Autologisten mesenkymaalisten kantasolujen siirto selkäydinvaurion varalta – vaiheen I kliininen tutkimus

Regeneratiivisten hoitojen merkitys on kasvanut, koska SCI:n määrä on lisääntynyt asevoimien viimeaikaisten terrorismin vastaisten operaatioiden seurauksena ja koska tälle potilasryhmälle ei ole saatavilla parantavaa hoitoa. Alustavien kliinisten tutkimusten lupaavat tulokset ovat osoittaneet, että aikuisten kantasoluja, erityisesti multipotentteja mesenkymaalisia stroomasoluja, voidaan injektoida turvallisesti ja ne ovat hyvin siedettyjä, ja ne ovat osoittaneet toiminnallista paranemista SCI-potilailla. Näiden potilaiden onnistunut hoito ei ainoastaan ​​paranna näiden muuten heikentävien potilaiden toiminnallista tilaa, vaan voi myös vähentää terveydenhuoltolaitosten taakkaa. Mesenkymaalisten kantasolujen on osoitettu edistävän anatomista ja toiminnallista palautumista SCI:n eläinmalleissa edistämällä kudosten säästämistä, aksonien regeneraatiota ja remyelinaatiota. MSC:iden terapeuttiset vaikutukset johtuvat ensisijaisesti liukoisten tekijöiden erittymisestä ja solunulkoisen matriisin tarjoamisesta, jotka tarjoavat suojaa ja tukevat korjausta. MSC:t ovat houkuttelevia ehdokkaita siirrettäväksi ihmispotilaisiin, koska ne voidaan helposti kerätä, laajentaa ja tallentaa tai saada suoraan potilaasta, mikä mahdollistaa autologisen transplantaation, jolloin immuunisuppression tarve vältetään. Tähän tutkimukseen tulee ottaa mukaan potilaat, jotka kärsivät subakuutista ja kroonisesta vaiheesta selkäydinvauriosta. Potilaille tehdään yksityiskohtainen seulonta MRI:n ja motorisen ja sensorisen arvioinnin avulla ASIA-pisteiden perusteella. Lisäarviointiin kuuluu elektromyografia (EMG) ja myös elektroneurofysiologisia arviointeja, kuten hermojohtonopeus (NCV), tehdään. Luuytimen aspiraatio tehdään potilaiden suoliluun harjasta, minkä jälkeen mononukleaariset solut (MNC) erotetaan tiheysgradienttisentrifugoinnilla. MNC:t pestään ja viljellään kudosviljelypulloissa. 48 tunnin kuluttua kiinnittymättömät solut poistetaan viljelmästä. Väliaine vaihdetaan kahdesti viikossa, kunnes MSC:t saavuttavat 70-80 % yhtymäkohdan. Siinä vaiheessa MSC:t kerätään ja mikrobiologisten ja muiden laadunvalvontatestien jälkeen soluvalmiste laimennetaan lopulliseen pitoisuuteen ja infusoidaan intratekaalisella injektiolla.

Ensisijainen tulosmittari on turvallisuus, jonka kaksi riippumatonta neurologia määrittää kliinisen arvioinnin yhden kuukauden sairaalahoidon aikana hoitojakson jälkeen.

Toissijaisiin tulosmittauksiin kuuluvat American Spinal Injury Associationin (ASIA) vammaisuusasteikko ja NCV/EMG.