Клинические и субклинические эффекты бозентана на артериальную жесткость у пациентов с системным склерозом (CEASESTIFF)

Обоснование: пальцевая ишемия является серьезной проблемой у пациентов с феноменом Рейно (ФР), особенно у пациентов с фоновыми заболеваниями соединительной ткани, такими как системная склеродермия (ССД). ССД характеризуется микрососудистым заболеванием, которое можно оценить с помощью капиллярной микроскопии ногтевого валика (НКМ) для выявления специфических капиллярных структур. Однако оказывается, что сосудистое повреждение не ограничивается капиллярами, но может также распространяться на более расположенные выше по течению артерии кисти и предплечья. Это может отражаться не только в клинически значимых структурных аномалиях, таких как облитерация, но и в снижении артериальной функции. Лучше всего при РН характерно возникновение спазмов сосудов после холодового воздействия. Тем не менее, данные указывают на то, что также происходит сильное уплотнение артерий, что потенциально усугубляет цифровую ишемию и другие сосудистые осложнения при ССД.

Цель: изучить, улучшает ли бозентан, добавленный к обычному лечению, жесткость артерий через 3 месяца, что измеряется как скорость пульсовой волны средних и крупных артерий с поправкой на изменения артериального давления у пациентов с системной склерозом с язвами пальцев.

Вмешательство:

Группа 1: обычная терапия И бозентан 62,5 мг два раза в день с титрованием дозы до 125 мг два раза в день через один месяц при переносимости (n=10) Группа 2: только обычная помощь (n=10)

Характер и степень бремени и рисков, связанных с участием, пользой и принадлежностью к группе: Бозентан является зарегистрированным продуктом в Нидерландах. В этом исследовании он будет использоваться по назначению, а не в сочетании с другими продуктами, для которых он не зарегистрирован. Следовательно, к исследуемому продукту не применимы никакие дополнительные неизвестные неопределенности и повышенный общий риск. В группе обычного ухода лечение не будет отличаться от клинической практики. Чтобы свести к минимуму риск того, что пациенты из контрольной группы не получат наиболее подходящего лечения, планируются регулярные визиты и лабораторные оценки. Пациентам разрешается начинать прием бозентана в группе обычного ухода, если это указано лечащим врачом. Исследование будет состоять из одного скрининга и трех ознакомительных визитов. Во время последнего будут оцениваться клинические признаки и симптомы пациентов, выполняться сосудистая лаборатория, браться кровь и испытуемым будет предложено заполнить анкету, каждая из которых будет иметь продолжительность не более 2 часов за одно посещение. Всего будет собрано 3 раза по 24 мл крови, предпочтительно в сочетании с обычными лабораторными исследованиями. Эти меры делают риски приемлемыми, а нагрузку минимальной для субъектов, участвующих в исследовании.