Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekter av ODM-109 på åndedrettsfunksjon hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

24. november 2017 oppdatert av: Orion Corporation, Orion Pharma

Effekter av ODM-109 på åndedrettsfunksjon hos pasienter med ALS. En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, cross-over, 3-perioders, multisenterstudie med åpen oppfølgingsforlengelse

I den dobbeltblinde, cross-over delen av studien, vil ODM-109 kapsler og placebo kapsler for ODM-109 administreres i 2 uker med en utvaskingsperiode på 19-23 dager. I løpet av hver behandlingsperiode av den dobbeltblinde overkrysningsdelen vil det være et baseline-besøk (dag 1) og 2 besøk (5 ± 2 og 14 ± 2 dager) etter oppstart av studiebehandling. Etter fullført 3. behandlingsperiode vil forsøkspersonene fortsette i den åpne oppfølgingsdelen i 6 måneder. Under den åpne oppfølgingen vil besøkene være på 1, 3 og 6 måneder. Et avsluttende studiebesøk vil finne sted 14-25 dager etter siste studiebehandlingsadministrasjon for hvert individ. Studiens varighet vil være ca. 13-14 uker for den dobbeltblindede cross-over-delen, og ca. 9-10 måneder for hele studien inkludert 6 måneders åpen oppfølging.

Antall randomiserte forsøkspersoner er planlagt å være omtrent 54 i cross-over sammenligning. Maksimalt antall fag vil ikke overstige 70.

Primært mål er å undersøke effekten av oral ODM-109 på respirasjonsfunksjonen hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

66

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Beaumont Hospital
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland
        • University Medical Centre Utrecht
  • Storbritannia
      • Brighton, Storbritannia
        • Royal Sussex County Hospital
      • Liverpool, Storbritannia
        • The Walton Centre
      • London, Storbritannia
        • Royal London Hospital
      • London, Storbritannia
        • London Kings College Hospital
      • Sheffield, Storbritannia
        • University of Sheffield
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charité Universitätsmedizin Berlin
      • Hannover, Tyskland
        • Medical School Hannover
      • Jena, Tyskland
        • University Clinical Jena
      • Ulm, Tyskland
        • University Hospital of Ulm

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Skriftlig informert samtykke (IC) for deltakelse i studien vil bli innhentet fra forsøkspersonen (eller fra forsøkspersonens pårørende, omsorgsperson eller annen juridisk akseptabel representant i tilfelle studieobjektet selv ikke kan signere IC på grunn av alvorlig muskelsvakhet ).
  • Alder på minst 18 år.
  • Mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner med diagnosen laboratoriestøttet sannsynlig, sannsynlig eller sikker ALS i henhold til El Escorial reviderte kriterier (Brooks BR et al., 2000). Full elektromyogram (EMG) rapport tilgjengelig kompatibel med ALS ifølge en erfaren nevrofysiolog.
  • Evne til å svelge studiebehandlingskapslene.
  • En oppreist (sittende stilling) SVC mellom 60-90 % av antatt verdi for alder, høyde og kjønn ved screeningbesøk.
  • Normal oksygenmetning på dagtid (mål på ≥ 95 % når steady state er nådd med pålitelig avlesning) i sittende stilling målt ved pulsoksymetri.
  • Sykdomsvarighet fra symptomdebut (definert ved første muskelsvakhet eller dysartri) på 12-48 måneder.
  • Bruker riluzol. Dosen må ha vært stabil i minst 4 uker før screening ved en dose på 50 mg b.i.d.

Ekskluderingskriterier:

