Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Transplantace autologních mezenchymálních kmenových buněk pro poranění míchy – klinická studie fáze I

28. června 2016 aktualizováno: National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Autologní transplantace mezenchymálních kmenových buněk kostní dřeně u pacientů s poraněním míchy – klinická studie fáze I

Konvenční léčba poranění míchy (SCI) zahrnuje fyzikální terapii a rehabilitaci a v některých případech může vyžadovat chirurgický zákrok. Ačkoli zlepšená pohotovostní péče a agresivní léčba mohou pomoci při prevenci dalšího poškození a dokonce obnovit minimální smyslové funkce, stále velká část pacientů trpí dlouhodobým postižením. To vedlo neurology k hledání nových možností léčby této jinak vysilující poruchy. Nedávné pokroky ve výzkumu přispěly k lepšímu pochopení biologie kmenových buněk, zejména jejich role při opravě a regeneraci tkání. Povzbudivé výsledky v preklinické fázi a omezené lidské pokusy prokázaly, že kmenové buňky mohou být bezpečně a účinně dodány do poraněného místa pro regeneraci poškozené tkáně. Ačkoli byly různé typy buněk vyzkoušeny pro jejich roli při opravě poranění míchy, většina klinických studií používala kmenové buňky odebrané z kostní dřeně, zejména mezenchymální stromální buňky (MSC). MSC kostní dřeně jsou dobrou volbou pro regenerační terapie díky výhodám, jako je snadný odběr a ex-vivo kultivace, imunitní tolerance a jejich schopnost diferencovat se na různé typy buněk včetně buněk neuronální linie. Intravenózní aplikace nebo přímá injekce MSC do mozkomíšního moku (CSF) prostřednictvím lumbální punkce na zvířecích modelech SCI a traumatu mozku ukázala, že MSC mohou migrovat směrem k poraněné míšní tkáni a integrovat se do ní a zmenšit velikost cysty a zvýšit funkční zotavení. Literatura uvádí, že akutní, subakutní a chronické poranění může být terapeutickým cílem pro transplantaci MSC. Mechanismus účinku se však může u těchto stavů lišit. V akutní fázi hraje podávání MSC protizánětlivou roli, zatímco v subakutní/chronické situaci může být použit jako neurostimulátor a pro efekt přemostění buněk a případně náhradu gliových nebo neuronových buněk. Výzkumníci navrhují nerandomizovanou, jednoskupinovou, otevřenou, fázi I, intervenční studii k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti intratekálního podání pacientových vlastních (autologních) mezenchymálních kmenových buněk kostní dřeně pro léčbu poranění míchy. To bude zahrnovat stanovení funkčního zotavení (neuromuskulární kontrola a citlivost) v postižené oblasti a celkové zlepšení kvality života pacientů a také vzít v úvahu případné vedlejší účinky, pokud jsou pozorovány.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Role regeneračních terapií nabyla na významu v důsledku zvýšeného počtu SCI v důsledku nedávných protiteroristických operací ozbrojených sil a nedostupnosti jakékoli léčebné léčby pro tuto kategorii pacientů. Slibné výsledky předběžných klinických studií prokázaly, že dospělé kmenové buňky, zejména multipotentní mezenchymální stromální buňky, mohou být bezpečně injikovány a dobře tolerovány a prokázaly funkční zlepšení u pacientů s SCI. Úspěšná léčba u těchto pacientů nejen zlepší funkční stav těchto jinak invalidizujících pacientů, ale může také snížit zátěž zdravotnických zařízení. Bylo ukázáno, že mezenchymální kmenové buňky podporují anatomickou a funkční obnovu ve zvířecích modelech SCI podporou tkáňového šetření, axonální regenerace a remyelinizace. Terapeutické účinky MSC jsou primárně způsobeny sekrecí rozpustných faktorů a poskytováním extracelulární matrice, která poskytuje ochranu a podporuje opravu. MSC jsou atraktivními kandidáty pro transplantaci lidským pacientům, protože je lze snadno sklidit, expandovat a uložit do banky nebo získat přímo od pacienta, což umožňuje autologní transplantaci, čímž se vyhne nutnosti imunosuprese. Do této studie budou zahrnuti pacienti trpící subakutní a chronickou fází poranění míchy. Pacienti podstoupí podrobný screening pomocí MRI a motorického a senzorického hodnocení podle ASIA skóre. Další hodnocení bude zahrnovat elektromyografii (EMG) a testy pro elektroneurofyziologické hodnocení, jako je rychlost nervového vedení (NCV). Aspirace kostní dřeně bude provedena z hřebene kyčelního kloubu pacientů, následovaná separací mononukleárních buněk (MNC) centrifugací v hustotním gradientu. MNC budou promyty a kultivovány v baňkách pro tkáňové kultury. Po 48 hodinách budou neadherentní buňky z kultury odstraněny. Médium se bude měnit dvakrát týdně, dokud MSC nedosáhnou 70-80% konfluence. V tomto okamžiku budou MSC sklizeny a po mikrobiologickém a jiném testování kontroly kvality bude buněčný přípravek naředěn na konečnou koncentraci a infuzován intratekální injekcí.

