Autologe mesenkymale stamceller transplantation for rygmarvsskade - en fase I klinisk undersøgelse

Rollen af ​​regenerative terapier har fået større betydning på grund af det øgede antal SCI i kølvandet på de væbnede styrkers seneste antiterroroperationer og manglende tilgængelighed af nogen helbredende behandling for denne kategori af patienter. De lovende resultater af foreløbige kliniske forsøg har bevist, at voksne stamceller, især multipotente mesenkymale stromaceller, sikkert kan injiceres og tolereres godt og har vist funktionel forbedring hos SCI-patienter. Den vellykkede behandling af disse patienter vil ikke kun forbedre den funktionelle status for disse ellers invaliderende patienter, men kan også reducere byrden på sundhedsfaciliteter. Mesenkymale stamceller har vist sig at fremme anatomisk og funktionel genopretning i dyremodeller af SCI ved at fremme vævsparing, aksonal regenerering og remyelinisering. Terapeutiske virkninger af MSC'er skyldes primært udskillelsen af ​​opløselige faktorer og tilvejebringelsen af ​​ekstracellulær matrix, der giver beskyttelse og understøtter reparation. MSC er attraktive kandidater til transplantation til humane patienter, fordi de nemt kan høstes, udvides og bankes, eller afledes direkte fra patienten, hvilket muliggør autolog transplantation, hvilket undgår behovet for immunundertrykkelse. I denne undersøgelse skal patienter, der lider af subakut og kronisk fase af rygmarvsskade, inkluderes. Patienterne vil gennemgå detaljeret screening gennem MR og motorisk og sensorisk vurdering ved ASIA-score. Yderligere evaluering vil omfatte elektromyografi (EMG) og test til elektroneurofysiologisk vurdering såsom nerveledningshastighed (NCV) vil også blive udført. Knoglemarvsaspiration vil blive udført fra patientens hoftebenskammen, efterfulgt af mononukleære celler (MNC'er) adskillelse ved tæthedsgradientcentrifugering. MNC'er vil blive vasket og dyrket i vævskulturkolber. Efter 48 timer vil ikke-adhærente celler blive fjernet fra kulturen. Medium vil blive skiftet to gange om ugen, indtil MSC'er når 70-80 % sammenløb. På det tidspunkt vil MSC'er blive høstet, og efter mikrobiologisk og anden kvalitetskontroltestning vil det cellulære præparat blive fortyndet til endelig koncentration og infunderet ved intrathekal injektion.

Primært resultatmål er sikkerhed, som vil blive bestemt ved klinisk evaluering af to uafhængige neurologer under en måneds hospitalsophold efter at have modtaget behandlingsforløb.

Sekundære resultatmål vil omfatte American Spinal Injury Association (ASIA) værdiforringelsesskala og NCV/EMG.