EAP CPX-351 (VYXEOS) dla pacjentów w wieku 60-75 lat z wtórną AML (401)

Kryteria przyjęcia:

• Umiejętność zrozumienia i dobrowolnego wyrażenia świadomej zgody
• Wiek 60-75 lat
• Rozpoznanie patologiczne AML według kryteriów WHO (przy min. 20% blastów we krwi obwodowej lub szpiku kostnym)

• Potwierdzenie:

  • AML związana z terapią: t-AML musi mieć historię wcześniejszej terapii cytotoksycznej lub radioterapii jonizującej z powodu choroby niepowiązanej
  • AML z historią mielodysplazji
  • AML z historią CMMoL
  • De novo AML z nieprawidłowościami kariotypowymi charakterystycznymi dla MDS według WHO (patrz tabela)
• Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2

• Wartości laboratoryjne spełniające następujące warunki:

  • Stężenie kreatyniny w surowicy < 2,0 mg/dl
  • Stężenie bilirubiny całkowitej w surowicy < 2,0 mg/dl
  • Aminotransferaza alaninowa w surowicy lub aminotransferaza asparaginianowa < 3-krotność GGN Uwaga: Jeśli podwyższone wartości enzymów wątrobowych powyżej GGN są związane z chorobą, można rozważyć wyższe poziomy ALT i AST.
• Frakcja wyrzutowa serca ≥ 50% w badaniu echokardiograficznym lub MUGA

Kryteria wyłączenia:

• Z wyjątkiem CMMoL, pacjenci z nowotworami mieloproliferacyjnymi (MPN) w wywiadzie (zdefiniowanymi jako nadpłytkowość samoistna lub czerwienica prawdziwa lub idiopatyczne zwłóknienie szpiku przed rozpoznaniem AML) lub połączenie MDS/MPN w wywiadzie nie kwalifikują się.
• Ostra białaczka promielocytowa [t(15;17)] lub korzystne badania cytogenetyczne, w tym t(8;21) lub inv16, jeśli były znane w momencie rejestracji.
• Kliniczne dowody na aktywną białaczkę OUN
• Pacjenci z aktywnymi (niekontrolowanymi, przerzutowymi) wtórnymi nowotworami są wykluczeni.
• W przypadku choroby szybko proliferacyjnej stosowanie hydroksymocznika jest dozwolone do 24 godzin przed rozpoczęciem badanego leczenia.
• Jakakolwiek poważna operacja lub radioterapia w ciągu czterech tygodni.
• Pacjenci z wcześniejszą skumulowaną ekspozycją na antracykliny większą niż 368 mg/mP2P daunorubicyny (lub jej odpowiednika).
• Każdy poważny stan medyczny, nieprawidłowości laboratoryjne lub choroba psychiczna, które uniemożliwiają uzyskanie świadomej zgody
• Pacjenci z zaburzeniami czynności mięśnia sercowego z jakiejkolwiek przyczyny (np. kardiomiopatia, choroba niedokrwienna serca, znaczna dysfunkcja zastawek, choroba serca z nadciśnieniem i zastoinowa niewydolność serca) powodująca niewydolność serca według kryteriów New York Heart Association (klasa zaawansowania III lub IV)
• Aktywna lub niekontrolowana infekcja. Pacjenci z infekcją leczeni (leczenie antybiotykami, przeciwgrzybicze lub przeciwwirusowe) mogą zostać włączeni do badania, ale muszą być bez gorączki i stabilni hemodynamicznie przez ≥72 godziny.
• Aktualne dowody na inwazyjną infekcję grzybiczą (posiew krwi lub tkanek); pacjenci z niedawną infekcją grzybiczą muszą mieć ujemne posiewy po leczeniu, aby kwalifikować się; znane zakażenie wirusem HIV (nie jest wymagane nowe badanie) lub dowód aktywnego zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu B lub C (ze wzrostem wartości transaminaz)
• Nadwrażliwość na cytarabinę, daunorubicynę lub produkty liposomalne
• Historia choroby Wilsona lub innych zaburzeń metabolizmu miedzi