Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av effekten av CDZ173 hos pasienter med APDS/PASLI

8. august 2022 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En åpen, ikke-randomisert, dosefinnende studie innen pasient etterfulgt av en randomisert, forsøksperson, etterforsker og sponsor blindet placebokontrollert studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til CDZ173 (Leniolisib) hos pasienter med APDS/PASLI (aktivert fosfoinositid) 3-kinase Delta-syndrom/p110δ-aktiverende mutasjon som forårsaker eldre T-celler, lymfadenopati og immunsvikt)

Denne studien ble designet for å utforske CDZ173, en selektiv PI3Kδ-hemmer, hos pasienter med genetisk aktivert PI3Kδ, dvs. pasienter med aktivert fosfoinositide 3-kinase delta-syndrom/p110δ-aktiverende mutasjon som forårsaker senescent T-celler, lymfadenopati/SLIAPDS (immunodeficiency og immunodeficiency).

Studien besto av to deler: Del I var den åpne delen designet for å etablere sikkerheten og farmakokinetikken til CDZ173 i målpopulasjonen, samt velge den optimale dosen som skal testes i del II. Del II ble designet for å vurdere effekt og sikkerhet av CDZ173 i målpopulasjonen.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette var en 2-delt (del I og del II), fase 2/3, multisenterstudie i forsøkspersoner med APDS/PASLI.

Del I av studien var en ikke-randomisert, åpen, innen pasientens opptitreringsdosefinnende del hos 6 deltakere med APDS/PASLI. Startdosen var 10 mg etterfulgt av 30 mg og 70 mg b.i.d. i 4 uker ved hvert dosenivå. Del I besto av tre distinkte studieperioder:

Screening / Baseline-besøk (Dag -50 til Dag-1): Denne perioden ble brukt til å bekrefte at studiens inklusjons- og eksklusjonskriterier ble oppfylt. Deltakere som ble ansett som kvalifisert for registrering i studien, deltok på klinikken på dag -1 for baselinevurderinger før randomisering.

Behandlingsperiode (dag 1 til dag 84): Deltakerne startet behandling på dag 1 og fikk 10 mg CDZ173 to ganger daglig (b.i.d.) frem til dag 28. Etter en kontinuerlig sikkerhetsgjennomgang og en gjennomgang av PK- og PD-data, fortsatte deltakerne som ble vurdert som tilfredsstillende til neste dosenivå: fra dag 29 til dag 56 fikk deltakerne 30 mg CDZ173 b.i.d. og fra dag 57 til dag 84, hvis vurdert som tilfredsstillende, fikk deltakerne 70 mg CDZ173 b.i.d.

Oppfølging (dag 85-114): Etter avsluttet behandlingsperiode ble deltakerne for sikkerhets skyld fulgt opp i fire uker frem til dag 114.

Del II var en randomisert, subjekt, etterforsker og sponsorblind, placebokontrollert, fast dosedel som undersøkte 31 deltakere med APDS/PASLI. CDZ173-dosen brukt i denne delen ble valgt basert på data om sikkerhet, tolerabilitet, PK og PD fra del I. Del II besto av tre distinkte studieperioder:

Screening / Baseline-besøk (Dag -50 til Dag-1): Denne perioden ble brukt til å bekrefte at studiens inklusjons- og eksklusjonskriterier ble oppfylt. Deltakere som ble ansett som kvalifisert for registrering i studien, deltok på klinikken på dag -1 for baselinevurderinger før randomisering.

Behandlingsperiode (dag 1 til dag 85): På dag 1 ble deltakerne randomisert til en av de to behandlingsgruppene i forholdet 2:1 for å motta enten 70 mg CDZ173 b.i.d. eller matchende placebo til dag 85.

