Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus CDZ173:n tehokkuudesta potilailla, joilla on APDS/PASLI

maanantai 8. elokuuta 2022 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Avoin, ei-satunnaistettu, potilaan sisäinen annoksenmääritystutkimus, jota seurasi satunnaistettu, koehenkilö-, tutkija- ja sponsori-sokkoutettu lumekontrolloitu tutkimus CDZ173:n (leniolisibin) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on APDS/PASLI (aktivoitunut fosfolifosfaatti) 3-kinaasidelta-oireyhtymä/ p110δ-aktivoiva mutaatio, joka aiheuttaa vanhenevia T-soluja, lymfadenopatiaa ja immuunikatoa)

Tämä tutkimus suunniteltiin tutkimaan CDZ173:a, selektiivistä PI3Kδ-estäjää, potilailla, joilla on geneettisesti aktivoitu PI3Kδ, eli potilailla, joilla on aktivoitu fosfoinositidi-3-kinaasidelta-oireyhtymä/p110δ-aktivoiva mutaatio, joka aiheuttaa vanhenevia T-soluja, lymfadenopatiaa ja immuunikatoa (LIAPDS/immuunipuutos).

Tutkimus koostui kahdesta osasta: Osa I oli avoin osa, jonka tarkoituksena oli määrittää CDZ173:n turvallisuus ja farmakokinetiikka kohdepopulaatiossa sekä valita osassa II testattava optimaalinen annos. Osa II suunniteltiin arvioimaan CDZ173:n tehoa ja turvallisuutta kohdepopulaatiossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä oli 2-osainen (osa I ja osa II), vaihe 2/3, monikeskustutkimus henkilöillä, joilla oli APDS/PASLI.

Tutkimuksen osa I oli ei-satunnaistettu, avoin, potilaan sisäinen annoksen suurennustitraus 6 osallistujalla, joilla oli APDS/PASLI. Aloitusannos oli 10 mg, jota seurasi 30 mg ja 70 mg kahdesti vuorokaudessa. 4 viikon ajan kullakin annostasolla. Osa I koostui kolmesta erillisestä opintojaksosta:

Seulonta / lähtötilanteen käynti (päivä -50 - päivä 1): Tätä ajanjaksoa käytettiin vahvistamaan, että tutkimuksen mukaanotto- ja poissulkemiskriteerit täyttyivät. Osallistujat, joiden katsottiin olevan oikeutettuja osallistumaan tutkimukseen, kävivät klinikalla päivänä -1 perustilanteen arvioimiseksi ennen satunnaistamista.

Hoitojakso (päivä 1 - päivä 84): Osallistujat aloittivat hoidon päivänä 1, jolloin he saivat 10 mg CDZ173:a kahdesti päivässä (b.i.d.) päivään 28 asti. Jatkuvan turvallisuusarvioinnin ja PK- ja PD-tietojen tarkastelun jälkeen tyydyttäväksi arvioidut osallistujat siirtyivät seuraaville annostasoille: päivästä 29 päivään 56 osallistujat saivat 30 mg CDZ173:a b.i.d. ja päivästä 57 päivään 84, jos arvioitiin tyydyttäväksi, osallistujat saivat 70 mg CDZ173 b.i.d.

Seuranta (päivät 85-114): Hoitojakson päätyttyä osallistujia seurattiin turvallisuuden vuoksi neljän viikon ajan päivään 114 asti.

Osa II oli satunnaistettu, koehenkilön, tutkijan ja sponsorin sokkoutettu, lumekontrolloitu kiinteän annoksen osa, jossa tutkittiin 31 osallistujaa, joilla oli APDS/PASLI. Tässä osassa käytetty CDZ173-annos valittiin osan I turvallisuuden, siedettävyyden, PK- ja PD-tietojen perusteella. Osa II koostui kolmesta erillisestä tutkimusjaksosta:

Seulonta / lähtötilanteen käynti (päivä -50 - päivä 1): Tätä ajanjaksoa käytettiin vahvistamaan, että tutkimuksen mukaanotto- ja poissulkemiskriteerit täyttyivät. Osallistujat, joiden katsottiin olevan oikeutettuja osallistumaan tutkimukseen, kävivät klinikalla päivänä -1 perustilanteen arvioimiseksi ennen satunnaistamista.

Hoitojakso (päivä 1 - päivä 85): Päivänä 1 osallistujat satunnaistettiin toiseen kahdesta hoitoryhmästä suhteessa 2:1 saamaan joko 70 mg CDZ173:a b.i.d. tai vastaavaa lumelääkettä päivään 85 asti.

Seuranta (päivät 86-115): Päivänä 86 osa osallistujista siirtyi CCDZ173X2201E1-laajennustutkimukseen, eikä heitä seurattu turvallisuuden vuoksi CCDZ173X2201-hoidon päätyttyä. Osallistujia, jotka eivät suoraan siirtyneet jatkotutkimukseen viimeisen hoitoannoksen jälkeen, seurattiin turvallisuuden vuoksi neljän viikon ajan päivään 115 asti.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

37

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Rotterdam, Alankomaat, 3000 CA
        • Novartis Investigative Site
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
      • Brescia, Italia, 25123
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Italia, 90127
        • Novartis Investigative Site
  • Saksa
      • Dresden, Saksa, 01307
        • Novartis Investigative Site
  • Tšekki
      • Prague 5, Tšekki, 150 00
        • Novartis Investigative Site
  • Valko-Venäjä
      • Minsk, Valko-Venäjä, 223053
        • Novartis Investigative Site
  • Venäjän federaatio
      • Moscow, Venäjän federaatio, 117198
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Belfast, Yhdistynyt kuningaskunta, BT9 7AB
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20814
        • National Institute of Health NIH

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 75 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Mies- ja naispotilaat 12–75-vuotiaat (mukaan lukien), joilla oli dokumentoitu APDS/PASLI:hen liittyvä geneettinen PI3K-deltamutaatio.
  • Osassa I ja II potilailla on oltava solmukkeiden ja/tai solmujen ulkopuolinen lymfoproliferaatio ja APDS/PASLI:n kanssa yhteensopivia kliinisiä löydöksiä ja ilmenemismuotoja, kuten toistuvia oto-sino-keuhkoinfektioita ja/tai elinten toimintahäiriöitä (esim. keuhkojen, maksan ). Lisäksi osassa II potilailla on oltava vähintään yksi mitattavissa oleva solmuleesio TT- tai MRI-skannauksessa.
  • Seulonnassa elintoiminnot (systolinen ja diastolinen verenpaine ja pulssi) arvioitiin istuma-asennossa, kun potilas oli levännyt vähintään kolme minuuttia.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Immunosuppressiivisten lääkkeiden aikaisempi tai samanaikainen käyttö.
  • Sellaisen lääkkeen nykyinen käyttö, jonka tiedetään olevan voimakas CYP3A-isoentsyymin estäjä tai kohtalainen tai voimakas indusoija, jos hoitoa ei voida keskeyttää tai vaihtaa toiseen lääkkeeseen ennen tutkimushoidon aloittamista.
  • Nykyinen sellaisten lääkkeiden käyttö, jotka metaboloituvat CYP1A2-isoentsyymin vaikutuksesta ja joilla on kapea terapeuttinen indeksi (lääkkeet, joiden altistusvaste osoittaa, että niiden altistustason nousu voimakkaiden estäjien samanaikaisen käytön seurauksena voi johtaa vakaviin turvallisuusongelmiin (esim. Torsades de Pointes)).
  • Elävien rokotteiden (mukaan lukien heikennetyt elävät rokotteet) antaminen alkaen 6 viikkoa ennen tutkimukseen tuloa, tutkimuksen aikana ja enintään 7 päivää viimeisen CDZ173-annoksen jälkeen.
  • Raskaana olevat tai imettävät (imettävät) naiset, joissa raskaus määritellään naisen tilaksi hedelmöittymisen jälkeen ja tiineyden päättymiseen asti, vahvistettu positiivisella hCG-laboratoriotestillä.
  • Hedelmällisessä iässä olevat naiset, määritellään kaikki naiset, jotka voivat fysiologisesti tulla raskaaksi, elleivät he käytä erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä tutkimuslääkkeen annostelun aikana ja 2 päivää tutkimushoidon lopettamisen jälkeen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Osa I: CDZ173
Osallistujat saivat peräkkäin CDZ173:a 10 mg kahdesti päivässä (b.i.d.) päivästä 1 päivään 28, CDZ173:a 30 mg b.i.d. päivästä 29 päivään 56 ja CDZ173 70 mg b.i.d. päivästä 57 päivään 84.
Lääke: CDZ173
CDZ173 10 ja 70 mg kapselit suun kautta.
Muut nimet:
  • Leniolisib
Kokeellinen: Osa II: CDZ173
Osallistujat saivat CDZ173:a 70 mg b.i.d. päivästä 1 päivään 85.
Lääke: CDZ173
CDZ173 10 ja 70 mg kapselit suun kautta.
Muut nimet:
  • Leniolisib
Placebo Comparator: Osa II: Placebo
Osallistujat saivat Placebo b.i.d. päivästä 1 päivään 85.
Muut: Plasebo
Plasebokapselit suun kautta

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa I: Osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Hoidon alusta 30 päivään hoidon päättymisen jälkeen, arvioitu enimmäiskesto 114 päivää
AE- ja SAE-potilaiden lukumäärä, mukaan lukien merkittävät muutokset lähtötilanteesta fyysisten löydösten, elintoimintojen, EKG- ja laboratorioarvojen osalta, jotka hyväksytään ja jotka on raportoitu haittavaikutuksiksi. Osallistujien lukumäärä kussakin kategoriassa (AE ja SAE) ilmoitetaan annostasoittain: CDZ173 10 mg päivästä 1 päivään 28, CDZ173 30 mg päivästä 29 päivään 56 ja CDZ173 70 mg päivästä 57 päivään 84.
Hoidon alusta 30 päivään hoidon päättymisen jälkeen, arvioitu enimmäiskesto 114 päivää
Osa I: CDZ173-annospitoisuus
Aikaikkuna: Päivät 1, 29 ja 57 (0,25 ja 3 tuntia aamuannoksen jälkeen) ja päivä 84
Laskimokokoverinäytteitä kerättiin CDZ173:n annos-PD:n ja PK/PD-suhteen arvioimiseksi osallistujilla, joilla oli APDS/PASLI annoksen valintaa varten osassa II. CDZ173 määritettiin validoidulla nestekromatografialla - massaspektrometria (LC-MS) -menetelmällä; odotettu kvantifioinnin alaraja (LLOQ) oli 3 ng/ml. LLOQ:n alapuolella olevat pitoisuudet ilmoitettiin "nollaksi", eikä puuttuvien tietojen imputointimenetelmiä käytetty.
Päivät 1, 29 ja 57 (0,25 ja 3 tuntia aamuannoksen jälkeen) ja päivä 84
Osa I: Stimuloimattomien ja stimuloitujen pAkt-tasojen eston prosenttiosuus B-soluissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivät 29 ja 57 (3 ja 12 tuntia annoksen jälkeen) ja päivä 84
Akt:n fosforylaatio in ex vivo -stimuloitujen ja stimuloimattomien B-solujen määrä määritettiin lähtötasolla ja 4 viikon hoitojakson lopussa kullakin kolmesta annostasosta. CD20B+-fosfo-Akt-positiivisten solujen prosenttiosuuden (%) määrittäminen kokoveren ex vivo -stimulaation jälkeen suoritettiin virtaussytometria-analyysillä. pAkt:n eston prosenttiosuus määriteltiin (-1)* prosentin muutoksena perustason pAkt-arvosta. Stimuloimattomat solut toimivat kontrolleina joka ajankohtana. Lähtötaso määriteltiin päivän -1 arvon ja annosta edeltävän arvon keskiarvona päivänä 1, kun molemmat olivat saatavilla (jos toinen puuttui, perusviiva määriteltiin olemassa olevaksi arvoksi). Suurempi prosenttiosuus stimuloitujen B-solujen inhibitiosta osoittaa paranemista. Puuttuvien tietojen imputointimenetelmiä ei käytetty.
Lähtötilanne, päivät 29 ja 57 (3 ja 12 tuntia annoksen jälkeen) ja päivä 84
Osa II: Muutos lähtötilanteesta log10:n muunnetussa halkaisijatulon summassa (SPD) indeksivaurioissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja päivä 85
CDZ173:n lymfadenopatiaan kohdistuvan vaikutuksen arvioimiseksi osallistujat skannattiin magneettikuvauksella (MRI) tai tietokonetomografialla (CT) kliinisen käytännön ja paikallisen sääntelyn perusteella. Kaulan, rintakehän, vatsan ja lantion magneettikuvaus tai CT-kuvaus tehtiin. Indeksivauriot valittiin mitattavissa olevista solmu- ja ekstranodaalisista leesioista Cheson-metodologian mukaisesti. Enintään kuusi suurinta hallitsevaa leesiota valittiin ja dokumentoitiin lähtötilanteessa ja arvioitiin uudelleen hoidon lopussa. Muutos imusolmukkeiden koossa mitattiin käyttämällä log10 muunnettua läpimittojen tulon summaa (SPD), pisimmän vaurion halkaisijan (mm) ja "pisimmän kohtisuoran halkaisijan (mm) summaa". Alempi pistemäärä osoittaa indeksivaurioiden SPD:n vähenemisen. Negatiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa paranemista.
Lähtötilanne ja päivä 85
Osa II: Muutos lähtötasosta naiivien B-solujen prosenttiosuudessa B-solujen kokonaismäärästä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja päivä 85
APDS/PASLI-potilaat kärsivät B-solujen toiminnan säätelyhäiriöstä ja erilaistumisesta pienellä määrällä naiiveja B-soluja. Muutos lähtötasosta naiivien B-solujen prosenttiosuudessa B-solujen kokonaismäärästä hoidon lopussa arvioitiin virtaussytometrialla CDZ173:n farmakodynaamisen vaikutuksen arvioimiseksi B-solujen immunofenotyypitykseen. Naiivien B-solujen suurempi prosenttiosuus B-solujen kokonaismäärästä on positiivinen tulos. Positiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa paranemista.
Lähtötilanne ja päivä 85

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa I ja II: Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue nollaajasta viimeiseen kvantifioitavaan pitoisuuteen (AUClast) CDZ173:lle
Aikaikkuna: Osa I: Päivät 1, 29 ja 57 / Osa II: Päivä 1
Laskimokokoverinäytteitä kerättiin aktiivisuuspohjaista farmakokinetiikan karakterisointia varten. AUClast laskettiin plasman pitoisuus-aikatiedoista käyttämällä ei-osastollisia menetelmiä. AUClast laskettiin jokaisen CDZ173-annostason (10, 30 ja 70 mg) ensimmäisenä päivänä osan I osalta ja (70 mg) osan II osalta. Puuttuvien tietojen imputointimenetelmiä ei käytetty.
Osa I: Päivät 1, 29 ja 57 / Osa II: Päivä 1
Osa I ja II: Suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax) CDZ173:lle
Aikaikkuna: Osa I: Päivät 1, 29 ja 57 / Osa II: Päivä 1
Laskimokokoverinäytteitä kerättiin aktiivisuuspohjaista farmakokinetiikan karakterisointia varten. Cmax laskettiin plasman pitoisuus-aikatiedoista käyttämällä ei-osastollisia menetelmiä. Cmax laskettiin jokaisen CDZ173-annostason (10, 30 ja 70 mg) ensimmäisenä päivänä osassa I ja (70 mg) osassa II. Puuttuvien tietojen imputointimenetelmiä ei käytetty.
Osa I: Päivät 1, 29 ja 57 / Osa II: Päivä 1
Osa I ja II: Mental Component Summary (MCS) ja Physical Component Summary (PCS) Short Form 36 (SF-36) -tutkimuksesta
Aikaikkuna: Osa I: Lähtötilanne ja päivät 29, 57 ja 84 / Osa II: Lähtötilanne ja päivät 29, 57 ja 85
SF-36 on laajalti käytetty ja laajasti tutkittu instrumentti terveyteen liittyvän elämänlaadun (HRQoL) mittaamiseen terveillä koehenkilöillä ja potilailla, joilla on akuutteja ja kroonisia sairauksia. Se koostuu kahdeksasta ala-asteikosta, jotka voidaan pisteyttää yksilöllisesti: fyysinen toiminta, rooli-fyysinen, kehon kipu, yleinen terveys, elinvoimaisuus, sosiaalinen toiminta, rooli-emotionaalinen ja mielenterveys. Ala-asteikot yhdistetään kahden yleisen yhteenvetopisteen johtamiseksi: Physical Component Summary (PCS) ja Mental Component Summary (MCS) pisteet. PCS- ja MCS-pisteet vaihtelevat 0–100, ja korkeampi pistemäärä osoittaa suotuisampaa terveydentilaa (alue = 0 "pahin" - 100 "paras"). Puuttuvien tietojen imputointimenetelmiä ei käytetty.
Osa I: Lähtötilanne ja päivät 29, 57 ja 84 / Osa II: Lähtötilanne ja päivät 29, 57 ja 85
Osa I ja II: Työn tuottavuuden heikkenemisen ja luokkahuoneen heikkenemisen aiheuttaman terveyspisteen aiheuttama yleinen työn heikkeneminen (WPAI-CIQ)
Aikaikkuna: Osa I: Lähtötilanne ja päivät 29, 57 ja 84 / Osa II: Lähtötilanne ja päivät 29, 57 ja 85
Work Productivity Activity Impairment (WPAI) -kysely mittaa APDS/PASLI:n aiheuttamaa poissaoloa tai läsnäoloa työhön osallistumisesta sekä päivittäisen työaktiivisuuden heikkenemistä. Kun nuoremmat osallistujat (12-vuotiaat ja sitä vanhemmat) osallistuivat tutkimukseen, WPAI-CIQ:ta käytettiin kaikille osallistujille, koska se mittaa myös poissaolon tai läsnäolon määrää koulunkäynnin ja päivittäisen luokkahuonetoiminnan heikkenemisen vuoksi. Osallistujat vastasivat luokkahuoneeseen tai työhön liittyviin kysymyksiin tilanteensa mukaan. WPAI-CIQ koostuu 10 kysymyksestä, jotka antavat neljän tyyppisen pistemäärän: poissaolot, esittelyt, työn/luokkahuoneen tuottavuuden menetys ja toiminnan heikkeneminen. Terveydestä johtuva kokonaistyövamma (%) -pistemäärä vaihtelee välillä 0-100 %, jolloin 100 % tarkoittaa kokonaistyön vajaatoimintaa ja 0 % ei lainkaan haittaa. Puuttuvien tietojen imputointimenetelmiä ei käytetty.
Osa I: Lähtötilanne ja päivät 29, 57 ja 84 / Osa II: Lähtötilanne ja päivät 29, 57 ja 85
Osa I ja II: Terveyspisteiden aiheuttama luokkahuoneen yleinen heikentyminen työn tuottavuuden toiminnan heikkenemisestä ja luokkahuoneen vajaatoimintakyselystä (WPAI-CIQ)
Aikaikkuna: Osa I: Lähtötilanne ja päivät 29, 57 ja 84 / Osa II: Lähtötilanne ja päivät 29, 57 ja 85
Work Productivity Activity Impairment (WPAI) -kysely mittaa APDS/PASLI:n aiheuttamaa poissaoloa tai läsnäoloa työhön osallistumisesta sekä päivittäisen työaktiivisuuden heikkenemistä. Kun nuoremmat osallistujat (12-vuotiaat ja sitä vanhemmat) osallistuivat tutkimukseen, WPAI-CIQ:ta käytettiin kaikille osallistujille, koska se mittaa myös poissaolon tai läsnäolon määrää koulunkäynnin ja päivittäisen luokkahuonetoiminnan heikkenemisen vuoksi. Osallistujat vastasivat luokkahuoneeseen tai työhön liittyviin kysymyksiin tilanteensa mukaan. WPAI-CIQ koostuu 10 kysymyksestä, jotka antavat neljän tyyppisen pistemäärän: poissaolot, esittelyt, työn/luokkahuoneen tuottavuuden menetys ja toiminnan heikkeneminen. Terveydestä johtuva luokkahuoneen kokonaisvamma (%) pisteet vaihtelevat 0–100 %, ja 100 % osoittaa luokkahuoneen kokonaisvamman ja 0 % ei lainkaan heikkenemistä. Korkeampi prosenttiosuus tarkoittaa negatiivista lopputulosta. Puuttuvien tietojen imputointimenetelmiä ei käytetty.
Osa I: Lähtötilanne ja päivät 29, 57 ja 84 / Osa II: Lähtötilanne ja päivät 29, 57 ja 85
Osa I ja II: Lääkärin globaali arviointi (PGA)
Aikaikkuna: Osa I: Lähtötilanne ja päivät 29, 57 ja 84 / Osa II: Lähtötilanne ja päivät 29, 57 ja 85
Lääkärin yleisarviointikyselyssä tutkija arvioi potilaansa sairauden aktiivisuuden käyttämällä 100 mm:n visuaalista analogista asteikkoa (VAS), joka vaihtelee "ei sairauden aktiivisuutta" (0) "maksimaaliseen sairauden aktiivisuuteen" (100). Objektiivisuuden lisäämiseksi lääkäri ei ollut tietoinen potilaan kokonaisarvioinnista tehdessään omaa arviointiaan kyseiselle potilaalle. Puuttuvien tietojen imputointimenetelmiä ei käytetty.
Osa I: Lähtötilanne ja päivät 29, 57 ja 84 / Osa II: Lähtötilanne ja päivät 29, 57 ja 85
Osa I ja II: Potilaan globaali arviointi (PtGA)
Aikaikkuna: Osa I: Lähtötilanne ja päivät 29, 57 ja 84 / Osa II: Lähtötilanne ja päivät 29, 57 ja 85
Potilaan globaalissa arviointikyselyssä potilailta kysytään heidän APDS/PASLI:hen liittyvää hyvinvointiaan käyttämällä 100 mm:n visuaalista analogista asteikkoa (VAS), joka vaihtelee "erittäin huonosta" (0) "erittäin hyvään" (100). Puuttuvien tietojen imputointimenetelmiä ei käytetty.
Osa I: Lähtötilanne ja päivät 29, 57 ja 84 / Osa II: Lähtötilanne ja päivät 29, 57 ja 85
Osa I ja II: Korkean herkkyyden C-reaktiivinen proteiini (hsCRP) systeemisen tulehduksen biomarkkerina
Aikaikkuna: Osa I: Lähtötilanne ja päivät 1, 15, 29, 57, 84 / Osa II: Lähtötilanne ja päivät 1, 15, 29, 57, 85
Korkean herkkyyden C-reaktiivinen proteiini on verikokeen biomarkkeri kehon tulehdukselle. Kaikilta osallistujilta kerättiin peräkkäisiä verinäytteitä. HsCRP mitattiin seerumista käyttämällä lateksi-immunokemilunminometristä määritystä (ICMA). Puuttuvien tietojen imputointimenetelmiä ei käytetty.
Osa I: Lähtötilanne ja päivät 1, 15, 29, 57, 84 / Osa II: Lähtötilanne ja päivät 1, 15, 29, 57, 85
Osa I ja II: Laktaattidehydrogenaasi (LDH) systeemisen tulehduksen biomarkkerina
Aikaikkuna: Osa I: Lähtötilanne ja päivät 1, 15, 29, 57, 84 / Osa II: Lähtötilanne ja päivät 1, 15, 29, 57, 85
Laktaattidehydrogenaasi on verikokeen biomarkkeri kehon tulehdukselle. Kaikilta osallistujilta kerättiin peräkkäisiä verinäytteitä. LDH mitattiin seerumista käyttämällä lateksi-immunokemilunminometristä määritystä (ICMA). Puuttuvien tietojen imputointimenetelmiä ei käytetty.
Osa I: Lähtötilanne ja päivät 1, 15, 29, 57, 84 / Osa II: Lähtötilanne ja päivät 1, 15, 29, 57, 85
Osa II: Beta2-mikroglobuliini systeemisen tulehduksen biomarkkerina
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja päivät 1, 15, 29, 57, 85
Beta2-mikroglobuliini on verikokeen biomarkkeri kehon tulehdukselle. Kaikilta osallistujilta kerättiin peräkkäisiä verinäytteitä. Beeta2-mikroglobuliini mitattiin seerumista käyttämällä lateksi-immunokemilunminometristä määritystä (ICMA). Puuttuvien tietojen imputointimenetelmiä ei käytetty.
Lähtötilanne ja päivät 1, 15, 29, 57, 85
Osa II: Ferritiini systeemisen tulehduksen biomarkkerina
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja päivät 1, 15, 29, 57, 85
Ferritiini on verikokeen biomarkkeri kehon tulehdukselle. Kaikilta osallistujilta kerättiin peräkkäisiä verinäytteitä. Ferritiini mitattiin seerumista käyttämällä elektrokemiluminesenssi-immunomääritystä (ECLIA). Puuttuvien tietojen imputointimenetelmiä ei käytetty.
Lähtötilanne ja päivät 1, 15, 29, 57, 85
Osa II: Fibrinogeeni systeemisen tulehduksen biomarkkerina
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja päivät 1, 15, 29, 57, 85
Fibrinogeeni on verikokeen biomarkkeri kehon tulehdukselle. Kaikilta osallistujilta kerättiin peräkkäisiä verinäytteitä. Fibrinogeeni mitattiin seerumista käyttämällä elektrokemiluminesenssi-immunomääritystä (ECLIA). Puuttuvien tietojen imputointimenetelmiä ei käytetty.
Lähtötilanne ja päivät 1, 15, 29, 57, 85
Osa II: Erytrosyyttien sedimentaationopeus (ESR) systeemisen tulehduksen biomarkkerina
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja päivät 1, 15, 29, 57, 85
Erytrosyyttien sedimentaationopeus (ESR) on verikokeen biomarkkeri kehon tulehdukselle. Kaikilta osallistujilta kerättiin peräkkäisiä verinäytteitä. ESR mitattiin kokoverestä Westergren-menetelmällä. Puuttuvien tietojen imputointimenetelmiä ei käytetty.
Lähtötilanne ja päivät 1, 15, 29, 57, 85
Osa II: Indeksivaurioiden 3D-tilavuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja päivä 85
Osallistujat skannattiin magneettikuvauksella (MRI) tai tietokonetomografialla (CT) kliinisen käytännön ja paikallisen sääntelyn perusteella. Kaulan, rintakehän, vatsan ja lantion magneettikuvaus tai CT-kuvaus tehtiin. Indeksivaurioiden 3D-tilavuus tunnistettiin Chesonin kriteerien mukaisesti. Indeksivaurioiden 3D-tilavuuden pieneneminen osoitti positiivisen tuloksen.
Lähtötilanne ja päivä 85
Osa II: Pernan 3D-tilavuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja päivä 85
Osallistujat skannattiin magneettikuvauksella (MRI) tai tietokonetomografialla (CT) kliinisen käytännön ja paikallisen sääntelyn perusteella. Pernasta suoritettiin MRI- tai CT-kuvaus ja sen 3D-tilavuus tunnistettiin Cheson-kriteerien mukaisesti. Pernan tilavuuden pieneneminen osoitti positiivisen tuloksen.
Lähtötilanne ja päivä 85

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Päätutkija: Koneti V Rao, MD, National Institutes of Health (NIH)
  • Päätutkija: Virgil Dalm, MD, Erasmus Medical Center
  • Päätutkija: Anna Šedivá, MD, Motol University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 24. elokuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 16. elokuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 16. elokuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 24. helmikuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 30. huhtikuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 6. toukokuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 10. elokuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 8. elokuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. elokuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CCDZ173X2201
  • 2014-003876-22 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Joo

IPD-suunnitelman kuvaus

Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.

Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustossa kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Liberia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa