Autologa mesenkymala stamceller transplantation för ryggmärgsskada - en klinisk fas I-studie

Rollen av regenerativa terapier har fått större betydelse på grund av ökat antal SCI i kölvattnet av de väpnade styrkornas senaste antiterroroperationer och att någon botande behandling inte är tillgänglig för denna kategori av patienter. De lovande resultaten av preliminära kliniska prövningar har visat att vuxna stamceller, särskilt multipotenta mesenkymala stromaceller, säkert kan injiceras och tolereras väl och har visat funktionell förbättring hos SCI-patienter. Den framgångsrika behandlingen av dessa patienter kommer inte bara att förbättra funktionsstatus hos dessa annars försvagande patienter, utan kan också minska bördan på vårdinrättningar. Mesenkymala stamceller har visat sig främja anatomisk och funktionell återhämtning i djurmodeller av SCI genom att främja vävnadssparande, axonal regenerering och remyelinisering. Terapeutiska effekter av MSC beror främst på utsöndringen av lösliga faktorer och tillhandahållandet av extracellulär matris som ger skydd och stödjer reparation. MSC är attraktiva kandidater för transplantation till mänskliga patienter eftersom de lätt kan skördas, expanderas och bankas, eller härledas direkt från patienten, vilket möjliggör autolog transplantation, vilket eliminerar behovet av immunsuppression. I denna studie ska patienter som lider av subakut och kronisk fas av ryggmärgsskada inkluderas. Patienterna kommer att genomgå detaljerad screening genom MRI och motorisk och sensorisk bedömning med ASIA-poäng. Ytterligare utvärdering kommer att omfatta elektromyografi (EMG) och tester för elektroneurofysiologisk bedömning som nervledningshastighet (NCV) kommer också att göras. Benmärgsaspiration kommer att göras från höftbenskammen på patienterna, följt av separation av mononukleära celler (MNC) genom densitetsgradientcentrifugering. MNC kommer att tvättas och odlas i vävnadsodlingsflaskor. Efter 48 timmar kommer icke-vidhäftande celler att avlägsnas från kulturen. Medium kommer att bytas två gånger i veckan tills MSC når 70-80 % sammanflöde. Vid den tidpunkten kommer MSCs att skördas och efter mikrobiologisk och annan kvalitetskontrolltestning kommer den cellulära beredningen att spädas till slutlig koncentration och infunderas genom intratekal injektion.

Primärt utfallsmått är säkerhet som kommer att fastställas genom klinisk utvärdering av två oberoende neurologer under en månads sjukhusvistelse efter att ha fått behandling.

Sekundära utfallsmått kommer att inkludera American Spinal Injury Association (ASIA) nedskrivningsskala och NCV/EMG.