Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Pamrevlumab (FG-3019) vizsgálata Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő, nem járóbeteg résztvevőknél (MISSION)

2024. július 31. frissítette: FibroGen

A Pamrevlumab (FG-3019), a kötőszöveti növekedési faktor monoklonális antitestének vizsgálata nem járóbetegeknél Duchenne-izomdystrophiában szenvedő betegeknél

Ez a pamrevlumab (FG-3019) 2. fázisú, nyílt, egykarú vizsgálata a pamrevlumab biztonságosságának és hatékonyságának becslésére DMD-ben szenvedő, nem ambuláns résztvevőknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálat magában foglal egy szűrési időszakot, a fő vizsgálati időszakot, a nyílt elrendezésű kiterjesztési (OLE) időszakot és az utolsó adag után 4 héttel végzett követési időszakot. Minden résztvevő, aki a vizsgálat fő részét legalább 104 hétig (2 évig) végzi, átkerül az OLE-be további 208 hétre (4 évre).

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

21

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
        • University of California San Francisco - Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30318
        • Rare Disease Research
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University in St. Louis School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Shriner's Hospital for Children - Portland
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75207
        • Children's Medical Center Ambulatory Care Pavilion

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A résztvevő és/vagy törvényes gyám írásos beleegyezése/hozzájárulása a regionális és/vagy intézményi felülvizsgálati bizottság (IRB) követelményeinek megfelelően
  • Nem járóképes
  • Brooke karok és vállak pontszáma ≤5
  • A DMD diagnózisa az anamnézis alapján és a megerősített Duchenne-mutáció a rendelkezésre álló genetikai vizsgálatokban validált genetikai teszt segítségével
  • Képes spirometriát végezni
  • Képes szív- és végtag (felkar) MRI-vizsgálatra
  • A százalékos előrejelzett FVC 40 és 90 között van
  • Legalább egy történelmi ppFVC előrejelzett érték a kiindulási értéktől számított 18 hónapon belül
  • A bal kamra ejekciós frakciója ≥ 45%, szív-MRI-vel meghatározva a szűréskor vagy a 0. napot megelőző 3 hónapon belül
  • Azoknak a résztvevőknek, akik jelenleg szívelégtelenség kezelésére szívgyógyszert (például angiotenzin konvertáló enzim-gátlókat, angiotenzin-receptor-blokkolókat és béta-blokkolókat) kapnak, a szűrés előtt legalább 3 hónapig stabil kezelési rendet kell elérniük.
  • A szűrés előtt legalább 6 hónapig stabil kortikoszteroid dózisban, az adagban lényeges változtatás nélkül legalább 3 hónapig (kivéve a testtömeg-változások miatti módosításokat) a szűrés előtt, és a kortikoszteroid-használatban a kezelés során nem várható változás. a tanulmányi részvételről
  • Kapott pneumococcus elleni oltást, és évente influenza elleni oltást kap
  • Megfelelő veseműködés: cisztatin C ≤1,4 mg/liter (L)

  • Megfelelő hematológiai funkció

    1. Vérlemezkék >100 000/mikroliter (μL)
    2. Hemoglobin > 12 gramm (g) / deciliter (dL)
    3. Abszolút neutrofilszám >1500/μl

  • Megfelelő májműködés

    1. Nincs májbetegség előzménye vagy bizonyítéka
    2. Gamma-glutamil-transzferáz (GGT) ≤ a normál felső határának 3-szorosa (ULN)
    3. Összes bilirubin ≤1,5 ​​x ULN
  • Ha szexuálisan aktív, orvosilag elfogadott fogamzásgátlót használ a vizsgálatban való részvétel alatt és a vizsgált gyógyszer utolsó adagja után 3 hónapig.

Kizárási kritériumok:

  • ≥16 óra folyamatos szellőztetést igényel
  • Korábbi vagy folyamatban lévő egészségügyi állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint hátrányosan befolyásolhatja a résztvevő biztonságát, valószínűtlenné teszi, hogy a 156 hetes kezelés és nyomon követés befejeződjön, vagy ronthatja a vizsgálati eredmények értékelését
  • Várható gerincműtét 156 héten belül

  • Súlyos, kontrollálatlan szívbetegség, beleértve a következők bármelyikét:

    1. Intravénás diuretikum vagy inotróp támogatás szükségessége a szűrést megelőző 3 hónapon belül
    2. Kórházi kezelés szívelégtelenség súlyosbodása vagy aritmia miatt az elmúlt 3 hónapban
  • Aritmia, amely antiaritmiás kezelést igényel
  • Légzési elégtelenség miatti kórházi kezelés az elmúlt 6 hétben
  • Rosszul kontrollált asztma vagy mögöttes tüdőbetegség, például bronchopulmonalis diszplázia
  • Aktív hepatitis B vagy C ismert vagy gyanított, vagy a kórelőzményben szereplő humán immunhiány vírus (HIV)
  • Testtömegindex (BMI) ≥40 kilogramm (kg)/négyzetméter (m^2) vagy tömeg >117 kg
  • Más vizsgálati gyógyszerrel vagy más, DMD-re jóváhagyott termékkel (például eteplirsen vagy golodirsen) való expozíció a vizsgálati kezelés megkezdése előtt 28 napon belül
  • Más vizsgálati gyógyszerrel vagy más, DMD-re jóváhagyott termékkel való érintkezés (pl. eteplirsen) a vizsgálati kezelés megkezdése előtt 28 napon belül (vagy a készítmény 5 felezési idején belül, attól függően, hogy melyik hosszabb) az első szűrővizsgálatot megelőzően, a deflazacort kivételével. A deflazacort használata megengedett, ha a vizsgálatvezető azt standard ellátásnak tekinti.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Pamrevlumab
A résztvevők 35 milligramm (mg)/kg (kg) pamrevlumabot kapnak intravénás (IV) infúzióban kéthetente legalább 104 héten keresztül. Azok a résztvevők, akik befejezték a fő vizsgálatot, továbbra is kapnak 35 mg/ttkg pamrevlumabot IV infúzióban kéthetente legalább 208 hétig az OLE-ben.
Drog: Pamrevlumab
Pamrevlumab, 10 milligramm (mg)/milliliter (ml), egyszeri adagos injekciós üvegek
Más nevek:
  • Monoklonális antitest a kötőszöveti növekedési faktor ellen (CTGF), FG-3019

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A becsült kényszerített életkapacitás százalékos éves változása a kiindulási értékhez képest (ppFVC) a 104. héten
Időkeret: Alapállapot, 104. hét
Az FVC egy standard tüdőfunkciós teszt, amelyet a légúti izomgyengeség számszerűsítésére használnak. Az FVC az a levegő térfogata, amelyet függőleges helyzetben, teljes belégzés után erőszakkal ki lehet fújni, literben mérve. A becsült FVC a személy nemét, korát és magasságát használó képleten alapul, és az egészséges tüdőkapacitás becslése. A becsült FVC százaléka = (megfigyelt érték)/(becsült érték) * 100%. Az elemzés véletlen együtthatós modell (RCM) segítségével történt, amely magában foglalta az évekbeli látogatást (folyamatos változóként), és az alapvonali hatékonyságot rögzített hatásként, a metszéspontot és a látogatás lineáris meredekségét véletlenszerű hatásként, valamint az egyes résztvevőket résztvevői hatásként.
Alapállapot, 104. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest az 1 másodpercnél várható kényszerkilégzési térfogat százalékában (ppFEV1) a 104. héten
Időkeret: Alapállapot, 104. hét
A FEV1 az a levegőmennyiség, amelyet a tüdőből erőszakosan ki lehet lélegezni a kényszerkilégzés első másodpercében. A becsült FEV1 a személy nemét, korát és magasságát használó képleten alapul, és az egészséges tüdőkapacitás becslése. A becsült FEV1 százaléka = (megfigyelt érték)/(előrejelzett érték) * 100%. Az elemzést RCM segítségével végeztük, amely magában foglalta a látogatást években (folyamatos változóként), és az alapvonali hatékonyságot rögzített hatásokként, a metszéspontot és a látogatás lineáris meredekségét mint véletlenszerű hatást, valamint az egyes résztvevőket résztvevői hatásként.
Alapállapot, 104. hét
Változás az alapvonalhoz képest a százalékos előrejelzett csúcskilégzési áramlásban (PEF) a 104. héten
Időkeret: Alapállapot, 104. hét
A százalékos becsült PEF a maximális erőfeszítéssel végzett kilégzés során fellépő maximális vagy csúcsáramlás mértéke, és mint ilyen, a tüdőfunkció leginkább erőfeszítéstől függő mértéke. Az elemzést RCM segítségével végeztük, amely magában foglalta a látogatást években (folyamatos változóként), és az alapvonali hatékonyságot rögzített hatásokként, a metszéspontot és a látogatás lineáris meredekségét mint véletlenszerű hatást, valamint az egyes résztvevőket résztvevői hatásként.
Alapállapot, 104. hét
Változás a kiindulási értékhez képest a bal kamrai kilökődési frakció százalékában (LVEF%) a 104. héten
Időkeret: Alapállapot, 104. hét
Az LVEF% a szívműködés fontos mérőszáma. Az LVEF a szív bal kamrájából (a fő pumpáló kamrából) kiszivattyúzott vér töredéke (százalékban). Az elemzést RCM segítségével végeztük, amely magában foglalta a látogatást években (folyamatos változóként), és az alapvonali hatékonyságot rögzített hatásokként, a metszéspontot és a látogatás lineáris meredekségét mint véletlenszerű hatást, valamint az egyes résztvevőket résztvevői hatásként.
Alapállapot, 104. hét
Változás az alapvonalhoz képest a kézi tapadás erősségében, a kézi myometriával (HHM) mérve a 104. héten
Időkeret: Alapállapot, 104. hét
A HHM-et a felkar disztális erősségének (fogásszilárdságának) mérésére használták. Az adatokat domináns és nem domináns kézzel mutatták be. Az elemzést RCM segítségével végeztük, amely magában foglalta a látogatást években (folyamatos változóként), és az alapvonali hatékonyságot rögzített hatásokként, a metszéspontot és a látogatás lineáris meredekségét mint véletlenszerű hatást, valamint az egyes résztvevőket résztvevői hatásként.
Alapállapot, 104. hét
Változás az alapvonalhoz képest a szorítóerőben, a HHM által a 104. héten mérve
Időkeret: Alapállapot, 104. hét
A HHM-et a felkar disztális erősségének (csípéserő) mérésére használták. Az adatokat domináns és nem domináns kézzel mutatták be. Az elemzést RCM segítségével végeztük, amely magában foglalta a látogatást években (folyamatos változóként), és az alapvonali hatékonyságot rögzített hatásokként, a metszéspontot és a látogatás lineáris meredekségét mint véletlenszerű hatást, valamint az egyes résztvevőket résztvevői hatásként.
Alapállapot, 104. hét
Változás az alapvonalhoz képest a szívfibrózisban (hegtömeg), mágneses rezonancia képalkotással (MRI) mérve a 104. héten
Időkeret: Alapállapot, 104. hét
Szív-MRI-t használtak a szívfibrózis értékelésére a késői gadolínium-növekedés (LGE) jelenlétének kimutatásával, amely a szívizomfibrózis markere. Az elemzést RCM segítségével végeztük, amely magában foglalta a látogatást években (folyamatos változóként), és az alapvonali hatékonyságot rögzített hatásokként, a metszéspontot és a látogatás lineáris meredekségét mint véletlenszerű hatást, valamint az egyes résztvevőket résztvevői hatásként.
Alapállapot, 104. hét
Változás a kiindulási értékhez képest a felkarban (Biceps Brachii MRI) izomzsír és fibrózis pontszám, MRI-vel a 104. héten mérve
Időkeret: Alapállapot, 104. hét
MRI-vel végzett T2-térképezést végeztek a felkar izomfibrózisának és a biceps brachii izom zsírtartalmának mérésére. Az elemzést RCM segítségével végeztük, amely magában foglalta a látogatást években (folyamatos változóként), és az alapvonali hatékonyságot rögzített hatásokként, a metszéspontot és a látogatás lineáris meredekségét mint véletlenszerű hatást, valamint az egyes résztvevőket résztvevői hatásként. Az izomzsír és a fibrózis vizuális pontszámát egy módosított 5 pontos Mercuri-pontszám alapján értékelik, amelyben 0 = normál izommegjelenés és 5 = az izom kötőszövettel és zsírral történő teljes helyettesítése, ahol az alacsonyabb pontszám vizuálisan egészségesebb izomzatot jelez. A kiindulási értékhez képesti változást a 104. héten elért pontszámként számítottuk ki – a kiindulási érték alapján.
Alapállapot, 104. hét
Változás a kiindulási értékhez képest a zsírfrakció százalékában (%F), MRI-vel mérve a 104. héten
Időkeret: Alapállapot, 104. hét
Az elemzést RCM segítségével végeztük, amely magában foglalta a látogatást években (folyamatos változóként), és az alapvonali hatékonyságot rögzített hatásokként, a metszéspontot és a látogatás lineáris meredekségét mint véletlenszerű hatást, valamint az egyes résztvevőket résztvevői hatásként.
Alapállapot, 104. hét
Változás az alapvonalhoz képest a felső végtag (PUL) teljesítményében a 104. héten elért összpontszámban
Időkeret: Alapállapot, 104. hét
A PUL modul egy megfigyelő által felügyelt teljesítményelem a felső végtagok mobilitási feladataiból a váll (felső, 6 elem: maximális pontszám = 12), a könyök (közép, 9 elem: maximális pontszám = 17) és a csukló/kéz (distalis, 7) esetében. tételek: maximális pontszám = 13). Az egyes tételek magasabb pontszáma magasabb szintű funkciót jelez. Az összpontszámot a 3 szintű pontszám összeadásával számítottuk ki, a maximális globális pontszám 42 volt (az összpontszám tartomány = 0-42; a magasabb pontszám jobb eredményt jelez). Az elemzést RCM segítségével végeztük, amely magában foglalta a látogatást években (folyamatos változóként), és a kiindulási hatékonyságot mint rögzített hatást, a metszéspontot és a látogatás lineáris meredekségét mint véletlenszerű hatást, valamint az egyes résztvevőket résztvevői hatásként.
Alapállapot, 104. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

FibroGen

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2016. január 4.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. május 7.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. augusztus 9.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. november 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. november 13.

Első közzététel (Becsült)

2015. november 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. augusztus 27.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. július 31.

Utolsó ellenőrzés

2024. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • FGCL-3019-079
  • 2023-000321-80 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel