A boszentán artériás merevségére gyakorolt ​​klinikai és szubklinikai hatásai szisztémás szklerózisban szenvedő betegeknél (CEASESTIFF)

Indoklás: A digitális ischaemia jelentős probléma a Raynaud-jelenségben (RP) szenvedő betegeknél, különösen azoknál, akiknél kötőszöveti alapbetegségben, például szisztémás szklerózisban (SSc) szenvednek. Az SSc-t a mikrovaszkuláris betegség jellemzi, amely körömredő kapilláris mikroszkóppal (NCM) értékelhető, hogy azonosítsa a specifikus kapilláris mintákat. Úgy tűnik azonban, hogy a vaszkuláris károsodás nem korlátozódik a kapillárisokra, hanem kiterjedhet a kéz és alkar artériáira is. Ezt nemcsak klinikailag jelentős szerkezeti rendellenességek, például az obliteráció tükrözhetik, hanem az artériás funkció csökkenése is. Az RP-ben a legjobban az érgörcsök előfordulása a hideg expozíció után. A bizonyítékok azonban rámutatnak arra, hogy az artériák jelentős merevsége is előfordul, ami potenciálisan eltúlozza a digitális ischaemiát és egyéb érrendszeri szövődményeket SSc-ben.

Célkitűzés: Megvizsgálni, hogy a szokásos kezeléshez adott boszentán javítja-e az artériás merevséget 3 hónap elteltével, a közepes és nagy artériák pulzushullám-sebességeként mérve a vérnyomás változásaival korrigált szisztémás szklerózisban szenvedő, ujjfekélyes betegeknél.

Közbelépés:

1. csoport: Szokásos kezelés ÉS boszentán 62,5 mg naponta kétszer, napi kétszer 125 mg-ra titrálva egy hónap elteltével, ha tolerálták (n=10) 2. csoport: Csak szokásos ellátás (n=10)

A részvételhez, a haszonhoz és a csoporthoz való kapcsolódáshoz kapcsolódó teher és kockázatok jellege és mértéke: A Boszentán bejegyzett termék Hollandiában. Ebben a vizsgálatban a gyógyszert az indikáción belül használják, és nem kombinálják más termékekkel, amelyekre nem regisztrálták. Ezért a vizsgálati készítményre nem vonatkoznak további ismeretlen bizonytalanságok és megnövekedett általános kockázat. A szokásos ellátási csoportban a kezelés nem tér el a klinikai gyakorlattól. Annak érdekében, hogy minimálisra csökkentsük annak kockázatát, hogy a betegek nem kapják meg a legmegfelelőbb kezelést a kontrollcsoportban, rendszeres látogatásokat és laborvizsgálatokat terveznek. A kezelőorvos javaslata esetén a betegek a szokásos kezelési csoportban kezdhetik a boszentánt. A vizsgálat egy szűrésből és három tanulmányi látogatásból fog állni. Utóbbi során felmérik a betegek klinikai tüneteit, érlabort, vérvételt, kérdőívet kérnek az alanyoktól, melyek időtartama vizitenként legfeljebb 2 óra. Összesen háromszor 24 cm3 vért vesznek le, lehetőleg rutin laborvizsgálattal kombinálva. Ezek az intézkedések elfogadhatóvá teszik a kockázatokat és minimális terhet a vizsgálatban részt vevő alanyok számára.