  • Person hos hvem andre årsaker til nevromuskulær svakhet ikke er utelukket.
  • Person med en diagnose av en annen nevrodegenerativ sykdom (f. Parkinsons eller Alzheimers sykdom).
  • Assistert ventilasjon eller gastrostomi av enhver type i løpet av de foregående 3 månedene før screening eller antatt å være nødvendig innenfor den randomiserte, dobbeltblinde cross-over-delen av studien.
  • Registrert diagnose eller bevis på større psykiatrisk diagnose, betydelig kognitiv svikt eller klinisk tydelig demens.
  • Enhver større operasjon innen 1 måned før screeningbesøket eller pasienter som er planlagt for en større operasjon i løpet av den planlagte studieperioden.
  • Kalium < 3,7 mmol/l eller > 5,5 mmol/l ved screening.
  • Kreatinin > 170 μmol/l ved screening eller ved dialyse.
  • Blodhemoglobin < 10 g/dl ved screening.
  • Klinisk signifikant nedsatt leverfunksjon etter utrederens skjønn.
  • Kvinner i reproduktiv alder uten negativ graviditetstest og uten forpliktelse til å bruke en akseptabel metode for barriere eller hormonell prevensjon (f. kondomer, pessar, p-piller og langtidsvirkende gestagen), hvis seksuelt aktive under studien og i 1 måned etter siste dose av studiebehandlingen. Kvinner som er postmenopausale (1 år siden siste menstruasjonssyklus), kirurgisk steriliserte eller som har gjennomgått en hysterektomi anses ikke å være reproduktive og kan inkluderes.
  • Kjent overfølsomhet overfor levosimendan.
  • Administrering av levosimendan innen 30 dager før screeningbesøk.
  • Pasienter med botulinumtoksinbehandling i anamnesen uansett årsak.
  • Pasienter med kjent historie med humant immunsviktvirusinfeksjon.
  • Anamnese med betydelige arytmier eller andre hjertehendelser
  • Enhver annen klinisk signifikant kardiovaskulær, lunge-, gastrointestinal, lever-, nyre-, nevrologisk eller psykiatrisk lidelse eller enhver annen alvorlig samtidig sykdom som etter etterforskerens oppfatning kan forstyrre tolkningen av studieresultatene eller utgjøre en helserisiko for forsøkspersonen hvis han /hun deltok i studien.
  • Bloddonasjon eller tap av betydelige mengder blod innen 60 dager før screening.
  • Deltakelse i en klinisk studie med enhver eksperimentell behandling innen 30 dager før screeningbesøket eller tidligere deltakelse i denne studien.
  • Enhver annen tilstand som etter etterforskerens mening kan forstyrre tolkningen av studieresultatene eller utgjøre en helserisiko for forsøkspersonen dersom han/hun deltok i studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: CROSSOVER
  • Masking: FIDOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: ODM-109
ODM-109 kapsler for oral administrering
Legemiddel: ODM-109
ODM-109 1 mg kapsel for oral administrering.
Andre navn:
  • Levosimendan
Legemiddel: Placebo for ODM-109
Placebo kapsel for oral administrering.
Andre navn:
  • Placebo for Levosimendan
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo for ODM-109
Placebo ODM-109 kapsler for oral administrering
Legemiddel: ODM-109
ODM-109 1 mg kapsel for oral administrering.
Andre navn:
  • Levosimendan
Legemiddel: Placebo for ODM-109
Placebo kapsel for oral administrering.
Andre navn:
  • Placebo for Levosimendan

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Langsom vitalkapasitet SVC
Tidsramme: 9 måneder
Lungevurdering
9 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Håndgrepsstyrke og submaksimal håndgrepsstyrke utholdenhet
Tidsramme: 3 måneder
Evaluering
3 måneder
Endringer i pasientens kliniske tilstand (i forhold til baseline/dag 1 i den gitte behandlingsperioden) vil bli vurdert ved å bruke Clinical Global Impression of Change (CGI-C)
Tidsramme: 3 måneder
Vekter
3 måneder
Livskvalitet
Tidsramme: 9 måneder
Spørreskjema
9 måneder
Revidert ALS funksjonell vurderingsskala ALSFRS-R
Tidsramme: 9 måneder
Skala
9 måneder
Oksygenmetning
Tidsramme: 9 måneder
Evaluering
9 måneder
Konsentrasjonene av ODM-109, OR-1855 og OR-1896
Tidsramme: 3 måneder
Farmakokinetikk Blodprøver.
3 måneder
Bestemmelse av forsøkspersonens acetyleringsstatus
Tidsramme: 1 dag (en gang ved baseline)
Farmakogenomikk Blodprøver.
1 dag (en gang ved baseline)
Sniff nesetrykk SNP
Tidsramme: 9 måneder
SNP vil bli vurdert i sittende stilling. SNP vil bli utført i 10 ganger. Den høyeste verdien (cmH2O) målt vil være SNP-variabelen.
9 måneder
Utmattelsesvurdering
Tidsramme: 3 måneder
Visuell analog Scale VAS
3 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Orion Corporation, Orion Pharma

Etterforskere

  • Studieleder: Merja Mäkitalo, CSD, Finland

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

1. juli 2015

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. mai 2017

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. juni 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. juni 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. juni 2015

Først lagt ut (ANSLAG)

1. juli 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

28. november 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. november 2017

Sist bekreftet

1. august 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 3119001

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske studier på ODM-109

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in France

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere