ODM-109对肌萎缩侧索硬化症患者呼吸功能的影响 (ALS)

纳入标准：

• 将从受试者（或受试者的近亲、看护人或其他法律上可接受的代表处获得参与研究的书面知情同意书 (IC)，以防研究受试者由于严重肌肉无力而无法签署 IC ).
• 年龄至少 18 岁。
• 根据 El Escorial 修订标准（Brooks BR 等人，2000 年），男性或女性受试者经实验室诊断支持很可能、很可能或确定的 ALS。 根据经验丰富的神经生理学家，可提供与 ALS 兼容的完整肌电图 (EMG) 报告。
• 吞咽研究治疗药物胶囊的能力。
• 直立（坐姿）SVC 在筛选访问时年龄、身高和性别预测值的 60-90% 之间。
• 白天正常血氧饱和度（通过可靠读数达到稳定状态时测量 ≥ 95%），坐姿通过脉搏血氧仪测量。
• 从症状发作（由第一次肌肉​​无力或构音障碍定义）起的疾病持续时间为 12-48 个月。
• 使用利鲁唑。 筛选前剂量必须稳定至少 4 周，剂量为 50 mg b.i.d.

排除标准：

• 未排除其他神经肌肉无力原因的受试者。
• 受试者诊断为另一种神经退行性疾病（例如 帕金森病或阿尔茨海默病）。
• 在筛选前的前 3 个月内接受过任何类型的辅助通气或胃造口术，或预计在研究的随机、双盲交叉部分需要接受辅助通气或胃造口术。
• 主要精神病学诊断、显着认知障碍或临床明显痴呆的记录诊断或证据。
• 筛选访问前 1 个月内的任何大手术或计划在计划研究期间进行任何大手术的患者。
• 筛查时钾 < 3.7 mmol/l 或 > 5.5 mmol/l。
• 筛选或透析时肌酐 > 170 μmol/l。
• 筛选时血红蛋白 < 10 g/dl。
• 研究者判断有临床意义的肝功能损害。
• 育龄妇女没有妊娠试验阴性，也没有承诺使用可接受的屏障或激素避孕方法（例如 避孕套、隔膜、口服避孕药和长效孕激素药物），如果在研究期间性活跃，并且在最后一次研究治疗剂量后持续 1 个月。 绝经后（自上次月经周期起 1 年）、手术绝育或接受子宫切除术的妇女被认为不具有生育能力，可以包括在内。
• 已知对左西孟旦过敏。
• 筛选访视前 30 天内服用左西孟旦。
• 因任何原因有肉毒毒素治疗史的患者。
• 已知有人类免疫缺陷病毒感染史的患者。
• 严重心律失常或其他心脏事件史
• 任何其他具有临床意义的心血管、肺、胃肠道、肝、肾、神经或精神疾病或任何其他研究者认为可能干扰研究结果的解释或对受试者构成健康风险的主要并发疾病，如果他/她参加了这项研究。
• 筛查前 60 天内献血或大量失血。
• 在筛选访问或之前参与本研究之前的 30 天内参与任何实验性治疗的临床试验。
• 研究者认为可能干扰研究结果的解释或如果他/她参加研究对受试者构成健康风险的任何其他情况。