ODM-109:n vaikutukset hengitystoimintoihin potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS)

Sisällyttämiskriteerit:

• Kirjallinen tietoinen suostumus (IC) tutkimukseen osallistumiselle hankitaan tutkittavalta (tai tutkittavan lähiomaiselta, hoitajalta tai muulta laillisesti hyväksyttävältä edustajalta, jos tutkittava itse ei voi allekirjoittaa IC:tä vakavan lihasheikkouden vuoksi ).
• Ikä vähintään 18 vuotta.
• Mies- tai naispuoliset koehenkilöt, joilla on laboratoriotutkimuksen tuettu todennäköinen, todennäköinen tai varma ALS El Escorialin tarkistettujen kriteerien mukaan (Brooks BR et al., 2000). Täydellinen elektromyogrammi (EMG) -raportti saatavilla ALS:n kanssa kokeneen neurofysiologin mukaan.
• Kyky niellä tutkimushoitokapselit.
• Pystysuora (istuma-asento) SVC, joka on välillä 60–90 % seulontakäynnillä ennustetusta iän, pituuden ja sukupuolen arvosta.
• Normaali happisaturaatio päiväsaikaan (mitta ≥ 95 %, kun vakaa tila on saavutettu luotettavalla lukemalla) istuma-asennossa pulssioksimetrialla mitattuna.
• Sairauden kesto oireiden alkamisesta (määritelty ensimmäisellä lihasheikkoudella tai dysartrialla) 12-48 kuukautta.
• Rilutsolin käyttö. Annoksen on oltava vakaa vähintään 4 viikkoa ennen seulontaa annoksella 50 mg b.i.d.

Poissulkemiskriteerit:

• Kohde, jolla muita hermo-lihasheikkouden syitä ei ole suljettu pois.
• Potilaalla, jolla on diagnosoitu toinen hermostoa rappeuttava sairaus (esim. Parkinsonin tai Alzheimerin tauti).
• Minkä tahansa tyyppinen avustettu ventilaatio tai gastrostomia edeltäneiden 3 kuukauden aikana ennen seulontaa tai sen ennustetaan olevan tarpeen tutkimuksen satunnaistetussa, kaksoissokkoutetussa ristikkäisosassa.
• Kirjattu diagnoosi tai todisteet vakavasta psykiatrisesta diagnoosista, merkittävästä kognitiivisesta heikkenemisestä tai kliinisesti ilmeisestä dementiasta.
• Mikä tahansa suuri leikkaus kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä tai potilaat, joille on määrä tehdä suuri leikkaus suunnitellun tutkimusjakson aikana.
• Kalium < 3,7 mmol/l tai > 5,5 mmol/l seulonnassa.
• Kreatiniini > 170 μmol/l seulonnassa tai dialyysissä.
• Veren hemoglobiini < 10 g/dl seulonnassa.
• Kliinisesti merkittävä maksan vajaatoiminta tutkijan harkinnan mukaan.
• Hedelmällisessä iässä olevat naiset, joilla ei ole negatiivista raskaustestiä ja jotka eivät ole sitoutuneet käyttämään hyväksyttävää este- tai hormonaalista ehkäisymenetelmää (esim. kondomit, kalvot, suun kautta otettavat ehkäisyvalmisteet ja pitkävaikutteiset progestiiniaineet), jos he ovat seksuaalisesti aktiivisia tutkimuksen aikana ja 1 kuukauden ajan viimeisen tutkimushoidon annoksen jälkeen. Naiset, jotka ovat postmenopausaalisilla (1 vuosi viime kuukautiskierrosta), kirurgisesti steriloituja tai joille on tehty kohdunpoisto, eivät ole lisääntymiskykyisiä, ja ne voidaan ottaa mukaan.
• Tunnettu yliherkkyys levosimendaanille.
• Levosimendaanin antaminen 30 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä.
• Potilaat, jotka ovat saaneet botuliinitoksiinihoitoa mistä tahansa syystä.
• Potilaat, joilla tiedetään olevan ihmisen immuunikatovirusinfektio.
• Merkittäviä rytmihäiriöitä tai muita sydäntapahtumia historiassa
• Mikä tahansa muu kliinisesti merkittävä kardiovaskulaarinen, keuhko-, maha-suolikanavan, maksan, munuaisten, neurologinen tai psykiatrinen häiriö tai mikä tahansa muu merkittävä samanaikainen sairaus, joka tutkijan mielestä voisi häiritä tutkimustulosten tulkintaa tai muodostaa terveysriskin tutkittavalle, jos hän / hän osallistui tutkimukseen.
• Verenluovutus tai merkittävän verimäärän menetys 60 päivän sisällä ennen seulontaa.
• Osallistuminen kliiniseen tutkimukseen millä tahansa kokeellisella hoidolla 30 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä tai aiempaa osallistumista tähän tutkimukseen.
• Muut olosuhteet, jotka tutkijan näkemyksen mukaan voisivat häiritä tutkimustulosten tulkintaa tai muodostaa terveysriskin tutkittavalle, jos hän osallistuu tutkimukseen.