseline og dag 29, 57 og 85
Del I og II: Samlet arbejdsnedsættelse på grund af helbredsscore fra arbejde Produktivitet Aktivitetssvækkelse og klasseværelsesnedsættelse spørgeskema (WPAI-CIQ)
Tidsramme: Del I: Baseline og dag 29, 57 og 84 / Del II: Baseline og dag 29, 57 og 85
Work Productivity Activity Impairment (WPAI)-spørgeskemaet måler mængden af ​​fravær eller tilstedeværelse for arbejdsdeltagelse og daglige arbejdsaktivitetsnedsættelser, der kan tilskrives APDS/PASLI. Da yngre deltagere (12 år og derover) blev tilmeldt undersøgelsen, blev WPAI-CIQ brugt til alle deltagere, da den også måler mængden af ​​fravær eller tilstedeværelse for skoledeltagelse og daglig aktivitetsnedsættelse i klasseværelset. Deltagerne svarede på klasseværelset eller arbejdsrelaterede spørgsmål afhængigt af deres situation. WPAI-CIQ består af 10 spørgsmål, der giver 4 typer score: fravær, tilstedeværelse, produktivitetstab på arbejde/klasseværelset og aktivitetsnedsættelse. Den samlede arbejdsnedsættelse på grund af helbred (%)-score varierer fra 0 til 100 %, hvor 100 % indikerer total arbejdsnedsættelse og 0 % ingen svækkelse overhovedet. Der blev ikke brugt metoder til imputation af manglende data.
Del I: Baseline og dag 29, 57 og 84 / Del II: Baseline og dag 29, 57 og 85
Del I & II: Samlet klasseværelsessvækkelse på grund af helbredsscore fra arbejdsproduktivitetsaktivitetsnedsættelse og klasseværelsessvækkelsesspørgeskema (WPAI-CIQ)
Tidsramme: Del I: Baseline og dag 29, 57 og 84 / Del II: Baseline og dag 29, 57 og 85
Work Productivity Activity Impairment (WPAI)-spørgeskemaet måler mængden af ​​fravær eller tilstedeværelse for arbejdsdeltagelse og daglige arbejdsaktivitetsnedsættelser, der kan tilskrives APDS/PASLI. Da yngre deltagere (12 år og derover) blev tilmeldt undersøgelsen, blev WPAI-CIQ brugt til alle deltagere, da den også måler mængden af ​​fravær eller tilstedeværelse for skoledeltagelse og daglig aktivitetsnedsættelse i klasseværelset. Deltagerne svarede på klasseværelset eller arbejdsrelaterede spørgsmål afhængigt af deres situation. WPAI-CIQ består af 10 spørgsmål, der giver 4 typer score: fravær, tilstedeværelse, produktivitetstab på arbejde/klasseværelset og aktivitetsnedsættelse. Den overordnede klassesvækkelse på grund af helbred (%)-score varierer fra 0 til 100 %, hvor 100 % indikerer total funktionsnedsættelse i klasseværelset og 0 % ingen svækkelse overhovedet. En højere procentdel indikerer et negativt resultat. Der blev ikke brugt metoder til imputation af manglende data.
Del I: Baseline og dag 29, 57 og 84 / Del II: Baseline og dag 29, 57 og 85
Del I og II: Lægens globale vurdering (PGA)
Tidsramme: Del I: Baseline og dag 29, 57 og 84 / Del II: Baseline og dag 29, 57 og 85
I lægens globale vurderingsspørgeskema vurderede investigator sygdomsaktiviteten hos deres patient ved hjælp af 100 mm Visual Analog Scale (VAS), der spændte fra "ingen sygdomsaktivitet" (0) til "maksimal sygdomsaktivitet" (100). For at øge objektiviteten var lægen ikke opmærksom på den specifikke patients globale vurdering, da han udførte sin egen vurdering af denne patient. Der blev ikke brugt metoder til imputation af manglende data.
Del I: Baseline og dag 29, 57 og 84 / Del II: Baseline og dag 29, 57 og 85
Del I og II: Patient's Global Assessment (PtGA)
Tidsramme: Del I: Baseline og dag 29, 57 og 84 / Del II: Baseline og dag 29, 57 og 85
I patientens globale vurderingsspørgeskema bliver patienter spurgt om deres APDS/PASLI-relaterede velbefindende ved hjælp af 100 mm visuel analog skala (VAS), der spænder fra "meget dårlig" (0) til "meget god" (100). Der blev ikke brugt metoder til imputation af manglende data.
Del I: Baseline og dag 29, 57 og 84 / Del II: Baseline og dag 29, 57 og 85
Del I & II: High Sensivity C Reactive Protein (hsCRP) som biomarkør for systemisk inflammation
Tidsramme: Del I: Baseline og Dage 1, 15, 29, 57, 84 / Del II: Baseline og Dage 1, 15, 29, 57, 85
High Sensitivity C-reaktivt protein er en blodprøvebiomarkør for betændelse i kroppen. Sekventielle blodprøver blev indsamlet hos alle deltagere. HsCRP blev målt i serum under anvendelse af et latex immunochemilunminometric assay (ICMA). Der blev ikke brugt metoder til imputation af manglende data.
Del I: Baseline og Dage 1, 15, 29, 57, 84 / Del II: Baseline og Dage 1, 15, 29, 57, 85
Del I & II: Lactatdehydrogenase (LDH) som biomarkør for systemisk inflammation
Tidsramme: Del I: Baseline og Dage 1, 15, 29, 57, 84 / Del II: Baseline og Dage 1, 15, 29, 57, 85
Laktatdehydrogenase er en blodprøvebiomarkør for betændelse i kroppen. Sekventielle blodprøver blev indsamlet hos alle deltagere. LDH blev målt i serum under anvendelse af et latex immunochemilunminometric assay (ICMA). Der blev ikke brugt metoder til imputation af manglende data.
Del I: Baseline og Dage 1, 15, 29, 57, 84 / Del II: Baseline og Dage 1, 15, 29, 57, 85
Del II: Beta2-mikroglobulin som biomarkør for systemisk inflammation
Tidsramme: Baseline og dag 1, 15, 29, 57, 85
Beta2 mikroglobulin er en blodprøvebiomarkør for betændelse i kroppen. Sekventielle blodprøver blev indsamlet hos alle deltagere. Beta2-mikroglobulin blev målt i serum ved hjælp af et latex-immunokemilunminometrisk assay (ICMA). Der blev ikke brugt metoder til imputation af manglende data.
Baseline og dag 1, 15, 29, 57, 85
Del II: Ferritin som biomarkør for systemisk inflammation
Tidsramme: Baseline og dag 1, 15, 29, 57, 85
Ferritin er en blodprøvebiomarkør for betændelse i kroppen. Sekventielle blodprøver blev indsamlet hos alle deltagere. Ferritin blev målt i serum under anvendelse af et elektrokemiluminescensimmunoassay (ECLIA). Der blev ikke brugt metoder til imputation af manglende data.
Baseline og dag 1, 15, 29, 57, 85
Del II: Fibrinogen som biomarkør for systemisk inflammation
Tidsramme: Baseline og dag 1, 15, 29, 57, 85
Fibrinogen er en blodprøvebiomarkør for betændelse i kroppen. Sekventielle blodprøver blev indsamlet hos alle deltagere. Fibrinogen blev målt i serum under anvendelse af et elektrokemiluminescensimmunoassay (ECLIA). Der blev ikke brugt metoder til imputation af manglende data.
Baseline og dag 1, 15, 29, 57, 85
Del II: Erytrocytsedimentationshastighed (ESR) som biomarkør for systemisk inflammation
Tidsramme: Baseline og dag 1, 15, 29, 57, 85
Erytrocytsedimentationshastighed (ESR) er en blodprøvebiomarkør for inflammation i kroppen. Sekventielle blodprøver blev indsamlet hos alle deltagere. ESR blev målt i fuldblod ved hjælp af Westergren-metoden. Der blev ikke brugt metoder til imputation af manglende data.
Baseline og dag 1, 15, 29, 57, 85
Del II: 3D-volumen af ​​indekslæsioner
Tidsramme: Baseline og dag 85
Deltagerne blev scannet i en magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) eller en computertomografi (CT) scanner baseret på klinisk praksis og lokal regulering. Der blev udført MR- eller CT-billeddannelse af nakke, bryst, mave og bækken. 3D-volumenet af indekslæsioner blev identificeret i henhold til Cheson-kriterierne. En reduktion af 3D-volumenet af indekslæsionerne indikerede et positivt resultat.
Baseline og dag 85
Del II: 3D-volumen af ​​milten
Tidsramme: Baseline og dag 85
Deltagerne blev scannet i en magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) eller en computertomografi (CT) scanner baseret på klinisk praksis og lokal regulering. MRI- eller CT-billeddannelse af milten blev udført, og dens 3D-volumen blev identificeret i henhold til Cheson-kriterierne. En reduktion af miltvolumenet indikerede et positivt resultat.
Baseline og dag 85

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Koneti V Rao, MD, National Institutes of Health (NIH)
  • Ledende efterforsker: Virgil Dalm, MD, Erasmus Medical Center
  • Ledende efterforsker: Anna Šedivá, MD, Motol University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. august 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

16. august 2021

Studieafslutning (Faktiske)

16. august 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. februar 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. april 2015

Først opslået (Skøn)

6. maj 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. august 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. august 2022

Sidst verificeret

1. august 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CCDZ173X2201
  • 2014-003876-22 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Morocco

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner