筋萎縮性側索硬化症患者の呼吸機能に対するODM-109の効果 (ALS)

包含基準:

• -研究への参加のための書面によるインフォームドコンセント（IC）は、被験者から（または被験者の近親者、介護者、または研究被験者自身が重度の筋力低下のためにICに署名できない場合、他の法的に許容される代理人から）取得されます）。
• 18歳以上。
• El Escorial の改訂基準 (Brooks BR et al., 2000) によると、実験室で診断された男性または女性の被験者は、可能性が高い、可能性が高い、または明確な ALS を支持しました。 経験豊富な神経生理学者によると、ALS と互換性のある完全な筋電図 (EMG) レポートが利用可能です。
• -研究治療カプセルを飲み込む能力。
• -スクリーニング訪問時の年齢、身長、性別の予測値の60〜90％の直立（座位）SVC。
• パルスオキシメトリーで測定された座位での日中の正常な酸素飽和度（信頼できる読み取りで定常状態に達した場合の測定値は95％以上）。
• 症状の発症（最初の筋力低下または構音障害によって定義される）からの疾患期間は12〜48か月。
• リルゾール使用。 用量は、1日2回50 mgの用量でスクリーニングする前に、少なくとも4週間安定していなければなりません。

除外基準:

• -神経筋衰弱の他の原因が除外されていない被験者。
• -別の神経変性疾患の診断を受けた被験者（例： パーキンソン病またはアルツハイマー病)。
• -スクリーニング前の過去3か月間のあらゆるタイプの補助換気または胃瘻造設術、または研究の無作為化二重盲検クロスオーバー部分で必要と予測される。
• 記録された診断または主要な精神医学的診断の証拠、重大な認知障害または臨床的に明らかな認知症。
• -スクリーニング訪問前の1か月以内の大手術、または計画された研究期間中に大手術が予定されている患者。
• -スクリーニング時のカリウム<3.7mmol/lまたは>5.5mmol/l。
• -スクリーニング時または透析時のクレアチニン> 170μmol/ l。
• -スクリーニング時の血中ヘモグロビン<10 g / dl。
• -治験責任医師の裁量による臨床的に重大な肝障害。
• 妊娠検査結果が陰性で、許容されるバリアまたはホルモン避妊法を使用する義務がない生殖可能年齢の女性 コンドーム、横隔膜、経口避妊薬、および長時間作用型プロゲスチン剤）、研究中に性的に活発な場合、および研究治療の最後の投与後1か月間。 閉経後（最後の月経周期から 1 年）の女性、外科的に不妊手術を受けた女性、または子宮摘出術を受けた女性は、生殖能力がないとみなされ、含めることができます。
• -レボシメンダンに対する既知の過敏症。
• -スクリーニング訪問前の30日以内のレボシメンダンの投与。
• -何らかの理由でボツリヌス毒素治療の既往がある患者。
• -ヒト免疫不全ウイルス感染の既往歴のある患者。
• 重大な不整脈またはその他の心臓イベントの病歴
• -その他の臨床的に重要な心血管、肺、胃腸、肝臓、腎臓、神経学的または精神医学的障害、または研究者の意見では、研究結果の解釈を妨げる可能性がある、または被験者の健康上のリスクを構成する可能性のあるその他の主要な併発疾患/彼女は研究に参加した.
• -スクリーニング前の60日以内の献血または大量の血液の損失。
• 30日以内の実験的治療による臨床試験への参加 スクリーニング訪問または本研究への以前の参加。
• -調査員の意見では、研究結果の解釈を妨げる可能性がある、または対象者が研究に参加した場合に健康上のリスクを構成する可能性があるその他の状態。