Effekter av ODM-109 på andningsfunktionen hos patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS)

Inklusionskriterier:

• Skriftligt informerat samtycke (IC) för deltagande i studien kommer att erhållas från försökspersonen (eller från försökspersonens anhöriga, vårdgivare eller annan juridiskt godtagbar representant om försökspersonen själv inte kan skriva under IC på grund av allvarlig muskelsvaghet ).
• Ålder minst 18 år.
• Manliga eller kvinnliga försökspersoner med diagnos av laboratoriestödd sannolik, sannolik eller säker ALS enligt El Escorial reviderade kriterier (Brooks BR et al., 2000). Fullständig elektromyogram (EMG) rapport tillgänglig kompatibel med ALS enligt en erfaren neurofysiolog.
• Möjlighet att svälja studiebehandlingskapslarna.
• En upprätt (sittande) SVC mellan 60-90 % av det förväntade värdet för ålder, längd och kön vid screeningbesök.
• Normal syremättnad under dagtid (mått på ≥ 95 % när steady state har uppnåtts med tillförlitlig avläsning) i sittande ställning mätt med pulsoximetri.
• Sjukdomslängd från symtomdebut (definierad av första muskelsvaghet eller dysartri) på 12-48 månader.
• Använder riluzol. Dosen måste ha varit stabil i minst 4 veckor före screening vid en dos på 50 mg b.i.d.

Exklusions kriterier:

• Patient hos vilken andra orsaker till neuromuskulär svaghet inte har uteslutits.
• Person med diagnos av en annan neurodegenerativ sjukdom (t. Parkinsons eller Alzheimers sjukdom).
• Assisterad ventilation eller gastrostomi av något slag under de föregående 3 månaderna före screening eller förutspått att behövas inom den randomiserade, dubbelblinda cross-over-delen av studien.
• Registrerad diagnos eller bevis på större psykiatrisk diagnos, betydande kognitiv funktionsnedsättning eller kliniskt uppenbar demens.
• Eventuell större operation inom 1 månad före screeningbesöket eller patienter som är planerade för någon större operation under den planerade studieperioden.
• Kalium < 3,7 mmol/l eller > 5,5 mmol/l vid screening.
• Kreatinin > 170 μmol/l vid screening eller vid dialys.
• Blodhemoglobin < 10 g/dl vid screening.
• Kliniskt signifikant nedsatt leverfunktion enligt utredarens bedömning.
• Kvinnor i fertil ålder utan negativt graviditetstest och utan åtagande att använda en acceptabel metod för barriär eller hormonell preventivmetod (t. kondomer, pessar, p-piller och långtidsverkande gestagen), om de är sexuellt aktiva under studien och i 1 månad efter den sista dosen av studiebehandlingen. Kvinnor som är postmenopausala (1 år sedan senaste menstruationscykeln), kirurgiskt steriliserade eller som har genomgått en hysterektomi anses inte vara reproduktiva och kan inkluderas.
• Känd överkänslighet mot levosimendan.
• Administrering av levosimendan inom 30 dagar före screeningbesöket.
• Patienter med anamnes på botulinumtoxinbehandling av någon anledning.
• Patienter med känd historia av humant immunbristvirusinfektion.
• Historik av betydande arytmier eller andra hjärthändelser
• Alla andra kliniskt signifikanta kardiovaskulära, pulmonella, gastrointestinala, lever-, njur-, neurologiska eller psykiatriska störningar eller någon annan allvarlig samtidig sjukdom som enligt utredarens uppfattning skulle kunna störa tolkningen av studieresultaten eller utgöra en hälsorisk för försökspersonen om han /hon deltog i studien.
• Blodgivning eller förlust av betydande mängd blod inom 60 dagar före screening.
• Deltagande i en klinisk prövning med någon experimentell behandling inom 30 dagar före screeningbesöket eller tidigare deltagande i denna studie.
• Alla andra villkor som enligt utredarens uppfattning skulle kunna störa tolkningen av studieresultaten eller utgöra en hälsorisk för försökspersonen om han/hon deltog i studien.