Przeszczep autologicznych mezenchymalnych komórek macierzystych w przypadku urazu rdzenia kręgowego — badanie kliniczne fazy I

Rola terapii regeneracyjnych zyskała na znaczeniu ze względu na wzrost liczby urazów rdzenia kręgowego w następstwie niedawnych operacji antyterrorystycznych prowadzonych przez siły zbrojne oraz brak możliwości leczenia tej kategorii pacjentów. Obiecujące wyniki wstępnych badań klinicznych dowiodły, że dorosłe komórki macierzyste, zwłaszcza multipotentne mezenchymalne komórki zrębowe, mogą być bezpiecznie wstrzykiwane i dobrze tolerowane, oraz wykazały poprawę czynnościową u pacjentów z SCI. Skuteczne leczenie tych pacjentów nie tylko poprawi stan funkcjonalny tych osłabiających pacjentów, ale może również zmniejszyć obciążenie placówek służby zdrowia. Wykazano, że mezenchymalne komórki macierzyste promują anatomiczną i funkcjonalną regenerację w zwierzęcych modelach SCI poprzez promowanie oszczędzania tkanek, regeneracji aksonów i remielinizacji. Terapeutyczne efekty MSC wynikają przede wszystkim z wydzielania rozpuszczalnych czynników i dostarczania macierzy zewnątrzkomórkowej, która zapewnia ochronę i wspomaga naprawę. MSC są atrakcyjnymi kandydatami do transplantacji u ludzi, ponieważ można je łatwo zbierać, namnażać i przechowywać w banku lub bezpośrednio od pacjenta, co pozwala na przeszczep autologiczny, eliminując potrzebę supresji immunologicznej. Do badania zostaną włączeni pacjenci cierpiący na podostrą i przewlekłą fazę uszkodzenia rdzenia kręgowego. Pacjenci zostaną poddani szczegółowym badaniom przesiewowym za pomocą rezonansu magnetycznego oraz oceny motorycznej i czuciowej na podstawie wyniku ASIA. Dalsza ocena będzie obejmować elektromiografię (EMG) i testy do oceny elektroneurofizjologicznej, takie jak prędkość przewodzenia nerwów (NCV). Aspiracja szpiku kostnego zostanie przeprowadzona z grzebienia biodrowego pacjentów, a następnie nastąpi oddzielenie komórek jednojądrzastych (MNC) przez wirowanie w gradiencie gęstości. MNC będą płukane i hodowane w kolbach do hodowli tkankowych. Po 48 godzinach komórki nieprzylegające zostaną usunięte z hodowli. Pożywka będzie zmieniana dwa razy w tygodniu, aż MSC osiągną 70-80% konfluencji. W tym momencie MSC zostaną zebrane i po mikrobiologicznych i innych testach kontroli jakości preparat komórkowy zostanie rozcieńczony do końcowego stężenia i podany w infuzji dokanałowej.

Podstawową miarą wyniku jest bezpieczeństwo, które zostanie określone na podstawie oceny klinicznej przeprowadzonej przez dwóch niezależnych neurologów podczas miesięcznego pobytu w szpitalu po zakończeniu kursu leczenia.

Drugorzędne miary wyniku obejmują skalę upośledzenia Amerykańskiego Stowarzyszenia Urazów Kręgosłupa (ASIA) oraz NCV/EMG.