Oppfølging (dag 86-115): På dag 86 gikk en undergruppe av deltakere over til CCDZ173X2201E1 forlengelsesstudie og ble ikke fulgt opp for sikkerhets skyld etter endt behandling i CCDZ173X2201. Deltakerne, som ikke gikk direkte over til forlengelsesstudien, ble etter siste behandlingsdose fulgt opp for sikkerhets skyld i fire uker frem til dag 115.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

37

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Den russiske føderasjonen
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 117198
        • Novartis Investigative Site
  • Forente stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20814
        • National Institute of Health NIH
  • Hviterussland
      • Minsk, Hviterussland, 223053
        • Novartis Investigative Site
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
      • Brescia, Italia, 25123
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Italia, 90127
        • Novartis Investigative Site
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3000 CA
        • Novartis Investigative Site
  • Storbritannia
      • Belfast, Storbritannia, BT9 7AB
        • Novartis Investigative Site
  • Tsjekkia
      • Prague 5, Tsjekkia, 150 00
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 75 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Mannlige og kvinnelige pasienter i alderen 12 til 75 år (inklusive), som hadde en dokumentert APDS/PASLI-assosiert genetisk PI3K delta-mutasjon.
  • I del I og del II må pasienter hatt nodal og/eller ekstranodal lymfoproliferasjon, og kliniske funn og manifestasjoner som er forenlige med APDS/PASLI, slik som en historie med gjentatte oto-sino-pulmonale infeksjoner og/eller organdysfunksjon (f.eks. lunge, lever) ). I tillegg, i del II, må pasientene ha minst én målbar nodallesjon på en CT- eller MR-skanning.
  • Ved screening ble vitale tegn (systolisk og diastolisk blodtrykk og puls) vurdert i sittende stilling etter at pasienten hadde hvile i minst tre minutter.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Tidligere eller samtidig bruk av immundempende medisiner.
  • Nåværende bruk av medisiner kjent for å være sterke hemmere eller moderate eller sterke indusere av isoenzym CYP3A, hvis behandlingen ikke kan avbrytes eller byttes til en annen medisin før start av studiebehandling.
  • Nåværende bruk av medisiner som metaboliseres av isoenzym CYP1A2 og har en smal terapeutisk indeks (legemidler hvis eksponeringsrespons indikerer at økninger i eksponeringsnivåene ved samtidig bruk av potente hemmere kan føre til alvorlige sikkerhetsproblemer (f.eks. Torsades de Pointes)).
  • Administrering av levende vaksiner (dette inkluderer eventuelle svekkede levende vaksiner) fra 6 uker før studiestart, under studien og opptil 7 dager etter siste dose av CDZ173.
  • Gravide eller ammende (ammende) kvinner, der graviditet er definert som tilstanden til en kvinne etter unnfangelse og frem til svangerskapets avslutning, bekreftet av en positiv hCG-laboratorietest.
  • Kvinner i fertil alder, definert som alle kvinner som er fysiologisk i stand til å bli gravide, med mindre de bruker svært effektive prevensjonsmetoder under dosering av studiemedisin og i 2 dager etter avsluttet studiebehandling.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Del I: CDZ173
Deltakerne fikk fortløpende CDZ173 10 mg to ganger daglig (b.i.d.) fra dag 1 til dag 28, CDZ173 30 mg b.i.d. fra dag 29 til dag 56 og CDZ173 70 mg b.i.d. fra dag 57 til dag 84.
Legemiddel: CDZ173
CDZ173 10 og 70 mg kapsler for oral administrering.
Andre navn:
  • Leniolisib
Eksperimentell: Del II: CDZ173
Deltakerne fikk CDZ173 70 mg b.i.d. fra dag 1 til dag 85.
Legemiddel: CDZ173
CDZ173 10 og 70 mg kapsler for oral administrering.
Andre navn:
  • Leniolisib
Placebo komparator: Del II: Placebo
Deltakerne fikk Placebo b.i.d. fra dag 1 til dag 85.
Annen: Placebo
Placebo kapsler for oral administrering

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del I: Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Fra behandlingsstart til 30 dager etter avsluttet behandling, vurdert opp til maksimal varighet på 114 dager
Antall deltakere med AE og SAE, inkludert betydelige endringer fra baseline i fysiske funn, vitale tegn, elektrokardiogrammer og laboratorieverdier som kvalifiserer og rapporteres som AE. Antall deltakere i hver kategori (AE og SAE) rapporteres per dosenivå: CDZ173 10 mg fra dag 1 til dag 28, CDZ173 30 mg fra dag 29 til dag 56 og CDZ173 70 mg fra dag 57 til dag 84.
Fra behandlingsstart til 30 dager etter avsluttet behandling, vurdert opp til maksimal varighet på 114 dager
Del I: CDZ173 Dosekonsentrasjon
Tidsramme: Dag 1, 29 og 57 (0,25 og 3 timer etter morgendose) og dag 84
Venøse fullblodprøver ble samlet for vurdering av dose-PD og PK/PD-forholdet til CDZ173 hos deltakere med APDS/PASLI for dosevalg i del II. CDZ173 ble bestemt ved en validert væskekromatografi - massespektometri (LC-MS) metode; forventet nedre kvantifiseringsgrense (LLOQ) var 3 ng/ml. Konsentrasjoner under LLOQ ble rapportert som "null", og ingen metoder for imputering av manglende data ble brukt.
Dag 1, 29 og 57 (0,25 og 3 timer etter morgendose) og dag 84
Del I: Prosentandel av hemming av ustimulerte og stimulerte pAkt-nivåer i B-celler
Tidsramme: Baseline, dag 29 og 57 (3 og 12 timer etter dose) og dag 84
Fosforylering av Akt in ex vivo stimulerte og ustimulerte B-celler ble kvantifisert ved baseline og ved slutten av den 4-ukers behandlingsperioden for hvert av de tre dosenivåene. Bestemmelse av prosentandelen (%) av CD20B+ fosfo-Akt positive celler etter ex vivo stimulering av fullblod ble utført ved flowcytometrianalyse. Prosentandelen av inhibering av pAkt ble definert som (-1) * prosent endring fra baseline pAkt-verdi. Ustimulerte celler fungerte som kontroller på hvert tidspunkt. Baseline ble definert som gjennomsnittet av dag -1-verdien og pre-dose-verdien på dag 1 når begge var tilgjengelige (hvis en manglet, ble baseline definert som den eksisterende verdien). En høyere prosentandel av inhibering av stimulerte B-celler indikerer forbedring. Ingen metoder for imputering av manglende data ble brukt.
Baseline, dag 29 og 57 (3 og 12 timer etter dose) og dag 84
Del II: Endring fra baseline i log10 Transformed Sum of Product of Diameters (SPD) i indekslesjonene
Tidsramme: Grunnlinje og dag 85
For vurdering av virkningen av CDZ173 på lymfadenopati, ble deltakerne skannet i en magnetisk resonansavbildning (MRI) eller en computertomografi (CT) skanner basert på klinisk praksis og lokal regulering. MR- eller CT-avbildning av nakke, bryst, mage og bekken ble utført. Indekslesjoner ble valgt fra målbare nodale og ekstranodale lesjoner i henhold til Cheson-metodikken. Maksimalt seks av de største dominante lesjonene ble valgt og dokumentert ved baseline og vurdert på nytt ved slutten av behandlingen. Endringen i lymfeknutestørrelse ble målt ved å bruke den log10 transformerte summen av produkt av diametre (SPD), summen av den lengste lesjonsdiameteren (mm)" og "lengste perpendikulær diameter (mm)". En lavere skåre indikerer indekslesjoner SPD-reduksjon. En negativ endring fra baseline indikerer bedring.
Grunnlinje og dag 85
Del II: Endring fra baseline i prosentandel av naive B-celler ut av totalt B-celler
Tidsramme: Grunnlinje og dag 85
APDS/PASLI-pasienter lider av dysregulering i B-cellefunksjon og differensiering med lavt antall naive B-celler. Endring fra baseline i prosentandel av naive B-celler av totale B-celler ved slutten av behandlingen ble vurdert ved hjelp av flowcytometri for å evaluere den farmakodynamiske effekten av CDZ173 på B-celle immunfenotyping. En høyere prosentandel i naive B av totalt B-celler er et positivt resultat. En positiv endring fra baseline indikerer bedring.
Grunnlinje og dag 85

