Влияние ODM-109 на дыхательную функцию у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (ALS)

Критерии включения:

• Письменное информированное согласие (ИС) на участие в исследовании будет получено от субъекта (или от ближайшего родственника субъекта, опекуна или другого законного представителя в случае, если субъект исследования сам не может подписать ИС из-за выраженной мышечной слабости). ).
• Возраст не менее 18 лет.
• Субъекты мужского или женского пола с лабораторно подтвержденным вероятным, вероятным или определенным БАС в соответствии с пересмотренными критериями Эль-Эскориала (Brooks BR et al., 2000). По словам опытного нейрофизиолога, доступен полный отчет об электромиограмме (ЭМГ), совместимый с БАС.
• Способность проглатывать капсулы исследуемого препарата.
• ВПВ в вертикальном положении (сидя) составляет 60-90% от прогнозируемого значения для возраста, роста и пола при скрининговом посещении.
• Нормальное насыщение кислородом в дневное время (показатель ≥ 95%, когда достигнуто устойчивое состояние с надежными показаниями) в положении сидя, измеренное с помощью пульсоксиметрии.
• Длительность заболевания от появления симптомов (определяется первой мышечной слабостью или дизартрией) 12-48 месяцев.
• Использование рилузола. Доза должна быть стабильной в течение по крайней мере 4 недель до скрининга в дозе 50 мг два раза в день.

Критерий исключения:

• Субъект, у которого не исключены другие причины нервно-мышечной слабости.
• Субъект с диагнозом другого нейродегенеративного заболевания (например, болезнь Паркинсона или Альцгеймера).
• Вспомогательная вентиляция легких или гастростомия любого типа в течение предшествующих 3 месяцев до скрининга или прогнозируется, что они потребуются в рамках рандомизированного двойного слепого перекрестного исследования.
• Зарегистрированный диагноз или свидетельство серьезного психиатрического диагноза, значительного когнитивного нарушения или клинически выраженной деменции.
• Любая серьезная операция в течение 1 месяца до визита для скрининга или пациенты, которым запланирована любая серьезная операция в течение запланированного периода исследования.
• Калий < 3,7 ммоль/л или > 5,5 ммоль/л при скрининге.
• Креатинин > 170 мкмоль/л при скрининге или на диализе.
• Гемоглобин крови < 10 г/дл при скрининге.
• Клинически значимая печеночная недостаточность на усмотрение исследователя.
• Женщины репродуктивного возраста без отрицательного результата теста на беременность и не приверженные использованию приемлемого метода барьерной или гормональной контрацепции (например, презервативы, диафрагмы, оральные контрацептивы и прогестиновые препараты длительного действия), если они были сексуально активны во время исследования и в течение 1 месяца после приема последней дозы исследуемого препарата. Женщины в постменопаузе (1 год с момента последнего менструального цикла), хирургически стерилизованные или перенесшие гистерэктомию считаются не репродуктивными и могут быть включены.
• Известная гиперчувствительность к левосимендану.
• Введение левосимендана в течение 30 дней до визита для скрининга.
• Пациенты с историей лечения ботулотоксином по любой причине.
• Пациенты с известным анамнезом инфекции вируса иммунодефицита человека.
• История значительных аритмий или других сердечных событий
• Любое другое клинически значимое сердечно-сосудистое, легочное, желудочно-кишечное, печеночное, почечное, неврологическое или психическое расстройство или любое другое серьезное сопутствующее заболевание, которое, по мнению исследователя, может помешать интерпретации результатов исследования или представлять риск для здоровья субъекта, если он /она принимала участие в исследовании.
• Сдача крови или потеря значительного количества крови в течение 60 дней до скрининга.
• Участие в клиническом исследовании с любым экспериментальным лечением в течение 30 дней до визита для скрининга или предыдущего участия в настоящем исследовании.
• Любое иное состояние, которое, по мнению исследователя, могло бы помешать интерпретации результатов исследования или представлять риск для здоровья испытуемого, если бы он принимал участие в исследовании.