A CPX-351 (VYXEOS) EAP 60-75 éves, másodlagos AML-ben szenvedő betegek számára (401)

Bevételi kritériumok:

• Képes megérteni és önkéntes beleegyezést adni
• Életkor 60-75 év
• Az AML kóros diagnózisa a WHO kritériumai szerint (legalább 20%-os blasztok a perifériás vérben vagy a csontvelőben)

• Megerősítése annak, hogy:

  • Terápiával kapcsolatos AML: a t-AML-nek korábban citotoxikus terápiában vagy ionizáló sugárkezelésben kell szerepelnie egy nem kapcsolódó betegség miatt
  • AML myelodysplasia kórtörténetében
  • AML a CMMoL előzményeivel
  • De novo AML az MDS-re jellemző kariotípusos eltérésekkel WHO szerint (lásd a táblázatot)
• Keleti Szövetkezeti Onkológiai Csoport (ECOG) teljesítményállapota 0-2

• A következő követelményeknek megfelelő laboratóriumi értékek:

  • Szérum kreatinin < 2,0 mg/dl
  • Szérum összbilirubin < 2,0 mg/dl
  • A szérum alanin-aminotranszferáz vagy aszpartát-aminotranszferáz < a normálérték felső határának háromszorosa Megjegyzés: Ha a májenzimek normálérték feletti emelkedése betegséggel függ össze, akkor megfontolandó az ALT és AST magasabb szintje.
• A szív ejekciós frakciója ≥ 50% echokardiográfiával vagy MUGA-val

Kizárási kritériumok:

• A CMMoL kivételével azok a betegek, akiknek a kórelőzményében myeloproliferatív neoplazmák (MPN) szerepelnek (amely az anamnézisben esszenciális thrombocytosis vagy polycythemia vera, vagy idiopátiás myelofibrosis szerepel az AML diagnózisa előtt), vagy kombinált MDS/MPN nem alkalmasak.
• Akut promielocitás leukémia [t(15;17)] vagy kedvező citogenetika, beleértve a t(8;21) vagy inv16-ot, ha ismert volt a regisztrációkor.
• Aktív központi idegrendszeri leukémia klinikai bizonyítékai
• Az aktív (kontrollálatlan, metasztatikus) második rosszindulatú daganatos betegek nem tartoznak ide.
• Gyorsan proliferatív betegség esetén a hidroxi-karbamid alkalmazása a vizsgálati kezelés megkezdése előtt 24 órával engedélyezett.
• Bármilyen nagyobb műtét vagy sugárterápia négy héten belül.
• Olyan betegek, akiknek korábban kumulatív antraciklin-expozíciója meghaladja a 368 mg/mP2P daunorubicint (vagy azzal egyenértékűt).
• Bármilyen súlyos egészségügyi állapot, laboratóriumi eltérés vagy pszichiátriai betegség, amely megakadályozná a tájékozott beleegyezés megszerzését
• Bármilyen okból szívizom-károsodásban szenvedő betegek (pl. kardiomiopátia, ischaemiás szívbetegség, jelentős szívbillentyű-működési zavar, magas vérnyomású szívbetegség és pangásos szívelégtelenség), amelyek a New York-i Szívszövetség kritériumai szerint szívelégtelenséget eredményeznek (III. vagy IV. osztályú stádium)
• Aktív vagy ellenőrizetlen fertőzés. A kezelésben (antibiotikumos, gombaellenes vagy vírusellenes kezelésben) részesülő fertőzésben szenvedő betegek bevonhatók a vizsgálatba, de lázasnak és hemodinamikailag stabilnak kell lenniük ≥72 órán keresztül.
• Az invazív gombás fertőzés jelenlegi bizonyítékai (vér- vagy szövettenyészet); a közelmúltban gombás fertőzésben szenvedő betegeknek a kezelés után negatív tenyészettel kell rendelkezniük, hogy alkalmasak legyenek; ismert HIV (új vizsgálat nem szükséges) vagy aktív hepatitis B vagy C fertőzés bizonyítéka (emelkedő transzaminázértékekkel)
• Túlérzékenység citarabinnal, daunorubicinnel vagy liposzómás termékekkel szemben
• Wilson-kór vagy más rézanyagcsere-zavar a kórtörténetében