Prospektív multicentrikus klinikai tanulmány az OL-BF-001 biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére súlyos emfizéma esetén

Bevételi kritériumok:

• Az alany maximális orvosi kezeléssel (gyógyszeres terápia és nem gyógyszeres terápia) részesül 3 hónapig vagy tovább a szűrővizsgálatok előtt, és ugyanazt a kezelést fogják végezni a vizsgálati időszak alatt is.
• Az alanynak súlyos nehézlégzésben kell szenvednie, amely mMRC-nek ≥ 2.
• Az alany obstruktív betegsége súlyos, amint azt a következő poszt-hörgőtágító spirometria értékek határozzák meg: FEV1/FVC < 70% és 20% a várható ≤ FEV1 < 50% a várható
• Az alany hiperinflációját a következők határozzák meg: RV/TLC ≥ 40%
• Az alanynak súlyos tüdőtágulása és nagy heterogenitása van a következőképpen definiálva: céllebeny ≥ 50%-os tüdőtágulási érintettséggel, és egyértelműen eltér az azonos oldali lebenytől, amelyet a mellkasi CT vizuális értékelése alapján ítélnek meg. A tüdőperfúziós vizsgálatot elvben hozzáadják az értékeléshez.
• A céllebeny és az azonos oldali lebeny ép repedéssel választódik el. Az ép repedés vizuálisan ≥ 90%-ra becsülhető, és nincsenek szegmentális erek, amelyek az egyik lebenyből a szomszédos lebenybe keresztezik.
• Az alanynak 6 perces, ≥ 140 m-es sétatávolság megtételével bizonyítania kell fizikai képességét a vizsgálatban való részvételre.
• Az alany 3 hónapon keresztül tartózkodott a dohányzástól a szűrővizsgálat előtt, és a vizsgálat során továbbra is tartózkodni tud.
• A vizsgáló megerősítette, hogy az orvosi kezelést kellőképpen végezték el, és a betegség állapota stabil és COPD súlyosbodás nélkül 6 hétig és tovább a szűrővizsgálat előtt.
• Az alany képes részt venni a vizsgálatban, elvégezni a szükséges utóellenőrző látogatásokat, és a vizsgálati időszak alatt konzisztens táplálkozási és mozgási szokásokat tartani.
• Az alany tájékozott beleegyezését adja, és hajlandó és képes visszatérni minden tanulmányi vizsgára.

Kizárási kritériumok:

• Az alanynak súlyos gázcsere-rendellenessége van a PaCO2-ban vagy a PaO2-ban, a következő definíció szerint: PCO2 > 50 Hgmm, vagy PO2 < 50 Hgmm szobalevegőn
• Alany, akinek DLCO < 20%-a az előrejelzett értéknek
• Az alany BMI-je < 15 kg/m2.
• Az alanynál fennáll a thromboembolia kockázata. (D-dimer értéket használjuk referenciaként.)
• Az alanynak COPD exacerbációja volt, amely kórházi kezelést vagy szisztémás szteroid kezelést igényelt a szűrővizsgálatot megelőző elmúlt 1 évben kétszer vagy többször.
• Az alany kórtörténetében kétszer vagy többször pneumothorax szerepel a szűrővizsgálatot megelőző elmúlt 1 évben.
• Az alany napi rendszerességgel nagy mennyiségű köpet képződik.
• Az alanynak klinikailag nyilvánvaló asztmája van.
• Az alanynak óriási bullája van (> 1/3 térfogat bármelyik tüdőben. Ha az alanynak több bullája is van, akkor ezek összegét kell megítélni, hogy valamelyik tüdő térfogata > 1/3-a vagy sem. )
• A betegnek pulmonális hipertóniája van a klinikai értékelés alapján.
• Az alany 10 mg/nap vagy több orális szteroidot használ a prednizolon átalakítás során.
• Az alanynak vannak olyan társbetegségei, amelyek korlátozzák a vizsgálatban való részvételt vagy a vizsgálati időszak alatti nyomon követést.
• Az alanynak már volt mellkasi műtétje.
• Az alanynak mellkasi kísérőbetegségei vannak (tüdőcsomók, fertőzések (pl. tüdőtuberkulózis), intersticiális tüdőgyulladás stb.), amelyek várhatóan értékelést vagy beavatkozást igényelnek a 12 hónapos vizsgálati időszak alatt.
• Az alany erősen gyanús pleurális összenövésekkel.
• Az alany bal kamrai ejekciós frakciója (LVEF) ≤ 30% volt a szűrővizsgálatot megelőző 6 hónapon belül. *Az alany, aki korábban súlyos szív- és érrendszeri betegségben szenvedett, de jelenleg képes kezelni azokat, nem felel meg ennek a kritériumnak.
• Az alanyt a vizsgálók alkalmatlannak ítélik a hemoptysis kockázata miatt.
• Az alany kimutatta, hogy nem hajlandó vagy képtelen befejezni a szűrést és/vagy az alaptesztet.
• Az alany α1-antitripszin-hiányban szenved.
• Az alany a P4-nél magasabb ASA osztályba tartozik, vagy olyan társbetegségei vannak, amelyek jelentősen növelhetik a bronchoszkópos eljárással kapcsolatos kockázatot.
• Az alany latex allergiás.
• Az alany fémallergiás.
• Az alany a vizsgálatban való részvételt megelőző 30 napon belül részt vett egy vizsgálati gyógyszer vagy eszköz vizsgálatában, vagy jelenleg egy másik klinikai vizsgálatban vesz részt.
• A következő női alanyok nem támogathatók: Terhes nők, szoptató nők, potenciálisan terhes nők, nők, akik a vizsgálati időszak alatt teherbe kívánnak esni, olyan nők, akik nem tudják megfelelően használni a fogamzásgátlót a vizsgálati időszak alatt.
• Az alanyt a vizsgálók egyéb tényezők miatt alkalmatlannak minősítik.