APDS/PASLI 환자에서 CDZ173의 효능 연구
2022년 8월 8일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
APDS/PASLI(활성화된 포스포이노시타이드 3-키나아제 델타 증후군/p110δ-활성화 돌연변이 유발 T 세포 노화, 림프절병증 및 면역결핍)
이 연구는 유전적으로 활성화된 PI3Kδ 환자, 즉 활성화된 포스포이노시티드 3-키나아제 델타 증후군/노화 T 세포, 림프절병증 및 면역결핍을 유발하는 p110δ-활성화 돌연변이(APDS/PASLI) 환자에서 선택적 PI3Kδ 억제제인 CDZ173을 탐색하도록 설계되었습니다.
이 연구는 두 부분으로 구성되었습니다. 부분 I은 표적 모집단에서 CDZ173의 안전성과 약동학을 확립하고 부분 II에서 테스트할 최적 용량을 선택하기 위해 설계된 오픈 라벨 부분이었습니다. 파트 II는 대상 집단에서 CDZ173의 효능과 안전성을 평가하도록 설계되었습니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 APDS/PASLI 대상자를 대상으로 한 2부(1부 및 2부), 2/3상 다기관 연구였습니다.
연구의 파트 I은 APDS/PASLI를 사용하는 6명의 참가자를 대상으로 한 비무작위, 공개 라벨, 환자 내 상향 적정 용량 찾기 부분이었습니다. 시작 용량은 10mg, 그 다음 30mg, 70mg b.i.d였습니다. 각 용량 수준에서 각각 4주 동안. 파트 I은 세 가지 별개의 연구 기간으로 구성되었습니다.
스크리닝 / 기준선 방문(-50일에서 -1일): 이 기간은 연구 포함 및 제외 기준이 충족되었는지 확인하는 데 사용되었습니다. 연구에 등록할 자격이 있는 것으로 간주된 참가자는 무작위화 전 기준선 평가를 위해 -1일에 클리닉에 참석했습니다.
치료 기간(1일차 ~ 84일차): 참가자는 1일차에 CDZ173 10mg을 1일 2회(b.i.d) 28일차까지 치료를 시작했습니다. 지속적인 안전성 검토와 PK 및 PD 데이터 검토 후 만족스러운 것으로 평가된 참가자는 다음 용량 수준으로 진행했습니다. 참가자는 29일부터 56일까지 30mg CDZ173 b.i.d. 57일부터 84일까지 만족스러운 것으로 평가된 경우 참가자는 70mg CDZ173 b.i.d.
후속 조치(85-114일): 치료 기간 종료 후 참가자는 114일까지 4주 동안 안전을 위해 후속 조치를 받았습니다.
파트 II는 APDS/PASLI를 가진 31명의 참가자를 조사하는 무작위, 피험자, 조사자 및 스폰서 맹검, 위약 대조, 고정 용량 파트였습니다. 이 파트에서 사용된 CDZ173 용량은 파트 I의 안전성, 내약성, PK 및 PD 데이터를 기반으로 선택되었습니다. 파트 II는 3개의 개별 연구 기간으로 구성되었습니다.
스크리닝 / 기준선 방문(-50일에서 -1일): 이 기간은 연구 포함 및 제외 기준이 충족되었는지 확인하는 데 사용되었습니다. 연구에 등록할 자격이 있는 것으로 간주된 참가자는 무작위화 전 기준선 평가를 위해 -1일에 클리닉에 참석했습니다.
치료 기간(1일 ~ 85일): 1일에 참가자는 2:1 비율로 두 치료 그룹 중 하나로 무작위 배정되어 70mg CDZ173 b.i.d. 또는 85일까지 일치하는 위약.
후속 조치(86-115일): 86일에 일부 참가자가 CCDZ173X2201E1 확장 연구로 롤오버했으며 CCDZ173X2201에서 치료 종료 후 안전성에 대한 후속 조치를 취하지 않았습니다. 연장 연구로 직접 롤오버하지 않은 참가자는 마지막 치료 투여 후 115일까지 4주 동안 안전성을 추적했습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
37
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Rotterdam, 네덜란드, 3000 CA
- Novartis Investigative Site
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Dresden, 독일, 01307
- Novartis Investigative Site
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Moscow, 러시아 연방, 117198
- Novartis Investigative Site
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Maryland
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Bethesda, Maryland, 미국, 20814
- National Institute of Health NIH
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Minsk, 벨라루스, 223053
- Novartis Investigative Site
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Dublin, 아일랜드
- Novartis Investigative Site
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Belfast, 영국, BT9 7AB
- Novartis Investigative Site
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Brescia, 이탈리아, 25123
- Novartis Investigative Site
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PA
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Palermo, PA, 이탈리아, 90127
- Novartis Investigative Site
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Prague 5, 체코, 150 00
- Novartis Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- 기록된 APDS/PASLI 관련 유전자 PI3K 델타 돌연변이가 있는 12~75세(포함)의 남성 및 여성 환자.
- 파트 I 및 파트 II에서 환자는 결절성 및/또는 결절외 림프증식, 반복적인 이-동-폐 감염 및/또는 장기 기능 장애(예: 폐, 간 ). 또한 파트 II에서 환자는 CT 또는 MRI 스캔에서 측정 가능한 결절 병변이 하나 이상 있어야 합니다.
- 스크리닝 시 환자가 최소 3분 동안 휴식을 취한 후 앉은 자세에서 활력 징후(수축기 및 이완기 혈압 및 맥박수)를 평가했습니다.
주요 제외 기준:
- 면역억제제의 이전 또는 동시 사용.
- 연구 치료를 시작하기 전에 치료를 중단하거나 다른 약물로 전환할 수 없는 경우 동종효소 CYP3A의 강력한 억제제 또는 중등도 또는 강력한 유도제로 알려진 약물의 현재 사용.
- 동종효소 CYP1A2에 의해 대사되고 치료 지수가 좁은 약물(강력한 억제제의 병용 사용에 의해 노출 수준이 증가하면 심각한 안전 문제(예: Torsades de Pointes)로 이어질 수 있음을 나타내는 노출 반응이 있는 약물)의 현재 사용.
- 연구 시작 전 6주부터 시작하여 연구 기간 동안 그리고 CDZ173의 마지막 투여 후 최대 7일까지 생백신(약독화 생백신 포함) 투여.
- 임신 또는 수유(수유) 여성, 여기서 임신은 임신 후 여성의 상태로 정의되며 양성 hCG 실험실 테스트에 의해 확인됩니다.
- 연구 약물 투여 중 및 연구 치료 중단 후 2일 동안 매우 효과적인 피임 방법을 사용하지 않는 한, 생리학적으로 임신할 수 있는 모든 여성으로 정의되는 가임 여성.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 파트 I: CDZ173
참가자는 1일부터 28일까지 CDZ173 10mg을 1일 2회(b.i.d.), CDZ173 30mg을 b.i.d.
29일부터 56일까지 및 CDZ173 70 mg b.i.d.
57일부터 84일까지.
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CDZ173 10 및 70 mg 경구 투여용 캡슐.
다른 이름들:
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실험적: 파트 II: CDZ173
참가자는 CDZ173 70 mg b.i.d를 받았습니다.
1일부터 85일까지.
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CDZ173 10 및 70 mg 경구 투여용 캡슐.
다른 이름들:
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위약 비교기: 파트 II: 위약
참가자는 위약 b.i.d를 받았습니다.
1일부터 85일까지.
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경구 투여용 위약 캡슐
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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파트 I: 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 치료 시작부터 치료 종료 후 30일까지, 최대 114일까지 평가
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AE로 적격하고 보고된 신체 소견, 바이탈 사인, 심전도 및 실험실 값의 기준선으로부터 상당한 변화를 포함하는 AE 및 SAE가 있는 참가자의 수.
각 범주(AE 및 SAE)의 참가자 수는 용량 수준별로 보고됩니다: 1일부터 28일까지 CDZ173 10mg, 29일부터 56일까지 CDZ173 30mg, 57일부터 84일까지 CDZ173 70mg.
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치료 시작부터 치료 종료 후 30일까지, 최대 114일까지 평가
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파트 I: CDZ173 용량 농도
기간: 1일, 29일 및 57일(아침 투여 후 0.25 및 3시간) 및 84일
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파트 II의 용량 선택을 위해 APDS/PASLI 참가자에서 CDZ173의 용량-PD 및 PK/PD 관계를 평가하기 위해 정맥 전혈 샘플을 수집했습니다.
CDZ173은 검증된 액체 크로마토그래피 - 질량 분석법(LC-MS) 방법에 의해 결정되었습니다. 예상 정량화 하한(LLOQ)은 3ng/mL였습니다.
LLOQ 미만의 농도는 "0"으로 보고되었으며 누락된 데이터를 대체하는 방법은 사용되지 않았습니다.
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1일, 29일 및 57일(아침 투여 후 0.25 및 3시간) 및 84일
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파트 I: B 세포에서 비자극 및 자극된 pAkt 수준의 억제 백분율
기간: 기준선, 29일 및 57일(투약 후 3시간 및 12시간) 및 84일
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생체 외 자극 및 비자극 B 세포에서 Akt의 인산화는 3가지 용량 수준 각각에 대해 기준선 및 4주 치료 기간 종료 시에 정량화되었습니다.
전혈의 생체외 자극 후 CD20B+ 포스포-Akt 양성 세포의 백분율(%)의 결정은 유세포 분석에 의해 수행되었습니다.
pAkt의 억제 백분율은 (-1) * 기준선 pAkt 값으로부터 백분율 변화로 정의되었습니다.
자극받지 않은 세포는 각 시점에서 대조군 역할을 했습니다.
기준선은 -1일 값과 둘 다 이용 가능한 1일의 투여 전 값의 평균으로 정의되었습니다(하나가 누락된 경우 기준선은 기존 값으로 정의됨).
자극된 B 세포의 더 높은 비율의 억제는 개선을 나타냅니다.
누락된 데이터를 대체하는 방법은 사용되지 않았습니다.
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기준선, 29일 및 57일(투약 후 3시간 및 12시간) 및 84일
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파트 II: 지표 병변에서 log10 변환된 직경 곱의 합계(SPD)의 기준선으로부터의 변경
기간: 기준선 및 85일
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임파선병증에 대한 CDZ173의 영향을 평가하기 위해 임상 실습 및 현지 규정에 따라 참가자를 자기 공명 영상(MRI) 또는 컴퓨터 단층 촬영(CT) 스캐너로 스캔했습니다.
목, 흉부, 복부 및 골반의 MRI 또는 CT 영상이 수행되었습니다.
지표 병변은 Cheson 방법론에 따라 측정 가능한 결절 및 결절외 병변에서 선택되었습니다.
최대 6개의 가장 큰 우세 병변을 선택하여 기준선에서 문서화하고 치료 종료 시 다시 평가했습니다.
림프절 크기의 변화는 가장 긴 병변 직경(mm)"과 "가장 긴 수직 직경(mm)"의 합인 직경 곱(SPD)의 log10 변환된 합을 사용하여 측정되었습니다.
낮은 점수는 인덱스 병변 SPD 감소를 나타냅니다.
기준선에서 음의 변화는 개선을 나타냅니다.
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기준선 및 85일
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파트 II: 총 B 세포 중 나이브 B 세포의 백분율 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 85일
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APDS/PASLI 환자는 B 세포 기능의 조절 장애 및 미성숙 B 세포 수가 적은 분화로 고통받습니다.
B 세포 면역 표현형에 대한 CDZ173의 약력학적 효과를 평가하기 위해 유세포 분석법으로 치료 종료 시 총 B 세포 중 나이브 B 세포 비율의 기준선으로부터의 변화를 평가했습니다.
전체 B 세포 중 순진한 B 세포의 비율이 높을수록 긍정적인 결과입니다.
기준선에서 긍정적인 변화는 개선을 나타냅니다.
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기준선 및 85일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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파트 I 및 II: CDZ173에 대한 0시간부터 최종 정량화 가능한 농도(AUClast)까지의 혈장 농도-시간 곡선 아래 영역
기간: 1부: 1일, 29일, 57일 / 2부: 1일
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활성 기반 약동학 특성화를 위해 정맥 전혈 샘플을 수집했습니다.
AUClast는 비구획 방법을 사용하여 혈장 농도-시간 데이터로부터 계산되었습니다.
AUClast는 파트 I의 경우 모든 CDZ173 용량 수준(10, 30 및 70mg), 파트 II의 경우(70mg)의 첫날에 계산되었습니다.
누락된 데이터를 대체하는 방법은 사용되지 않았습니다.
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1부: 1일, 29일, 57일 / 2부: 1일
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파트 I 및 II: CDZ173에 대한 관찰된 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 1부: 1일, 29일, 57일 / 2부: 1일
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활성 기반 약동학 특성화를 위해 정맥 전혈 샘플을 수집했습니다.
Cmax는 비구획 방법을 사용하여 혈장 농도-시간 데이터로부터 계산되었습니다.
Cmax는 파트 I의 경우 모든 CDZ173 용량 수준(10, 30 및 70mg), 파트 II의 경우(70mg)의 첫날에 계산되었습니다.
누락된 데이터를 대체하는 방법은 사용되지 않았습니다.
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1부: 1일, 29일, 57일 / 2부: 1일
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1부 및 2부: Short Form 36(SF-36) 설문조사의 정신 구성요소 요약(MCS) 및 신체적 구성요소 요약(PCS)
기간: 파트 I: 베이스라인 및 29, 57 및 84일 / 파트 II: 베이스라인 및 29, 57 및 85일
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SF-36은 건강한 피험자와 급성 및 만성 질환을 앓고 있는 환자의 건강 관련 삶의 질(HRQoL)을 측정하기 위해 널리 사용되고 광범위하게 연구된 도구입니다.
개별적으로 점수를 매길 수 있는 8개의 하위 척도로 구성됩니다: 신체 기능, 역할-신체, 신체 통증, 일반 건강, 활력, 사회적 기능, 역할-정서 및 정신 건강.
하위 척도를 집계하여 PCS(신체 구성 요소 요약) 및 MCS(정신 구성 요소 요약) 점수라는 두 가지 전체 요약 점수를 도출합니다.
PCS 및 MCS 점수의 범위는 0에서 100까지이며 점수가 높을수록 더 좋은 건강 상태를 나타냅니다(범위 = 0 "최악" - 100 "최고").
누락된 데이터를 대체하는 방법은 사용되지 않았습니다.
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파트 I: 베이스라인 및 29, 57 및 84일 / 파트 II: 베이스라인 및 29, 57 및 85일
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파트 I 및 II: 업무 생산성 활동 장애 및 교실 장애 설문지(WPAI-CIQ)에서 건강 점수로 인한 전반적인 업무 장애
기간: 파트 I: 베이스라인 및 29, 57 및 84일 / 파트 II: 베이스라인 및 29, 57 및 85일
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업무 생산성 활동 장애(WPAI) 설문지는 APDS/PASLI로 인한 출근 및 일일 업무 활동 장애의 부재 또는 출석 정도를 측정합니다.
더 어린 참가자(12세 이상)가 연구에 등록됨에 따라 WPAI-CIQ는 학교 출석 및 일일 교실 활동 장애에 대한 결석 또는 출석의 양을 측정하기 때문에 모든 참가자에게 사용되었습니다.
참가자들은 상황에 따라 교실 또는 업무 관련 질문에 응답했습니다.
WPAI-CIQ는 4가지 유형의 점수를 산출하는 10개의 질문으로 구성되어 있습니다: 결근, 프리젠테이션, 작업/교실 생산성 손실 및 활동 장애.
건강으로 인한 전체 업무 장애(%) 점수 범위는 0~100%이며, 100%는 전체 업무 장애를 나타내고 0%는 전혀 장애가 없음을 나타냅니다.
누락된 데이터를 대체하는 방법은 사용되지 않았습니다.
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파트 I: 베이스라인 및 29, 57 및 84일 / 파트 II: 베이스라인 및 29, 57 및 85일
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파트 I 및 II: 작업 생산성 활동 장애 및 교실 장애 설문지(WPAI-CIQ)의 건강 점수로 인한 전반적인 교실 장애
기간: 파트 I: 베이스라인 및 29, 57 및 84일 / 파트 II: 베이스라인 및 29, 57 및 85일
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업무 생산성 활동 장애(WPAI) 설문지는 APDS/PASLI로 인한 출근 및 일일 업무 활동 장애의 부재 또는 출석 정도를 측정합니다.
더 어린 참가자(12세 이상)가 연구에 등록됨에 따라 WPAI-CIQ는 학교 출석 및 일일 교실 활동 장애에 대한 결석 또는 출석의 양을 측정하기 때문에 모든 참가자에게 사용되었습니다.
참가자들은 상황에 따라 교실 또는 업무 관련 질문에 응답했습니다.
WPAI-CIQ는 4가지 유형의 점수를 산출하는 10개의 질문으로 구성되어 있습니다: 결근, 프리젠테이션, 작업/교실 생산성 손실 및 활동 장애.
건강으로 인한 전반적인 교실 장애(%) 점수 범위는 0~100%이며, 100%는 전체 교실 장애를 나타내고 0%는 장애가 전혀 없음을 나타냅니다.
백분율이 높을수록 부정적인 결과를 나타냅니다.
누락된 데이터를 대체하는 방법은 사용되지 않았습니다.
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파트 I: 베이스라인 및 29, 57 및 84일 / 파트 II: 베이스라인 및 29, 57 및 85일
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파트 I 및 II: 의사의 종합 평가(PGA)
기간: 파트 I: 베이스라인 및 29, 57 및 84일 / 파트 II: 베이스라인 및 29, 57 및 85일
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의사의 전반적인 평가 설문지에서 연구자는 "질병 활동 없음"(0)에서 "최대 질병 활동"(100)까지 범위의 100 mm Visual analogue Scale(VAS)을 사용하여 환자의 질병 활동을 평가했습니다.
객관성을 향상시키기 위해 의사는 해당 환자에 대해 자신의 평가를 수행할 때 특정 환자의 전반적인 평가를 인식하지 못했습니다.
누락된 데이터를 대체하는 방법은 사용되지 않았습니다.
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파트 I: 베이스라인 및 29, 57 및 84일 / 파트 II: 베이스라인 및 29, 57 및 85일
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파트 I 및 II: 환자의 전반적인 평가(PtGA)
기간: 파트 I: 베이스라인 및 29, 57 및 84일 / 파트 II: 베이스라인 및 29, 57 및 85일
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환자의 전체 평가 설문지에서 환자는 "매우 나쁨"(0)에서 "매우 좋음"(100)까지 100mm 시각적 아날로그 척도(VAS)를 사용하여 APDS/PASLI 관련 웰빙에 대해 질문을 받습니다.
누락된 데이터를 대체하는 방법은 사용되지 않았습니다.
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파트 I: 베이스라인 및 29, 57 및 84일 / 파트 II: 베이스라인 및 29, 57 및 85일
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파트 I 및 II: 전신 염증에 대한 바이오마커로서의 고감도 C 반응성 단백질(hsCRP)
기간: 파트 I: 베이스라인 및 1, 15, 29, 57, 84일 / 파트 II: 베이스라인 및 1, 15, 29, 57, 85일
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고감도 C 반응성 단백질은 체내 염증에 대한 혈액 검사 바이오마커입니다.
모든 참가자에서 순차적인 혈액 샘플을 수집했습니다.
HsCRP는 라텍스 면역화학측정법(ICMA)을 사용하여 혈청에서 측정되었습니다.
누락된 데이터를 대체하는 방법은 사용되지 않았습니다.
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파트 I: 베이스라인 및 1, 15, 29, 57, 84일 / 파트 II: 베이스라인 및 1, 15, 29, 57, 85일
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파트 I 및 II: 전신 염증에 대한 바이오마커로서의 젖산 탈수소효소(LDH)
기간: 파트 I: 베이스라인 및 1, 15, 29, 57, 84일 / 파트 II: 베이스라인 및 1, 15, 29, 57, 85일
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젖산 탈수소효소는 체내 염증에 대한 혈액 검사 바이오마커입니다.
모든 참가자에서 순차적인 혈액 샘플을 수집했습니다.
LDH는 라텍스 면역화학측정법(ICMA)을 사용하여 혈청에서 측정되었습니다.
누락된 데이터를 대체하는 방법은 사용되지 않았습니다.
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파트 I: 베이스라인 및 1, 15, 29, 57, 84일 / 파트 II: 베이스라인 및 1, 15, 29, 57, 85일
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파트 II: 전신 염증에 대한 바이오마커로서의 베타2 마이크로글로불린
기간: 기준선 및 1, 15, 29, 57, 85일
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베타2 마이크로글로불린은 체내 염증에 대한 혈액 검사 바이오마커입니다.
모든 참가자에서 순차적인 혈액 샘플을 수집했습니다.
베타2 마이크로글로불린은 라텍스 면역화학측정법(ICMA)을 사용하여 혈청에서 측정되었습니다.
누락된 데이터를 대체하는 방법은 사용되지 않았습니다.
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기준선 및 1, 15, 29, 57, 85일
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파트 II: 전신 염증에 대한 바이오마커로서의 페리틴
기간: 기준선 및 1, 15, 29, 57, 85일
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페리틴은 체내 염증에 대한 혈액 검사 바이오마커입니다.
모든 참가자에서 순차적인 혈액 샘플을 수집했습니다.
Ferritin은 Electrochemiluminescence immunoassay (ECLIA)를 사용하여 혈청에서 측정되었습니다.
누락된 데이터를 대체하는 방법은 사용되지 않았습니다.
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기준선 및 1, 15, 29, 57, 85일
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파트 II: 전신 염증에 대한 바이오마커로서의 피브리노겐
기간: 기준선 및 1, 15, 29, 57, 85일
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피브리노겐은 신체의 염증에 대한 혈액 검사 바이오마커입니다.
모든 참가자에서 순차적인 혈액 샘플을 수집했습니다.
피브리노겐은 Electrochemiluminescence immunoassay(ECLIA)를 사용하여 혈청에서 측정되었습니다.
누락된 데이터를 대체하는 방법은 사용되지 않았습니다.
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기준선 및 1, 15, 29, 57, 85일
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파트 II: 전신 염증에 대한 바이오마커로서의 적혈구 침강 속도(ESR)
기간: 기준선 및 1, 15, 29, 57, 85일
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적혈구 침강 속도(ESR)는 체내 염증에 대한 혈액 검사 바이오마커입니다.
모든 참가자에서 순차적인 혈액 샘플을 수집했습니다.
ESR은 Westergren 방법을 사용하여 전혈에서 측정되었습니다.
누락된 데이터를 대체하는 방법은 사용되지 않았습니다.
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기준선 및 1, 15, 29, 57, 85일
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파트 II: 지표 병변의 3D 부피
기간: 기준선 및 85일
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참가자는 임상 실습 및 현지 규정에 따라 자기 공명 영상(MRI) 또는 컴퓨터 단층 촬영(CT) 스캐너에서 스캔되었습니다.
목, 흉부, 복부 및 골반의 MRI 또는 CT 영상이 수행되었습니다.
지표 병변의 3D 부피는 Cheson 기준에 따라 식별되었습니다.
지표 병변의 3D 부피 감소는 긍정적인 결과를 나타냈습니다.
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기준선 및 85일
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파트 II: 비장의 3차원 용적
기간: 기준선 및 85일
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참가자는 임상 실습 및 현지 규정에 따라 자기 공명 영상(MRI) 또는 컴퓨터 단층 촬영(CT) 스캐너에서 스캔되었습니다.
비장의 MRI 또는 CT 영상을 시행하고 Cheson 기준에 따라 3D 부피를 확인했습니다.
비장 부피의 감소는 긍정적인 결과를 나타냈습니다.
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기준선 및 85일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Koneti V Rao, MD, National Institutes of Health (NIH)
- 수석 연구원: Virgil Dalm, MD, Erasmus Medical Center
- 수석 연구원: Anna Šedivá, MD, Motol University
간행물 및 유용한 링크
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일반 간행물
- Rao VK, Webster S, Sediva A, Plebani A, Schuetz C, Shcherbina A, Conlon N, Coulter TI, Dalm VA, Trizzino A, Zharankova Y, Kulm EM, Korholz JC, Lougaris V, Rodina Y, Radford K, Bradt J, Kucher K, Relan A, Holland SM, Lenardo MJ, Uzel G. Randomized, Placebo-Controlled, Phase 3 Trial of PI3Kdelta Inhibitor Leniolisib for Activated PI3Kdelta Syndrome. Blood. 2022 Nov 18:blood.2022018546. doi: 10.1182/blood.2022018546. Online ahead of print.
- Rao VK, Webster S, Dalm VASH, Sediva A, van Hagen PM, Holland S, Rosenzweig SD, Christ AD, Sloth B, Cabanski M, Joshi AD, de Buck S, Doucet J, Guerini D, Kalis C, Pylvaenaeinen I, Soldermann N, Kashyap A, Uzel G, Lenardo MJ, Patel DD, Lucas CL, Burkhart C. Effective "activated PI3Kdelta syndrome"-targeted therapy with the PI3Kdelta inhibitor leniolisib. Blood. 2017 Nov 23;130(21):2307-2316. doi: 10.1182/blood-2017-08-801191. Epub 2017 Sep 29.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 8월 24일
기본 완료 (실제)
2021년 8월 16일
연구 완료 (실제)
2021년 8월 16일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 2월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 4월 30일
처음 게시됨 (추정)
2015년 5월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 8월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 8월 8일
마지막으로 확인됨
2022년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CCDZ173X2201
- 2014-003876-22 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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예
IPD 계획 설명
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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