Effetti di ODM-109 sulla funzione respiratoria nei pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (ALS)

Criterio di inclusione:

• Il consenso informato scritto (IC) per la partecipazione allo studio sarà ottenuto dal soggetto (o dal parente prossimo del soggetto, caregiver o altro rappresentante legalmente riconosciuto nel caso in cui il soggetto dello studio stesso non possa firmare l'IC a causa di grave debolezza muscolare ).
• Età di almeno 18 anni.
• Soggetti di sesso maschile o femminile con diagnosi di SLA probabile, probabile o definita confermata dal laboratorio secondo i criteri rivisti di El Escorial (Brooks BR et al., 2000). Referto completo dell'elettromiogramma (EMG) disponibile compatibile con la SLA secondo un neurofisiologo esperto.
• Capacità di deglutire le capsule del trattamento in studio.
• Una SVC eretta (posizione seduta) tra il 60 e il 90% del valore previsto per età, altezza e sesso alla visita di screening.
• Normale saturazione di ossigeno durante il giorno (misura di ≥ 95% quando è stato raggiunto lo stato stazionario con una lettura affidabile) in posizione seduta misurata mediante pulsossimetria.
• Durata della malattia dall'insorgenza dei sintomi (definita dalla prima debolezza muscolare o disartria) di 12-48 mesi.
• Usando il riluzolo. La dose deve essere rimasta stabile per almeno 4 settimane prima dello screening a una dose di 50 mg b.i.d.

Criteri di esclusione:

• Soggetto in cui non sono state escluse altre cause di debolezza neuromuscolare.
• Soggetto con diagnosi di un'altra malattia neurodegenerativa (ad es. morbo di Parkinson o morbo di Alzheimer).
• Ventilazione assistita o gastrostomia di qualsiasi tipo durante i 3 mesi precedenti lo screening o prevista per essere richiesta all'interno della parte randomizzata, in doppio cieco incrociato dello studio.
• Diagnosi registrata o evidenza di diagnosi psichiatrica importante, significativo deterioramento cognitivo o demenza clinicamente evidente.
• Qualsiasi intervento chirurgico importante entro 1 mese prima della visita di screening o pazienti che sono programmati per qualsiasi intervento chirurgico importante durante il periodo di studio pianificato.
• Potassio < 3,7 mmol/l o > 5,5 mmol/l allo screening.
• Creatinina > 170 μmol/l allo screening o in dialisi.
• Emoglobina < 10 g/dl allo screening.
• Compromissione epatica clinicamente significativa a discrezione dello sperimentatore.
• Donne in età riproduttiva senza un test di gravidanza negativo e senza l'obbligo di utilizzare un metodo accettabile di barriera o contraccezione ormonale (ad es. preservativi, diaframmi, contraccettivi orali e agenti progestinici a lunga durata d'azione), se sessualmente attivi durante lo studio e per 1 mese dopo l'ultima dose del trattamento in studio. Le donne in postmenopausa (1 anno dall'ultimo ciclo mestruale), sterilizzate chirurgicamente o sottoposte a isterectomia sono considerate non riproduttive e possono essere incluse.
• Ipersensibilità nota al levosimendan.
• Somministrazione di levosimendan entro 30 giorni prima della visita di screening.
• Pazienti con storia di trattamento con tossina botulinica per qualsiasi motivo.
• Pazienti con storia nota di infezione da virus dell'immunodeficienza umana.
• Storia di aritmie significative o altri eventi cardiaci
• Qualsiasi altro disturbo cardiovascolare, polmonare, gastrointestinale, epatico, renale, neurologico o psichiatrico clinicamente significativo o qualsiasi altra grave malattia concomitante che, a parere dello sperimentatore, potrebbe interferire con l'interpretazione dei risultati dello studio o costituire un rischio per la salute del soggetto se /ha preso parte allo studio.
• Donazione di sangue o perdita di quantità significative di sangue entro 60 giorni prima dello screening.
• - Partecipazione a una sperimentazione clinica con qualsiasi trattamento sperimentale entro 30 giorni prima della visita di screening o precedente partecipazione al presente studio.
• Qualsiasi altra condizione che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe interferire con l'interpretazione dei risultati dello studio o costituire un rischio per la salute del soggetto se prendesse parte allo studio.