Trapianto di cellule staminali mesenchimali autologhe per lesioni del midollo spinale - Uno studio clinico di fase I

Il trattamento convenzionale della lesione del midollo spinale (SCI) include la terapia fisica e la riabilitazione e in alcuni casi può richiedere un intervento chirurgico. Sebbene il miglioramento delle cure di emergenza e il trattamento aggressivo possano aiutare a prevenire ulteriori danni e persino a ripristinare le funzioni sensoriali minime, ancora un'ampia percentuale di pazienti soffre di disabilità prolungate. Ha portato i neurologi a cercare nuove opzioni terapeutiche per questo disturbo altrimenti debilitante. I recenti progressi nella ricerca hanno sviluppato una migliore comprensione della biologia delle cellule staminali, in particolare del loro ruolo nella riparazione e rigenerazione dei tessuti. Risultati incoraggianti nella fase preclinica e limitati studi sull'uomo hanno dimostrato che le cellule staminali possono essere consegnate in modo sicuro ed efficace al sito danneggiato per la rigenerazione del tessuto danneggiato. Sebbene sia stata provata una varietà di tipi di cellule per il loro ruolo nella riparazione delle lesioni del midollo spinale, la maggior parte degli studi clinici ha utilizzato cellule staminali prelevate dal midollo osseo, in particolare cellule stromali mesenchimali (MSC). Le MSC del midollo osseo sono una buona scelta per le terapie rigenerative grazie a vantaggi come la facilità di raccolta e la coltura ex-vivo, la tolleranza immunitaria e la loro capacità di differenziarsi in una varietà di tipi di cellule, comprese le cellule del lignaggio neuronale. L'applicazione endovenosa o l'iniezione diretta di MSC nel liquido cerebrospinale (CSF) tramite puntura di legname in modelli animali di LM e trauma cerebrale avevano dimostrato che le MSC possono migrare verso e integrarsi nel tessuto spinale danneggiato e ridurre le dimensioni della cisti e aumentare il recupero funzionale. La letteratura indica che il danno acuto, subacuto e cronico può essere un bersaglio terapeutico per l'innesto di MSC. Il meccanismo d'azione può tuttavia variare tra queste condizioni. In fase acuta, la somministrazione di MSC svolge un ruolo antinfiammatorio, mentre in ambito subacuto/cronico può essere utilizzata come neurostimolatore e per l'effetto di bridging cellulare e possibilmente sostituzione di cellule gliali o neuronali. I ricercatori propongono uno studio interventistico non randomizzato, a gruppo singolo, in aperto, di fase I, per valutare la sicurezza e l'efficacia della somministrazione intratecale delle cellule staminali mesenchimali del midollo osseo (autologhe) del paziente per il trattamento della lesione del midollo spinale. Ciò includerà la determinazione del recupero funzionale (controllo e sensibilità neuromuscolare) nell'area interessata e il miglioramento generale della qualità della vita dei pazienti e terrà conto anche di eventuali effetti collaterali, se osservati.