Effekter af ODM-109 på respiratorisk funktion hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Inklusionskriterier:

• Skriftligt informeret samtykke (IC) for deltagelse i undersøgelsen vil blive indhentet fra forsøgspersonen (eller fra forsøgspersonens pårørende, omsorgsperson eller anden juridisk acceptabel repræsentant, hvis forsøgspersonen selv ikke kan underskrive IC på grund af alvorlig muskelsvaghed ).
• Alder på mindst 18 år.
• Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner med diagnose af laboratorieunderstøttet sandsynlig, sandsynlig eller sikker ALS i henhold til El Escorial reviderede kriterier (Brooks BR et al., 2000). Fuld elektromyogram (EMG) rapport tilgængelig kompatibel med ALS ifølge en erfaren neurofysiolog.
• Evne til at sluge studiebehandlingskapslerne.
• En oprejst (siddende stilling) SVC mellem 60-90 % af den forudsagte værdi for alder, højde og køn ved screeningsbesøg.
• Normal iltmætning i dagtimerne (mål på ≥ 95 %, når steady state er nået med en pålidelig aflæsning) i siddende stilling målt ved pulsoximetri.
• Sygdomsvarighed fra symptomdebut (defineret ved første muskelsvaghed eller dysartri) på 12-48 måneder.
• Brug af riluzol. Dosis skal have været stabil i mindst 4 uger før screening ved en dosis på 50 mg b.i.d.

Ekskluderingskriterier:

• Person, hos hvem andre årsager til neuromuskulær svaghed ikke er blevet udelukket.
• Person med en diagnose af en anden neurodegenerativ sygdom (f. Parkinsons eller Alzheimers sygdom).
• Assisteret ventilation eller gastrostomi af enhver type i de foregående 3 måneder forud for screening eller forudsagt at være påkrævet inden for den randomiserede, dobbeltblindede cross-over del af undersøgelsen.
• Registreret diagnose eller tegn på større psykiatrisk diagnose, betydelig kognitiv svækkelse eller klinisk tydelig demens.
• Enhver større operation inden for 1 måned før screeningsbesøget eller patienter, der er planlagt til en større operation i den planlagte undersøgelsesperiode.
• Kalium < 3,7 mmol/l eller > 5,5 mmol/l ved screening.
• Kreatinin > 170 μmol/l ved screening eller ved dialyse.
• Blodhæmoglobin < 10 g/dl ved screening.
• Klinisk signifikant leverinsufficiens efter investigatorens skøn.
• Kvinder i den fødedygtige alder uden negativ graviditetstest og uden forpligtelse til at bruge en acceptabel barrieremetode eller hormonel prævention (f.eks. kondomer, mellemgulv, orale præventionsmidler og langtidsvirkende gestagen), hvis de er seksuelt aktive under undersøgelsen og i 1 måned efter den sidste dosis af undersøgelsesbehandlingen. Kvinder, der er postmenopausale (1 år siden sidste menstruationscyklus), kirurgisk steriliserede eller som har gennemgået en hysterektomi, anses for ikke at være reproduktive og kan medtages.
• Kendt overfølsomhed over for levosimendan.
• Administration af levosimendan inden for 30 dage før screeningsbesøget.
• Patienter med en historie med botulinumtoksinbehandling uanset årsag.
• Patienter med kendt historie med human immundefektvirusinfektion.
• Anamnese med betydelige arytmier eller andre hjertehændelser
• Enhver anden klinisk signifikant kardiovaskulær, pulmonal, gastrointestinal, lever-, nyre-, neurologisk eller psykiatrisk lidelse eller enhver anden større samtidig sygdom, som efter investigatorens opfattelse kunne forstyrre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultaterne eller udgøre en sundhedsrisiko for forsøgspersonen, hvis han /hun deltog i undersøgelsen.
• Bloddonation eller tab af betydelig mængde blod inden for 60 dage før screening.
• Deltagelse i et klinisk forsøg med enhver eksperimentel behandling inden for 30 dage før screeningsbesøget eller tidligere deltagelse i nærværende undersøgelse.
• Enhver anden betingelse, som efter investigators mening kan forstyrre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultaterne eller udgøre en sundhedsrisiko for forsøgspersonen, hvis han/hun deltog i undersøgelsen.