Az ODM-109 hatása az amiotrófiás laterális szklerózisban szenvedő betegek légzési funkcióira (ALS)

Bevételi kritériumok:

• A vizsgálatban való részvételhez írásos beleegyezést (IC) kell beszerezni az alanytól (vagy az alany legközelebbi hozzátartozójától, gondozójától vagy más jogilag elfogadható képviselőtől abban az esetben, ha a vizsgálati alany súlyos izomgyengeség miatt maga nem tudja aláírni az IC-t ).
• Életkor legalább 18 év.
• Férfi vagy női alanyok, akiknél laboratóriumi diagnózisban diagnosztizáltak valószínű, valószínű vagy határozott ALS-t az El Escorial felülvizsgált kritériumai szerint (Brooks BR et al., 2000). Egy tapasztalt neurofiziológus szerint teljes elektromiogram (EMG) jelentés elérhető az ALS-szel kompatibilisen.
• A vizsgálati terápiás kapszulák lenyelésének képessége.
• Egy függőleges (ülő helyzetű) SVC a kor, magasság és nem előrejelzett értékének 60-90%-a között a szűrővizsgálaton.
• Normál oxigéntelítettség nappal (≥ 95%-os mérés, ha megbízható leolvasással elértük az egyensúlyi állapotot) ülő helyzetben, pulzoximetriával mérve.
• A betegség időtartama a tünetek megjelenésétől (az első izomgyengeség vagy dysarthria alapján) 12-48 hónap.
• Riluzol használata. Az adagnak stabilnak kell lennie legalább 4 hétig a szűrés előtt 50 mg-os adagban kétszer.

Kizárási kritériumok:

• Olyan alany, akinél a neuromuszkuláris gyengeség egyéb okait nem zárták ki.
• Egy másik neurodegeneratív betegség diagnózisa (pl. Parkinson- vagy Alzheimer-kór).
• Bármilyen asszisztált lélegeztetés vagy gasztrosztóma a szűrést megelőző 3 hónapban, vagy a vizsgálat véletlenszerű, kettős-vak keresztezett részében várhatóan szükséges.
• Rögzített diagnózis vagy súlyos pszichiátriai diagnózis, jelentős kognitív károsodás vagy klinikailag nyilvánvaló demencia bizonyítéka.
• Bármely nagyobb műtét a szűrővizsgálat előtti 1 hónapon belül, vagy olyan betegek, akiknél a tervezett vizsgálati időszakban bármilyen jelentősebb műtétet terveznek.
• Kálium < 3,7 mmol/l vagy > 5,5 mmol/l a szűréskor.
• Kreatinin > 170 μmol/l szűréskor vagy dialízis alatt.
• Vér hemoglobin < 10 g/dl a szűréskor.
• Klinikailag jelentős májkárosodás a vizsgáló döntése alapján.
• Reproduktív korú nők, akiknek nincs negatív terhességi tesztje, és nem kötelezték el magukat egy elfogadható gátló módszer vagy hormonális fogamzásgátlás (pl. óvszer, rekeszizom, orális fogamzásgátlók és hosszú hatású progesztin szerek), ha szexuálisan aktív a vizsgálat során, és a vizsgálati kezelés utolsó adagja után 1 hónapig. Azok a nők, akik posztmenopauzában vannak (1 év az utolsó menstruációs ciklus óta), műtétileg sterilizáltak vagy méheltávolításon estek át, nem tekintendők reproduktívnak, és beszámíthatók.
• Ismert túlérzékenység a levosimendannal szemben.
• A levosimendan beadása a szűrővizsgálatot megelőző 30 napon belül.
• Olyan betegek, akiknek a kórtörténetében bármilyen okból botulinum toxin kezelés szerepel.
• Olyan betegek, akiknek a kórtörténetében humán immunhiány vírusfertőzés szerepel.
• Jelentős aritmiák vagy egyéb szívesemények anamnézisében
• Bármely egyéb klinikailag jelentős szív- és érrendszeri, tüdő-, gasztrointesztinális, máj-, vese-, neurológiai vagy pszichiátriai rendellenesség vagy bármely más súlyos egyidejű betegség, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja a vizsgálati eredmények értelmezését, vagy egészségügyi kockázatot jelenthet az alany számára, ha /részt vett a vizsgálatban.
• Véradás vagy jelentős mennyiségű vér elvesztése a szűrést megelőző 60 napon belül.
• Részvétel klinikai vizsgálatban bármilyen kísérleti kezeléssel a szűrővizsgálatot megelőző 30 napon belül vagy a jelen vizsgálatban való korábbi részvétel.
• Minden egyéb olyan körülmény, amely a vizsgáló véleménye szerint zavarhatja a vizsgálati eredmények értelmezését, vagy egészségügyi kockázatot jelenthet az alany számára, ha részt vesz a vizsgálatban.