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del I og II: Areal under plasmakonsentrasjon-tidskurven fra tid null til siste kvantifiserbare konsentrasjon (AUClast) for CDZ173
Tidsramme: Del I: Dag 1, 29 og 57 / Del II: Dag 1
Venøse fullblodprøver ble samlet for aktivitetsbasert farmakokinetikkkarakterisering. AUClast ble beregnet fra plasmakonsentrasjon-tidsdata ved bruk av ikke-kompartmentelle metoder. AUClast ble beregnet på den første dagen av hvert CDZ173-dosenivå (10, 30 og 70 mg) for del I og (70 mg) for del II. Ingen metoder for imputering av manglende data ble brukt.
Del I: Dag 1, 29 og 57 / Del II: Dag 1
Del I og II: Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) for CDZ173
Tidsramme: Del I: Dag 1, 29 og 57 / Del II: Dag 1
Venøse fullblodprøver ble samlet for aktivitetsbasert farmakokinetikkkarakterisering. Cmax ble beregnet fra plasmakonsentrasjon-tidsdata ved bruk av ikke-kompartmentelle metoder. Cmax ble beregnet på den første dagen av hvert CDZ173-dosenivå (10, 30 og 70 mg) for del I og (70 mg) for del II. Ingen metoder for imputering av manglende data ble brukt.
Del I: Dag 1, 29 og 57 / Del II: Dag 1
Del I & II: Mental Component Summary (MCS) og Physical Component Summary (PCS) Fra Short Form 36 (SF-36) undersøkelse
Tidsramme: Del I: Grunnlinje og dag 29, 57 og 84 / Del II: Grunnlinje og dag 29, 57 og 85
SF-36 er et mye brukt og mye studert instrument for å måle helserelatert livskvalitet (HRQoL) blant friske forsøkspersoner og pasienter med akutte og kroniske tilstander. Den består av åtte underskalaer som kan scores individuelt: Fysisk fungering, Rolle-fysisk, kroppslig smerte, generell helse, vitalitet, sosial fungering, rolle-emosjonell og mental helse. Underskalaene er aggregert for å utlede to overordnede oppsummeringsskårer: Sammendrag av fysiske komponenter (PCS) og sammendrag av mentale komponenter (MCS). PCS- og MCS-skåre varierer fra 0 til 100 med en høyere poengsum som indikerer en mer gunstig helsetilstand (område = 0 "verst" - 100 "best"). Ingen metoder for imputering av manglende data ble brukt.
Del I: Grunnlinje og dag 29, 57 og 84 / Del II: Grunnlinje og dag 29, 57 og 85
Del I og II: Samlet arbeidshemming på grunn av helsepoeng fra arbeid Produktivitet Aktivitetssvikt og klasseromssvikt spørreskjema (WPAI-CIQ)
Tidsramme: Del I: Grunnlinje og dag 29, 57 og 84 / Del II: Grunnlinje og dag 29, 57 og 85
Spørreskjemaet Work Productivity Activity Impairment (WPAI) måler mengden fravær eller tilstedeværelse for arbeidsoppmøte og nedsatt daglig arbeidsaktivitet som kan tilskrives APDS/PASLI. Ettersom yngre deltakere (12 år og eldre) ble registrert i studien, ble WPAI-CIQ brukt for alle deltakerne, da den også måler mengden fravær eller tilstedeværelse for skoledeltagelse og daglig aktivitetssvikt i klasserommet. Deltakerne svarte på klasseroms- eller arbeidsrelaterte spørsmål avhengig av deres situasjon. WPAI-CIQ består av 10 spørsmål som gir 4 typer score: fravær, tilstedeværelse, produktivitetstap i arbeid/klasserom og svekkelse av aktivitet. Samlet arbeidshemming på grunn av helse (%)-score varierer fra 0 til 100 % med 100 % som indikerer total nedsatt funksjonsevne og 0 % ingen svekkelse i det hele tatt. Ingen metoder for imputering av manglende data ble brukt.
Del I: Grunnlinje og dag 29, 57 og 84 / Del II: Grunnlinje og dag 29, 57 og 85
Del I og II: Samlet klasseromssvikt på grunn av helsepoeng fra spørreskjemaet for svekkelse av arbeidsproduktivitetsaktivitet og klasseromssvikt (WPAI-CIQ)
Tidsramme: Del I: Grunnlinje og dag 29, 57 og 84 / Del II: Grunnlinje og dag 29, 57 og 85
Spørreskjemaet Work Productivity Activity Impairment (WPAI) måler mengden fravær eller tilstedeværelse for arbeidsoppmøte og nedsatt daglig arbeidsaktivitet som kan tilskrives APDS/PASLI. Ettersom yngre deltakere (12 år og eldre) ble registrert i studien, ble WPAI-CIQ brukt for alle deltakerne, da den også måler mengden fravær eller tilstedeværelse for skoledeltagelse og daglig aktivitetssvikt i klasserommet. Deltakerne svarte på klasseroms- eller arbeidsrelaterte spørsmål avhengig av deres situasjon. WPAI-CIQ består av 10 spørsmål som gir 4 typer score: fravær, tilstedeværelse, produktivitetstap i arbeid/klasserom og svekkelse av aktivitet. Samlet klasseromssvikt på grunn av helse (%)-poengsum varierer fra 0 til 100 %, med 100 % som indikerer total svekkelse i klasserommet og 0 % ingen svekkelse i det hele tatt. En høyere prosentandel indikerer et negativt utfall. Ingen metoder for imputering av manglende data ble brukt.
Del I: Grunnlinje og dag 29, 57 og 84 / Del II: Grunnlinje og dag 29, 57 og 85
Del I og II: Physician's Global Assessment (PGA)
Tidsramme: Del I: Grunnlinje og dag 29, 57 og 84 / Del II: Grunnlinje og dag 29, 57 og 85
I legens globale vurderingsspørreskjema vurderte etterforskeren sykdomsaktiviteten til pasienten deres ved å bruke 100 mm Visual Analog Scale (VAS) som strekker seg fra "ingen sykdomsaktivitet" (0) til "maksimal sykdomsaktivitet" (100). For å øke objektiviteten var ikke legen klar over den spesifikke pasientens globale vurdering, da han utførte sin egen vurdering av denne pasienten. Ingen metoder for imputering av manglende data ble brukt.
Del I: Grunnlinje og dag 29, 57 og 84 / Del II: Grunnlinje og dag 29, 57 og 85
Del I og II: Pasientens globale vurdering (PtGA)
Tidsramme: Del I: Grunnlinje og dag 29, 57 og 84 / Del II: Grunnlinje og dag 29, 57 og 85
I pasientens globale vurderingsspørreskjema blir pasienter spurt om deres APDS/PASLI-relaterte velvære ved å bruke 100 mm visuell analog skala (VAS) som strekker seg fra "svært dårlig" (0) til "veldig bra" (100). Ingen metoder for imputering av manglende data ble brukt.
Del I: Grunnlinje og dag 29, 57 og 84 / Del II: Grunnlinje og dag 29, 57 og 85
Del I og II: Høyfølsomt C-reaktivt protein (hsCRP) som biomarkør for systemisk betennelse
Tidsramme: Del I: Grunnlinje og dag 1, 15, 29, 57, 84 / Del II: Grunnlinje og dag 1, 15, 29, 57, 85
High Sensitivity C-reaktivt protein er en blodprøvebiomarkør for betennelse i kroppen. Sekvensielle blodprøver ble samlet inn hos alle deltakerne. HsCRP ble målt i serum ved bruk av en lateksimmunokemilunminometrisk analyse (ICMA). Ingen metoder for imputering av manglende data ble brukt.
Del I: Grunnlinje og dag 1, 15, 29, 57, 84 / Del II: Grunnlinje og dag 1, 15, 29, 57, 85
Del I og II: Laktatdehydrogenase (LDH) som biomarkør for systemisk betennelse
Tidsramme: Del I: Grunnlinje og dag 1, 15, 29, 57, 84 / Del II: Grunnlinje og dag 1, 15, 29, 57, 85
Laktatdehydrogenase er en biomarkør for blodprøver for betennelse i kroppen. Sekvensielle blodprøver ble samlet inn hos alle deltakerne. LDH ble målt i serum ved bruk av en lateksimmunokemilunminometrisk analyse (ICMA). Ingen metoder for imputering av manglende data ble brukt.
Del I: Grunnlinje og dag 1, 15, 29, 57, 84 / Del II: Grunnlinje og dag 1, 15, 29, 57, 85
Del II: Beta2 mikroglobulin som biomarkør for systemisk betennelse
Tidsramme: Grunnlinje og dag 1, 15, 29, 57, 85
