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Estudo da eficácia de CDZ173 em pacientes com APDS/PASLI

8 de agosto de 2022 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Um estudo aberto, não randomizado, de determinação de dose dentro do paciente, seguido por um estudo randomizado, controlado por sujeito, investigador e patrocinador, controlado por placebo, para avaliar a eficácia e a segurança de CDZ173 (leniolisibe) em pacientes com APDS/PASLI (fosfoinositídeo ativado Síndrome Delta 3-quinase/ Mutação ativadora de p110δ que causa células T senescentes, linfadenopatia e imunodeficiência)

Este estudo foi desenhado para explorar o CDZ173, um inibidor seletivo de PI3Kδ, em pacientes com PI3Kδ geneticamente ativado, ou seja, pacientes com síndrome de fosfoinositídeo 3-quinase delta ativada/mutação ativadora de p110δ causando células T senescentes, linfadenopatia e imunodeficiência (APDS/PASLI).

O estudo consistiu em duas partes: a Parte I foi a parte de rótulo aberto projetada para estabelecer a segurança e a farmacocinética do CDZ173 na população-alvo, bem como para selecionar a dose ideal a ser testada na Parte II. A Parte II foi projetada para avaliar a eficácia e a segurança do CDZ173 na população-alvo.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este foi um estudo multicêntrico de 2 partes (Parte I e Parte II), Fase 2/3, em indivíduos com APDS/PASLI.

A Parte I do estudo foi uma parte não randomizada, aberta, de determinação de dose de titulação dentro do paciente em 6 participantes com APDS/PASLI. A dose inicial foi de 10 mg seguida de 30 mg e 70 mg b.i.d. por 4 semanas em cada nível de dose, respectivamente. A Parte I consistiu em três períodos de estudo distintos:

Triagem / Visita inicial (Dia -50 ao Dia-1): Este período foi usado para confirmar que os critérios de inclusão e exclusão do estudo foram atendidos. Os participantes que foram considerados elegíveis para inclusão no estudo compareceram à clínica no Dia -1 para avaliações iniciais antes da randomização.

Período de tratamento (dia 1 ao dia 84): os participantes iniciaram o tratamento no dia 1 recebendo 10 mg de CDZ173 duas vezes ao dia (b.i.d.) até o dia 28. Após uma revisão contínua de segurança e uma revisão dos dados PK e PD, os participantes avaliados como satisfatórios passaram para os próximos níveis de dose: do dia 29 ao dia 56, os participantes receberam 30 mg de CDZ173 b.i.d. e do Dia 57 ao Dia 84, se avaliados como satisfatórios, os participantes receberam 70 mg de CDZ173 b.i.d.

Acompanhamento (dia 85-114): Após a conclusão do período de tratamento, os participantes foram acompanhados por segurança por quatro semanas até o dia 114.

A Parte II foi uma parte de dose fixa randomizada, de sujeito, investigador e patrocinador, controlada por placebo, que investigou 31 participantes com APDS/PASLI. A dose de CDZ173 usada nesta Parte foi selecionada com base nos dados de segurança, tolerabilidade, PK e PD da Parte I. A Parte II consistiu em três períodos de estudo distintos:

Triagem / Visita inicial (Dia -50 ao Dia-1): Este período foi usado para confirmar que os critérios de inclusão e exclusão do estudo foram atendidos. Os participantes que foram considerados elegíveis para inclusão no estudo compareceram à clínica no Dia -1 para avaliações iniciais antes da randomização.

Período de tratamento (Dia 1 a Dia 85): No Dia 1, os participantes foram randomizados para um dos dois grupos de tratamento em uma proporção de 2:1 para receber 70 mg de CDZ173 b.i.d. ou placebo correspondente até o dia 85.

Acompanhamento (dia 86-115): No dia 86, um subconjunto de participantes passou para o estudo de extensão CCDZ173X2201E1 e não foi acompanhado por segurança após o término do tratamento em CCDZ173X2201. Os participantes, que não passaram diretamente para o estudo de extensão, após a última dose de tratamento, foram acompanhados por segurança por quatro semanas até o dia 115.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

37

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Dresden, Alemanha, 01307
        • Novartis Investigative Site
  • Bielorrússia
      • Minsk, Bielorrússia, 223053
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20814
        • National Institute of Health NIH
  • Federação Russa
      • Moscow, Federação Russa, 117198
        • Novartis Investigative Site
  • Holanda
      • Rotterdam, Holanda, 3000 CA
        • Novartis Investigative Site
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Novartis Investigative Site
  • Itália
      • Brescia, Itália, 25123
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Itália, 90127
        • Novartis Investigative Site
  • Reino Unido
      • Belfast, Reino Unido, BT9 7AB
        • Novartis Investigative Site
  • Tcheca
      • Prague 5, Tcheca, 150 00
        • Novartis Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos a 75 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Pacientes do sexo masculino e feminino de 12 a 75 anos de idade (inclusive), que tiveram uma mutação genética PI3K delta associada a APDS/PASLI.
  • Na Parte I e Parte II, os pacientes devem apresentar linfoproliferação nodal e/ou extranodal e achados e manifestações clínicas compatíveis com APDS/PASLI, como história de infecções otossinopulmonares repetidas e/ou disfunção orgânica (por exemplo, pulmão, fígado ). Além disso, na parte II, os pacientes devem ter pelo menos uma lesão nodal mensurável em uma tomografia computadorizada ou ressonância magnética.
  • Na triagem, os sinais vitais (pressão arterial sistólica e diastólica e pulsação) foram avaliados na posição sentada após o paciente descansar por pelo menos três minutos.

Principais Critérios de Exclusão:

  • Uso prévio ou concomitante de medicação imunossupressora.
  • Uso atual de medicamento conhecido por ser forte inibidor ou indutor moderado ou forte da isoenzima CYP3A, se o tratamento não puder ser descontinuado ou trocado por um medicamento diferente antes de iniciar o tratamento do estudo.
  • Uso atual de medicamentos que são metabolizados pela isoenzima CYP1A2 e têm um índice terapêutico estreito (medicamentos cuja resposta à exposição indica que aumentos em seus níveis de exposição pelo uso concomitante de inibidores potentes podem levar a sérios problemas de segurança (por exemplo, Torsades de Pointes)).
  • Administração de vacinas vivas (isso inclui quaisquer vacinas vivas atenuadas) a partir de 6 semanas antes da entrada no estudo, durante o estudo e até 7 dias após a última dose de CDZ173.
  • Mulheres grávidas ou lactantes (lactantes), onde a gravidez é definida como o estado de uma mulher após a concepção e até o término da gestação, confirmada por um teste laboratorial de hCG positivo.
  • Mulheres com potencial para engravidar, definidas como todas as mulheres fisiologicamente capazes de engravidar, a menos que estejam usando métodos contraceptivos altamente eficazes durante a dosagem da medicação do estudo e por 2 dias após a interrupção do tratamento do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Parte I: CDZ173
Os participantes receberam consecutivamente CDZ173 10 mg duas vezes ao dia (b.i.d.) do dia 1 ao dia 28, CDZ173 30 mg b.i.d. do Dia 29 ao Dia 56 e CDZ173 70 mg b.i.d. do dia 57 ao dia 84.
Medicamento: CDZ173
CDZ173 10 e 70 mg cápsulas para administração oral.
Outros nomes:
  • Leniolisibe
Experimental: Parte II: CDZ173
Os participantes receberam CDZ173 70 mg b.i.d. do dia 1 ao dia 85.
Medicamento: CDZ173
CDZ173 10 e 70 mg cápsulas para administração oral.
Outros nomes:
  • Leniolisibe
Comparador de Placebo: Parte II: Placebo
Os participantes receberam Placebo b.i.d. do dia 1 ao dia 85.
Outro: Placebo
Placebo cápsulas para administração oral

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte I: Número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Desde o início do tratamento até 30 dias após o término do tratamento, avaliado até a duração máxima de 114 dias
Número de participantes com EAs e SAEs, incluindo alterações significativas desde a linha de base em achados físicos, sinais vitais, eletrocardiogramas e valores laboratoriais qualificados e relatados como EAs. O número de participantes em cada categoria (EAs e SAEs) é relatado por nível de dose: CDZ173 10 mg do dia 1 ao dia 28, CDZ173 30 mg do dia 29 ao dia 56 e CDZ173 70 mg do dia 57 ao dia 84.
Desde o início do tratamento até 30 dias após o término do tratamento, avaliado até a duração máxima de 114 dias
Parte I: Concentração de Dose CDZ173
Prazo: Dias 1, 29 e 57 (0,25 e 3 h após a dose matinal) e Dia 84
Amostras de sangue total venoso foram coletadas para a avaliação da dose-PD e a relação PK/PD de CDZ173 em participantes com APDS/PASLI para seleção de dose na Parte II. CDZ173 foi determinado por um método validado de cromatografia líquida - espectrometria de massa (LC-MS); O Limite Inferior de Quantificação (LLOQ) antecipado foi de 3 ng/mL. As concentrações abaixo do LLOQ foram relatadas como "zero" e não foram utilizados métodos para imputação de dados faltantes.
Dias 1, 29 e 57 (0,25 e 3 h após a dose matinal) e Dia 84
Parte I: Porcentagem de Inibição de Níveis de pAkt Não Estimulados e Estimulados em Células B
Prazo: Linha de base, dias 29 e 57 (3 e 12 h pós-dose) e dia 84
A fosforilação de Akt em células B estimuladas e não estimuladas ex vivo foi quantificada na linha de base e no final do período de tratamento de 4 semanas para cada um dos três níveis de dosagem. A determinação da porcentagem (%) de células CD20B+ fosfo-Akt positivas após estimulação ex vivo de sangue total foi realizada por análise de citometria de fluxo. A porcentagem de inibição de pAkt foi definida como (-1) * variação percentual do valor de linha de base de pAkt. Células não estimuladas serviram como controles em cada ponto de tempo. A linha de base foi definida como a média do valor do dia -1 e o valor pré-dose no Dia 1 quando ambos estavam disponíveis (se faltasse um, então a linha de base foi definida como o valor existente). Uma porcentagem maior de inibição de células B estimuladas indica melhora. Não foram utilizados métodos de imputação de dados perdidos.
Linha de base, dias 29 e 57 (3 e 12 h pós-dose) e dia 84
Parte II: Alteração da linha de base na soma transformada log10 do produto dos diâmetros (SPD) nas lesões de índice
Prazo: Linha de base e dia 85
Para a avaliação do impacto do CDZ173 na linfadenopatia, os participantes foram examinados em uma ressonância magnética (MRI) ou um scanner de tomografia computadorizada (TC) com base na prática clínica e regulamentação local. Foram realizadas imagens de ressonância magnética ou tomografia computadorizada do pescoço, tórax, abdômen e pelve. As lesões índice foram selecionadas a partir de lesões nodais e extranodais mensuráveis ​​de acordo com a metodologia Cheson. Um máximo de seis das maiores lesões dominantes foram selecionadas e documentadas na linha de base e avaliadas novamente no final do tratamento. A alteração no tamanho do linfonodo foi medida usando a soma transformada de log10 do produto dos diâmetros (SPD), a soma do diâmetro da lesão mais longa (mm)" e do "diâmetro perpendicular mais longo (mm)". Uma pontuação mais baixa indica redução do DPS das lesões índice. Uma alteração negativa em relação à linha de base indica melhora.
Linha de base e dia 85
Parte II: Alteração da linha de base na porcentagem de células B virgens do total de células B
Prazo: Linha de base e dia 85
Os pacientes APDS/PASLI sofrem de desregulação na função das células B e diferenciação com baixo número de células B virgens. A alteração da linha de base na porcentagem de células B virgens de células B totais no final do tratamento foi avaliada por citometria de fluxo para avaliar o efeito farmacodinâmico de CDZ173 na imunofenotipagem de células B. Uma porcentagem maior de células B virgens do total é um resultado positivo. Uma mudança positiva da linha de base indica melhora.
Linha de base e dia 85

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte I e II: Área sob a curva de concentração de plasma-tempo do tempo zero até a última concentração quantificável (AUClast) para CDZ173
Prazo: Parte I: Dias 1, 29 e 57 / Parte II: Dia 1
Amostras de sangue total venoso foram coletadas para caracterização farmacocinética baseada em atividade. A AUClast foi calculada a partir dos dados de concentração plasmática-tempo usando métodos não compartimentais. A AUClast foi calculada no primeiro dia de cada nível de dose de CDZ173 (10, 30 e 70 mg) para a Parte I e (70 mg) para a Parte II. Não foram utilizados métodos de imputação de dados perdidos.
Parte I: Dias 1, 29 e 57 / Parte II: Dia 1
Parte I e II: Concentração plasmática máxima observada (Cmax) para CDZ173
Prazo: Parte I: Dias 1, 29 e 57 / Parte II: Dia 1
Amostras de sangue total venoso foram coletadas para caracterização farmacocinética baseada em atividade. Cmax foi calculado a partir de dados de concentração plasmática-tempo usando métodos não compartimentais. A Cmax foi calculada no primeiro dia de cada nível de dose de CDZ173 (10, 30 e 70 mg) para a Parte I e (70 mg) para a Parte II. Não foram utilizados métodos de imputação de dados perdidos.
Parte I: Dias 1, 29 e 57 / Parte II: Dia 1
Parte I e II: Resumo do Componente Mental (MCS) e Resumo do Componente Físico (PCS) do Formulário Resumido 36 (SF-36) Pesquisa
Prazo: Parte I: Linha de Base e Dias 29, 57 e 84 / Parte II: Linha de Base e Dias 29, 57 e 85
O SF-36 é um instrumento amplamente utilizado e amplamente estudado para medir a qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) entre indivíduos saudáveis ​​e pacientes com condições agudas e crônicas. Consiste em oito subescalas que podem ser pontuadas individualmente: Funcionamento Físico, Papel-Físico, Dor Corporal, Saúde Geral, Vitalidade, Funcionamento Social, Papel-Emocional e Saúde Mental. As subescalas são agregadas para derivar duas pontuações gerais de resumo: as pontuações do Resumo do Componente Físico (PCS) e do Resumo do Componente Mental (MCS). As pontuações PCS e MCS variam de 0 a 100, com uma pontuação mais alta indicando um estado de saúde mais favorável (intervalo = 0 "pior" - 100 "melhor"). Não foram utilizados métodos de imputação de dados perdidos.
Parte I: Linha de Base e Dias 29, 57 e 84 / Parte II: Linha de Base e Dias 29, 57 e 85
Parte I e II: Prejuízo Geral no Trabalho Devido à Pontuação de Saúde do Questionário de Prejuízo na Atividade de Produtividade no Trabalho e Prejuízo na Sala de Aula (WPAI-CIQ)
Prazo: Parte I: Linha de Base e Dias 29, 57 e 84 / Parte II: Linha de Base e Dias 29, 57 e 85
O questionário de Prejuízo na Atividade de Produtividade no Trabalho (WPAI) mede a quantidade de ausência ou presença para comparecimento ao trabalho e prejuízo na atividade diária de trabalho atribuível ao APDS/PASLI. Como os participantes mais jovens (12 anos ou mais) foram incluídos no estudo, o WPAI-CIQ foi usado para todos os participantes, pois também mede a quantidade de ausência ou presença para frequência escolar e comprometimento da atividade diária em sala de aula. Os participantes responderam a perguntas relacionadas à sala de aula ou ao trabalho, dependendo da situação. O WPAI-CIQ consiste em 10 questões que geram 4 tipos de pontuação: absenteísmo, presenteísmo, perda de produtividade no trabalho/sala de aula e comprometimento da atividade. A pontuação geral de comprometimento do trabalho devido à saúde (%) varia de 0 a 100%, com 100% indicando comprometimento total do trabalho e 0% sem nenhum comprometimento. Não foram utilizados métodos de imputação de dados perdidos.
Parte I: Linha de Base e Dias 29, 57 e 84 / Parte II: Linha de Base e Dias 29, 57 e 85
Parte I e II: Comprometimento geral da sala de aula devido à pontuação de saúde do Comprometimento da atividade de produtividade no trabalho e do Questionário de comprometimento da sala de aula (WPAI-CIQ)
Prazo: Parte I: Linha de Base e Dias 29, 57 e 84 / Parte II: Linha de Base e Dias 29, 57 e 85
O questionário de Prejuízo na Atividade de Produtividade no Trabalho (WPAI) mede a quantidade de ausência ou presença para comparecimento ao trabalho e prejuízo na atividade diária de trabalho atribuível ao APDS/PASLI. Como os participantes mais jovens (12 anos ou mais) foram incluídos no estudo, o WPAI-CIQ foi usado para todos os participantes, pois também mede a quantidade de ausência ou presença para frequência escolar e comprometimento da atividade diária em sala de aula. Os participantes responderam a perguntas relacionadas à sala de aula ou ao trabalho, dependendo da situação. O WPAI-CIQ consiste em 10 questões que geram 4 tipos de pontuação: absenteísmo, presenteísmo, perda de produtividade no trabalho/sala de aula e comprometimento da atividade. A pontuação de comprometimento geral da sala de aula devido à saúde (%) varia de 0 a 100%, com 100% indicando comprometimento total da sala de aula e 0% sem comprometimento algum. Uma porcentagem mais alta indica um resultado negativo. Não foram utilizados métodos de imputação de dados perdidos.
Parte I: Linha de Base e Dias 29, 57 e 84 / Parte II: Linha de Base e Dias 29, 57 e 85
Parte I e II: Avaliação Global do Médico (PGA)
Prazo: Parte I: Linha de Base e Dias 29, 57 e 84 / Parte II: Linha de Base e Dias 29, 57 e 85
No questionário de avaliação global do médico, o investigador classificou a atividade da doença de seu paciente usando a Escala Visual Analógica (VAS) de 100 mm, variando de "sem atividade da doença" (0) a "atividade máxima da doença" (100). Para aumentar a objetividade, o médico não estava ciente da avaliação global do paciente específico, ao realizar sua própria avaliação naquele paciente. Não foram utilizados métodos de imputação de dados perdidos.
Parte I: Linha de Base e Dias 29, 57 e 84 / Parte II: Linha de Base e Dias 29, 57 e 85
Parte I e II: Avaliação Global do Paciente (PtGA)
Prazo: Parte I: Linha de Base e Dias 29, 57 e 84 / Parte II: Linha de Base e Dias 29, 57 e 85
No questionário de avaliação global do paciente, os pacientes são questionados sobre seu bem-estar relacionado ao APDS/PASLI usando a escala visual analógica (VAS) de 100 mm, variando de "muito ruim" (0) a "muito bom" (100). Não foram utilizados métodos de imputação de dados perdidos.
Parte I: Linha de Base e Dias 29, 57 e 84 / Parte II: Linha de Base e Dias 29, 57 e 85
Parte I e II: Proteína C Reativa de Alta Sensibilidade (hsCRP) como Biomarcador para Inflamação Sistêmica
Prazo: Parte I: Linha de Base e Dias 1, 15, 29, 57, 84 / Parte II: Linha de Base e Dias 1, 15, 29, 57, 85
A proteína C reativa de alta sensibilidade é um biomarcador de teste de sangue para inflamação no corpo. Amostras de sangue sequenciais foram coletadas em todos os participantes. A HsCRP foi medida no soro usando um ensaio imunoquimiominométrico de látex (ICMA). Não foram utilizados métodos de imputação de dados perdidos.
Parte I: Linha de Base e Dias 1, 15, 29, 57, 84 / Parte II: Linha de Base e Dias 1, 15, 29, 57, 85
Parte I e II: Lactato Desidrogenase (LDH) como Biomarcador para Inflamação Sistêmica
Prazo: Parte I: Linha de Base e Dias 1, 15, 29, 57, 84 / Parte II: Linha de Base e Dias 1, 15, 29, 57, 85
A lactato desidrogenase é um biomarcador de exame de sangue para inflamação no corpo. Amostras de sangue sequenciais foram coletadas em todos os participantes. A LDH foi medida no soro usando um ensaio imunoquimiominométrico de látex (ICMA). Não foram utilizados métodos de imputação de dados perdidos.
Parte I: Linha de Base e Dias 1, 15, 29, 57, 84 / Parte II: Linha de Base e Dias 1, 15, 29, 57, 85
Parte II: Beta2 Microglobulina como Biomarcador para Inflamação Sistêmica
Prazo: Linha de base e dias 1, 15, 29, 57, 85
Beta2 microglobulina é um biomarcador de exame de sangue para inflamação no corpo. Amostras de sangue sequenciais foram coletadas em todos os participantes. Beta2 microglobulina foi medida no soro usando um ensaio imunoquimiominmétrico de látex (ICMA). Não foram utilizados métodos de imputação de dados perdidos.
Linha de base e dias 1, 15, 29, 57, 85
Parte II: Ferritina como Biomarcador para Inflamação Sistêmica
Prazo: Linha de base e dias 1, 15, 29, 57, 85
A ferritina é um biomarcador de exame de sangue para inflamação no corpo. Amostras de sangue sequenciais foram coletadas em todos os participantes. A ferritina foi medida no soro usando um imunoensaio de eletroquimioluminescência (ECLIA). Não foram utilizados métodos de imputação de dados perdidos.
Linha de base e dias 1, 15, 29, 57, 85
Parte II: Fibrinogênio como Biomarcador para Inflamação Sistêmica
Prazo: Linha de base e dias 1, 15, 29, 57, 85
O fibrinogênio é um biomarcador de exame de sangue para inflamação no corpo. Amostras de sangue sequenciais foram coletadas em todos os participantes. O fibrinogênio foi medido no soro usando um imunoensaio de eletroquimioluminescência (ECLIA). Não foram utilizados métodos de imputação de dados perdidos.
Linha de base e dias 1, 15, 29, 57, 85
Parte II: Taxa de sedimentação de eritrócitos (ESR) como biomarcador para inflamação sistêmica
Prazo: Linha de base e dias 1, 15, 29, 57, 85
A taxa de sedimentação de eritrócitos (ESR) é um biomarcador de exame de sangue para inflamação no corpo. Amostras de sangue sequenciais foram coletadas em todos os participantes. A ESR foi medida em sangue total usando o método Westergren. Não foram utilizados métodos de imputação de dados perdidos.
Linha de base e dias 1, 15, 29, 57, 85
Parte II: Volume 3D de Lesões Índice
Prazo: Linha de base e dia 85
Os participantes foram digitalizados em uma ressonância magnética (MRI) ou um scanner de tomografia computadorizada (TC) com base na prática clínica e regulamentação local. Foram realizadas imagens de ressonância magnética ou tomografia computadorizada do pescoço, tórax, abdômen e pelve. O volume 3D das lesões indexadas foi identificado de acordo com os critérios de Cheson. Uma redução do volume 3D das lesões índice indicou um resultado positivo.
Linha de base e dia 85
Parte II: Volume 3D do Baço
Prazo: Linha de base e dia 85
Os participantes foram digitalizados em uma ressonância magnética (MRI) ou um scanner de tomografia computadorizada (TC) com base na prática clínica e regulamentação local. A ressonância magnética ou tomografia computadorizada do baço foi realizada e seu volume 3D foi identificado de acordo com os critérios de Cheson. Uma redução do volume do baço indicou um resultado positivo.
Linha de base e dia 85

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Investigadores

  • Investigador principal: Koneti V Rao, MD, National Institutes of Health (NIH)
  • Investigador principal: Virgil Dalm, MD, Erasmus Medical Center
  • Investigador principal: Anna Šedivá, MD, Motol University

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

24 de agosto de 2015

Conclusão Primária (Real)

16 de agosto de 2021

Conclusão do estudo (Real)

16 de agosto de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de fevereiro de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de abril de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

6 de maio de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

10 de agosto de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de agosto de 2022

Última verificação

1 de agosto de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CCDZ173X2201
  • 2014-003876-22 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Sim

Descrição do plano IPD

A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados, acesso a dados em nível de paciente e documentos clínicos de suporte de estudos elegíveis. Essas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de revisão independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.

A disponibilidade dos dados do estudo está de acordo com os critérios e processos descritos em www.clinicalstudydatarequest.com

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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