Autológ mezenchimális őssejt-transzplantáció gerincvelő-sérülés esetén – I. fázisú klinikai vizsgálat

A gerincvelő-sérülés (SCI) hagyományos kezelése fizikoterápiát és rehabilitációt foglal magában, és bizonyos esetekben sebészeti beavatkozást igényelhet. Bár a jobb sürgősségi ellátás és az agresszív kezelés segíthet a további károsodások megelőzésében, sőt a minimális szenzoros funkciók helyreállításában is, a betegek nagy része még mindig elhúzódó fogyatékosságban szenved. Ez arra késztette a neurológusokat, hogy új kezelési lehetőségeket keressenek erre az egyébként legyengítő rendellenességre. A legújabb kutatási eredmények az őssejtbiológia jobb megértését fejlesztették ki, különösen a szövetek helyreállításában és regenerációjában betöltött szerepüket. A preklinikai fázisban elért biztató eredmények és a korlátozott számú humán kísérletek bebizonyították, hogy az őssejtek biztonságosan és hatékonyan szállíthatók a sérült helyre a sérült szövetek regenerációja érdekében. Bár számos sejttípust kipróbáltak a gerincvelő-sérülések helyreállításában játszott szerepük miatt, a klinikai vizsgálatok többségében csontvelőből vett őssejteket alkalmaztak, különösen a mezenchimális stromasejteket (MSC). A csontvelői MSC-k jó választást jelentenek regeneratív terápiákhoz, olyan előnyeik miatt, mint a könnyű begyűjtés és ex vivo tenyésztés, az immuntolerancia és a képességük, hogy különféle sejttípusokká differenciálódjanak, beleértve a neuronális sejtvonalat is. Az MSC-k intravénás alkalmazása vagy direkt injektálása a cerebrospinális folyadékba (CSF) fapunkcióval SCI és agyi trauma állatmodelljeiben azt mutatta, hogy az MSC-k képesek a sérült gerincszövet felé vándorolni és beépülni, valamint csökkentik a ciszta méretét és fokozzák a funkcionális helyreállítást. Az irodalom azt jelzi, hogy az akut, szubakut és krónikus sérülés terápiás célpontja lehet az MSC átültetésnek. A hatásmechanizmus azonban ezeknél a feltételeknél eltérő lehet. Akut fázisban az MSC beadása gyulladáscsökkentő szerepet tölt be, míg szubakut/krónikus esetekben neurostimulátorként és sejthídképző hatásra, esetleg glia- vagy neuronális sejtpótlásra is használható. A kutatók egy nem randomizált, egycsoportos, nyílt elrendezésű, I. fázisú, intervenciós vizsgálatot javasolnak a páciens saját (autológ) csontvelői mezenchimális őssejtjei intratekális bejuttatásának biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére gerincvelő-sérülések kezelésére. Ez magában foglalja a funkcionális helyreállítás (neuro-izom kontroll és érzés) meghatározását az érintett területen és a betegek életminőségének általános javulását, valamint figyelembe veszi az esetleges mellékhatásokat is, ha észlelik.