Beta2 mikroglobulin er en blodprøvebiomarkør for betennelse i kroppen. Sekvensielle blodprøver ble samlet inn hos alle deltakerne. Beta2-mikroglobulin ble målt i serum ved bruk av en lateksimmunokemilunminometrisk analyse (ICMA). Ingen metoder for imputering av manglende data ble brukt.
Grunnlinje og dag 1, 15, 29, 57, 85
Del II: Ferritin som biomarkør for systemisk betennelse
Tidsramme: Grunnlinje og dag 1, 15, 29, 57, 85
Ferritin er en biomarkør for blodprøver for betennelse i kroppen. Sekvensielle blodprøver ble samlet inn hos alle deltakerne. Ferritin ble målt i serum ved å bruke en elektrokjemiluminescens immunoassay (ECLIA). Ingen metoder for imputering av manglende data ble brukt.
Grunnlinje og dag 1, 15, 29, 57, 85
Del II: Fibrinogen som biomarkør for systemisk betennelse
Tidsramme: Grunnlinje og dag 1, 15, 29, 57, 85
Fibrinogen er en biomarkør for blodprøver for betennelse i kroppen. Sekvensielle blodprøver ble samlet inn hos alle deltakerne. Fibrinogen ble målt i serum ved bruk av en elektrokjemiluminescens immunoassay (ECLIA). Ingen metoder for imputering av manglende data ble brukt.
Grunnlinje og dag 1, 15, 29, 57, 85
Del II: Erytrocyttsedimentasjonshastighet (ESR) som biomarkør for systemisk betennelse
Tidsramme: Grunnlinje og dag 1, 15, 29, 57, 85
Erytrocyttsedimentasjonshastighet (ESR) er en blodprøvebiomarkør for betennelse i kroppen. Sekvensielle blodprøver ble samlet inn hos alle deltakerne. ESR ble målt i fullblod ved hjelp av Westergren-metoden. Ingen metoder for imputering av manglende data ble brukt.
Grunnlinje og dag 1, 15, 29, 57, 85
Del II: 3D-volum av indekslesjoner
Tidsramme: Grunnlinje og dag 85
Deltakerne ble skannet i en magnetisk resonansavbildning (MRI) eller en computertomografi (CT) skanner basert på klinisk praksis og lokal regulering. MR- eller CT-avbildning av nakke, bryst, mage og bekken ble utført. 3D-volumet av indekslesjoner ble identifisert i henhold til Cheson-kriteriene. En reduksjon av 3D-volumet til indekslesjonene indikerte et positivt resultat.
Grunnlinje og dag 85
Del II: 3D-volum av milten
Tidsramme: Grunnlinje og dag 85
Deltakerne ble skannet i en magnetisk resonansavbildning (MRI) eller en computertomografi (CT) skanner basert på klinisk praksis og lokal regulering. MR- eller CT-avbildning av milten ble utført og 3D-volumet ble identifisert i henhold til Cheson-kriteriene. En reduksjon av miltvolumet indikerte et positivt utfall.
Grunnlinje og dag 85

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Koneti V Rao, MD, National Institutes of Health (NIH)
  • Hovedetterforsker: Virgil Dalm, MD, Erasmus Medical Center
  • Hovedetterforsker: Anna Šedivá, MD, Motol University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

24. august 2015

Primær fullføring (Faktiske)

16. august 2021

Studiet fullført (Faktiske)

16. august 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. februar 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. april 2015

Først lagt ut (Anslag)

6. mai 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. august 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. august 2022

Sist bekreftet

1. august 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CCDZ173X2201
  • 2014-003876-22 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpliktet til å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene vurderes og godkjennes av et uavhengig granskningspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.

Denne prøvedatatilgjengeligheten er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Latvia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere