Wpływ ODM-109 na czynność oddechową u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS)

Kryteria przyjęcia:

• Pisemna świadoma zgoda (IC) na udział w badaniu zostanie uzyskana od uczestnika (lub jego najbliższego krewnego, opiekuna lub innego prawnie dopuszczalnego przedstawiciela w przypadku, gdy uczestnik badania nie może sam podpisać IC z powodu poważnego osłabienia mięśni) ).
• Wiek co najmniej 18 lat.
• Osoby płci męskiej lub żeńskiej z rozpoznaniem potwierdzonego laboratoryjnie prawdopodobnego, prawdopodobnego lub określonego ALS zgodnie z poprawionymi kryteriami El Escorial (Brooks BR i in., 2000). Dostępny pełny raport elektromiogramu (EMG) zgodny z ALS według doświadczonego neurofizjologa.
• Umiejętność połykania kapsułek badanego leku.
• Pionowa (pozycja siedząca) SVC między 60-90% przewidywanej wartości dla wieku, wzrostu i płci podczas wizyty przesiewowej.
• Normalne nasycenie tlenem w ciągu dnia (miara ≥ 95% po osiągnięciu stanu stacjonarnego z wiarygodnym odczytem) w pozycji siedzącej mierzone za pomocą pulsoksymetrii.
• Czas trwania choroby od początku objawów (zdefiniowany jako pierwsze osłabienie mięśni lub dyzartria) 12-48 miesięcy.
• Stosowanie riluzolu. Dawka musi być stabilna przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym w dawce 50 mg dwa razy dziennie.

Kryteria wyłączenia:

• Podmiot, u którego nie wykluczono innych przyczyn osłabienia nerwowo-mięśniowego.
• Pacjent z rozpoznaniem innej choroby neurodegeneracyjnej (np. choroba Parkinsona czy Alzheimera).
• Wspomagana wentylacja lub gastrostomia dowolnego typu w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub przewidywana jako wymagana w ramach randomizowanej, podwójnie ślepej, krzyżowej części badania.
• Zarejestrowana diagnoza lub dowód poważnej diagnozy psychiatrycznej, znacznego upośledzenia funkcji poznawczych lub jawnej klinicznie demencji.
• Każda duża operacja w ciągu 1 miesiąca przed wizytą przesiewową lub pacjenci, u których zaplanowano jakąkolwiek poważną operację w planowanym okresie badania.
• Potas < 3,7 mmol/l lub > 5,5 mmol/l podczas badania przesiewowego.
• Kreatynina > 170 μmol/l podczas badania przesiewowego lub dializy.
• Hemoglobina we krwi < 10 g/dl podczas badania przesiewowego.
• Klinicznie istotne zaburzenia czynności wątroby według uznania badacza.
• Kobiety w wieku rozrodczym bez negatywnego wyniku testu ciążowego i bez zobowiązania do stosowania dopuszczalnej mechanicznej lub hormonalnej metody antykoncepcji (np. prezerwatywy, diafragmy, doustne środki antykoncepcyjne i długo działające progestyny), jeśli byli aktywni seksualnie podczas badania i przez 1 miesiąc po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. Kobiety, które są po menopauzie (1 rok od ostatniego cyklu miesiączkowego), zostały wysterylizowane chirurgicznie lub przeszły histerektomię, nie są uważane za zdolne do reprodukcji i mogą być uwzględnione.
• Znana nadwrażliwość na lewozymendan.
• Podanie lewosimendanu w ciągu 30 dni przed wizytą przesiewową.
• Pacjenci z historią leczenia toksyną botulinową z jakiegokolwiek powodu.
• Pacjenci ze stwierdzoną historią zakażenia ludzkim wirusem niedoboru odporności.
• Historia znaczących zaburzeń rytmu lub innych zdarzeń sercowych
• Wszelkie inne istotne klinicznie zaburzenia układu sercowo-naczyniowego, oddechowego, żołądkowo-jelitowego, wątroby, nerek, neurologiczne lub psychiatryczne lub inne poważne współistniejące choroby, które w opinii badacza mogłyby zakłócać interpretację wyników badania lub stanowić zagrożenie dla zdrowia uczestnika, jeśli / brała udział w badaniu.
• Oddanie krwi lub utrata znacznej ilości krwi w ciągu 60 dni przed badaniem przesiewowym.
• Udział w badaniu klinicznym z jakimkolwiek leczeniem eksperymentalnym w ciągu 30 dni przed wizytą przesiewową lub wcześniejszy udział w niniejszym badaniu.
• Każdy inny stan, który zdaniem badacza mógłby zakłócić interpretację wyników badania lub stanowić zagrożenie dla zdrowia uczestnika, gdyby wziął udział w badaniu.