Primárním výsledným měřítkem je bezpečnost, která bude stanovena klinickým hodnocením dvěma nezávislými neurology během jednoho měsíce hospitalizace po absolvování léčebného cyklu.

Sekundární výsledná měření budou zahrnovat stupnici poškození American Spinal Injury Association (ASIA) a NCV/EMG.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

9

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Pákistán
      • Rawalpindi, Pákistán, 46000
        • Armed Forces Bone Marrow Transplant Centre

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 50 let (DOSPĚLÝ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti trpící subakutní a chronickou fází poranění míchy
  • Traumatické poranění míchy na úrovni hrudníku
  • Stupnice poškození "A" American Spinal Injury Association (ASIA)
  • Potvrzení úrovně poranění pomocí MRI
  • Doba mezi zraněním a zápisem delší než 2 týdny
  • Schopnost poskytnout informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Axonické poranění mozku
  • Neschopnost poskytnout souhlas
  • Otevřená zranění
  • Aktivní infekční onemocnění
  • Terminální pacienti
  • Neurodegenerativní onemocnění
  • Důkaz meningitidy
  • Dětská mozková obrna
  • Primární hematologická onemocnění
  • Koagulopatie
  • Těhotenství
  • Jiné zdravotní komplikace, které kontraindikují operaci, včetně závažných respiračních komplikací
  • Použití kovových implantátů v blízkosti cévních struktur (jako je kardiostimulátor nebo protéza), které kontraindikují MRI.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Autologní mezenchymální kmenové buňky
použití mezenchymálních kmenových buněk jako terapeutické intervence u pacientů s poraněním míchy autologní transplantací
Biologický: mezenchymálních kmenových buněk
autologní transplantace mezenchymálních kmenových buněk u pacientů s poraněním míchy
Ostatní jména:
  • MSC

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet nežádoucích příhod
Časové okno: 1 měsíc
Počet nežádoucích příhod, které se vyskytnou v daném časovém rámci, musí být hlášen za účelem vyhodnocení celkové bezpečnosti postupu
1 měsíc

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Senzorická a motorická síla
Časové okno: 1 rok
Zlepšení citlivosti a motorické síly bude měřeno změnou skóre American Spinal Injury Association (ASIA) od výchozí hodnoty
1 rok
Funkční nezávislost
Časové okno: 1 rok
Funkční nezávislost bude měřena bodováním FIM
1 rok
Hodnocení svalové síly
Časové okno: 1 rok
Provádí se pomocí Frankelovy stupnice
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Spolupracovníci

Armed Forces Institute of Regenerative Medicine

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Parvez Ahmed, Commandant Armed Forces Bone Marrow Transplant Center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2013

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. ledna 2016

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. března 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. června 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. června 2015

První zveřejněno (ODHAD)

26. června 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

29. června 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. června 2016

Naposledy ověřeno

1. června 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AFBMTC-SCI-2013

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Poranění míchy

Klinické studie na mezenchymálních kmenových buněk

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mozambique

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit