Autolog mesenkymale stamcelletransplantasjon for ryggmargsskade - en klinisk fase I studie

Rollen til regenerative terapier har fått større betydning på grunn av økt antall SCI i kjølvannet av nylige antiterroroperasjoner fra de væpnede styrkene og manglende tilgjengelighet av kurativ behandling for denne kategorien pasienter. De lovende resultatene fra foreløpige kliniske studier har vist at voksne stamceller, spesielt multipotente mesenkymale stromaceller, trygt kan injiseres og tolereres godt og har vist funksjonell forbedring hos SCI-pasienter. Vellykket behandling hos disse pasientene vil ikke bare forbedre funksjonsstatusen til disse ellers svekkende pasientene, men kan også redusere belastningen på helseinstitusjoner. Mesenkymale stamceller har vist seg å fremme anatomisk og funksjonell utvinning i dyremodeller av SCI ved å fremme vevsparing, aksonal regenerering og remyelinering. Terapeutiske effekter av MSC-er skyldes først og fremst utskillelsen av løselige faktorer og tilveiebringelsen av ekstracellulær matrise som gir beskyttelse og støtter reparasjon. MSC er attraktive kandidater for transplantasjon til menneskelige pasienter fordi de enkelt kan høstes, utvides og bankes, eller avledes direkte fra pasienten, noe som muliggjør autolog transplantasjon, noe som eliminerer behovet for immunundertrykkelse. I denne studien skal pasienter som lider av subakutt og kronisk fase av ryggmargsskade inkluderes. Pasienter vil gjennomgå detaljert screening gjennom MR og motorisk og sensorisk vurdering ved ASIA-score. Ytterligere evaluering vil inkludere elektromyografi (EMG) og tester for elektronurofysiologisk vurdering som nerveledningshastighet (NCV) vil også bli utført. Benmargsaspirasjon vil bli utført fra hoftekammen på pasientene, etterfulgt av mononukleære celler (MNCs) separasjon ved tetthetsgradientsentrifugering. MNC-er vil bli vasket og dyrket i vevskulturkolber. Etter 48 timer vil ikke-adherente celler fjernes fra kulturen. Medium vil endres to ganger i uken til MSC-er når 70-80 % sammenløp. På det tidspunktet vil MSC-er bli høstet, og etter mikrobiologisk og annen kvalitetskontrolltesting vil det cellulære preparatet fortynnes til endelig konsentrasjon og infunderes ved intratekal injeksjon.

Primært utfallsmål er sikkerhet som vil bli bestemt ved klinisk evaluering av to uavhengige nevrologer i løpet av en måneds sykehusopphold etter å ha mottatt behandlingsforløp.

Sekundære utfallsmål vil inkludere American Spinal Injury Association (ASIA) svekkelsesskala og NCV/EMG.